2023年奥赛康研究报告：仿制药集采影响见底，创新药管线将迎收获期

1 公司简介：创新转型进行时，集采影响逐步出清

江苏奥赛康药业成立于 2003 年，源自江苏省最早的民营新药研发机构之一的南京 海光应用化学研究所。2019 年，奥赛康通过借壳东方新星上市，上市主体称北京 奥赛康药业。奥赛康药业是国内质子泵抑制剂(PPI)领先企业，公司历经多年发展， 现已发展成为集医药研发、生产、市场推广和销售为一体的国家火炬计划重点高 新企业，全国医药工业百强企业。公司坚持创新，截至 2023 年 6 月 30 日，主要 在研项目共计 43 项，包括已公开的 11 项重点在研化学、生物创新药。

公司实控人为董事长陈庆财，股权结构稳定。公司实际控制人为陈庆财博士，1997 年获得南京医科大学药理学博士学位，担任南京医科大学和南京工业大学的客座 教授；是国家“创新人才推进计划”和“万人计划”人才。陈博士创立了江苏省 最早的民营新药研发机构南京海光应用化学研究所，主导研发上市了中国第一支 国产质子泵抑制剂注射剂（奥西康）。截至 2023 年 9 月 30 日，南京奥赛康投资管 理有限公司、江苏苏洋投资实业有限公司、中亿伟业控股有限公司分别持股 34.20%、14.90%、14.45%，股权结构稳定。

1.1 集采影响基本出清，存量业务或底部反转

公司为国内质子泵抑制剂龙头，历经多年发展，现已实现对消化、抗肿瘤、慢性 病、抗感染四个治疗领域的覆盖。公司共有 13 个产品参与国家第四批、第五批、 第七批药品集中带量采购，其中奥西康未中选，其他中选的 12 个产品价格平均 降幅超过 90%，导致存量业务收入下降，从 2018 年的 39.32 亿元下降至 2022 年 的 18.73 亿元，预计公司 2023 年收入为 14.6 亿元左右。

绝大部分大品类已集采，存量业务有望迎来底部反转。目前大品类仅剩奈达铂和 右雷佐生有于近年被集采预期，未来可预见集采影响有限。此外，公司产品泊沙 康唑注射液及泊沙康唑肠溶片、注射用多黏菌素 E 甲磺酸钠、注射用替莫唑胺、 哌柏西利胶囊纳入国家医保药品目录（2022 版），新版医保药品目录自 2023 年 3 月 1 日起正式实施，或有助于拉动存量业务放量。

1.2 创新转型推进顺利，研发平台彰显实力

加码研发投入，助力创新转型。公司注重创新研发，以实现创新转型为目标。自 2020 年公司产品进入集采后，公司加码研发，研发费用持续增加，从 2020 年的 2.56 亿元提升至 2022 年的 5.89 亿元，年复合增长率为 51.7%。截至目前，多款创 新药进入临床阶段，其中 3 款进入临床Ⅲ期。

平台实力强劲，自研能力突出。公司自建化学药和生物药两大研发平台，具有手 性药物、靶向药物、生物药、高端制剂等研发关键技术及产业化能力。化学药研 发平台成立于 1992 年，是江苏省首家非公有制药物研究机构。基于化学药的新药 研发底蕴及公司发展的长远规划，公司自 2012 年起积极布局 AskGene 生物药技 术研发平台以开发具备“First in Class”潜质生物创新药，目前已建立多个具备核 心优势的研发平台，包括世界领先的 SmartKine 细胞因子前药平台和抗体工程平 台，已申请 10 多件 PCT 专利。2021 年 2 月，AskGene 将 SmartKine 平台部分专 利技术以 600 万美金首付款授权 Xilio 用于开发 IL-2 产品，研发能力获海外认可。

公司高度重视新产品的研发，目前主要在研项目共计 43 项，包括已公开的 11 项 重点在研化学、生物创新药。ASK120067（limertinib）的新药上市申请（NDA） 已于 2021 年 11 月获 CDE 受理，目前在补充材料队列中，其 2L 治疗非小细胞肺 癌有望于 2024 年获批上市，1L 适应症有望 2025 年获批上市。ASKB589 是靶向 Claudin 18.2 人源化单克隆抗体药物，研发进度位于全球前三，具备 BIC 潜力，胃癌适应症已在中国获批开展Ⅲ期临床。两款细胞因子前药 ASKG315 及 ASKG915 已进入临床阶段，有望解决传统细胞因子半衰期过短、毒性过大的问题。

2 IL-15 领域前瞻布局，两款前药已进入临床阶段

公司自主开发了细胞因子前药技术平台 SmartKine，旨在通过改造后以避免传统 细胞因子半衰期过短、毒性过大的问题，具有双特异性抗体、Fc 融合蛋白、抗体 偶联 ADC 等核心技术，现已申请 10 件 PCT 专利。基于 SmartKine 技术平台，细 胞因子前药 ASKG315 及 ASKG915 已进入临床阶段，另有多个分子处于早期开发 及筛选阶段。 白细胞介素（ILs）是一组主要由白细胞表达和分泌的细胞因子，在促进 T 细胞和 NK 细胞等免疫细胞的发育、分化等方面发挥重要作用。IL-2 是该家族中首个被 发现的细胞因子，也是 FDA 批准用于癌症治疗的第一种细胞因子。虽然对转移性 黑色素瘤和肾细胞癌取得较好疗效，但伴随而来的致命性血管渗漏综合征等严重 副作用和毒性仍是 IL-2 疗法的主要限制因素。此外，IL-2 在激活细胞毒性效应细 胞的同时也激活了免疫抑制性 Treg 细胞，成为 IL-2 疗法掣肘。

IL-15 作为抗肿瘤细胞因子具备比 IL-2 更优的潜力： 具备促进 NK 和 CD8+T 细胞扩增能力：IL-15 于 1994 年被首次发现，其促 进 T 细胞和 NK 细胞增殖及诱导 B 细胞免疫球蛋白合成方面的功能与 IL-2 相似。IL-2 和 I-15 的受体具有相同的β链和γ链，从而产生类似的下游信号 反应，且抑制活化诱导的细胞死亡（AICD），减少 T 细胞消耗。 较弱的 Treg 细胞刺激活性：在肿瘤免疫过程中，Treg 细胞能通过渗透肿瘤 微环境并表达抑制因子（TGF-β、IL-35 等）促进肿瘤细胞发生免疫逃逸。IL2 会优先扩增 Treg 细胞，从而抑制整体抗肿瘤效果。而由于 IL-15 与 Treg 细 胞表面的 IL2-Rα缺乏相互作用，因此对 Treg 细胞产生影响有限。 较低的毒性：接受高剂量 IL-2 治疗的患者会出现 3 级和 4 级不良事件，如神 经毒性、心力衰竭和严重的毛细血管渗漏综合征（CLS）。相比之下 IL-15 治 疗仅导致轻微的 CLS，有望成为更安全的肿瘤治疗细胞因子。

设计出能在肿瘤微环境内特异性激活的下一代 IL-15 重要性凸显。尽管 IL-15 存 在上述优势，然而因 cytokine sink， IL-15 的半衰期在人体内不足 2.5 小时，IL-15 的稳定性限制了其可用性。此外，非特异性地扩增外周 NK 细胞并诱导 IFN-γ 表 达使其使用受到剂量、靶向肿瘤外毒性的限制。在肿瘤动物模型中，观察到 20μ g sIL-15-Fc 只能部分控制肿瘤生长，而增加剂量后将导致严重的全身毒性，表现 为体重急剧下降和生存率下降。

遮蔽肽设计或是破局关键，实现定点激活以及较强的抗肿瘤活性。一项研究将 IL15Rβ 的胞外结构域添加到 sIL-15-Fc 的 N 端，以抑制 IL-15 的活性，并将 MMP14 可裂解肽作为连接子。MMP-14 是一种在肿瘤细胞和肿瘤相关巨噬细胞上高度 表达的膜蛋白。通过选择可以被 MMP-14 裂解的连接子，可以使 IL-15 特异性暴 露在 MMP 丰富的肿瘤微环境中抑制肿瘤生长，并避免外周淋巴细胞的扩增，有 效控制毒性。

免疫检查点抑制剂的发展也为修饰细胞因子的潜在组合提供理论基础。PD-1 主要 表达于活化的 T 淋巴细胞表面，与其配体 PD-L1 结合后可传递抑制性信号，在正 常机体中调控淋巴细胞的功能。多种肿瘤细胞表面通过高表达 PD-L1 以抑制 T 细 胞功能，是导致肿瘤逃逸免疫的重要原因之一。IL-15 联合 PD-1/PD-L1 抑制剂有 望在增加肿瘤微环境 T 细胞及 NK 细胞的基础上阻断 PD-L1 激活检查点，从而激 活 T 细胞对肿瘤细胞的免疫应答，取得更强的抗肿瘤协同效应。

2.1 ASKG315：TME 定点激活，联用 PD-1 即将进入临床

ASKG315 是公司自主研发的全球首个进入临床的 IL-15 前药-Fc 融合蛋白，避免 了传统细胞因子半衰期过短、毒性过大等问题。ASKG315 在正常的系统循环中主 要以完整的前药形式存在，在肿瘤微环境中遮蔽肽被特定酶切，IL-15 得到激活， 并选择性激活 NK 细胞及 CD8+T 细胞，在提高药物疗效的同时显著降低系统毒 性。临床前药效研究结果显示，ASKG315 对多个肿瘤模型具有显著抑制肿瘤生产 作用，同时 ASKG315 具有同类细胞因子药物中最长的半衰期，可以支持临床应 用中更长的给药间隔，药物经济学优势显著，拟用于恶性晚期实体瘤的治疗，可 进一步填补抗肿瘤药物的市场空白。

与 PD-1 抗体及其它抗癌抗体联用有望达到更优效果：IL-15 联合免疫检查点 抑制剂在促进免疫细胞扩增的基础上激活 T 细胞的免疫应答，以取得更强的 抗肿瘤协同效应。 肿瘤部位选择性激活：仅在肿瘤微环境中遮蔽肽被特定酶切刺激免疫，同时 避免激活外周 NK 细胞引发靶向肿瘤外全身毒性，治疗窗显著扩增。 目前对 ASKG315 的临床研究已完成多个剂量组给药，安全性良好，PK、PD 符 合预期。ASKG315 正在中国及澳大利亚开展Ⅰ期临床试验。此外，2023 年 7 月 公司提交 ASKG315 联合 PD-1 治疗恶性晚期实体瘤的治疗临床 IND 申请，联合 用药即将进入临床试验。

2.2 ASKG915：下一代 PD-1 抗体药物，或满足未决临床需求

ASKG915 是一款具有国际自主知识产权的 PD-1抗体/IL-15 前药双功能融合分子， 能通过 PD-1 抗体激活 T 细胞，并通过公司专利技术实现在肿瘤部位释放 IL-15， 从而刺激免疫细胞的扩增和激活，在提高药物疗效的同时可显著降低系统毒性。

下一代 PD-1 抗体药物，有望治疗 PD-1 治疗无效的肿瘤。临床前数据显示， ASKG915 在肿瘤微环境中激活后具有良好的抗肿瘤活性，疗效显著优于 PD-1 抗 体单药疗法，同时安全性良好，治疗窗显著优于传统细胞因子类药物，可以达到 较高的安全剂量，使 PD-1 抗体不仅可实现靶向肿瘤作用，还具有完整的 PD-1 阻 断功能。拟用于晚期实体瘤的治疗，有望覆盖现有 PD-1 单药疗法疗效不佳的多个 癌种，进一步填补抗肿瘤免疫疗法的市场空白。ASKG915 已获批在美国及中国开 展临床。

3 ASKB589：二联初步数据惊艳，有望成为第一获批 的国产 Claudin18.2 单抗

ASKB589 是公司自主研发、具备同类最佳潜力的 ADCC 增强型靶向 Claudin 18.2 人源化单克隆抗体药物，研发进度位于全球前三，胃癌适应症已在中国获批开展 Ⅲ期临床。

3.1 1L 治疗胃癌药物选择有限，Claudin18.2 或带来瓶颈突破

胃癌是起源于胃粘膜上皮的恶性肿瘤，国内诊疗形势严峻。根据弗若斯特沙利文 （转引自宜明昂科招股书），国内新增胃癌病例由 2015 年的 40.3 万人增至 2021 年的 48.4 万人，国内胃癌新发人数预计将于 2030 年进一步增至 62.2 万人。然而 目前对晚期胃癌的治疗存在较大局限性，获批靶向疗法仅有靶向 HER2，且治疗 模式由化疗主导。

Claudin是一种由多基因家族CLDN编码的四次跨膜蛋白，最早于1998年被发现， 是构成紧密连接（Tight Junction）的关键蛋白。Claudin 的异常表达可能导致紧密 连接的结构和功能发生改变，从而使细胞极性丢失，并允许营养物质及其它对肿 瘤细胞存活和生长的必需因子扩散，在肿瘤细胞的转移和肿瘤细胞的营养供给中 起到重要作用。

Claudin 18.2 作为一种新兴治疗方向，有望成长为极具潜力的泛癌靶点：

Claudin 18.2 表达具有高度特异性。其在正常组织中仅严格限于胃黏膜分化 上皮细胞中低水平表达，但在多种肿瘤细胞中频繁激活，并且不仅限于原发 病灶，在转移灶中也有表达。

胃癌靶向治疗中 HER2 为主流，但 Claudin 18.2 表达率远超前者。晚期胃癌 整体预后不佳，参考 CSCO 诊疗指南，目前传统化疗药物治疗晚期胃癌进入 瓶颈期，且靶向药物选择有限。10-22%的胃癌存在 HER2 基因扩增及其蛋白 产物过表达；相较之下，77%的胃癌中检测到 Claudin 18.2 表达，其中 56%存 在中高表达。另一项研究显示，95.2%的晚期胃印戒细胞癌中观察到 Claudin 18.2 表达，其中 64.8%存在中等或高表达。

Claudin 18.2 是一种泛癌靶点，对其靶向有望实现广谱治疗。除胃癌外，Claudin 18.2 突变还广泛分布于胰腺癌、食管癌、胆道癌等多种实体瘤中，且在转移灶中 也存在表达，表达范围广。

3.2 研发进度处于领先地位，初步数据凸显临床价值

目前全球尚无针对 Claudin 18.2 靶点的药物上市，ASKB589 进度排名靠前。安斯 泰来的 Zolbetuximab 是全球首个针对 Claudin 18.2 靶点的单抗，已获得美国 FDA 生物制品许可申请（BLA）受理，并授予其优先审评资格。基于其Ⅲ期 SPOTLIGHT 和 GLOW 临床试验结果，充分证明了 Claudin 18.2 靶点的成药性，该靶点治疗 Claudin 18.2 表达的晚期胃癌已通过概念验证，ASKB589 的研发进度处于全球前 三。

单抗技术路线更为成熟，开发进展总体领先于其他药物形式。单克隆抗体是 Claudin 18.2 靶点在研数量最多的创新药形式，此外在 ADC、双抗、CAR-T 等药 物领域，针对 Claudin 18.2 靶点的药物也在逐步开发，其中大部分处于早期阶段， 就进度而言单抗整体研发进展更快。ADC 药物设计需兼顾血液稳定性、靶点与正 常细胞的特异性、连接子胞内裂解及毒性载荷选择；双抗的开发则需克服轻链/重 链错配、权衡两个靶点的有效性；血液瘤是 CAR-T 的传统优势领域，攻克实体瘤 仍有一段距离要走，且还需克服细胞因子风暴、神经毒等 CAR-T 经典副作用，商 业化阶段仍需考虑高昂的成本与患者的可及性。基于更加成熟的技术，单抗药物 较其他形式也有望进入更为庞大的一线用药市场。

ASKB589 最新研究成果以口头报告形式亮相国际胃癌大会（IGCC）。截至 2023 年 4 月 25 日，ASKB589Ⅰ/Ⅱ期临床研究共入组 106 例患者，单药剂量递增至 20mg/kg， 联合化疗剂量递增至 15mg/kg，未观察到剂量限制性毒性（DLT），且尚未达到最 大耐受剂量（MTD）。临床Ⅱ期扩组研究中，有可测量病灶且至少有过一次治疗后 肿瘤评估的 24 例具 Claudin 18.2 中高表达的患者接受了 6mg/kg 和 10mg/kg 的 ASKB589 联合 CAPOX 治疗，经研究者确认的客观缓解率（cORR）为 79.2%，疾 病控制率（DCR）达 95.8%，展示了亮眼的抗肿瘤活性。

目前 ASKB589 已在中国获批开展Ⅲ期临床试验，以评价 ASKB589 或安慰剂联合 CAPOX（奥沙利铂和卡培他滨）及 PD-1 抑制剂一线治疗 Claudin 18.2 阳性的不 可切除的局部晚期、复发性或转移性胃及食管胃交界处腺癌患者的有效性及安全 性，预计 2023 年年底完成首例患者入组。该方案同时靶向 Claudin 18.2 及 PD-1， 在增强 T 细胞活性的同时精准靶向 Claudin 18.2 这一靶点，这一联用有望提高抗 体依赖性细胞毒性及抗肿瘤免疫反应。

4 利厄替尼:EGFR 敏感突变市场广阔，有望于 2024 年 获批上市

利厄替尼（ASK120067）是奥赛康药业开发的一款 I 类新型口服第三代表皮生长 因子受体酪氨酸酶抑制剂（EGFR-TKI），能够选择性地抑制 EGFR 敏感突变和 T790M 耐药突变激酶。2021 年 11 月，利厄替尼的新药上市申请（NDA）获 CDE 受理，目前在补充材料队列中。我们预计用于治疗既往接受 EGFR-TKI 耐药后产 生 T790M 突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（2L 适应症）2024 年获批上市， 1L 治疗敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（1L 适应症）2025 年获批上 市。

4.1 国内肺癌高发， EGFR-TKI 类药物市场广阔

国内肺癌诊疗形势严峻。肺癌是国内发病率及死亡率排名首位的恶性肿瘤，具有 早期检测难、化疗不敏感、预后差等特点。我国肺癌病例的发现已经达到晚期（Ⅲ /Ⅳ期）的比例居多，2012-2014 年期间的晚期比例已达 64.6%，标化五年生存率不 超过 20.0%。NSCLC 发病数量占肺癌总数约 85%，是其最常见类型。随着人口老龄化、吸烟等因素持续恶化，NSCLC 发病率或将持续上升。根据弗若斯特沙利文 （转引自宜明昂科招股书），国内 NSCLC 新发患者从 2015 年的 67 万人增加到 2021 年的 81 万人，新发患者预计 2030 年将达到 106 万人。

EGFR 突变国内高发，敏感突变市场广阔。EGFR 是一种广泛分布于人体各组织细 胞膜上的多功能糖蛋白，为 HER/ErbB 家族的四个成员之一，EGFR 及其配体是 细胞信号传导系统的一部分。EGFR 基因拷贝数增加或者过度表达，均能促进正 常细胞的转化和恶性肿瘤的转移。EGFR 的信号传导网络在肿瘤的形成和发展过 程中占了重要的地位，在多种恶性肿瘤中存在异常表达，因此可以选择性对其抑 制，达到抑制肿瘤进展的目的。EGFR 突变是国内 NSCLC 的主要驱动基因突变， 约在我国 NSCLC 人群中占 47.5%，显著高于欧美的 10-15%。在携带 EGFR 基因 突变的 NSCLC 患者中，19 外显子的缺失突变（19del）与 21 外显子的点突变 （L858R）共占 EGFR 基因突变中的 80-90%，对传统的 EGFR 抑制剂敏感。

4.2 三代 EGFR-TKI 优势明显，利厄替尼已初步证明临床价值

EGFR-TKI 单药 1L 治疗 NSCLC 为《2023 CSCO 非小细胞肺癌诊疗指南》的Ⅰ 类推荐，三代 EGFR TKI 优势明显。EGFR-TKI 类药物通过与酪氨酸激酶 ATP 结 合位点竞争性结合，抑制 EGFR 自身磷酸化而阻滞传导，从而达到抑制肿瘤细胞 增殖、实现靶向治疗的目的。根据《2023 CSCO 非小细胞肺癌诊疗指南》，EGFRTKI 已成为 1L 治疗晚期 NSCLC 的优选方案。目前已批准上市的 EGFR-TKI 药物 可分为三代： 第一代以吉非替尼为代表，以喹唑啉作为母环，通过形成氢键与 EGFR ATP 结合口袋进行可逆性结合，但当出现 EGFR T790M 突变时，由于受到空间位 阻和 ATP 亲和力增加的影响，会导致一代 EGFR-TKI 耐药。 第二代以阿法替尼为代表，通过引入迈克尔加成受体丙烯酰胺，与 EGFR 激 酶域半胱氨酸残基形成不可逆共价结合，但由于剂量限制性毒性，仍会出现 继发性 EGFR T790M 突变导致的耐药。 第三代以奥希替尼为代表，通过嘧啶母环与 EGFR ATP 结合口袋铰链区 Met793 形成氢键，并通过丙烯酰胺与 EGFR Cys797 形成共价键，对 EGFR T790M 突变显示出较高的抑制活性和较高的选择性。相较前代 EGFR-TKI， 临床价值提升显著。

临床价值已初步验证，利厄替尼获批在即。ASK-LC-120067-I/II-IIb 关键临床研究 显示共入组 301 例患者，经第三方独立影像评估（IRC）的 ORR 和 mPFS 达到 68.8%、11.0m；脑转移患者也有明显获益，IRC 评估的 ORR 达到 64.6%。目前， 利厄替尼的 2L 适应症上市申请正在发补队列中，预计最快 24 年 H2 获批上市。

4.3 探索与 c-MET 抑制剂联用，有望打开产品第二成长曲线

MET 基因位于人类 7 号染色体长臂（7q21-31），c-MET 是 MET 基因编码产生的 具有自主磷酸化活性的跨膜受体。c-MET 通路正常表达时促进组织的分化与修复， 当调节异常时则促进肿瘤细胞的增殖与转移。MET 扩增是一种常见异常，是 EGFRTKI 获得性耐药的机制之一，大约 5%-22% EGFR 抑制剂耐药非小细胞肺癌患者 出现 MET 基因扩增。 ASKC202 是一款具有自主知识产权的强效、高选择性的口服小分子 c-MET 抑制 剂。其已于 2023 年 11 月获得 CDE 临床批件，将联合利厄替尼探索 EGFRTKI 治 疗后出现疾病进展的 NSCLC，有望打开产品第二成长曲线。

5 ASKC109：价值差异化，预计 2024 年报产

ASKC109 是奥赛康药业从英国 Shield TX（UK）Limited 引进的口服补铁产品麦 芽酚铁胶囊，用于治疗成人铁缺乏。目前在海外已获 FDA 及欧盟批准上市，国内 Ⅲ期研究中。 缺铁性贫血（IDA）为发展中国家最常见的贫血类型，铁缺乏症为其主要原因。 WHO 将贫血定义为女性血红蛋白＜120g/L（妊娠期＜110g/L）、男性血红蛋白＜ 130g/L。IDA 的病因主要包括生理性及病理性，生理性缺铁常见于需要增加及摄 入不足；病理性缺铁可以由吸收不良、慢性失血、慢性炎症等因素导致。

人类无铁排泄生理机制，正常机体铁稳态由肝脏合成分泌的铁调素调控，可通过 与位于十二指肠细胞、巨噬细胞和肝细胞基底膜上的铁转运蛋白结合，使其从质 膜内化到细胞内，阻止铁的转出，降低血清中铁的水平。在炎症状态下铁调素水 平增高，导致铁吸收减少引起贫血，贫血为炎症性肠病与慢性肾脏病常见并发症。

一旦诊断为 IDA，应尽早开始治疗。红细胞输注适合于急性或贫血症状严重影响 生理机能的患者，对于其他患者，则可以采取补铁治疗，可分为口服铁和静脉铁。 补铁治疗需考虑患者 Hb 水平、口服铁剂的耐受性和影响铁吸收的合并症等。

口服铁剂：患者通常对部分口服铁剂的吸收不良且耐受性较差，主要不良反 应恶心、腹痛、腹泻导致了高达 50%的患者停药，从而限制疗效及降低依从性。此外，由于贫血为炎症性肠病高度相关的并发症，由于十二指肠受累， 口服铁的吸收可能受到严重影响。

静脉铁剂：在铁的吸收因炎症受损时，静脉注射铁剂可以迅速提高铁含量。 然而其存在潜在的过敏反应隐患，且静脉注射的不便降低了患者的依从性。

与现有口服铁剂相比，麦芽酚铁具备较优的疗效及安全性，针对临床难治的炎症 性肠病贫血也具备突出的疗效。一项评价麦芽酚铁治疗缺铁性贫血的炎症性肠病 患者的临床特征和治疗效果的真实世界研究（FRESH）共纳入 59 名患者，经历既 往铁剂治疗并停药的主要原因为不耐受及既往治疗无效。59 名患者中有 30 名患 者在基线和 12 周时进行了血红蛋白测量，其中 63%的患者在第 12 周时实现了血 红蛋白正常化，与 AEGIS 试验研究结果相似（66%），且显著高于另一项真实世 界研究中使用其他铁剂实现血红蛋白正常化的比例（29%）。安全性方面，不良事 件发生率较真实世界研究中采取其他铁剂方案也更低，FRESH 研究 32%的患者出 现了不良反应，其中最常见的是腹痛或不适（15%）和便秘（5%）。而另一项真实 世界研究采取其他铁剂方案的患者中 51%发生了不良事件，18-20%的患者发生了 胃肠道不良事件。 基于亮眼疗效和安全性，麦芽酚铁是近年国际市场上市的唯一新型口服铁剂，并 分别于 2016 年、2019 年被 EMA 和 FDA 批准用于成人铁缺乏，目前正在国内开 展Ⅲ期临床，并预计将于 2024 年提交 NDA。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）