医药行业创新药专题之六——小核酸药物（行业篇）：海内外共振风起时，递送技术突破及适应症延伸.pdf

医药行业创新药专题之六——小核酸药物（行业篇）：海内外共振风起时，递送技术突破及适应症延伸。主要观点：技术及适应症限制突破，海外产品进入商业化验证阶段，海内外产业趋势共振，国内布局公司有望获得 资本市场受益，进而加速技术更新及管线推进，持续关注小核酸领域投资机会。

标志性事件：

海外，跨国药企诺华在2025年大举布局小核酸，单年3笔BD交易及一笔120亿美元收购案震动业内，其上市 产品Inclisiran在2025H1取得5.55亿美元的销售额（同比+66%），其位于瑞士的Schweizerhalle基地近日获 得8000万美元的投资，用于扩大siRNA生产规模；小核酸企业Arrowhead旗下Plozasirna开启商业化，后公 布ARO-INHBE和 ARO-ALK7积极临床数据；Wave Life Science的INHBE siRNA增肌减脂药物WVE-007数 据优异，使siRNA成为GLP-1之后的减重分子新方向；

国内，舶望制药对诺华的50亿美金总额out licensing，打破非肿瘤领域的BD交易金额记录；诺华旗下siRNA 药物Inclisiran被正式纳入我国2025年医保目录，小核酸正式成为具备商业化+BD驱动逻辑的技术赛道。

技术迭代应用拓展：递送技术方面，逐步实现从肝靶向到跨脑递送、肺靶向等肝外靶向的技术突破；适应症方面 ，从罕见疾病及心血管疾病，到减重等重大代谢领域以及CNS甚至肿瘤领域的延伸。

药物靶点布局：成熟靶点方面，继Inclisiran（PCSK9前蛋白转化酶枯草溶菌素9）在2020年首次获批，开启 siRNA在心血管领域的应用后，ApoC3（载脂蛋白C3)、Lpa（脂蛋白a）、ANGPTL3（血管生成素样3）等调脂 治疗相关靶点成为药企在研“标配”，AGT（血管紧张素原）、FXI（凝血因子XI）深化高血压、血栓疾病应用。 新兴靶点方面，INHBE（抑制素亚基βE）、ALK7在肥胖初步数据披露、PNPLA3等在MASH的发展、C3等在补 体相关疾病、IgA肾病管线增加，持续扩大siRNA的应用范围及前景。