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医药生物行业In vivo CAR疗法：并购与合作持续火热，多条在研管线陆续迎来概念验证数据读出。In vivo CAR 疗法旨在提供快捷、有效的血液瘤、实体瘤、自免疾病治疗手段：CART 细胞疗法改变了血液系统恶性肿瘤患者的预后，但其使用受到劳动密集型制造、有限 的生产能力和多变的临床表现的限制。In vivo CAR 细胞工程，即直接在患者体内生成 CAR-T 细胞或其他 CAR 工程细胞，旨在通过消除离体细胞处理和复杂物流的需要来克 服这些挑战，并提高临床性能。随着慢病毒、LNP 等递送技术的布局以及 CAR-T 疗法 临床证据的日益充分，In vivo CAR 疗法开发逐渐成为 CGT 治疗领域的热点，Abbvie、 BMS、Gilead、AstraZeneca、JNJ、Novartis 与 Astellas 等 MNC 在该领域均持续布 局，当前 In vivo CAR 主要技术路径包括基于慢病毒的递送系统与基于 LNP 的线性 mRNA 或环状 mRNA 递送系统。

慢病毒通过糖蛋白改造实现靶向转导，并整合至基因组内实现稳定而长效表达。当前研 发进度领先的公司包括：（1）Interius: CD7 定向 CD20 In vivo CAR-T/NK 疗法 INT2104 已完成首例受试者给药；（2）Umoja: 基于 VivoVec 与 RACR 系统支持 CAR-T 细胞的 扩增和持久性，通过 RACR 系统实现通过雷帕霉素给药完成 CAR-T 细胞活性的调控， CD19 CAR-T 有望 2026 年初读出 I 期临床响应数据，与 Abbvie、驯鹿生物、和铂医药 达成合作协议；（3） EsoBiotec 与普瑞金研发进度领先，BCMA In vivo CAR-T ESOT01 已在国内 IIT 读出 5 例初步人体数据，在后线 MM 患者显示出卓越的应答；（4） Kelonia：基于 iGPS 系统的 BCMA CAR-T KLN-1010 读出 3 例 MM 患者数据；（（5）济 因生物：CD19 In vivo CAR-T 首例 IIT 试验数据已读出，1 例 DLBCL 患者实现 CR； （6）石药集团：国内首款 In vivo CAR-T 疗法进入临床 I 期；（（7）传奇生物：基于慢病 毒的 CD19/CD20 In vivo CAR-T 已于 2025 年内完成了数例患者的 IIT 试验入组，预 计 26H2 展示相关临床数据；（8）安科生物：参股公司博生吉慢病毒递送 CD19 CAR In vivo CAR-T/NK 疗法已完成首例 IIT 给药；（9）科济药业：CD19/CD20 慢病毒递送 In vivo CAR-T 已读出临床前小鼠数据。

LNP 递送系统具备非基因组整合的安全性优势，目前已经可以通过抗体的偶联或免疫 亲和性脂质的应用实现对淋巴或髓系免疫细胞的靶向转染。当前研发进度领先的公司 包括：（1）Capstan：Abbvie 子公司，CPTX2309（（CD19 CAR）通过抗体偶联实现 CD8+T 细胞的靶向转染，当前已推进至 I 期临床；（（2）Orna：礼来子公司，采取免疫亲脂质与 环状 RNA 设计，BCMA CAR 管线由先博生物推进国内研发；（3）Obital: BMS 子公 司,CD19 CAR 环状 mRNA 管线 2026 年初将进入临床开发阶段；（4）虹信生物：HN2301 IIT 试验在 SLE 患者中展现潜力，CD19 CAR-T tLNP 分子 HN2301 IIT 临床在 5 例难 治型 SLE 患者中观察到了狼疮评分缓解等积极疗效；（5）云顶新耀：采取抗体偶联的 tLNP 递送平台，已实现临床前候选分子 POC；（6）阳光诺和：参股元码智药布局 In vivo CAR-T 技术，基于无疤痕 cmRNA 的 tLNP 临床前数据已发表；（7）思路迪医药股 份：基于 mRNA 的 In vivo CAR-T/NK 预计将于 2026 年内进入 IIT 阶段。