2022年和元生物研究报告 和元生物专注于提供基因治疗CRO/CDMO服务

1.和元生物：CGT CDMO新星，加速成长

发展历程：专注CGT领域，重点布局CDMO

布局溶瘤病毒起家，历经多年发展已位于行业内第一梯队，成为国内领先的公司。和元生物拥有多种溶 瘤病毒，包括溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘苗病毒、溶瘤新城疫病毒的技术工艺和GMP生产经验，公司从溶瘤 病毒起家且有明显的优势。公司的发展历程总体可以分为三个阶段：2013-2016为初创期，主要专注于 CGT CRO业务；2017-2019为成长探索期，开始着手开展CDMO业务；2020及以后为快速发展期， CDMO产能快速扩张，此次IPO募资将帮助公司加速发展。

股权结构：实际控制人拥有34.12%表决权

潘讴东，为公司控股股东，实际控制人并担任董事长，占发行人总股本的24.03%，一致行动人包括王富杰、 殷珊、杨兴林、讴立投资、夏清梅、讴创咨询、额日贺，占发行股本的10.09%。实际控制人共拥有34.12%表 决权。

组织架构：全面布局CGT CRO/CDMO

截止2021年末，公司共拥有3家控股子公司及1家参股公司，包括和元智造、和元纽恩以及和元久合， 参股公司艾迪斯。其中和元智造主营业务为基因治疗病毒载体CDMO业务，和元纽恩主营业务为提供 基因治疗CRO相关服务，和元久合主营业务为基因治疗CDMO业务，艾迪斯主要从事抗体偶联药物研 发工作。 艾迪斯在所涉及的生物医药细分领域、主营业务内容、相关的技术工艺及经营模式、下游市场等方面 与发行人主要从事的基因治疗CRO/CDMO业务均有较大差异。

员工结构：研发人员占比21.18%，硕士及以上学历员工占比25.74%

公司员工数量稳步增长，员工结构以研发人员为主，硕士及以上学历占比较高。截止2021年6月30日， 公司员工总数373人，近三年来员工人数保持稳步提升。从员工专业构成情况来看，研发人员79人， 占比21.18%；市场及销售人员、技术服务人员和管理及行政支持人员占比分别为22.25%31.1%和 25.47%。按受教育程度来看，博士员工17人，硕士员工79人，合计占比25.74%，本科员工共有134人， 占比35.92%，整体员工素质较高，为公司从事多元化的CRO、CDMO服务提供了重要的技术研发人才 储备。

行业发展不断成熟，公司整体经营状况呈现良好的发展趋势

公司凭借战略先发优势、基础研发优势、工艺开发及质量控制优势、 服务经验优势、平台产能优势，驱动公司业绩增长，与众多知名科研机构和知名基因治疗药物新药企业建立了 稳定合作关系，形成了较为领先的国内行业地位。公司业绩维持高速增长，营业收入从2018年的0.44亿元快速 增长至2021年的2.55亿元，年复合增速为79.33%。从利润端来看，2018-2019年公司归母净利润为负，2020年扭 亏为盈，2021年实现0.54亿净利润；2021年扣非归母净利润达到0.41亿元，同比增长53.69%。总体上，公司业 务快速增长，盈利水平逐渐提升，整体经营状况呈现良好的发展趋势。

2.基因治疗市场空间广阔，CDMO伴随行业高速发展

基因治疗药物研发及上市情况

基因治疗行业快速升温，基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至2021年8月，全球共有12款基因治疗药物 上市，其中，美国现有8个在售基因治疗药物，包含5个CAR-T，2个病毒载体疗法，1个溶瘤病毒疗法；欧洲已批 准的在售基因治疗药物共有11个，包含3个CAR-T疗法。中国市场现有安柯瑞、奕凯达、倍诺达获批上市。截至 2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1300项。

基因治疗多布局肿瘤领域，适应症覆盖广泛。基因治疗临床试验中针对肿瘤的比例最大，受新冠疫情影响，针对 感染性疾病的基因治疗比例也有所上升；其他适应症分布在血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、神经系统 疾病、免疫系统疾病、消化系统疾病等领域。

以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起

前沿生物科技进步助推下，基因治疗稳步发展。自1972年Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的概念 后，基因治疗领域的研究不断开展，2003年，全球首个基因治疗药物今又生在中国获批；2005年，全 球第一个获批的溶瘤病毒药物品安柯瑞在中国获批上市，此后基因治疗产品不断问世，近年来，在基 础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的迅猛，以基因疗法为代表的新一代精准 医疗有望对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到迭代更新的作用。

基因治疗优势及特点：基因治疗优势明显，为难治性疾病治疗提供新选择

基因治疗单次治疗的长期疗效优势，从根源治疗疾病。基因治疗从源头入手，往往直接靶向DNA来解 决疾病的发生，通过对DNA调控来改变蛋白质的性状，实现从源头上治疗，在一些目前无法治疗或疗 效不佳的疾病上有明显优势，使得根治遗传性疾病成为可能，且基因治疗单次治疗可带来长期化效果。

基因治疗以基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大。基因治疗药物的核心是将治疗性基因片段 递送至特定细胞，而基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关 键属性，并最终影响药物的临床药效、安全性和商业化成本。基因治疗与传统药物转化机制有别且技 术孵化通常源于实验室研究，对研发和生产外包服务的依赖性更强，外包渗透率超过65%。

基因治疗CDMO产业链

基因治疗CDMO行业产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商,下游主要为基因治疗新药研发公 司。基因治疗CDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服 务。其中临床前研究阶段主要包括生产用材料研究、制备工艺开发与过程控制、稳定性研究、质量研 究与控制等服务。临床研究阶段主要包括临床级样品的GMP生产服务；商业化生产阶段主要包括大规 模GMP生产服务。

基因治疗市场规模高速增长，前景广阔

全球基因治疗市场规模高速增长，中国基因治疗市场规模增速高于全球平均水平。2020年，全球基因 治疗行业市场规模达20.8亿美元，预计到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元，年复 合增长率71.2%。2020年，中国基因治疗市场规模达到2380万元，预计到2025年将达到178.9亿元，年 复合增长率276%。

全球和中国基因治疗CRO行业快速增长

根据弗若斯特沙利文预测，2016 年至 2020 年，全球基因治 疗 CRO 市场规模从 4.0 亿美元增长至 7.1 亿美元。随着基因治疗行业的快速发展，未来全球基因治疗 CRO 市场规模将持续稳步增长，预计于 2025 年增至 17.4 亿美元。2016 年至 2020 年，中国基因治疗 CRO 市场规模从 1.7 亿元增长至 3.1 亿元，预计将于 2025 年增至 12.0 亿元。

基因治疗CDMO行业处于快速发展阶段，市场规模迅速放量

全球基因治疗CDMO市场规模快速发展，国内也将迈入高速发展阶段。2020年全球基因治疗CDMO市 场规模将达到78.6亿美元，2016年至2020年，年复合增长率达22.4%，2015-2020年复合增速约为12.4%。 预计至2025年，将以35.5%的复合增速增长至78.6亿美元。我国基因治疗CDMO行业经过近年的稳定增 长，也将迈入迅速放量阶段，2020年市场规模13.33亿元，预计到2025年市场规模将达到106.54亿元。

中国基因细胞治疗CRO/CDMO主要公司

中国基因细胞治疗CRO/CDMO公司快速崛起。代表性公司包括药明康德、金斯瑞生物科济、和元生 物、博腾股份等，和元生物在服务全面，在手订单支持业绩持续增长。

3.和元生物：深耕基因治疗领域多年，专注于CRO/CDMO服务

探索基因治疗领域，具备战略先发布局优势

2013年-2015年，基因治疗CRO业务为主，打造并完善基因治疗早期研发所需的基础技术平台，同时逐 步加大对基因功能研究、载体大规模生产技术的探索，为拓展基因治疗CDMO业务进行铺垫。

2016年-2019年，积极打造CDMO工艺团队和建设GMP产能，重点建成了基因治疗载体工艺开发技术平 台、质控研究技术平台等技术平台，迅速完成了技术、GMP平台、人员及市场拓展的准备。

2020年-至今，继续深化已有平台技术，加强新技术、新工艺和新方法在基因治疗载体在生产工艺和质 量检测方面的应用开发，进一步加强和完善GMP质量管理体系以及项目管理体系，提升CDMO项目交 付能力。同时打造细胞治疗工艺技术平台，为客户提供多样化高质量服务。有望迈入基因治疗CDMO 全球第一梯队行列。

CRO服务系公司业务发展的基础，CDMO比重逐步上升

基因治疗CRO服务系公司业务发 展的基础，CRO服务是传统主要收入来源，2019、2020、2021年同比增幅分别为22.95%、1.67%、 110.28%，持续增长。业绩稳定增长，基因治疗CDMO服务持续发力，公司主营业务收入由以基因治 疗CRO服务为主，逐渐发展为以基因治疗CDMO服务为主，基因治疗CDMO服务收入占CRO与CDMO 总收入的比重由2018年34.26%上升至2021年77.74%。

全面技术平台的两大核心技术集群 ，为公司提供重要的技术研发支撑

公司构建起了包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF 级动物实验 平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技术平台助力 CRO、CDMO多元化服务提供。公司已成功构建四个、单库容量超过10亿种、随机突变衣壳的腺相关 病毒载体库，用于推进新型基因治疗载体的筛选开发。

公司具备基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，可针对性地 突破基因治疗面临的关键技术瓶颈，并通过与先进的GMP 平台和完善的质量控制体系有效协同，交付 国际多中心临床试验样品。 公司已实现为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床 I&II 期试验的样品生产服务，客户资源优势明显。

公司具备大规模、高灵活性 GMP 生产平台及基因治疗综合服务能力

GMP产能达国外同类企业水平。公司基因治疗产品中试平台近1,000平方米，基因治疗产品GMP生产平台近7,000平方米， 包括1条质粒生产线、3条病毒载体生产线、2条CAR-T细胞生产线、3条建库生产线、1条灌装线。目前细胞培养能力一 次性200L，质粒生产达100L大肠杆菌发酵规模，单次产出质粒产品达数克，全自动A级无菌制剂灌装系统，每批次可灌 装8000支成品制剂。

临港产能逐步释放，有望达到国际一线水平。上海临港建设近80,000平方米的精准医疗产业基地，设计GMP生产线33条， 反应器规模最大可达2000L。一期（11条产线）计划于 2023 年初投产，二期（22条产线）计划于 2025 年初投产，预计 2027年总项目达纲。

基因治疗综合服务能力强，构建全面发展的综合服务平台。公司为基因治疗领域的不同客户提供覆盖多种主流疗法、个 性化的CRO、CDMO服务，为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体药物、CAR-T药物提供CRO/CDMO服务，累计合作 CDMO项目超过90个，执行中CDMO项目超过50个。

科创板募资，加速产能建设

公司此次发行募资12.0亿元，其中10.0亿元拟用于和元智造精准医疗产业基地建设项目，2.0亿元拟用于补充流动资金。 智造精准医疗产业基地建设项目的投资总额为15.0亿元，项目一期计划于 2023 年初投产，二期计划于 2025 年初投产。

GMP 产能和升级产线具有必要性。公司目前主要服务于领先的基因治疗新药企业，伴随其研发管线的深入，特别当进 入临床 I&II 期试验乃至 III 期临床试验后，其对于 GMP 产能的需求将日益增长。因此，公司作为领先的基因治疗 CDMO 服务商，将面临持续旺盛的新增业务订单需求。

产能建设后，CDMO收入规模有望大幅提升。承接的 CDMO 订单快速增长，产生的收入在 2020 年大幅释放，CDMO 业务占比快速上升。随着现有新药企业客户的研发进展不断深入，以及未来 GMP 产能的进一步扩大，预计CDMO 订单 将持续增加，收入占比继续上升。

业务覆盖基因治疗主流药物，契合基因治疗特点的商业模式

全方位基因治疗综合服务。公司提供的CRO和CDMO服务覆盖腺相关病毒、慢病毒、腺病毒等基因治疗载体，溶瘤病毒， CAR-T产品等基因治疗主流药物。具备覆盖主流基因治疗产品的技术工艺和GMP生产经验，在腺相关病毒领域，拥有 rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒的技术工艺和GMP生产经验；在溶瘤病毒领域，拥有 多种溶瘤腺病毒，包括溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒、溶瘤新城疫病毒的技术工艺和GMP生产经验；在细胞治疗领域， 可提供质粒、慢病毒的工艺开发及GMP生产服务，以及T细胞分离、感染、扩增等CAR-T全流程服务。

公司采取“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的商业模式，从而加强对基础科学、基因治疗研究趋势的 追踪，保持自身技术的先进性；提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，把握前沿技术工艺的发展 方向。

技术优势：先进的工艺开发理念，全面的培养工艺技术

先进的工艺开发理念，基于“一次性工艺”的病毒载体生产平台开展基因治疗载体的生产工艺开发，整合高通量筛选技 术和实验设计模型，识别工艺过程关键参数，生产工艺的稳定可靠，已累计完成超过130个工艺开发报告，涵盖质粒、 慢病毒、腺相关病毒、多种溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等多品类。

全面的细胞培养工艺，公司拥有贴壁细胞工厂，贴壁微载体生产，基于固定床反应器的细胞培养，基于滚瓶的细胞培养， 以及多种细胞的悬浮细胞培养等工艺，以满足基因治疗产品的上游细胞生产工艺的开发需求。

多种细胞的培养能力，具备包括293A、293T、HEK293等多种293生产细胞株、Vero生产细胞株、Hela细胞株的生产细 胞的培养能力。

无血清细胞培养工艺技术，致力于无外源杂质、成分清晰的无血清细胞培养工艺体系的开发和应用。截止2021年5月， 已实现30%基因治疗载体生产采用无血清细胞培养工艺，腺病毒和腺相关病毒生产均采用无血清悬浮细胞培养工艺技术， 逐步实现高效能技术迭代。

高产细胞驯化工艺，在细胞驯化工艺开发中，公司开发单克隆细胞加压筛选技术，推进培养方式与培养基优化与适应， 逐步完成细胞驯化工艺的提升。

用于大规模悬浮细胞生产病毒的质粒转染技术，基于磷酸钙转染、阳离子聚合物转染等多种转染技术，已稳定实现在 200L悬浮大规模细胞培养中的质粒转染，可满足多种产品生产。

全封闭、自动化下游纯化工艺，公司开发了全封闭、自动化的纯化工艺技术，针对一次性生产设备开展的全程管道式密 闭操作大幅提升了纯化效率和无菌生产工艺，通过自动化技术实现了对基因治疗产品的高通量、高收率和高质量保障；

质量检测技术体系，已累计开发超过230个检测技术方法，为单个病毒类样品的质量检测方法开发超过30种，推动超过 90个基因治疗开发项目的顺利实施，建立了全面、高标准的检测体系。

基因治疗CRO业务稳定，AAV细分领域领跑者

公司提供的基因治疗CRO服务包括基因治疗载体研制服务和基因功能研究服务，目前主要系针对基因 治疗的基础研究阶段，同时对于药物发现和药效药理研究阶段的覆盖亦逐步增加。公司具备独立研发 团队，平台资源丰富，医院市场正在稳步推进。 公司核心业务AAV客户识别度高群体稳定，是细分领域应用的领跑者，慢病毒应用稳定且具备价格优 势，腺病毒产品稳定、周期长且价格适中，在逆转录领域，市场上基本无竞争公司。

积极布局基因治疗CDMO，领先布局大规模病毒制备平台

公司把握了国内基因治疗领域的成长机遇，建有近百人的工业客户服务团队积极拓展基因治疗CDMO 业务，基因治疗药物GMP生产体系的建设和运营领域具备经验丰富的执行团队，团队制药经验丰富远 超国内同类公司，目前，CDMO业务已成为主要收入增长引擎和战略发展重点。  目前国际上，可以按照GMP标准进行病毒生产的企业并不多，国内目前已建成的可供CMO生产的规 模化病毒GMP生产车间产能也十分有限，多集中在临床前研究阶段，公司已领先布局大规模病毒制备 平台，同时开发了兼容不同病毒的生产工艺和质控方法，可满足多种重组病毒在线批量生产。

质量控制体系完善，搭建了国际一流GMP规范设施设备，GMP质量管理体系建全，质量保证和控制平 台配备为国内行业最高标准。 公司可提供包括质粒、LV、AAV、ADV及各种溶瘤病毒等非注册临床研究用病毒生产、新药临床申报 整体方案、重组病毒的GMP生产、制剂灌装及QC等其他服务；具有产品稳定、滴度高、周期短等优势。

公司聚焦基因治疗领域，产品管线丰富

公司聚焦基因治疗领域，专注于基因治疗的基础研究相关服务。为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因 功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务，为基因药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品 GMP生产等CDMO服务。

公司产品管线丰富，布局完善。经过多年基因治疗CRO、CDMO领域多年的技术积淀和高研发投入，公司产品线布局 完善，覆盖：质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；CAR-T等细 胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，在基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进 程上公司竞争优势明显，在腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、溶瘤病毒载体、基因编辑技术等基础研发领 域具有优势，尤其在溶瘤病毒领域，居行业领军者地位。与众多科研机和知名的基因治疗药物研发公司构建了深度合 作关系。

在手项目较多，支持公司业绩持续增长

公司服务的基因治疗产品全领域覆盖，业内领先。截至 2021 年 8 月 20 日，公司在手订单高达3.13亿 元，处于国内领先水平；从订单在手合同覆盖的基因药物类别以溶瘤病毒为主，其次主要为 AAV 和 细胞治疗的 CDMO 项目。

溶瘤病毒：裂解肿瘤，引发免疫反应

溶瘤病毒（Oncolytic Virus, OV）是是基于病毒在肿瘤中的感染和复制来杀死肿瘤细胞的免疫疗法， 该疗法通常所使用的病毒包括腺病毒、痘苗病毒、疱疹病毒、呼肠孤病毒、细小病毒、新城疫病毒以 及柯萨奇病毒，基因工程技术通常被用来修饰病毒以达到低毒性和靶向性。

瘤病毒全球共获批四款产品，空间广阔

全球获批产品共有四款。全球最早获批的溶瘤病毒产品是拉脱维亚SIA Latima/RIGVIR Group公司研发 的Rigvir，用于治疗黑色素瘤。之后，中国上海三维生物研发的安科瑞成为全球第二款获批溶瘤病毒 产品，用于头颈部肿瘤。2015年，FDA批准安进的Imlygic作为首款在美国上市的溶瘤病毒疗法，用于 黑色素瘤肿瘤。直至2021年，第一三共的Delytact在日本获批，成为全球第四款获批的OV产品，用于 神经胶质瘤。

溶瘤病毒市场规模有望迎来快速增长

溶瘤病毒行业有望迎快速扩增。2016年至2020年，全球溶瘤病毒市场增长较缓；中国溶瘤病毒市场从 0.02亿美元增长到0.03亿美元，复合年增长率为11.1%。随着技术创新，更多溶瘤病毒产品商业化，预 测未来溶瘤病毒市场规模有快速增长趋势，预计于2025年全球整体市场规模达到67.9亿美元，中国市 场规模达到10.4亿美元。2020到2025年全球溶瘤病毒市场复合年增长率估计为171.2%，中国溶瘤病毒 市场复合年增长率为213.4%。

4.CDMO步入发展快车道，和元生物收入盈利水平逐步提升

盈利水平稳步提升，费用管控良好

盈利水平整体呈上升趋势。受基因治疗CDMO服务收入占比提高、毛利率波动变化影响，2018-2020， 公司毛利率分别为48.59%、38.90%、58.16%，整体上呈现先下降后上升的趋势，2019 年度基因治疗 CDMO毛利率较 2018 年度下降且为负，主要系2019 年公司 9 号楼完成建设并投入使用，建设投入较 大，折旧摊销、房屋租赁费用等固定成本增加较多，毛利水平受此影响下滑显著。 规模效应的逐步显现费用控制良好，研发投入持续加大。得益于公司业务的快速拓展，收入增速高于 期间费用增速，导致期间费用占营业收入的比重呈下降趋势，从2018年的130.65%降低至2021H1的 35.23%。

CRO稳步增长，CDMO迎爆发式增长

公司收入持续高速增长。CDMO 业务 2020 年营收 1.02 亿元，同比增长 409.64%，2018-2020 年 CAGR 高达 180.67%；2020 年 CRO 业务营收 3668.62 万元，同比增长 1.7%，增速放缓主要因疫情影 响，CRO 客户多为高校科研院所，服务难以开展。

服务项目数量、项目平均创收增长较快

基因功能研究服务内完成项目数量不断增加。分子生物学、基因组学等基础生物医学的发展助推基因 功能研究服务的需求，公司凭借自身技术优势完成项目数量不断增加，2018-2020年公司基因功能研 究服务实现的收入分别为457.52万元、967.34万元、1,043.05万元及736.71万元，增长较快。

基因治疗行业迎来快速增长，IND-CMC完成项目数量增长。随着工艺水平的提高、项目经验的积累， 公司知名度、客户认可度、市场竞争力逐步提升，单个项目新签合同金额呈上升趋势，公司执行项目 数量和完成项目数量都稳步增长。2018-2020年，IND-CMC服务项目平均创收分别为855.87万元、 983.24万元、1,268.07万元及1,309.96万元，呈上升趋势。

研发投入力度增大,与同行业可比上市公司平均水平基本相当

公司专注于为基因治疗载体产品、溶瘤病毒产品及 CAR-T 产品等基因治疗药物的先导研究和药物研发提供领先 CRO/CDMO 服务。报告期内，基因治疗CDMO业务快速发展，收入占主营业务收入的比重由29.79%迅速增长至73.13%。 国内尚无完全可比的同行业上市公司，但基于所处行业、从事的业务类别、经营模式的可比性、业务的趋同性，选取 博腾股份、凯莱英、药明康德、药明生物和金斯瑞为同行业可比上市公司。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）