2023年和元生物研究报告 十年磨一剑，CGT CRO/CDMO 领跑者

1、 十年磨一剑，CGT CRO/CDMO 领跑者

专注细胞与基因治疗领域的 CDMO 企业。和元生物成立于 2013 年，是一家聚 焦细胞与基因治疗领域（CGT，Cellular and Gene Therapy）的外包服务供应 商，也是我国最早聚焦于该领域的 CRO 公司之一。公司核心业务包括提供基因 治疗载体研制、基因功能研究、药效研究等 CRO 服务，以及为基因药物的研发 提供工艺开发及测试、IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。

公司自成立起便专注于基因治疗领域，发展大体经历了三个阶段，从以 CRO 为 重逐渐转向以 CDMO 为重，顺应了 CGT 行业的发展趋势。 初创期：2013-2015 年，公司以 CRO 业务为主，与高校及科研院所等机构合作， 开展疾病机理、基因功能修饰等基础性、先导性研究工作。截至 22Q3，公司已 经和全国超 7000 个课题组进行合作，占 CGT CRO 服务市场的主导地位。 准备期：2016 年-2019 年，公司为顺应全球 CGT 产业快速发展趋势，积极打造 CDMO 工艺团队并建设 GMP 产能，为 CDMO 业务的开展做好充足准备。在此 期间，公司重点建成了基因治疗载体工艺开发技术平台、质控研究技术平台等， 并于 2018 年启动首个 IND CDMO 服务项目，在 2019 年启动首个中美双报 IND 项目。 成长期：2020 年至今，公司 CDMO 业务进入快速发展阶段。由于公司业务全面， 可以承接质粒、病毒、细胞多类产品生产外包业务，抓住了国内 CGT 市场的快 速成长，承接订单快速上升，截至 22Q3 公司已服务超过 150 个 CDMO 项目。 公司在 2022 年成功登陆科创板，募资 13.23 亿元，其中 10 亿元用于打造精准 医疗产业基地，进一步扩大公司产能，以满足不断增长的业务需求。

董事长多次创业，奠定和元坚实基础。公司建立了一支强大的技术与管理团队， 董事长兼创始人潘讴东先生具有丰富的研发及管理背景。作为连续创业者，潘总 曾在第二军医大学新药中试中心从事十几年干扰素、白介素和肿瘤坏死因子 （TNF）等药物研发工作，后接连创立上海讴博、上海生博两家公司，为和元生 物的创立奠定基础。公司总经理贾国栋曾任通用电气医疗中国生命科学研发中心 研发总监，在 GMP 生产与工艺开发方面具有深厚知识，与副总杨兴林、副总由庆睿、工艺开发副总监韦厚良和研发经理杨佳丽五人为公司的核心技术人员，带 领团队产出多项科研项目成果。

截至 2022Q3，和元生物有三家主要全资子公司及一家控股公司。其中，和元智 造主要负责基因治疗病毒载体 CDMO 业务，为公司 IPO 募投项目实施主体；和 元久合为公司在华南地区开拓 CGT CDMO 业务的控股子公司；和元纽恩主要提 供基因治疗 CRO 相关服务；和元新创涉及临床医学及细胞技术研发和应用。创 始人潘讴东占和元生物股份比例达 19.15%，为公司实际控制人，主要机构股东 为上海檀英投资和深圳倚锋十期创投，分别持股 5.47%和 3.77%。

业绩高速增长，在业内率先实现盈利。近年来国内基因治疗行业快速发展，行业 融资规模、新药临床试验不断增加，带动 CDMO 需求持续上升。公司凭借先发 战略优势和研发技术经验优势，订单量逐年提升，公司营收持续快速增长，并在 行业内率先实现盈利。2018-2021 年公司 CRO/CDMO 服务呈现快速式增长，营 业总收入复合增速为 79.3%。2020 年，公司营业收入为 1.43 亿元，同比增长 126.93%，扣非归母净利润为 2667 万元，主营业务首次实现盈利，同时也是国 内首家实现盈利的 CGT CDMO 公司。2022 年前三季度公司营业收入为 2.15 亿 元，同比增长 31.3%，扣非归母净利润为 2870 万元，同比增长 52.2%，继续保 持超高速增长的态势。公司预告 22 年全年实现营收约 3 亿元（+15%YOY）， 实现归母净利润 0.41 亿元（-24%YOY），主要受疫情影响及产能爬坡，对 项目交付及毛利率均有拖累。

CDMO 业务指数级增长，进入发展快车道。得益于国内 CGT 临床推进，公司 CDMO 业务实现快速增长。2018-2021 年 CRO 业务维持了 23.45%的年复合增 速，而同期 CDMO 业务收入由 0.13 亿元增长至 1.93 亿元，CAGR 高达 146.24%。 公司主营业务收入由以 CRO 业务为主逐步转为以 CDMO 服务为主，CDMO 收入 占总收入的比重由 2018 年的 29.2%提高到 2022 年前三季度的 77.2%。随着下 游客户临床数量的增加以及临床管线持续推进，以及公司产能陆续投放，CDMO 业务有望维持高速增长。

主营业务毛利率高，盈利能力强。公司主营业务总体毛利率在 2018-2021 年内 基本稳定，与行业内其他竞争公司相比，处于领先水平。其中 CRO 业务较为成 熟，毛利率维持在 60%以上。CDMO 业务毛利率波动相对较大，2018-2019 年 分别为 21.60%和-3.12%。公司 2018 年刚开拓 CDMO 业务，前期开发难度大， 因此毛利率较低；2019 年公司加大平台建设投入，新增产能未全部释放，导致 毛利率下降。2020年公司CDMO业务承接较大订单，毛利率显著提升至55.96%； 2021 年该业务毛利率为 42.1%，主要是新产能投产需要爬坡；2022 年前三季度 受疫情影响，毛利率下滑至 39.7%。未来公司通过进一步积累项目经验，在手 订单数量提升，CGT CDMO 业务毛利率有望维持在 50%左右。

随着公司主营业务收入增长，公司各项费用率也快速下降。2018~2021 年，公 司销售费用率由 22.67%降低至 9.23%，管理费用率由 60.61%降低至 17.43%， 研发费用率由 45.84%降低至 9.26%。20-21 年公司营收大幅增长而各项费用率 呈下降趋势。这里一方面是由于公司营收大幅增加，且初步形成品牌效应；另一 方面是由于公司运营效率得到提升，使得各项费用率下降。

2、 CGT 步入商业化黄金时代，CDMO 需求 快速增长

细胞和基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、 罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗手段。其主要机理是利用基因治 疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，作用方式一般包括：1）用正常基因替 代致病基因；2）使致病基因失活；3）导入新的或经过改造的基因。 根据给药方式，CGT 产品又可以分为体外治疗（如 CAR-T、NK 细胞）和体内治 疗（基因治疗产品、溶瘤病毒）。体外治疗借助整合型病毒在体外将基因整合进 细胞，扩增后再回输体内，典型代表是 CAR-T 疗法，可以特异性杀伤肿瘤细胞。 体内治疗则依靠各类载体（如腺相关病毒（AAV）、质粒等），将功能基因转入 宿主细胞，在体内进行基因表达进而治疗疾病，如 Zolgensma 通过表达 SMN 基因治疗脊髓性肌萎缩症。由于 CGT 药物靶向生物信息传递的上游，从基因层 面进行治疗，其具有一针见效、从根治愈的特点。

2.1、 CGT 行业进入发展快车道

基因治疗药物获批数量持续增加。自 1972 年 Friedmann 和 Roblin 首次提出 基因治疗的概念以来，CGT 产品经历了近 50 年的发展。2000-2017 年间，全球 数款 CGT 产品陆续上市，但因定价高、疗效弱，患者接受意愿低，销售疲软； 进入 2017 年后，FDA 批准基于新技术具有良好治疗效果的 CGT 产品上市，此 后 CGT 产品加速上市，且销售亮眼，增长强劲。

截至 2022 年 12 月，全球范围内已有 23 款基因治疗药物获批上市。从 2017 年 FDA 批准了第一款 CAR-T 产品以来，共有 7 款细胞疗法产品上市，分别是 Yescarta、Kymriah、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Relma-cel 和 Carvykti。 根据 FDA 推测，至 2025 年全球范围将有 50 款以上 CGT 产品上市，快速增加 的上市产品数将迅速打开 CGT 市场规模。

处于早期临床阶段的项目众多。虽然现有上市 CGT 产品数量有限，但快速增长 的研发管线将支持后续 CGT 商业化强劲开展。随着全球基因治疗行业快速升温， 大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自 2015 年起呈现高速增长，快速扩充 的管线数量对 CDMO 也有强烈需求。据 ASGCT 统计，截至 2022 年第三季度末， 全球范围内 CGT 临床研发管线数量达到 3091 个，主要针对抗肿瘤和罕见病领 域，其中针对肿瘤药物开发占比约达到了 36.7%，其他适应症分布在肌肉骨骼 疾病、感染性疾病、血液系统疾病等领域。大部分 CGT 药物研发管线仍处于早期临床阶段，其中约 73%的临床试验处于临床前，约 25%处于临床 I/II 期，约 2%处于临床 III 期。

根据 ASGCT 的数据，截止 2022 年 9 月 30 日，中国在研基因治疗临床试验数量 有 755 项，仅次于美国，居于全球第 2 位。中国临床在研药物针对领域更为集 中，其中针对肿瘤的药物研发占比约 80%。从临床试验所处阶段来看，国内基 因治疗研发管线有约 51%处于临床 I 期，25%处于临床 I/II 期，9%处于临床 II 期，2%处于临床 III 期，趋势与全球相同。

CGT 行业融资活跃。2015 年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断 升温、风险投资、私募投资、IPO 十分活跃。特别是在 2017 年以后，随着腺相 关病毒药物 Luxturna 和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和 Yescarta 的上市，CGT 行业迅猛发展，行业融资总额从 2017 年的约 75 亿美元大幅增加至 2021 年的 227 亿美元。

CGT 市场规模高速增长。在技术、政策、资本的多重因素推动下，CGT 的市场 规模在未来将高速增长。弗若斯特沙利文的数据显示，2015 年以来，全球基因 治疗行业正在高速发展。2016-2020 年，全球 CGT 市场规模从 0.5 亿美元增长 至 20.8 亿美元，CAGR 达到 153%；2025 年，全球 CGT 市场规模预计将突破 300 亿美元，2020-2025E 的 CAGR 将达到 71%。 中国基因治疗市场虽然起步晚，但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基 因治疗产品的陆续获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场 规模将快速扩大，后续发展势头强劲。2016-2020 年，中国 CGT 市场规模从 0.02 亿美元增长至 0.03 亿美元，CAGR 为 12%。到 2025 年，中国 CGT 市场规模预 计将飞速发展至 25.9 亿美元，2020-2025E 年的 CAGR 将达到 276%。

2.2、 研发生产需求旺盛，CGT CDMO 乘风而上

2.2.1、CGT 生产高度依赖外包

据 Kineticos 统计，CGT 外包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%。 CRB 公司 2020 年统计 CRB 报告显示 77%的 CGT 企业与 CDMO 公司有合作， 其中 20%选择将生产流程完全外包，57%选择兼有 CDMO 供应和自主制造，而 仅有 23%的企业完全自主生产。驱动新药研发企业选择 CDMO 排在前三大原因 是：GMP 制造能力有限、资本投入限制以及产能限制。

CGT 生产过程复杂，药企难以独立完成。CGT 药物生产涉及质粒转染和纯化、 生产细胞大规模培养、质粒转染、病毒纯化等多个环节的工艺开发和质控方法开 发，容错率低，对于过程控制的要求非常严苛，整体难度较大。CGT 药企往往 不具备全面的生产能力，CDMO 企业则凭借着成熟的开发平台以及丰富的生产 开发经验，可以为药企提供完备的 GMP 生产服务，适用从临床前到商业化生产 各种规模。 CGT 行业监管严格，药企需具有丰富的应对经验。CGT 行业对于药物质量的稳 定性、安全性要求严格，工艺开发和 GMP 生产条件的要求严苛。FDA 前局长 Scott Gottlieb 博士表示，CGT 药物审查有大约 80%时间用于生产和质量问题 检验。不合格的生产流程会造成 CGT 药物上市申报失败，对药企造成重大经济 损失。CDMO 公司具有丰富的审查应对经验及成熟的生产质控体系，可以帮助 中小企业规避审查风险，防止因为生产不规范造成的上市延误。

2.2.2、CGT CDMO 市场规模前景广阔

学术与产业研发需求旺盛。根据美国化学协会报告，1988 年以来 CGT 领域的学 术论文及专利数量均快速增加，学术界及工业界对于 CGT 的关注持续升温，研 发力度加大。同时，CGT临床管线也在稳步上升。据ARM年报统计，截至2021H1， 全球由产业界赞助的 CGT 临床阶段管线高达 819 个，其中临床 III 期项目已达 128 个。 CGT 商业化推进，产能需求上升。随着 CGT 药物由临床逐渐推向商业化，药物 需求量呈几何级增长。众多药企面临产能不足的压力，对 CDMO 的需求快速增 加。世界制药原料展 2020 年度报告（CPhI annual report 2020）指出，未来几 年欧美地区 CGT 产品上市步伐加快，产能短缺将较为严重，CGT CDMO 有望迎 来快速发展。面对日益增长的需求，药企与 CDMO 企业正在加快 CGT 产能扩建的步伐，如 Lonza 在休斯顿接近 28,000 平米的全球最大 CGT CDMO 生产基 地已于 2021 年获批用于 CGT 商业化生产。

CGT CDMO 市场规模持续扩大。根据弗若斯特沙利文数据，全球 CGT CDMO 行 业处于快速发展阶段。2016 年至 2020 年，全球基因治疗 CDMO 市场规模从 7.7 亿美元增长到 17.2 亿美元，年复合增长率达 22.4%；预计到 2025 年， 全球基因治疗 CDMO 市场规模将达到 78.6 亿美元，2020 年至 2025 年的年 复合增长率将上升至 35.5%。 国内方面，CGT CDMO 行业虽起步较晚，但将是增速最快的 CGT CDMO 细分市 场。2018 年至 2022 年，CDMO 市场规模从 8.7 亿元增长至预计 32.6 亿元， 年复合增长率达 39.3%；预计到 2027 年，市场规模将继续增长至 197.4 亿 元，2022 年至 2027 年的预期年复合增长率将高达 43.3%。

3、 和元生物：CGT 研发生产外包先行者， 国内技术产能全面布局

全球范围内，目前 CGT CDMO 领域的业务相对集中在全球第一梯队公司手中， 主要包括 Lonza、Catalent、Thermo Fisher、药明康德等。其中 Lonza 作为全 球 CGT CDMO 龙头企业，是老牌 CDMO 公司，在 CGT 领域起步早，技术全， 客户管线最早实现商业化销售。截止 2022 年，Lonza 拥有超过 200 个项目，15 个进入 III 期/商业化阶段，2022 年收入同比增长 15.1%至 6.93 亿瑞郎。 目前国内 CGT CDMO 行业正处于发展初期，行业格局尚未稳定。药明康德、和 元生物、金斯瑞生物科技三者作为国内 CGT CDMO 三剑客，各有所长。药明康 德作为中国 CGT CDMO 龙头，业务全面且营收体量大，截至 2022 年 Q3 为 67 个项目提供服务，其中 8 个处于临床 III 期，22Q1-3 CGT CDMO 收入同比增长 25.2%至 9.2 亿元。金斯瑞则是国内质粒 GMP 龙头，亦布局病毒业务，截至 22H1 相关收入约 2 千万美元，同比增长 168%。 和元生物在 CGT 领域深耕多年，在国内率先切入 CGT CRO 领域，并在溶瘤病 毒方面具备显著优势。22Q1-3，公司收入同比增长 31.34%至 2.15 亿元，累计 合作 150+个 CDMO 项目。

3.1、 以 CRO 服务起家，夯实丰富技术平台

CGT CXO 先行者，打造全面技术平台。和元生物是中国最早介入 CGT 研发外包 服务的公司之一，至今已有近十年历史，早于药明康德与金斯瑞生物科技。公司 通过与国内诸多科研院所合作，积累了七大技术平台，包括分子生物学平台、实 验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF 级动物实验平台、临床级基因 治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台，为公司实验室级别与 GMP 级别 CGT 产品研发和生产奠定坚实基础。

通过与科研院所合作，和元生物得以获悉国内 CGT 研发动态，并与国内顶尖课 题组共同开发探索 CGT 新技术，强化公司技术平台。经历十余年发展，公司现 可提供基因载体研发、基因操作、细胞实验、动物实验等服务，为客户提供从基 因层面到动物层面的全方位实验选择。由于公司的载体种类全面，实验类型丰富， 截至 22Q3 已经与全国超 7000 个课题组进行合作，占据 CGT CRO 服务市场的 主导地位。

3.2、 产品矩阵丰富，临床前开发能力强

业务布局全面，具备丰富产品矩阵。CGT 治疗涉及各类载体与产品，包括质粒、 慢病毒、AAV、CAR-T、CAR-NK 等。通过 CRO 与众多课题组的合作积累，和元 生物成为我国少有的 CGT CDMO 全面服务商，业务涵盖质粒、腺相关病毒、溶 瘤病毒、慢病毒、细胞等多种产品，并在细分领域处于领先地位。

溶瘤病毒：溶瘤病毒是经改造的、可以特异性识别肿瘤组织的病毒，通过对肿瘤 细胞进行裂解并引起免疫系统攻击肿瘤细胞而达到治疗效果。和元生物是我国溶 瘤病毒 CDMO 龙头公司，截至 22Q3 其一半的服务项目为溶瘤病毒，覆盖溶瘤 疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒。 公司为我国领先的溶瘤病毒公司亦诺微和复诺健提供服务，相关产品均已推进至 临床 2 期阶段，处于我国在研溶瘤病毒领先地位。亦诺微的 MVR-T3011 是首个 由中国公司推进到全球多中心临床试验的溶瘤病毒，亦是全球首个静脉给药的溶 瘤病毒。和元生物通过协助 MVR-T3011 开展临床试验，积累了丰富的生产开发 以及申报经验，引领溶瘤病毒 CDMO 生产企业，并有望为该产品上市后提供商 业化生产供应，助力营收进一步放量。

AAV：AAV 是一类微小、无被膜及具有二十面体结构的病毒，含有大小在 4.7~6kb 之间的单链 DNA 基因组，具有安全性好、免疫原性低、感染谱广等特性。AAV 根据不同衣壳蛋白结构，可以分为不同血清型，对器官组织的感染特异性不尽相 同，因此丰富的 AAV 血清型可以为不同适应症的基因药物开发提供巨大助力。 和元生物拥有 rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9 等多种血清型腺相关病 毒的技术工艺和 GMP 生产经验，并构建了四个丰度高达十亿-百亿级、随机突 变血清型的新型腺相关病毒载体库，可以用于基因药物载体的筛选。公司还完成 了 AAV 悬浮培养工艺开发，可以大规模进行生产进而降低成本，目前正在进一 步优化中。

细胞产品：细胞治疗指通过对免疫细胞进行改造，使其可以特异性识别并杀伤肿 瘤细胞的治疗手段。其生产过程复杂，包括了质粒、病毒、细胞三大类产品的获 取与纯化，对 know-how 的要求极高。 和元生物在细胞治疗领域积极布局 CAR-T、CAR-NK 等多种产品技术，通过一站 式服务或个性化服务，帮助客户开发不同新技术产品。目前国内仅以和元生物及 博腾生物具备细胞产品的大规模 GMP 产能用于外包生产，细胞产品正成为和元 生物新的增长动力。 两大核心技术集群，支持全球客户需求。相较于传统小分子或大分子药物生产， CGT产品研发中选择何种载体并高质量高效率地生产是药物开发中的主要问题， 而能否稳定地大规模生产 CGT 产品则是对 CDMO 公司最好的考验。为此和元生 物打造了基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心 技术集群，帮助客户开发各类型的产品生产工艺。

1） 基因治疗载体开发技术

基因治疗载体开发主要涉及基因载体的性能提升与新载体开发两方面。1） 性能提升主要涉及对病毒元件的改造，使病毒载体可以接入更大容量的外源 性基因或优化感染效率。公司的“BigAdeno 大容量腺病毒载体包装系统”， 最高基因承载容量超过 10Kb，较普通 AAV 载体容量翻倍。而通过对病毒结 构改造和启动子优化等技术，公司生产的慢病毒或 AAV 感染力明显得到提 升。2）新载体开发则是筛选新类型病毒或非病毒载体。公司开发的 AAVneOTM system 是基于肽段插入筛选的 AAV 突变库，已拥有 AAV2、 AAV5、AAV8、AAV9 四个重要的十亿-百亿级随机突变 AAV 文库，数百种 不同靶向性的 AAV 血清型。对于外泌体等非病毒类载体，公司也取得一定 成果。

2） 基因治疗载体生产工艺及质控技术

GMP 生产的两大核心是规模化与高质量，CGT 生产由于过程复杂，工艺及 质控的重要作用尤为突出。和元生物经历了超过 130 个基因载体治疗项目的 运行，在工艺技术的复杂性、全面性和大规模生产适应性积累了丰富的经验。 针对大规模生产，公司拥有多种主流细胞培养技术，包括贴壁细胞工厂，贴 壁微载体生产等传统方法，也包括大规模悬浮培养。公司亦开发了高产 HEK293 细胞株，产量比常规细胞系提高至少 50%。在产品质量控制方面， 公司成功推进了无血清培养法，降低产品杂质，并成功开发超过 400 个检 测技术，保证了产品质量稳定可靠。 在全面的技术平台和核心技术集群的协同下，公司积累了超过 30000 种病毒载 体库，超过 500 种人类肿瘤及细胞系、超过 15,000 种人类基因 cDNA 文库， 能够完成细胞株、菌株、病毒株的高效建库和多品种生产。在载体开发技术、生 产工艺技术等主要指标上，和元生物整体与药明康德持平，在大规模质粒转染、 悬浮细胞培养规模指标上与国内同行业公司持平；在质粒制备、细胞培养工艺与 类型等指标上接近 Lonza、Catalent 等国际领先 CDMO 公司。

3.3、 产能持续扩张，支撑 CDMO 发力

产能规划充分，位处国内前列。截至 22 年底，和元生物共拥有 8 条 GMP 生产 线支持临床样品生产，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细 胞生产线 2 条，产能规模已达到国外同类企业水平。公司凭借着“一次性工艺” 优势，GMP 生产平台可高灵活性完成质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒等 多种产品的共线生产。目前公司大部分项目处于临床前和 IND-CMC 阶段，高灵 活性的 GMP 生产平台可为 IND-CMC 项目众多药物管线提供个性化的工艺开发 服务。

考虑到国内 CGT 产品有望迎来高速成长期，和元生物积极扩建产能，巩固先发 优势。公司现拥有近 5 千平米研发中心和超 1 万平米的基因载体 GMP 生产中心， 并在上海临港规划建设 77,000 平方米的精准医疗产业基地，基地总投资 15 亿 人民币。该基地共设计 GMP 生产线 33 条，反应器最大规模可达 2000L，将成 为符合 FDA、EMA 和 NMPA 标准的国际级基因治疗载体研发生产基地。该项目 预计在 2023 年实现一期投产，2025 年实现二期投产，于 2027 年全线使用。届 时和元将成为拥有国内最大 GMP 产能规模的公司，并且在全球范围内处于前列。

通过升级研发、生产和检测设备，配备数字化、信息化生产管理系统，进一步优 化 GMP 生产质量管理体系，和元生物对临床阶段与商业化阶段的生产能力将 进一步得到提升。随着纵向管线的不断推进以及横向管线数量的持续扩张，公司 CDMO 业务将随着临港产能释放而持续推进，并有望借助高效的服务、高质量 的产品以及充沛的产能打开海外市场。深厚的客户资源和丰富的项目经验积累加 固公司护城河。

CRO+CDMO 双轮驱动，率先积累大量优质客户资源。和元生物在 2017 年以前， 以 CRO 业务为主，主要服务于高校科研院所，提供基因治疗载体研制服务和基 因功能研究服务。截至 2021 年末，CRO 业务已累计合作 6000+研发实验室，支 持客户研究成果发表在国际顶级期刊超过 50 篇，发表在国际重要刊物超过 1000 篇，积累了包括中国科学院、复旦大学、浙江大学、中山大学等知名院校在内的 一批优质客户。 公司在稳健经营的 CRO 业务基础上，把握了国内基因治疗领域的成长机遇，积 极拓展 CDMO 业务，并快速转变为以 CDMO 业务为主要收入增长引擎和战略发 展重点。近年来随着国内基因治疗产业的不断发展，得益于公司的战略先发优势， 公司承接的 CRO/CDMO 订单不断上升。同时 CDMO 业务板块增长迅速，近几 年公司已率先与超过 20 家知名 CGT 新药企业开展合作。其中，深圳亦诺微、上 海复诺健等核心客户订单数量持续增加，客户粘性增强。优质的客户资源有助于 公司持续获取业务订单，为公司消化新增产能，为实现经营效益提供了保障。 公司“院校合作+基因治疗先导研究+基因治疗产业化”的商业模式，不仅能够 通过服务科研院所，从 CGT 的理论基础和转化源头出发，加强对基础科学、CGT 先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性，还能同时关注市场动态和业 务机会，在提供从基因治疗先导研究到药物商业化的服务上良好协同。此外，现 有合作的 CDMO 客户在新研发项目的外包上也会更倾向于选择所合作的 CXO 企 业。

项目经验丰富，在手订单充裕。丰富的项目经验使得公司订单数量和并行项目处 理能力逐年快速提升。目前和元生物已为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体药物、 CAR-T 药物提供 CRO、CDMO 服务,累计合作 CDMO 项目超过 100 个，执行中 CDMO 项目超过 50 个。2020 年，和元生物成功帮助亦诺微的溶瘤病毒项目 T3011 成功在美国获得临床试验批件，并于 2021 年开展中、美、澳临床 I 期试 验。该项目是首个由中国团队研发并获得美国 IND 许可，以及首个在中、美、 澳三地同期开展临床试验的溶瘤病毒药物，系国内 CGT 行业发展的重要里程碑 之一。这也使得公司的知名度迅速上升，吸引了大量新客户与新合作，为未来 CDMO 业务稳健增长奠定良好的订单基础。 截至 2022 年 Q3，公司在手订单充足，累计新增订单超过 2 亿元，在手未执行 订单超过 3.6 亿元。由于市场对细胞治疗 CDMO 需求超出预期，公司临港 1 期 工程在原计划建设 11 条病毒生产线基础上，新增约 5000 平米的细胞生产线， 加快产能释放节奏。

项目持续推进，CDMO 业务势头向好。截至 22 年 12 月，亦诺微医药的 T3011、 中生复诺健的 VG161 均已获批进入 II 期临床试验。其中亦诺微 MVR-T3011 瘤 内注射的临床 II 期已于 2021 年 5-6 月完成中国和美国的首例给药，其 MVR-T3011 IV 静脉注射于 2021 年 8 月在美国完成首例给药，亦成为全球首 个静脉给药的产品。此外，公司还服务于亦诺微的其他管线；公司与复诺健及关 联公司在 2020 年成功合作基础上增加了其他管线合作，目前正在执行 4 个 IND-CMC 合同且金额不断增加；同时新增了一批新 IND-CMC 客户包括荣瑞医 药、江苏康缘、江苏万戎、元宋生物等。 随着药物研发阶段的推进和更多的新产品进入临床阶段，这些头部 CGT 企业对 CDMO 的需求也在不断提高，有望为公司的 CDMO 业务带来持续业绩增量。随 着临港产能的逐步投放，CDMO 业务将继续高速发展。

远期收入测算（至 2030 年）

根据中国现有 CGT 产品进展以及行业数据，我们尝试对公司中国区业务远期 （2030 年）的收入体量进行测算，根据下游产品我们分别测算非溶瘤病毒类体 内疗法营收、溶瘤病毒营收以及细胞治疗营收。

非溶瘤病毒类体内疗法：我们梳理了国内截至 2022 年 12 月末的在研临床管线， 该类疗法主要集中在血友病、眼部疾病以及 SMA 三类，其中进度靠前的有纽福 斯的 NFS-01 以及信念医疗的 BBM-H901。

根据国内临床进展以及海外已上市药物，我们估计至 2030 年，我国将有针对血 友病-B、SMA 以及先天性黑曚的基因药物上市，预计此类药物在 2028 年左右均 可获得批准。我们假设罕见病人群数量保持稳定，并参考现有 CGT 产品的定价 和渗透率，通过对每类疾病的患者规模，药物上市首年/峰值渗透率及定价进行 假设，计算得出对应市场规模。结果得出，三类疾病的基因产品首年销售额合计 为 8 亿元，峰值销售额合计为 113.6 亿元。假设产品生产成本为 20%，生产外 包率为 50%，则三类产品上市首年/达峰时 CDMO 企业所占生产收入为 0.8/11.4 亿元，再假设和元生物占该市场份额的 30%，则和元生物对应的非溶瘤病毒体 内基因治疗商业化收入为 0.24/3.42 亿元。若上市类别药物在 28 年为上市首年， 预计至 2030 年和元生物对应收入可增至 0.7 亿元左右。

溶瘤病毒营收：根据《中国溶瘤病毒行业发展趋势分析与投资前景预测报告 （2022-2029 年）》，至 2029 年中国溶瘤病毒市场规模可达 191 亿元，假设 2030 年同比增长 15%则市场规模将达到 220 亿元。我们假设产品生产成本为 20%，生产外包率为 50%，则对应 CDMO 市场为 22 亿元。考虑和元生物在溶 瘤病毒 CDMO 的龙头地位，假设和元生物占溶瘤病毒 CDMO 市场份额 40%，则 对应收入为 8.8 亿元。

免疫细胞疗法营收：根据弗若斯特沙利文报告，至 2030 年中国 CAR-T 细胞疗法 市场规模可达 289 亿元。我们假设产品生产成本为 50%，生产外包率为 50%， 则对应 CDMO 市场为 72.25 亿元。考虑到和元生物在国内细胞 CDMO 领域竞争 对手有限，假设和元生物占该 CDMO 市场份额 30%，则对应收入为 21.6 亿元。

4、 盈利预测

关键假设及盈利预测

公司业务可以主要分为三大部分，分别是 CGT CRO、CGT CDMO 和生物制剂和 试剂及其他。其中 CRO 以科研用户为主，需求稳步增长；CDMO 以工业客户为 主，随着项目推进与临床项目数量增加将成为公司未来的增长驱动力；生物制剂 则不是公司发展重心，但由于基数低，仍将保持增长。22 年由于疫情影响，公 司在营收增速及毛利率受一定影响，预计疫情后将迎来恢复。 CRO 业务：考虑到我国科研经费处于稳步增长状态，且 CGT 赛道仍处于高景气 度，预计 22-24 年收入分别同比增长 13%/17%/18%，为 0.62/0.73/0.86 亿元， 毛利率维持在 64%，22 年增速较低主要受新冠疫情影响实验室运作受阻。

CDMO 业务：公司 CDMO 业务营收由 2019 年的 0.25 亿元快速增长至 2021 年 的 1.93 亿元，主要受益于 CDMO 需求快速增长，导致公司项目数量增加及项目 临床试验的持续推进。我们预计公司未来 CDMO 营收增长主要仍然受临床前 CMC 项目数量增长驱动，22-24 年 pre-IND 项目营收分别为 1.86/2.84/4.53 亿 元；post-IND 项目营收分别为 0.39/0.78/1.11 亿元，主要是更多项目进入 IND 阶段，及现有管线的持续推进，其中溶瘤病毒产品在 24 年可能实现商业化生产； 22-24 年 CDMO 综合毛利率分别是 40%/41%/41%。 生物制剂、试剂及其他：作为公司非核心业务，22 年受新冠疫情影响明显，但 由于基数低预计疫情平缓后出现明显恢复，预计 22-24 年收入同比增长-10%/ 40%/35%，分别为 5.91/8.28/11.18 百万元，毛利率维持在 64%。 费用率：我们假设公司销售费用率、管理费用率、研发费用率随着公司营收呈略 下降趋势 。 22-24 年 销 售 费 用 率 为 9.0%/8.6%/8.3% ； 管 理 费 用 率 为 17.3%/16.0%/15.3%；研发费用率为 11.5%/10.5%/10.0%。

基于以上核心假设，我们预计公司 22-24 年收入分别为 2.94/4.43/6.62 亿元， 增速分别为 15.2%/50.9%/49.4%；22-24 年归母净利润分别为 0.41/0.76/1.03 亿元，增速分别为-24.6%/85.6%/35.4%。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）