2025年迪哲医药研究报告：小分子创新能力突出，商业化前景良好

1. 小分子创新能力突出，创新药国内进入商业化阶段

1.1. 坚持源头创新，填补未满足临床需求

根据迪哲医药官网，迪哲医药是一家创新型生物医药企业，专注于恶性 肿瘤、免疫性疾病领域创新疗法的研究、开发和商业化。公司坚持源头创新 的研发理念，以推出全球首创药物（First-in-class）和具有突破性潜力的治 疗方法为目标，旨在填补全球未被满足的临床需求。 截至 2024 年年报，公司已建立了七款具备全球竞争力的产品管线，其 中两大处于全球注册临床试验阶段的领先产品，均已在中国获批上市。舒沃 替尼截至 2024 年年报是中国唯一获批且可医保报销的针对二/后线 EGFR Exon20ins NSCLC 的药物，也是全球唯一全线获中、美两国 BTD 治疗 EGFR Exon20 ins NSCLC 的药物；戈利昔替尼获批单药用于既往至少接受过一线 系统性治疗 r/rPTCL，截至 2024 年年报是全球首个且唯一作用于 JAK/STAT 通路的治疗外周 T 细胞淋巴瘤的新药物。

1.2. 公司创立于 2017 年，前两大股东为 AZAB 和先进制造

根据迪哲医药招股说明书，公司整体变更为股份公司的前身为 2017 年 设立的迪哲有限，设立之初主要股东为 AZAB（阿斯利康子公司）和先进制 造（国投创新新投资管理有限公司旗下私募基金），此后经过数次增资，并 于 2020 年 9 月变更为股份公司。 根据 Wind 数据，公司于 2021 年 12 月科创板上市，IPO 实际募资 21 亿元。截至 2025 年 4 月 18 日，公司前两大股东仍为 AZAB 和先进制造， 持股比例均为 23.71%，员工持股平台无锡迪喆持股 12.51%为第三大股东。 产品层面，根据迪哲医药官网信息，舒沃替尼于 2020 年 12 月获得 CDE 突破性疗法认定、2022 年 1 月获得 FDA 突破性疗法认定、2023 年 8 月上 市申请获得 NMPA 批准；戈利昔替尼于 2022 年 2 月获得 FDA 快速通道认 定、2024 年 6 月上市申请获得 NMPA 批准。2024 年 11 月舒沃替尼和戈利 昔替尼均纳入新版国家医保目录。

1.3. 研发团队实力雄厚，具备海外大药企研发经验

根据迪哲医药官网，公司创始人兼 CEO 为张小林博士，拥有超过 20 年 的新药研发管理经验，曾担任阿斯利康全球创新研发中心副总裁、亚洲及新 兴市场创新研发中心负责人，任职期间曾主导或参与了易瑞沙、泰瑞沙， AZD3759、AZD2954 等原创新药研发。 公司首席医学官杨振帆博士曾历任阿斯利康亚洲及新兴市场创新研发 中心医学和药物研发项目负责人，生物及临床医学副总裁；首席科学家曾庆 北博士拥有超过 20 年的新药设计与研发经验，曾任阿斯利康亚洲及新兴市 场创新研究中心化学部主任。

1.4. 创新药国内进入商业化阶段，医保谈判降价影响 2024 年业 绩

根据迪哲医药招股说明书以及财报，2023 年以前公司收入主要为向 AZAB 及其关联方收取的技术服务费，2023 年舒沃替尼上市后开始贡献商 业化收入，当年实现收入 0.91 亿元。2024 年公司实现产品合计销售收入 3.60 亿元，根据公司 2024 年业绩快报信息，由于舒沃替尼和戈利昔替尼均于 2024 年通过谈判降价纳入医保，公司在 2024 年年末对经销商的库存进行了 医保价格的差价补偿，因差额补偿影响 2024 年收入约 0.52 亿元，导致 2024 年第四季度销售收入较前有所下降，该渠道补差已于 2024 年末完成， 2025Q1 公司收入同比增长 96.32%至 1.60 亿元。 利润端，公司为创新药初创公司，收入规模相对研发费用较小，利润仍 处于亏损状态，2024 年公司归母净亏损 8.46 亿元，同比减亏 2.62 亿元； 2024 年研发费用为 7.24 亿元左右，同比减少 10.17%。 费用端，除研发费用外，近年公司为产品上市扩大销售团队并加大推广 力度，销售费用也随之提升，2024年销售费用为4.45亿元，同比增长111.90%。

2. 针对 EGFR Exon20ins NSCLC 临床急需，舒沃替尼中 美“双突破”

2.1. 舒沃替尼为靶向 EGFR Exon20ins NSCLC 的小分子 TKI

根据迪哲医药官网，舒沃替尼（DZD9008）为公司自主研发的靶向 EGFR Exon20ins NSCLC 的小分子 TKI，可针对对多种 EGFR 突变亚型的高选择 性 EGFR 靶向药物，是肺癌领域首个获中美双“突破性疗法认定”的国创 新药。舒沃替尼针对经治 EGFR Exon20ins NSCLC 已在中国获批上市，美 国二/后线的新药上市申请已于 2025 年 1 月获得 FDA 受理并授予优先审评， 一线适应症的国际多中心 III 期仍在顺利开展。 根据迪哲医药招股说明书，非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌 类型，发病数量约占肺癌总数的 85%左右。NSCLC 常见的驱动基因包括 EGFR、KRAS、c-MET、HER2 基因突变和 ALK/ROS1、RET 基因重排。 其中 EGFR 的突变比例最高，中国 EGFR 突变 NSCLC 比例高于西方国家 和地区，达到 40%；美国 EGFR 突变 NSCLC 比例约为 20%，但仍为非小细 胞肺癌最主要的驱动基因之一。

20 号外显子插入突变类型占 EGFR 突变 NSCLC 比例约为 10%左右。 2019 年全球 EGFR ex20ins NSCLC 新发患者的数量为 6.4 万，预计到 2030 年将达到 8.6 万；2019 年中国 EGFR ex20ins NSCLC 新发患者的数量为 3.0 万，预计到 2030 年将达到 4.2 万。

根据迪哲医药招股说明书，临床获批的针对 EGFR 敏感突变和/或 T790M 耐药突变 NSCLC 的 EGFR TKI 在 EGFR/HER2 20 号外显子插入突 变的肿瘤中基本无效，在舒沃替尼等新药获批前的标准治疗通常为含铂双 药化疗，后线选项同样仅有化疗，但化疗在一线和后线的疗效一般，临床对 新药需求十分显著。

2.2. 舒沃替尼在 EGFR Exon20ins NSCLC 展现疗效

根据迪哲医药官网，舒沃替尼在国内获批经治 EGFR Exon20ins NSCLC 主要是基于中国单臂、多中心 II 期注册临床试验 WU-KONG6 的研究结果， 其上市申请于 2023 年 1 月获得 CDE 受理并纳入优先审评审批程序，2023 年 8 月正式获批，从国内首例临床研究受试者入组到正式获批上市，仅 4 年 不到的时间，突破肺癌靶向药物临床开发新速度。

根据丁香园肿瘤时间文章，WU-KONG6 研究共 97 例患者纳入疗效分 析集，中位治疗年龄为 58 岁，93 例（96%）患者已有转移，其中 31 例（32%） 患有脑转移；50 例（52%）患者曾接受过两线及以上的全身治疗。 经 IRC 评估，舒沃替尼 300mg QD 单药治疗后 59 例患者达到肿瘤缓解，ORR 为 61%；DCR 为 88%；在先前接受过 EGFR-TKI 治疗的 26 例患 者中，14 例获得肿瘤缓解，ORR 为 54%；对于基线时有脑转移的患者，ORR 为 48%。 安全性方面，在 104 例患者中，47 例（45%）报告了≥3 级的 TEAE， 21 例（20%）患者报告了严重的药物治疗相关突发不良事件。分别有 39 例 （38%）、30 例（29%）和 10 例（10%）患者发生了导致治疗中断、剂量降 低或停药的 TEAE。舒沃替尼总体表现出良好的耐受性。最常见的≥3 级药 物相关 TEAE 包括血肌酸磷酸激酶升高（18 例）、腹泻（8 例）和贫血（6 例）。在治疗相关的严重不良事件中，最常见的是间质性肺病（5 例），此外 还有贫血（3 例）、呕吐（2 例）、恶心（2 例）和肺炎（2 例）。导致停药的 最常见药物相关 TEAEs 是间质性肺病，共有 6 例（6%）。

根据迪哲医药 2025 年 1 月公告，舒沃替尼在美国用于经治 EGFR Exon20ins NSCLC 的上市申请基于国际多中心注册 II 期临床 WU-KONG1 Part B 研究结果。根据公司于 2024 年 6 月披露的 2024ASCO 数据，截至 2024 年 3 月 22 日，107 例纳入疗效分析集患者的初步分析研究结果显示， 经 IRC 评估的最佳 ORR 达 53.3%。研究中观察到 3 例患者（2.8%）达到 完全缓解（CR），显示治疗的肿瘤缩小深度高，为潜在同类最佳。DoR 未达 到，9 个月持续缓解率达 57%。

此外根据迪哲医药 2024 年 9 月公告，公司于 2024ESMO 上公布了 WUKONG1 Part B 的最新全球亚组分析数据，结果显示舒沃替尼对不同突变亚 型均显示较好疗效，近环端、远环端、C-螺旋和未知亚型的最佳 ORR 分别 为 51.9%、59.1%、66.7%和 40%；经 IRC 评估的不同亚组最佳 ORR，无论 人种、地区、基线疾病特征和既往治疗史，均显示良好的抗肿瘤疗效，与全 球整体人群最佳 ORR 获益一致。

根据迪哲医药 2024 年业绩快报，GFR Exon20ins NSCLC 的国际多中心 III 期临床研究 WU-KONG28 也在顺利开展。2023ESMO 上公司公布的 WUKONG1 和 WU-KONG15 汇总分析数据，舒沃替尼一线单药确认 ORR 为 78.6%，其中 300mg 组的 mPFS 达到 12.4 个月，单药药展现出强效持久的 抗肿瘤活性，且针对多种 EGFR Exon20ins 突变亚型患者，均表现出良好的 抗肿瘤活性，同类最佳潜力凸显。

2.3. 舒沃替尼临床疗效数据优异、安全性数据较好

根据迪哲医药 2023 年 9 月公告，EGFR Exon20ins 突变结构特殊，针对 该靶点的新药研发难度高。根据健识局文章，除舒沃替尼国内已获批上市外，全球 EGFR Exon20ins 突变 NSCLC 获批新药还包括武田的莫博赛替尼 （Mobocertinib/TAK-788）和强生的埃万妥单抗（Amivantamab/JNJ-6372）。 根据药时代文章莫博赛替尼于 2021 年 9 月基于 EXKIVITY I/II 期单臂试验 获 FDA 加速批准上市，2023 年 1 月国内上市，但后续 III 期确诊性试验 Exclaim-2 结果未达到主要研究终点，武田于 2023 年 10 月主动在美国撤回 莫博赛替尼，国内则于 2024 年 4 月宣布退市。 根据药渡数据文章，强生的埃万妥单抗为 EGFR/cMET 双抗，于 2021 年 5 月基于 I 期 CHRYSALIS 研究获得 FDA 批准用于经治 EGFR Exon20ins 突变 NSCLC；2024 年 3 月获得 FDA 批准用于一线治疗，2025 年 2 月国内 获批一线治疗，获批基于 III 期 PAPILLON 研究结果。

PAPILLON 研究是一项全球多中心、随机对照 III 期临床研究，旨在评 估埃万妥单抗联合化疗（ACP 方案）与单纯化疗在未经治疗的 EGFR ex20ins 突变晚期或转移性 NSCLC 患者中的疗效和安全性。研究共纳入 308 例患 者，ACP 组和化疗组的基线特征均衡，其中基线伴脑转移患者均占 23%。 疗效方面，ACP 组 ORR 提高了 26%（73%对比 47%）；ACP 组经 BICR 评估的 mPFS 为 11.4m（化疗组为 6.7m）、HR 为 0.40，两组的曲线早期即 分离并显示出了长拖尾效应；尽管化疗组有 66%的患者在疾病进展后交叉 接受二线埃万妥单抗治疗，ACP 组的 OS 依旧显示出获益趋势（HR 为 0.67）。 亚洲人群和中国人群的 PFS 结果与整体人群一致。

安全性方面 ACP 组 3 级及以上 AE 比例为 75%、严重不良反应比例为 37%；最常见 3 级及以上 AE 为中性粒细胞减少（33%）、皮疹（11%）、白 细胞减少（11%）和贫血（11%）。

在研方面，根据迪哲医药 2025 年 3 月公告，截至 2024 年 7 月 31 日， 在中国市场，针对 EGFR20 号外显子插入突变非小细胞肺癌适应症开发的 产品处于临床 III 期及 NDA 阶段有 6 款。全球范围内，针对 EGFR20 号外 显子插入突变非小细胞肺癌适应症开发的产品处于临床 III 期阶段有 3 款。

综上所述，结合上述迪哲医药公告信息，相对竞品，舒沃替尼具有良好 的靶点选择性；代谢途径更加优化，口服吸收利用度好，人体内代谢半衰期 长；临床疗效数据优异、安全性数据较好，因此我们认为全球范围内舒沃替 尼存在竞争优势。

3. PTCL 临床新药需求显著，戈利昔替尼竞争优势明显

3.1. 戈利昔替尼为高选择性 JAK1 抑制剂，探索肿瘤适应症前景

根据迪哲医药官网，戈利昔替尼（DZD4205）是高选择性 JAK1 抑制剂， 是全球首个且唯一作用于 JAK/STAT 通路的 PTCL 新机制治疗药物，基于 国际多中心关键性注册临床研究 JACKPOT8B 的数据，于 2024 年 6 月国内 获批上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外 周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。戈利昔替尼针对 JAK1 的选择性高 于对 JAK 家族其他成员 200-400 倍，从而可以在大幅提升 PTCL 治疗效果 的同时确保更好的临床治疗安全性。

根据迪哲医药官网，PTCL 是一种起源于胸腺后成熟 T/NK 细胞的恶性 肿瘤，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低，一线标准治疗为 CHOP 为基 础的四联化疗，治疗后缓解的患者存在极高复发风险。r/r PTCL 患者的生存 预后极差，针对这一群体的既往单药治疗效果极为有限，3 年生存率仅为 23%，中位 OS 仅 5.8 个月，并且该领域近十年没有创新药上市，临床治疗 瓶颈亟需创新突破。

根据迪哲医药 2025 年 3 月公告，中国 2019 年约有 2.26 万例新增外周 T 细胞淋巴瘤患者，预计 2030 年新发病例会达到 2.90 万例，对应 CAGR 为 2.2%。2019 年全球约有 3.6 万例外周 T 细胞淋巴瘤新发患者，预计将会以 2.2%的年复合增长率增长到 2030 年的 4.7 万例。

根据迪哲医药官网，2023 年 10 月公司公布 JACKPOT8B 临床数据，截 止 2022 年 10 月 12 日入组 104 例患者，数据显示 150mg QD 治疗方案下， 经 IRC 评估的 ORR 达 44.3%，CR 率达 23.9%，两者均高于现有治疗方案 近 2 倍，且在多种 PTCL 常见亚型中均观察到肿瘤缓解。经 IRC 评估的中 位 DoR 高达 20.7 个月，超越现有疗法（DoR 均在 12 个月以下）。截止 2023 年 8 月 31 日，mPFS 为 5.6 个月，mOS 达 19.4 个月且尚未成熟。安全性方 面，TRAEs 大多可恢复或临床可管理，且耐受性良好。随访至 2024 年 2 月 mOS 达 24.3 个月，是目前单药治疗 r/r PTCL mOS 最长的药物。

3.2. 戈利昔替尼临床疗效与安全性有显著优势

根据迪哲医药 2025 年 3 月公告，除戈利昔替尼外，目前已批准用于治疗复发难治性 PTCL 的药物多为 HDAC 抑制剂。除 HDAC 抑制剂外，其它 获批用于复发难治性 PTCL 的药物还有叶酸拮抗剂普拉曲沙以及蒽环类广 谱抗肿瘤药物米托蒽醌。 根据第 22 届 Asia PacificCancer Conference 会议，这些 HDAC 抑制剂 临床疗效有限，其 II 期关键性研究中的主要疗效终点客观缓解率约为 25%- 28%。目前国内市场上批准用于治疗复发难治性 PTCL 的 HDAC 抑制剂只 有西达本胺，其关键性临床研究数据显示客观缓解率为 28%。

根据国家医保局材料，戈利昔替尼对比西达本胺的临床数据显示，在患 者入组基线更差的情况下，戈利昔替尼仍展示出更深缓解、更长生存；且戈 利昔替尼对于 PTCL-NOS 等大多数尚无有效治疗手段的亚型疗效优异，填 补 PTCL 多个亚型的治疗空白。

根据国家医保局材料，戈利昔替尼的 PFS 存在“拖尾效应”，18 个月的 PFS 率接近 40%，为患者创造治愈的可能；戈利昔替尼停药率仅有 7.3%， 总体耐受性更好。

肿瘤相关 JAK1 抑制剂方面，根据迪哲医药 2025 年 3 月公告，截至 2024 年 7 月 31 日，中国已批准上市的肿瘤相关的 JAK1 抑制剂仅有诺华的 芦可替尼（获批用于骨髓纤维化和真性红细胞增多症适应症）和公司的戈利 昔替尼。截至 2024 年 7 月 31 日，中国在研的肿瘤相关的 JAK1 抑制剂共 3 款；全球已上市的肿瘤相关的 JAK1 抑制剂仅有诺华的芦可替尼（获批用于 骨髓纤维化和真性红细胞增多症适应症）和吉利德的 Momelotinib（获批用 于骨髓纤维化）；全球在研的肿瘤相关的 JAK1 抑制剂共有 4 款，公司的戈 利昔替尼是唯一一款针对外周 T 细胞淋巴瘤的产品。

根据迪哲医药 2025 年 3 月公告，与其他 JAK 抑制剂相比，戈利昔替尼 靶点特异性和药代动力学特征更好。戈利昔替尼抑制 JAK 家族其他酪氨酸 激酶成员所需 IC50 是抑制 JAK1 所需 IC50 的 200 倍以上；戈利昔替尼半 衰期在 45-50 小时左右，PK 个体间差异小，有利于剂量的预测以达到良好 的安全、获益平衡。

4. 在研项目战略布局血液瘤与肺癌领域

4.1. DZD8586 为全新非共价 LYN/BTK 双靶点抑制剂

根据迪哲医药 2025 年 3 月公告，DZD8586 是迪哲医药自主研发的全球 首创可完全穿透血脑屏障的全新非共价 LYN/BTK 双靶点抑制剂，可同时作 用于 BTK 依赖性和非依赖性 BCR 信号通路，从而有效抑制 B-NHL 细胞的 生长。临床前研究显示，DZD8586 针对野生型 BTK、C481S 突变 BTK，以 及导致 Pirtobrutinib（LOXO-305）耐药的 BTK 突变，均显示出显著的抑制 作用。 目前 DZD8586 正在全球开展针对 r/r B-NHL 的 I/II 期临床试验，结果 显示，DZD8586 针对多线治疗失败的 B-NHL 患者展现出良好的抗肿瘤活 性以及良好的安全性和 PK 特征：整体 ORR 达 64.7%（50mg 为 71.4%）； 针对不同 B-NHL 亚型，包括 DLBCL、CNSL、CLL，均显示抗肿瘤疗效， 尤其在 DLBCL 患者中 ORR 达 83.3%；在 BTK 抑制剂耐药患者中，ORR 达 50%。

4.2. DZD6008 有望填补三代 EGFR TKI 耐药 NSCLC 临床需求

根据迪哲医药官网，DZD6008 是迪哲医药自主研发的、全新的、高选 择性 EGFRTKI，可完全穿透血脑屏障，能有效抑制多种 EGFR 突变细胞及 动物模型的生长。针对三代 EGFR TKI 耐药 NSCLC 的现有治疗手段的临床 获益有限，DZD6008 有望填补该领域未被满足的临床需求。DZD6008 在已 有的临床试验中，完全验证了该分子的设计理念，在三代 EGFR TKI 和多线 治疗失败及脑转移的病人中显示优异的安全性和有效性。目前 DZD6008 针 对 NSCLC 的 I 期临床研究正在积极开展。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）