医药行业:In Vivo CART,BD热门赛道,早期技术具备广阔前景.pdf

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  • 时间:2025/12/17
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医药行业:In Vivo CART,BD热门赛道,早期技术具备广阔前景。核心观点:In Vivo CART赛道发展火热,2025年已经有四个MNC并购的案例发生。具体来看,In Vivo CART分为LNP和慢病毒 两条技术路线,两条技术路线均具备显著特色。LNP路线来看,药物在临床前展现出了快速转染以及优异的靶向性特点,慢病毒 路线中,Esobiotec等公司的BCMA In Vivo CART已经在小人群MM患者中展现非常好的早期数据。整体看,In Vivo CART发展 迅速,后续发展值得关注。

现有CART药物效果优异,但因生产方式存在一定限制。现有的CART类药物属于V2V(Vein to Vein)方式,即从患者体内提取 细胞之后到体外进行培养,待培养出CAR-T细胞之后再进行回输,患者大部分的等待时间是4-8周左右。同时由于是患者自体提取 并使用,因此CART药物无法成为现货产品,从而导致CART类药物的市场规模受到限制,且很多患者无法支付起CART药物的费用。

In Vivo CART赛道发展火热,有望让CART成为现货药物。相较于传统体外制备的CART药物,In Vivo CART的核心就在于通过 一些方法在患者体内生成CART并直接作用于靶细胞,该方法省去了传统的体外制备CART再回输的过程,节省大量时间(4-8周),同时,In Vivo CART药物相较于传统体外CART的优势在于成本更低以及给药不用清淋,安全性更可控,患者体验更佳。

In Vivo CART分为LNP和慢病毒两条技术路线,两条技术路线均具备显著特色。LNP路线来看,药物在临床前展现出了快速转染 以及优异的靶向性特点,但药物在动物以及人体内持续时间相对较短,后续临床上效果值得关注。慢病毒路线中,Esobiotec等公 司的BCMA In Vivo CART已经在小人群MM患者中展现非常好的早期数据,但长期疗效持续性仍需跟踪。整体看,LNP路线的安 全性是潜在优势,看好LNP路线在自免适应症上的前景;慢病毒路线CART细胞存在时间长是潜在的疗效优势,值得重点关注慢病 毒路线在肿瘤中的后续临床数据。

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