2025年云顶新耀研究报告：肾科大单品进入医保放量，多领域创新药进入收获期

1 公司发展迅速，已建成全平台药企

云顶新耀是一家在香港上市，专注于创新药和疫苗研发、临床开 发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区和其他亚洲市场尚未满 足的医疗需求。

1.1 引进+自研，打造多科室产品管线

截至目前，公司已发展成为了一家从早研、临床开发、注册、生产到商业化的全 产业链综合性生物制药公司，并搭建起精干高效的商业化团队。2024 年，耐赋康 作为IgA肾病的唯一获批对因治疗药物在中国成功商业化上市并于年底医保谈判 纳入医保，以及通过深化对医院的渗透并扩大依嘉在更多医院的临床应用，来驱 动收入的持续增长。公司在肾科疾病、mRNA 平台、感染性和传染性疾病、自身免 疫性疾病等领域已建立全球同类首创或者同类最佳的药物和疫苗组合。

公司股权结构稳定。傅唯是云顶新耀最大股东，自 2014 年 4 月起担任康桥资本 的首席执行官及董事总经理，康桥资本是一家专注于医疗健康产业投资的私募股 权公司。截至 2025 年 1 月底，傅唯持股比例为 34.24%。CEO 罗永庆持股比例为 3.49%，且持续增持。

公司管理团队具有丰富的医药研发和管理经验。首席执行官及董事会执行董事罗 永庆曾任吉利德科学全球副总裁兼中国区总经理，腾盛博药总裁兼大中华区总经 理，在大型跨国制药公司负责和管理销售、市场营销、政府事务和市场准入等不 同职能部门，在诺华瑞士总部工作两年，主导多款重磅创新药的成功上市；其他 管理成员曾在跨国制药公司、国内领先的生物技术公司等机构担任重要的管理、 研发职务等。

1.2 打造丰富管线、已取得良好的商业化成绩

公司已打造丰富的药物组合，依嘉®（依拉环素）、耐赋康®(NEFECON®)已在中 国大陆上市，伊曲莫德 （Etrasimod）已在澳门获批。在肾科疾病、感染性和传 染性疾病、自身免疫性疾病等有丰富的研发管线。

商业化表现： 1）2024 年公司全年总收入大幅增长 461%，达 7.067 亿元，超额完成 7 亿元既定 目标；实现高毛利率 83%，运营费用占收入比重大幅减少 562%，非国际财务准则 亏损总额显著收窄 25%，现金储备达人民币 16 亿元，首次实现了年度商业化层面 盈利。 2）三款已上市的核心产品商业化布局高效落地。耐赋康年内实现 3.534 亿元收 入，同比增长 1581%。全球首个氟环素类抗菌药物依嘉实现收入 3.528 亿元，同 比增长 256%。伊曲莫德（VELSIPITY）已在中国澳门和新加坡获批上市，新药上 市申请已于 2024 年 12 月在中国大陆（维适平 TM）和中国香港（维长宁 TM）获 正式受理。

2 多品种布局肾病领域，耐赋康有望成为新一代大品种

在肾病领域，拳头产品耐赋康是治疗 IgA 肾病的首款创新药，现已在美国、欧盟、 中国澳门等地上市，并于 2024 年 5 月 14 日登陆中国大陆。

耐赋康®（NEFECON）：2024 年 5 月，耐赋康在中国首张处方成功落地，开启国内 IgA 肾病对因治疗的新篇章。2024 年 11 月，公司宣布耐赋康已成功纳入国家医 保药品目录。 EVER001 胶囊（又名：XNW1011）是新一代共价可逆 BTK 抑制剂，正在全球范围内 开发用于治疗膜性肾病。于 2024 年 12 月公布 EVER001 在膜性肾病的 1b/2a 期临 床研究数据，取得积极结果。

2.1 肾病蓝海大市场，耐赋康被纳入新版指南草案

慢性肾脏病（chronic kidney disease，CKD），也被称为慢性肾衰竭，是指肾脏 结构或功能异常且对健康有影响，持续时间超过 3 个月。CKD 患者肾小球滤过率 下降，通常出现以下一种或多种肾损伤标志：白蛋白尿、尿沉渣异常、肾小管相 关病变、组织学异常、影像学所见结构异常或肾移植病史。CKD 临床依据肾功能 的受损程度，分为 1-5 期，用以评估疾病进展情况。CKD 临床分期标准为肾小球 滤过功能状态，与细分疾病和病因无关。

CKD 具有患病率高、知晓率低、预后差和医疗费用高等特点，是心脑血管疾病、 糖尿病和恶性肿瘤等疾病之外，又一严重危害人类健康的疾病。近年来 CKD 患病 率逐年上升，全球一般人群患病率已高达 14.3%，我国横断面流行病学调查研究 显示，18 岁以上人群 CKD 患病率为 10.8%。随着我国人口老龄化和糖尿病、高血 压等疾病的发病率逐年增高，CKD 发病率也呈现不断上升之势 依据肾脏损伤病因，CKD 可分为原发性肾病和继发性肾病两大类。原发性肾病指 一类原发于肾脏的独立疾病，引起肾脏损伤的具体原因尚无明确定论，较为公认 的病因为与自身免疫功能紊乱相关。原发性肾病的发病具有显著的人种差异和遗 传倾向，因不同细分疾病而有所不同。常见的原发性肾病有 lgA 肾病、膜性肾病 等。 继发性肾病的肾脏损伤由其他系统疾病引起，常见于糖尿病、高血压及系统性红 斑狼疮等患者。继发性肾病主要包括糖尿病肾病、高血压肾病、狼疮肾病等。

据 IQVIA《中国慢性肾病白皮书》表明，IgA 肾病是全球最常见的原发性肾小球 疾病。一项基于多个国家肾活检样本的回顾性研究表明，IgA 肾病年发病率约为 2.5 每十万人口，由于可能存在部分亚临床病例未被记录等原因，IgA 肾病真实 发生情况或更为常见。IgA 肾病发病率具有显著的地域与人种相关性，东亚人种 发病率远高于欧美。IgA 肾病是中国最主要的原发性肾小球疾病。在中国经病理 诊断的原发性肾小球肾病患者中，IgA 肾病患者占比约 53%，显著高于其他国家。 目前 IgAN 发病机制尚未完全明了，现被广泛接受的是 IgAN 多重打击假说，该假 说认为 IgAN 患者循环中半乳糖缺乏的 IgA1（galactose-deficient IgA1，GdIgA1）水平增高，Gd-IgA1 作为自身抗原诱发了自身抗体的产生，Gd-IgA1 与自 身抗体结合形成免疫复合物（immune complex，IC）并沉积于肾小球系膜区，沉 积的 IC 通过激活补体，诱发炎性因子释放等多种途径最终导致肾脏损伤。

在美国，推荐的治疗方案包括控制血压、清除多余液体、控制免疫系统及降低胆 固醇。KDIGO 推荐使用抑制或阻断肾素—血管紧张素系统(RAS)的降压药︰血管紧 张素转化酶(ACE)抑制剂或血管紧张素受体抑制剂(ARB)。 与 KDIGO 指南一致，中国的临床实践主要是给予新诊断的患者 RAS 抑制剂控制血 压，并将蛋白尿降低至小于 0.5 克/天。倘若在优化 RAS 抑制剂剂量后仍无法达 到目标，则临床医生通常会添加类固醇和免疫抑制剂以减少蛋白尿。RAS 抑制作 用可降低肾小球的压力，从而降低尿液中的渗漏和蛋白排泄。 通过 RAS 抑制的治疗主要是缓解症状，并不能解决 IgAN 的根本原因。随着时间 的推移，由于相当大比例的患者经历了肾功能持续恶化，且目前尚无经批准的治 疗方法可供选择，因此医生试图通过各种超适应症药物治疗来控制疾病的进展。 对于疾病进展的 IgAN 患者，临床医生可使用全身性免疫抑制剂治疗患者，该抑 制剂主要包括大剂量的全身性皮质类固醇，如泼尼松、泼尼松龙及甲基泼尼松龙。 尽管一些已发表的报告表明该类药物可能会减少蛋白尿，但全身性皮质类固醇激 素的高剂量服用亦与一系列不良事件有关，包括高血压、体重增加、糖尿病、严 重感染及骨质疏松症。

耐赋康被纳入新版指南（草案）。2024 年 8 月，自 2021 年改善全球肾脏疾病预后 组织（KDIGO）发布了肾小球疾病管理指南以来，许多用于治疗 IgAN 的新药已在 多个国家获批临床，IgAN 领域的治疗也不断取得显著进展，基于此，KDIGO 发布 了 2024 年版《IgAN 和 IgAV 临床治疗实践指南（征求意见稿）》，在治疗药物方面 进行了重大更新，为 IgAN 临床治疗实践提供了重要指导。 新版指南更新的亮点在于，不再强调 3 个月优化支持治疗观察期，而是首次提出 了应同时针对 IgAN 中持续肾单位丢失的两个基本驱动因素进行管理： ①IgAN 特异性致病途径导致致病性 IgA 的产生，促使 IgA 免疫复合物的形成，并 在肾小球积累，引起促炎和促纤维化途径的激活。 ②与所有形式的进行性肾脏疾病一样，IgAN 诱导的肾单位丢失引起的系列反应， 包括肾小球高血压/高滤过的发展、持续性蛋白尿的小管间质反应以及全身性高 血压的出现和/或恶化。 这一更新亮点提示临床，lgAN 的治疗需尽早启用减少 lgA 及 lgA 免疫复合物的 药物，从发病机制源头上尽早控制疾病活动。

2.2 首个 IgA 肾病的对因治疗药物，疗效明确，安全性好

耐赋康针对 IgA 肾病发病源头起效，安全优效，更好控制疾病进展。耐赋康 （NEFECON）是布地奈德肠溶胶囊，其专为 IgA 肾病患者研制，迟释胶囊含布地 奈德 4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜 B 细胞 （包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高 浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发 IgA 肾病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗体（GdIgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗 IgA 肾病的作用。

第 60 届欧洲肾脏协会（ERA）年会期间公布了 IgA 肾病创新药物 Nefecon（耐赋 康）的完整 III 期临床试验（NefIgArd 研究）结果。Nefecon（耐赋康）作为靶 向肠道黏膜免疫调节剂，是全球首个 IgA 肾病的对因治疗药物。 NefIgArd 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，共纳 入 364 例具有进展至终末期肾病风险的原发性 IgA 肾病患者，在目前标准的支持 治疗（最大耐受剂量 RAS 抑制剂）基础上联合口服 Nefecon（16 mg/d，n=182） 或安慰剂（n=182）治疗 9 个月，之后停药监测 15 个月。随访 2 年完整结果： Nefecon 带来肾功能（eGFR）、蛋白尿、血尿全面获益。

Nefecon 延缓 eGFR 下降速度约 50%。Nefecon 治疗组在 2 年研究期间 eGFR 自基 线的时间加权平均变化比安慰剂组高出 5.05 ml/min/1.73 ㎡（P <0.0001）。2 年 时，Nefecon 治疗组 eGFR 自基线下降幅度为 6.11 mL/min/1.73 ㎡，而安慰剂组 下降 12.00 mL/min/1.73 ㎡，提示 9 个月的 Nefecon 治疗在随访 2 年时可显著延 缓肾功能衰退达 50%。

2024 年 10 月，耐赋康®NefIgArd III 期全球临床试验完整中国亚组数据的积极 结果在《肾脏 360》杂志上发表，目前，亚洲 IgA 肾病患病率远高于世界其他地 区，在 IgA 肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高 56%， 且疾病进展更快，存在巨大未被满足的临床需求。 在 2 年的治疗和观察期间，中国亚组数据显示, 耐赋康®在肾脏保护作用，蛋白 尿下降和镜下血尿改善等方面取得了比全球研究中数值上更好的疗效。NefIgArd 研究中国人群数据分析显示，经过 9 个月的耐赋康®治疗，停药随访 15 个月， 在 2 年内实现了临床上显著的肾功能保护，2 年期间减少约 66%的肾功能衰退， 并观察到持续的蛋白尿下降，9 个月时尿蛋白与肌酐比（UPCR）较基线显著下降 37.6%，停药随访 15 个月降幅维持良好，获益数值上优于全球患者。

安全性耐受性良好：治疗期间最常见的 TEAE 依次是外周水肿、高血压、肌肉痉 挛和痤疮，且都是轻中度，可逆转，耐受性良好。 对代谢无明显影响： 4 例患者在 9 个月的治疗期间报告发生糖尿病事件，后随访 期缓解 严重感染率低：需住院治疗的严重感染 2%，与安慰剂无差异 无其他不良事件发生：治疗及随访期间，无胃肠道出血、骨折等重度不良事件。

2.3 IgA 肾病新药开发格局良好，耐赋康纳入医保

目前 IgA 肾病治疗新药机制繁多，但大多处于临床阶段。主要原理为阻断致病性 IgA 的产生，从而关闭所有下游致病途径，其作用机制是通过 B 细胞/浆细胞耗竭 或调节 B 细胞/浆细胞功能来降低致病性 IgA 和 IgA 免疫复合物的水平。

上游 B 细胞清除：B 细胞清除机制抑制免疫 B 细胞的局部激活，从而减少致病性 IgA1 的产生。此机制作用于 IgA 肾病发病（“多重打击”假说）的源头，有望切 断致病性免疫复合物产生的“链条”。当前临床在研靶点为靶向释放激素和 APRIL / BAFF 靶点。 下游补体激活抑制：在IgA肾病的发生及进展过程中，下游补体可通过替代途径、 凝集素途径被异常激活，从而加重肾脏炎症及损伤。补体抑制剂可以抑制补体的 异常激活，是未来治疗高风险 IgA 肾病患者的重要研发方向。

肾脏血管修复：此机制通过舒张血管、减轻炎症等方式保护肾脏，代表性药物为 内皮素受体拮抗剂，初步数据显示具有一定疗效。 致病性 IgA1 及免疫复合物清除：半乳糖缺陷 IgA1 及免疫复合物是 IgA 肾病的主 要致病物质，IgA 蛋白酶融合蛋白酶可以快速清除在肾脏沉积的半乳糖缺陷 IgA1 及免疫复合物，并作用于疾病发生全过程。该机制已被 Nature Reviews Nephrology 杂志评价为未来有希望特异性治疗 IgA 肾病的药物，目前正在积极研 发向临床推进。 多机制药物在研，国内竞争格局良好，耐赋康先发优势明显。从国内的竞争格局 来看，除耐赋康外，目前尚未有其他治疗 IgA 肾病的创新药物在国内获批，针对 上游 B 细胞清除的药物中，多个处于临床三期阶段，预计未来 2-3 年内耐赋康整 体的竞争格局良好。

先发优势明显，商业化顺利，已进入医保。根据公司 2024 年年报，耐赋康于 2024 年 5 月正式在中国大陆上市。在打开传统医院渠道、开展专业学术推广的同时， 率先布局互联网医疗平台，开创性地构建了线上线下协同的处方模式。截至 2024 年底，凭借 150 人规模的专业肾病销售团队，已成功覆盖全国 600-700 余家核心 医院，触达 60%以上的目标患者群体。并成功纳入国家医保药品目录，该目录于 2025 年 1 月 1 日起正式实施。 耐赋康于 2024 年 11 月被纳入国家医保药品目录。2025 年 1 月 1 日正式实施， 将开始执行医保新价格，各地 IgA 肾病患者将陆续享受医保报销。根据国家医保 局要求，耐赋康于 1 月开始在北京、上海等各省市执行医保报销，患者可在定点 医疗机构或定点药店购药，并享受医保报销价格。国家医保药品目录的正式实施 将提升耐赋康的可及性，减轻患者负担，我们预计纳入医保后，耐赋康的渗透率 有望大幅提升。

2.4 EVER001 (BTK 抑制剂)治疗膜性肾病(MN)优异数据，全球领先

膜性肾病为成人肾病综合征常见的病理类型，在我国的患病率呈逐年升高的趋势， 是发病率仅次于 IgA 肾病的原发性肾小球肾炎。我国目前有约 200 万原发性膜性 肾病患者，而在美国约有 8 万-10 万患者，欧洲约 8 万患者，日本约 4 万患者。 目前全球没有获批此适应症的药物。 膜性肾病(MN)分为特发性原发性（约占 80%病例）和继发性形式（约占 20%病例）， 后者与潜在疾病（如感染、药物、癌症等）相关。约 80%的患者表现为肾病综合 征，症状包括极高的蛋白尿（常见范围为 24 小时尿蛋白 3.5g-20g）、血清白蛋白 水平下降引起的严重水肿。诊断的平均年龄为 40-60 岁，使用现有治疗后，一半 的病人仍持续患有肾病综合征使用现有治疗后，三分之一的患者仍会进展为终末 期肾病（ESRD）。

目前尚未有药物获批治疗原发性膜性肾病(PMN)，现有的治疗药物(如环磷酰胺、 钙调神经磷酸酶抑制剂、CD20 单抗)均为超适应症使用。超过 30%的患者对目前的治疗药物无应答，约 30%达到缓解的患者复发。目前临床使用的治疗药物有较 大的副作用，急需更安全的治疗方法。

EVER001 胶囊（又名：XNW1011）是新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶 （BTK） 抑制剂，正在全球范围内开发用于治疗肾病。BTK 是 B 细胞受体信号通路的重要 组成部分，可调节 B 淋巴细胞的存活、激活、增殖和分化。应用小分子抑制剂靶 向 BTK 是治疗 B 细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病的有效选择。与共价不可逆 BTK 抑制剂相比，EVER001 在保持高活性的同时具有高选择性，避免持续抑制带来的 毒副作用。

2024 年 12 月，EVER001 在治疗原发性膜性肾病的 1b/2a 期临床试验阶段性数据 取得积极结果。 EVER001 治疗原发性膜性肾病的 1b/2a 期临床试验为一项正在进行中的中国研究。 共有 31 名经肾脏活检证实的抗-PLA2R 自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者分别 入组低剂量组和高剂量组，接受 EVER001 共 36 周的治疗。队列一为 100mg BID 低剂量组，队列二为 200mg BID 高剂量组。

3 感染+自免，丰富管线布局，新产品将 NDA

耐药菌抗生素供给不足。由于世界范围内对现有疗法的耐药性不断增加，对新抗 生素需求广泛，但是，由于在美国和欧盟推出新抗生素产品具有较高挑战，全球 对新产品开发的投资已滞后于医疗需求。根据美国疾病控制及预防中心的资料，在细菌对可用抗生素的耐药性日益增加的挑战中，与革兰氏阴性病原体有关的挑 战尤其严重。过去十年，对碳青霉烯类耐药的菌株已显著增加，该类抗生素通常 用于治疗严重或高风险的感染，包括对耐碳青霉烯的肠杆菌目(CRE)、对耐碳青 霉烯的铜绿假单胞菌(CRPA)及耐碳青霉烯的鲍曼不动杆菌(CRAB)。 多重耐药性（MDR）革兰氏阴性感染主要在医院内的深切治疗科、血液学、呼吸道 感染及感染性疾病科治疗。由于临床缺乏快速诊断工具，临床医生通常采用经验 疗法作为初始治疗。联合疗法在临床实践中经常起着关键作用，以最大程度地覆 盖病原体。在中国，四环素抗生素、β-内酰胺类（主要包括碳青霉烯类）、β-内 酰胺╱β-内酰胺酶抑制剂组合(BL/BLI)以及多黏菌素是 MDR 革兰氏阴性菌抗生 素的主流。

革兰氏阴性菌占比大，治疗选择有限。根据中国抗菌素耐药性监测网络（CARSS） 数据，革兰氏阴性病原体占中国临床菌株的 70%以上，其耐药率持续攀升，尤其 在院内感染中表现显著。例如，肺炎克雷伯菌和鲍曼不动杆菌的耐碳青霉烯率分 别由 2005 年的 3.0%和 30%-40%上升至 2019 年的 25%以上和 70%以上。现有治疗 选择有限，替加环素和多黏菌素虽具备一定疗效，但因安全性和耐受性问题临床 使用受限。

与西方国家相比，中国新型抗生素的市场非常强劲。中国的抗感染药物市场，是 中国最大的治疗领域之一，其商业收入与肿瘤和心血管疾病相似。前十大抗生素在中国的销售额均超过人民币 20 亿元。然而，该等产品中的大多数相对老旧， 易于不断产生抗生素耐药，凸显对新治疗方法的需求。与整体抗感染市场相比， 中国革兰氏阴性 MDR (G-MDR)抗生素市场以更快的速度增长，从 2015 年的人民 币 125 亿元增至 2019 年的人民币 205 亿元，复合年增长率为 13.2%，预计 2024 年市场规模将增至人民币 351 亿元。 针对 MDR 革兰氏阴性菌的现有治疗药物（如多黏菌素、替加环素）存在显著的毒 性或耐受性问题，治疗覆盖范围有限，临床使用受限。中国有关针对 cIAI 及其 他 MDR 革兰氏阴性感染的药物仍有大量尚未得到满足的医疗需要。替加环素于 2010 年在中国取得批准，并于 2017 年获纳入国家医保目录乙类药品。替加环素 在中国被归类为特殊用途的三级抗生素，于 2019 年在中国的销售额达人民币 21 亿元，2017 年至 2019 年的复合年增长率超过 42.3%。显示出 MDR 领域较大的市 场潜力。

3.1 抗生素依嘉-治疗多重耐药感染

依嘉（依拉环素）是一种新型、全合成、广谱、含氟四环素类、静脉注射抗菌药 物，用于治疗包括在中国常见的革兰阴性菌、革兰阳性菌感染在内的多重耐药 （MDR）菌感染的一线经验性单药治疗。云顶新耀通过与 Tetraphase 制药公司 （Innoviva, Inc.的全资子公司）签订的授权协议，享有在大中华区、韩国和部 分东南亚市场开发、商业化依嘉的独家权益。2018 年 8 月，美国 FDA 根据 Tetraphase 第 3 期试验的结果批准 eravacycline (Xerava)用于治疗成人的 cIAI。2023 年 3 月，NMPA 批准依嘉（依拉环素）的新药上市许可申请，用于治 疗成人复杂性腹腔内感染（cIAI）。 当前我国临床实践中用于 MDR 或 CRO（碳青霉烯耐药革兰阴性菌）治疗的药物选 择十分有限，且治疗限制较多。例如，《碳青霉烯耐药肠杆菌科细菌感染诊治与防 控专家共识》指出：多黏菌素易发生异质性耐药，且有明显的肾脏和神经系统毒 性，肺组织渗透性低；替加环素的血药浓度较低，且对肝功能和凝血影响大，有 黑框警示；头孢他啶-阿维巴坦对产金属酶菌株感染无效；氨基糖苷类的治疗效 果欠佳，且耳、肾毒性较大。

作为全球首个氟环素类抗菌药物，依嘉以其广谱抗菌活性和高组织穿透能力，在 治疗复杂性腹腔内感染（cIAI）方面表现出卓越疗效。全合成及氟改构的药物工 艺发展成熟，促使全球首个氟环素类抗菌药物依拉环素的出现。依拉环素通过对 核心 D 环的独特修饰，包括氟原子取代 C-7 处的二甲胺部分、吡咯烷乙酰氨基取代 C-9 处的 2-叔丁基甘氨酰胺基，使其具有更强的抗菌活性，并有效改善药物的 渗透性、组织分布以及代谢稳定性。核心 D 环引入氟原子修饰，使得依拉环素的 药物性能得到全面提升。

抗菌活性强，维持较低的最小抑菌浓度值。最小抑菌浓度值（MIC）维持较低水 平，意味着标准剂量的抗菌药即可发挥强大抗菌作用，而无需通过增加药物剂量 才能达到临床治疗效果，避免药物不良反应和细菌耐药的风险增加。依拉环素的 国内外获批，主要基于国际 IGNITE 1/4 试验以及国内桥接试验的积极结果，证 实依拉环素治疗复杂腹腔内感染（cIAI）的疗效不劣于碳青霉烯类药物，而且腹 泻等胃肠道反应的发生率更低。 依拉环素具有抗菌谱广、抗菌活性强、分布广泛、组织穿透性强、联合用药协同 作用等药物特征，临床试验和真实世界研究也证实其在不同感染类型患者中的疗 效和安全性。因此，依拉环素上市可及之后的临床应用场景还将得到大大拓展。

搭建商业化团队，销售成绩亮眼。依嘉 2024 年销售 3.53 亿元，同比增长 256%。 2025 年，公司将重点拓展依嘉在核心医疗机构的市场潜力，提升医生对依嘉治疗优势的认知度，从而实现高潜力医院处方量的稳步增长。同时将着力加速推动该 药物在重症医学科（ICU）、呼吸科和血液科等科室中治疗时机前移，利用其抗菌 活性强、抗菌谱广、组织浓度高和安全性佳等优势强化依嘉在多重耐药菌感染经 验性治疗中的基石地位。在渠道拓展方面，除内部销售团队外，将通过深化 CSO 模式落地，进一步扩大依嘉的市场覆盖和临床应用。

3.2 全面且互补的抗菌药物组合，新产品即将国内报产

云顶新耀在感染性疾病领域的布局聚焦于复杂性腹腔内感染（cIAI）、复杂性尿 路感染（cUTI）及革兰氏阴性感染三大未被满足临床需求领域，产品线覆盖了从 全合成四环素类抗生素到新型窄谱多黏菌素类抗生素的多种治疗方案。

头孢吡肟-他尼硼巴坦：预计年内递交 NDA

头孢吡肟（一种第四代头孢菌素）和新型β-内酰胺酶抑制剂 （BLI） 他尼硼巴 坦的组合，可广泛地覆盖丝氨酸酶和金属 β-内酰胺酶。他尼硼巴坦与头孢吡肟 联合使用，正在开发成为一种新的治疗由难治性耐药革兰阴性菌，尤其是碳青霉 烯耐药肠杆菌目细菌（CRE）和碳青霉烯耐药或多重耐药铜绿假单胞菌（CRPA/MDRPA）引起的严重感染的治疗选择。 云顶新耀通过与 Venatorx Pharmaceuticals 签订的独家许可协议共同开发头孢 吡肟—他尼硼巴坦。2024 年 2 月，授权合作伙伴 Venatorx Pharmaceuticals 宣 布，《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了头孢吡肟—他尼硼巴坦治疗成人复杂性 尿路感染（包括急性肾盂肾炎）患者的 3 期临床研究 CERTAIN–1 的积极结果。 结果显示头孢吡肟 — 他尼硼巴坦在治疗复杂性尿路感染（包括急性肾盂肾炎） 上优于美罗培南，且安全性与美罗培南相似。据公司官网发布的 2024 年中期业 绩及业务进展，预计于 2025 年在中国内地递交在复杂性尿路感染适应症的新药 上市申请。 疗效数据：据公司官方公众号，在 TOC 访视时，与美罗培南相比，头孢吡肟-他尼 硼巴坦主要疗效终点微生物学和临床反应复合终点达到了预先设定的非劣效性 标准（头孢吡肟-他尼硼巴坦的治疗成功率为 70.6%，美罗培南为 58.0%）。该访 视时预先设定的优效性分析表明，头孢吡肟-他尼硼巴坦在复合终点和微生物学 终点在统计学上优于美罗培南；临床治疗成功率差异为 4.5%[CI：-2.6，12.6]。 在后期随访（LFU）访视（第 28-35 天）时，头孢吡肟-他尼硼巴坦在复合终点（成 功率差异：12.1%[CI：2.2，21.9]）和临床终点（成功率差异：9.9%[CI：1.5， 18.8]）较美罗培南表现出持续的统计学优势；微生物学终点成功率差异为 7.7%[CI：-1.6，17.3]。此外，与美罗培南相比，头孢吡肟-他尼硼巴坦在耐药病 原体方面保持了数值优势。 安全性数据方面，头孢吡肟-他尼硼巴坦的安全性特 征与美罗培南一致。

EVER206（又称 SPR206）是一种潜在的同类最佳的新型多黏菌素类抗生素，旨在 减少目前临床上多黏菌素 B 和黏菌素治疗时产生的毒性，特别是肾脏毒性。多黏 菌素常被用作对抗多重耐药革兰阴性菌感染的最后手段，但它们在临床使用时与 明显的神经毒性和肾毒性有关。据公司官方新闻稿显示，目前已经完成的一系列 动物研究、体外研究和健康受试者的研究结果显示，EVER206（SPR206）具有良好 的安全性特征。同时，体外和体内研究数据表明 EVER206（SPR206）的抗菌活性 类似于或优于现有的多黏菌素 B 或黏菌素。

3.3 伊曲莫德：澳门获批，大陆已 NDA

伊曲莫德（VELSIPITY，etrasimod）是一种每日一次口服的高选择性鞘氨醇-1-磷 酸（S1P）受体调节剂。由 Arena Pharmaceuticals 公司开发，辉瑞于 2022 年完 成了对 Arena Pharmaceuticals 的收购，而云顶新耀于 2017 年从 Arena 获得了 在大中华区和韩国开发、生产和商业化 etrasimod 的独家权利。2024 年 12 月 17 日，云顶新耀宣布中国国家药品监督管理局已正式受理伊曲莫德（VELSIPITY）用 于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的新药上市许可申请（NDA）。 经证实，S1P 受体参与数种生物学反应的调节，包括从淋巴结到外周血的淋巴细 胞输送。通过减少淋巴结中的淋巴细胞亚群迁移，循环血液中可用的免疫细胞减 少，从而减轻组织损伤。与上一代 S1P 受体调节剂不同，etrasimod 旨在通过选择性靶向 S1P 受体亚型 1、4 及 5 来提供全身及局部细胞调节，同时避免与潜在 严重不良事件相关的亚型 2 及 3。

2024 年 12 月 17 日，CDE 正式受理伊曲莫德用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎 （UC）的新药上市许可申请。伊曲莫德是一款每日一次口服的一线先进疗法，不 仅使用方便、疗效佳，而且具有良好的安全性特征。伊曲莫德已于 2023 年 10 月 和 2024 年 2 月先后在美国和欧盟获得新药上市批准，同时，伊曲莫德也于 2024 年 4 月获得中国澳门特别行政区药物监督管理局批准上市，并于 2024 年 10 月通 过“港澳药械通”政策在粤港澳大湾区落地。

溃疡性结肠炎（UC）是一种慢性、复发性、非特异性炎症性肠病，会影响直肠， 在许多情况下还会影响整个结肠的一部分。根据公司招股书，UC 患者可在任何年 龄发病，但发病高峰年龄通常在 30 至 40 岁之间，男女发病率相似。主要症状是 慢性腹痛、腹泻、血便以及粘液。2022 年全国 UC 患者约为 60 万人，根据弗若斯 特沙利文报告，估计于 2030 年超 90 万人，患者对创新疗法存在巨大未满足需 求。

根据弗若斯特沙利文报告 ，氨基水杨酸酯为成人 UC 一线治疗的 SOC，该类药物 大体对轻度至中度疾病有效。皮质类固醇通常对中度至重度 UC 患者有效，但出 于安全考虑不能长期使用。中国仅批准英夫利昔单抗以及维多珠单抗治疗 UC，约 40%-50%的患者无应答，且 65%至 80%的患者未达到完全缓解。

目前国内虽有多个药物在研，但在溃疡性结肠炎（UC）适应症中伊曲莫德处于领 先地位。

2024 年 7 月，云顶新耀宣布伊曲莫德（VELSIPITY）治疗中重度活动性溃疡性结 肠炎的亚洲Ⅲ期临床研究维持期取得积极顶线结果。 据公司官方新闻披露，总计 340 名中重度溃疡性结肠炎患者随机接受伊曲莫德 或安慰剂治疗。III 期研究入组的中重度活动性溃疡性结肠炎患者既往对至少一种常规治疗、生物制剂或 Janus 激酶（JAK）抑制剂治疗失败或不耐受，随机分配 进入诱导期接受每日一次服用 2mg 伊曲莫德或安慰剂治疗 12 周。经过 12 周诱 导治疗并达到临床应答的患者再次随机进入 40 周的维持期，每日一次服用伊曲 莫德 2mg 组或安慰剂组，接受为期 40 周的维持期治疗。 维持期数据证实，在经过 40 周的维持期治疗后，伊曲莫德组与安慰剂组相比， 主要终点和所有关键次要终点均具有显著的临床意义和统计学意义（p<0.0001） 的改善，没有观察到新的安全性信号。

在 2024 年 6 月亚洲炎症性肠病组织年会（AOCC 2024）上，公布了伊曲莫德亚洲 III 期临床研究的 12 周诱导期研究的中国患者的详细数据，总计 320 名来自中 国的受试者随机接受诱导治疗。结果显示： 伊曲莫德 2mg 治疗的患者的临床缓解率为 24.5%，安慰剂治疗的患者为 5.8%（差值 19.7%， p<0.0001）。与安慰剂组相比，伊曲莫德治疗的患 者所有关键次要终点均有显著的临床意义和统计学意义的改善。 内镜改善率：伊曲莫德组为 37.0%，安慰剂治疗的患者为 10.7%（差值 28.0%， p<0.0001）；临床应答率：伊曲莫德组为 57.4%，安慰剂治疗的 患者为 28.2%（差值 30.6%， p<0.0001）。中国患者的安全性结果与既 往的研究一致，没有观察到新的安全性信号。

4 mRNA 技术平台:多个产品在研

2021 年 9 月，云顶新耀与 Providence Therapeutics 公司达成全面协议在亚洲 新兴市场推进包括新冠疫苗在内的 mRNA 疫苗及药品研发，经过临床验证的 mRNA 技术平台是公司自主研发的核心部分。公司于 2024 年通过终止与 Providence Therapeutics Holdings Inc. 的合作和许可协议实现了重要的战略转型，将自 主研发重点转向拥有全部知识产权和全球权益的 mRNA 肿瘤治疗性疫苗。 云顶新耀目前正在研发多个 mRNA 肿瘤治疗药物，包括个性化肿瘤疫苗（PCV）、 肿瘤相关抗原（TAA）肿瘤疫苗、免疫调节肿瘤疫苗，自体生成 CAR-T 产品，并开 发新一代脂质纳米粒（LNP）递送系统以增强细胞介导的免疫反应。

生产设施：1）生产基地：位于浙江嘉善的全球生产基地一期项目暨 mRNA 疫苗产 业化基地已正式投入运行，并成功进行试生产。该项目一期占地面积 85 亩，建 筑面积达 58,000 平方米，投资规模超过 9 亿人民币；2）生产能力：该生产基地 拥有全套的先进生产设施和完善质量保障体系，达产后年产能预计可达 7 亿剂次 mRNA 疫苗产品。

mRNA 个性化肿瘤（PCV）疫苗项目。2024 年 8 月，公司宣布正式启动一款个性化 肿瘤疫苗 EVM16 的研究者发起的临床试验项目(IIT) EVM16CX01。该研究由北京 大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院发起，用于评估 EVM16 注射液单药及联合 PD-1 抗体治疗在晚期或复发实体瘤受试者的安全性、耐受性、免疫原性和初步疗 效的剂量递增及扩展研究。这是 EVM16 开展的首次人体试验。公司预计将于 2025 年递交肿瘤相关抗原(TAA)疫苗的新药临床试验申请。

mRNA 肿瘤相关抗原（TAA）疫苗项目。EVM14 是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA） 的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症的治 疗, 通过将编码多种肿瘤相关抗原（TAA）的 mRNA 原液包封在脂质系统中配制而 成。肌肉注射后，EVM14 可被抗原呈递细胞（APC）摄取并翻译成靶抗原，经加工 后由主要组织相容性复合体（MHC）分子呈递给 T 细胞并激活抗原特异性 T 细胞。 这些活化的 T 细胞可迁移至肿瘤组织，识别并杀死表达靶抗原的肿瘤细胞，同时 诱导免疫记忆。2025 年 3 月，通用型的现货肿瘤治疗性疫苗 EVM14 成功获得美 国 FDA IND 批准。 作为一款治疗型疫苗，临床前研究表明，EVM14 能够诱导免疫记忆，展现出有效 降低肿瘤复发的能力，有望让患者实现“长期无癌生存”的获益，在肿瘤治疗领 域极具开拓性意义与潜在价值。此外，临床前研究还证明了 EVM14 与免疫检查点 抑制剂（ICI，如 PD-1 或 PD-L1 抑制剂）的联用可以显著增强抗肿瘤活性，支持 在临床上对联合用药的探索。 通用型的现货肿瘤治疗性疫苗能大大缩短生产周期，提升产能，降低生产成本， 惠及更多患者。

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