2025年百奥赛图公司深度报告：技术驱动研发创新，致力于成为全球新药发源地

一、基因编辑技术起家，“千鼠万抗”构筑全球新药摇篮

1.1 基因编辑技术基础支撑，临床前产品和服务及抗体分子转让开发业务两大 业务线

百奥赛图是一家创新技术驱动新药研发的国际性生物技术公司，致力于成为全球新药发源 地。基于底层基因编辑技术，百奥赛图自主研发了 RenMice®（RenMab®、RenLite®、 RenNano®、RenTCR mimicTM）平台，用于全人治疗性单克隆抗体、双/多特异性抗体、 双抗 ADC、纳米抗体和类 TCR 抗体的发现。 公司是一家具有高增长和高技术壁垒的国际性生物技术企业，以专有基因编辑技术为底层 驱动，围绕创新动物模型供应及临床前 CRO 服务，以及抗体序列分子/PCC 分子转让等 两大业务主线，保持快速增长： （1）临床前产品和服务（BioMice 业务线），业务收入持续快速增长，为公司持续提供利 润贡献，致力于成为满足全球药企前沿研发需求的首选创新动物模型供应商；通过基因编 辑技术不断开发各类动物模型，致力于成为具有全球影响力的创新动物模型供应商；依托 动物模型的优势，持续扩大临床前 CRO 服务的业务范畴，努力成长为值得信赖的 CRO 服务供应商。 （2）抗体分子转让开发业务（RenBiologics 业务线），公司第二增长曲线，未来有望为 公司带来持续的营收增长和长期收益，是公司愿景成为全球新药发源地的希望所在。依托 自主开发的 RenMice 系列抗体发现平台，通过“千鼠万抗”形成针对 1000+靶点的超 100 万个巨大全人抗体库。对外规模化转让早期抗体序列分子和优选 PCC 分子，获得首付款、 里程碑及销售分成，形成长期发展潜力。

1.2 根植中国，致力于全球化运营，持续完善全球化销售体系

公司成立于 2009 年，公司发展大致区分三个阶段： 第一阶段：2009 年-2015 年打造基因编辑技术，提供基因编辑动物模型制备服务。第二阶段：创新动物产品规模化开发与生产，建立药理药效平台，利用动物模型优势 进入全球医药研发领域。第三阶段：打造五大全人抗体药物开发平台，整合公司模型制备、药物评价和抗体发 现优势，启动“千鼠万抗”计划。

全球领先的创新动物模型开发，满足前沿药物研发需求的首选动物模型供应商。公司拥有 世界一流的基因编辑平台和全球领先的创新动物模型研发能力。SUPCE、EGE™、 ESC/HR 三大基因编辑技术平台驱动，形成了4,390种独特基因编辑动物和细胞模型产品； 积极研究新的动物模型和细胞测定模型，覆盖免疫肿瘤学、肿瘤学、自身免疫/炎症、神经 和代谢等更多疾病领域。

公司拥有世界顶尖的动物模型生产中心，自 2014 年起在江苏南通（中国）、北京大兴（中 国）和波士顿（美国）运营三大动物中心。品牌为“百奥动物”。公司致力于通过创新基 因工程动物模型（GEMs），为全球客户提供优质的科研支持与新药研发服务。通过执行严格、科学和标准化的操作程序以及高效的设施管理系统，对关键性质量控制检测（如微生 物污染筛查）执行行业最高标准。凭借创新动物模型、国际领先的质量控制体系及个性化 定制服务，动物中心作为百奥赛图的核心业务板块，持续为全球生物制药产业的高速发展 提供核心驱动力。 百奥赛图海门动物中心位于江苏南通，距上海仅一小时车程。自 2016 年 4 月运营以来， 海门动物中心已获得江苏省科技厅颁发的实验动物生产和使用许可证以及江苏省出入境 检验检疫局颁发的动物出口许可证。该中心还在 2016、2019 和 2022 年分别获得三次 AAALAC 国际认证。动物设施总面积约 47,000 平方米，拥有 120,000 个鼠笼，专注于实 验动物的大规模繁育和供应。 该中心能够提供各种自研小鼠品系，如高度免疫缺陷小鼠（B-NDG®及其衍生品系）、单重 和双重免疫检查点人源化模型（如 B-hPD-1 和 B-hPD-1/B-hPDL-1 小鼠等）、细胞因子（受 体）人源化小鼠，以及数百种目标基因编辑小鼠，用于新药开发。凭借广泛的动物选择、 高质量的生产、宽敞的设施和大规模供应能力，百奥赛图的海门动物中心已被证明是一个 值得信赖的动物模型提供商和服务平台，服务不仅覆盖研究机构，还包括全球 20 多个国 家和地区的制药公司。

百奥赛图北京动物中心作为公司战略资源中心，全面贯通从基因编辑动物模型构建到新药 研发的全产业链条。中心拥有 12,000 平方米标准化实验动物设施，配备 30,000 个实验笼 位，可提供涵盖基因编辑动物模型创制与种群扩繁、体内药效学评价与高通量筛选、以及 治疗性抗体开发所需的动物免疫等全流程研发服务支持。 该中心同时是推动百奥赛图"RenMice HiTS 全人抗体高通量开发平台"落地的核心基地。 该平台采用开放合作模式，通过对 RenMab 全人抗体小鼠进行靶向基因编辑，携手全球合 作伙伴针对数千个潜在药物靶点开发抗体候选分子，最终实现"以技术创新驱动新药研发" 的战略目标。

百奥赛图波士顿动物中心采用单屏障设施设计，设有 4 间动物房及 1100 余个笼位，配备 Innorack IVC Mouse 3.5 独立通气笼具系统。作为 AAALAC International 认证机构，本中 心为科研院所及制药企业提供符合国际标准的临床前研究服务与资源，并在首席兽医官的 监督下，严格遵循动物福利伦理规范。

专注敬业、经验丰富的跨国药理药效团队。公司在北京、海门及美国波士顿建立了一支由 数百名研究人员组成的药理药效团队，该团队已成功支持制药企业及生物技术公司评估多 种治疗方式的疗效，包括单抗、双抗、ADC、小分子、CAR-T 细胞治疗以及溶瘤病毒等。 公司在 2018 年于美国波士顿建立了子公司，经过多年发展，海外人才团队及基础设施已 基本完善。公司海外子公司的设立可提升公司对海外客户的响应速度与服务能力，进一步 加强与客户的联系并改善服务质量。

1.3 行业景气度贡献高业绩增量，现金流持续改善

公司过往收益取得强劲增长，2024 年实现盈利，现金流转正。截至 2019 年公司实现收 入 1.70 亿元，2024 年增至 9.80 亿元，2019-2024 年 CAGR 实现 42%；2025 年上半年 实现收入 6.21 亿元，同比增长 51.3%。利润方面，2019 年至 2023 年为持续亏损状态， 2024 年实现盈利 0.34 亿元；2025 年上半年实现盈利 0.48 亿元，超过 2024 年全年水平。 经营性现金流也于 2024 年转正，全年实现 2.11 亿元；2025 年上半年经营性现金流为 2.03 亿元。 模式动物销售高速增长，抗体业务有望支撑下一阶段增量。收入拆分来看，模式动物销售 业务在 2019 年至 2025 年上半年保持高速增长，2019 年公司模式动物销售收入 0.50 亿 元，主营业务收入占比约 30%；2024 年模式动物销售收入 3.89 亿元（同比增长 42.7%）， 主营业务收入占比约40%；2025年上半年模式动物销售收入2.74亿元（同比增长56.1%）， 主营业务收入占比约 44%。抗体业务收入始于 2020 年，全年收入 0.41 亿元，主营业务 收入占比约 16%；2024 年公司抗体开发业务收入 3.18 亿元（同比增长 80.7%），主营业 务收入占比约 32%；2025 年上半年公司抗体开发业务收入 1.63 亿元（同比增长 37.8%）， 主营业务收入占比约 26%。

公司业务高毛利水平，研发持续高投入。公司的毛利率维持较高水平 2019 年公司综合毛 利率为 57.2%，2024 年毛利率提升至 77.7%，2025 年上半年维持至 74.4%。抗体开发业 务的毛利率在 2020 年至 2024 年分别为 88.7%/ 80.3%/ 85.0%/ 82.4%/ 92.8%，2025 年 上半年为 88.0%。 2022 年至 2025 年上半年公司的研发费用分别为 6.99/ 4.74/ 3.24/ 2.09 亿元，占营业收入 的比例分别为 130.96%/ 66.17%/ 33.04%/ 33.68%。2022 年度至 2024 年度，公司研发费 用持续下降主要由于大规模研发环节结束，公司进一步控制和节省研发开支导致研发费用 支出减少所致。2025 年 1-6 月，随着公司推动有潜力的抗体分子研发至 PCC 阶段，且公 司部署本地化 AI 大模型助力抗体分子设计及筛选工作，当期研发费用金额有所回升。 公司具有专业的临床前 CRO 服务团队，高硕博研发人员占比服务全球顶尖客户。经过八 年多的发展，截至 2025 年 6 月 30 日，公司临床前药理药效评价业务已建立了高水平的 近 170 人的国际化服务团队，其中硕士及博士占比超 40%。2018 年于美国波士顿建立了 子公司，经过多年发展，海外人才团队及基础设施已基本完善。公司海外子公司的设立可 提升公司对海外客户的响应速度与服务能力，进一步加强与客户的联系并改善服务质量。 位于美国马萨诸塞州波士顿的海外子公司，拥有超过 110 名全职员工，其中硕士、博士占 比超过 90%，专业背景覆盖分子及细胞生物学、医学、药理学、病理学、动物生物学、肿 瘤学等学科。

二、临床前产品和服务持续利润贡献，业绩高增量

公司成立于 2009 年，是一家以临床前 CRO 以及生物技术企业。公司基于自主开发的基 因编辑技术提供各类创新模式动物以及临床前阶段的医药研发服务，并利用其自主开发的 RenMice 全人抗体小鼠平台（包括 RenMab、RenLite、RenNano、RenTCR 以及 RenTCR-mimic 多个系列）针对人体内近千个潜在药物靶点进行规模化药物发现与开发 （以下简称“千鼠万抗”），并将有潜力的抗体分子对外转让、授权或合作开发。经过年的 积淀，公司逐步发展为以基因编辑模式动物制备、创新模式动物繁殖与供应、临床前药理 药效评价以及抗体药物发现四个技术平台为一体的企业，秉承“专注技术创新，持续新药 产出，守护人类健康”的使命，旨在为新药研发领域提供高品质的产品与服务。

2.1 基因编辑业务

基因编辑业务为公司业务重要基石，主流基因编辑技术提升基因编辑效率，突破基因改造 序列长度限制。基因编辑是一种对生物体 DNA 片段进行特定修饰的技术，通常用于实现 对特定 DNA 片段的插入、删除，特定碱基的缺失、替换等改造。利用基因编辑技术得到 的动物或细胞系等模型，可模拟出人类特定生理、病理及细胞特征，对研究基因的功能， 阐明生物体的遗传进化、疾病发生的分子机制，提供相关的疾病治疗药物评价等发挥了重 要作用，是目前基因功能研究的重要技术手段之一。 基于 ESC/HR 以及 CRISPR/EGE 等技术，公司主要对外提供基于大/小鼠以及细胞系的基 因编辑定制化服务，最终产品为具有特定基因型的动物或细胞系模型以及基因型检测报告。 同时相关业务包括提供少量质粒构建、sgRNA 活性检测等一系列基因编辑单项服务（最 终产品为特定的质粒、胚胎或动物产品和/或检测报告）以及少量 SPF 级大/小鼠模型定制 化扩繁等服务（最终产品为一定数量特定基因型的大/小鼠）。

2.2 创新模式动物销售

内部开发的基因编辑动物及细胞模型，是当前药物开发过程中必不可少的条件资源和重要 工具，验证后的各类模型已实现规模化对外销售。通过关键基因的改造来模拟人类病理环 境和调控机制的动物模型，是当前药物开发过程中必不可少的条件资源和重要工具，利用 该模型进行药物评价被认为是验证临床前药物药效的“金标准”。公司在基因编辑人源化小 鼠模型的基础上，开发了肿瘤、自身免疫以及代谢等领域的疾病小鼠模型，包括各类人源 化小鼠肿瘤模型、基于人 CD34+造血干细胞（CD34+HSC）和人外周血单个核细胞（PBMC） 移植进行免疫重建的肿瘤模型，哮喘、特异性皮炎、银屑病、关节炎、肠炎等自身免疫疾 病模型以及糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等代谢疾病模型，最大限度的模拟人 疾病发生，为疾病治疗药物评价提供稳定有效的模型资源。利用已上市及自主研发的抗体 药物分子进行小鼠体内药效检测，结合生理、生化、血液、毒性等分析，公司验证了自主 开发的各类模型的有效性，并实现规模化对外销售。

2.3 临床前药理药效评价服务

临床前药理药效评价是药物发现与临床开发之间的重要桥梁，基于公司特色的各类大/小 鼠及细胞系模型，临床前药理药效评价平台为国内外医药企业和临床科研单位提供高效的 药物筛选和药效评估，助力药物研发快速进入临床阶段。公司建立了完备的体内外药理药 效学评价、药代动力学（PK）和药效学（PD）评价以及小动物病理和毒理学评估体系， 可服务于临床前药物研发的各个阶段，最终产品为相关服务的检测报告。截至 2025 年 6 月 30 日，公司的药理药效团队已为全球约 950名合作伙伴完成了超过6,350项药物评估， 并协助部分合作伙伴成功完成了 IND 申报工作。

三、构筑全人源小鼠平台，“千鼠万抗”加速新药研发

3.1 领先的基因组原位替换策略，全人源小鼠平台具备自主知识产权

全人源化抗体鼠技术平台是生物医药领域治疗性抗体开发的“变革性工具”。它打破了早 期鼠源抗体引发人体免疫排斥的局限，实现了“在小鼠体内直接生成全人源抗体”的核心 突破，推动全球抗体药物从“鼠源抗体人源化改造”的低效模式，迈入“全人源原生开发” 的高效时代。 全人源化抗体鼠技术平台从 1997 年 XenoMouse®诞生至今，大致可划分为“抗体质量提 升”、“功能适配拓展”、“开发效率优化”三个阶段。（1）早期技术特征是聚焦“基因整合”， 核心突破是“消除鼠源成分”，验证全人源抗体的安全性及有效性。（2）全人源抗体的临 床价值得到证实后，行业需求转化为“更高效、更灵活地产生高质量抗体”。（3）后随着 国内企业的崛起，抗体平台技术转向“产生适配复杂药物的高质量抗体”。未来随着高通 量筛选与 AI 技术的融入，抗体发现效率有望实现质的飞跃。 公司凭借先进的自有 SUPCE 技术，采取领先的基因组原位替换的策略开发了全人抗体 /TCR 小鼠 RenMice 平台（包括 RenMab、RenLite、RenNano、RenTCR 以及 RenTCR-mimic 多个系列小鼠）。根据弗若斯特沙利文的数据，RenMab 是目前全球范围 内已知的抗体基因人源化程度最高的小鼠平台之一，具有完整的人类抗体重链及κ轻链可 变区 V、（D）、J 片段和小鼠重链及轻链的恒定区并保留了抗体生成过程中的重组机制及 抗体基因调控区的调控机制。

（1）RenMab 小鼠

RenMab小鼠将野生小鼠抗体基因重链及 κ 轻链可变区片段原位替换为人源抗体基因相应 片段，具有完整的人源抗体基因重、轻链可变区 V（D）J 片段，同时为确保免疫细胞反 应及适当的 B 细胞发育，RenMice 平台保留了小鼠抗体基因的恒定区，保证了抗体生成 过程中的重组机制及抗体基因调控区的调控机制。针对某个靶点，RenMab 小鼠经该靶点 基因敲除并进行抗原免疫后可产生具有丰富多样性、高亲和力和强特异性的抗体分子，帮 助全球药企加速推进药物开发进程。据弗若斯特沙利文的数据，RenMab 是目前已知的人 源化程度最高的小鼠平台之一。

使用 RenMab 等平台开发全人源抗体可避免繁杂的人源化工程，确保候选抗体在临床开 发过程中具有更高的开发效率以及安全性。RenMab 小鼠具有完整的人源抗体基因重、κ 轻链可变区 V（D）J 片段，可最大限度地产生高亲和力抗体。由 RenMab 小鼠产生的抗 体的恒定区为鼠源序列，可变区为人源序列，后续将恒定区鼠源序列人源化即可得到全人 源抗体分子。抗体药物研发主要技术路径包括两大类：一类为通过杂交瘤技术在野生小鼠 中免疫产生抗体，因得到的鼠源抗体免疫原性较强，很快被机体清除或产生强烈的副作用， 须在体外进行抗体人源化工程；另一类为通过转基因小鼠/全人抗体小鼠平台或噬菌体/酵 母展示平台等直接制备全人源抗体，避免了繁杂的体外抗体工程。

（2）RenLite 小鼠

RenLite 为在 RenMab 基础上开发的共同轻链小鼠，用于全人源双抗的发现。RenLite 小 鼠的抗体重链基因可变区原位替换为人源相应的基因片段，其κ轻链可变区替换为单一固 定的人源抗体轻链可变区基因。双特异性抗体（双抗）是指同时结合两个不同抗原或同一 抗原两个表位的抗体。与单抗相比，双抗具有高度特异性，增强了治疗有效性和安全性， 同时减少了不良反应。通过传统方式产生的单抗分子具有不同的重链及轻链，由于重轻链 错配等现象，在组装过程中可形成多种双抗结构，组装正确率较低，为后续纯化造成困难。 RenLite 可产生与人体类似的重链多样性，采用单一人类共同κ轻链确保了开发双抗的轻 链互补性，在避免了体外人源化改造的同时，解决了重、轻链错配的问题，从而简化了分 子组装和化学成分生产及控制的开发过程。通过 RenLite 小鼠免疫后得到双抗分子后，增 加连接子（linker）和毒素分子（payload），可进一步形成双抗 ADC 分子。

（3）RenNano 小鼠

纳米抗体分子量小、渗透性好，可穿越血脑屏障、浸润肿瘤，到达普通抗体所无法到达的 区域；同时，由于其 CDR3 区较普通抗体更长，所以能触及 GPCR 等困难靶点的隐秘表 位，对于破解难治疾病具有重要意义。再者，由于其结构简单、无需配对，所以适合模块 化组装，易于构建双/多抗、CAR-T 等。虽然纳米抗体有其独特的优势，但由于羊驼、鲨 鱼属于大型动物，繁殖周期长、产仔少等原因，所以在单抗制备方面不能像小鼠一样广泛 使用。同时，还要对羊驼抗体序列进行人源化改造才能进行药物开发，从而也增加了药物 研发的复杂性和时间周期。 在 RenMab 的基础上，进一步对抗体恒定区基因进行改造生成了 RenNano 平台可以直接 产生丰富多样性及高亲和力的全人仅重链抗体（Heavy Chain Antibody，HCAb），节省了 大量的时间和费用，也降低了后续开发的风险。

（4）RenTCR 小鼠

RenTCR 是基于公司自主研发的 SUPCE 技术，将人源 TCR 序列导入小鼠体内，并对鼠 源的 MHCI 或/和 MHCII 进行人源化后得到的小鼠平台，具有正常的 T 细胞免疫应答，经 免疫后可产生全人 TCR 序列，主要用于 TCR 药物/细胞疗法的开发。 传统 TCR 主要通过外周血单个核细胞（Peripheral Blood Mononuclear Cell，PBMC）或 者病人肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor-infiltrating Lymphocyte,TIL）来获取，利用 RenTCR 小 鼠开发全人 TCR 无需获得病人样本，小鼠繁育周期短、饲养成本低，且可产生比肿瘤浸 润淋巴细胞更为丰富的 TCR 序列。

（5）RenTCR-mimic 小鼠

RenTCR-mimic 小鼠是公司在 RenMice 基础上定点插入人源主要组织相容性复合体 （MHC，也被称为人类白细胞抗原，Human Leukocyte Antigen，HLA）基因序列获得的 HLA 人源化的全人抗体小鼠，主要用于类 TCR 抗体/细胞疗法的研发。

3.2 基于“千鼠万抗”计划的抗体开发，持续提升新药研发效率

传统基于 MOA 的药物研发，历经靶点评估及验证、抗体筛选制备、先导物筛选及优化、 候选化合物筛选及确定、体内外药理药效学研究、CMC、安全性评价及临床试验等流程。 基于 MOA 的药物开发模式难度较高，现有临床阶段管线和商业化药物涵盖的靶点高度集 中，药企在产品研发及商业化面临激烈的竞争。当前全球药物早期研发竞争激烈，急需创 新的研发模式以提升药物研发效率。 公司于 2020 年 3 月率先启动“千鼠万抗”计划，拟在 RenMab 及 RenLite 小鼠平台的基 础上通过靶点敲除，得到针对人体内千余种潜在药物靶点的靶点敲除（TargetKO）小鼠进 行药物发现（“千鼠”）。针对每种 TargetKO 小鼠免疫后得到数百种针对该靶点不同表位的 抗体分子（“万抗”）。“千鼠万抗”计划针对 1,000 余个潜在抗体药物靶点（其中大部分尚 未进入临床试验阶段）分别进行抗体发现，形成多样性丰富的高质量抗体分子库，可满足 合作伙伴不同的研发需求，大幅促进抗体候选药物的发现和开发过程，节省新药研发企业 的时间与金钱成本。

对于“千鼠万抗”计划筛选出的候选抗体分子，公司采用合作开发或分子序列授权/转让等 方式，寻求合作方共同推进其临床开发及后续商业化进程，并从中获取首付款、里程碑付 款以及药物上市后销售分成等。公司“千鼠万抗”计划虽无法取代药企内部药物早期发现 团队针对靶点、技术平台等的研发职能，针对药企感兴趣的靶点，可直接从公司海量的结 合表位丰富的抗体货架中挑选高质量的、可满足其若干评价指标的抗体分子，而省去了从 头开始进行药物早期发现及开发的过程，显著节省了研发时间并降低了早期研发的不确定 性，这对于海外药企或国内药企均具有重要意义。同时，“抗体货架”也使得药企可以同 步比较多个靶点的优劣，通过将实验数据和 MOA 相结合，更高效地筛选到最有潜力的靶 点，出于研发投入的考虑，国内外各家药企通常都只能聚焦于有限数量的靶点及管线进行 研发，“抗体货架”的形式可以使得药企能够从源头平行比较多个靶点，有望协助药企提 高研发效率及临床转化的成功率。 截至 2025 年 6 月 30 日，公司合计签署转让/授权/合作开发项目 61 个，转让/授权/合作开发的抗体分子属于抗体发现、Hit/Lead 以及 PCC 阶段（合同签署时研发阶段）的项目分 别为 25 个、26 个以及 8 个，其余项目处于 IND 或 CMC 等研发阶段。截至 2025 年 6 月 30 日，公司签署的 61 个正式转让/授权/合作开发项目中，51 个项目合作方仍在推进研发， 占比约 83.61%。其中，合作方研发进展主要集中于 Lead 或 Hit 体内外药效筛选阶段，抗 体分子的最快研发阶段已进入临床 I 期试验。

3.3 新药自主及合作开发，平台价值进一步放大

针对“千鼠万抗”计划以及公司各抗体发现平台产生的有潜力的抗体分子，公司在早期与 众多药企达成转让/合作开发的同时，亦会将部分抗体分子自主推进至 IND。公司可在临床 前及早期临床试验的各个阶段，寻求与合作伙伴达成合作，由合作伙伴主导推进管线药物 临床开发以及商业化进程。公司拥有优秀的临床前药物研发团队及丰富的药物早期开发经 验。目前公司就 YH001、YH002、YH003、YH005、YH008、YH011、YH013 等管线产 品分别与包括 Syncromune、荣昌生物、微芯新域、启德医药等在内的商业伙伴达成了外 部转让/授权/合作开发，其中 6 个已处于临床试验阶段。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）