2025年全球医药、医疗行业之代谢新药研发系列报告：PCSK9Lp（a）心血管新药黄金时代

PCSK9：Leqvio从治疗高血脂症到预防心血管疾病，心血管重磅创新药的长期发展之路

动脉粥样硬化性心血管疾病（Atherosclerotic Cardiovascular Disease，简称ASCVD）为主的心血管疾病（如缺血性 心脏病和缺血性脑卒中等）是导致全球人口发病和死亡的主要原因，血脂代谢异常是ASCVD的独立危险因素之一。 我们在之前的代谢系列报告中，已经详细介绍PCSK9的机制和不同类型 (抗体或小核酸)药物的涉及理念及临床数据。 CVOT研究中主要以心血管死亡、非致死性心肌梗死和非致死性卒中为不良心血管终点（MACE），对降血脂类药物、 高血压及心衰类药物、凝血类药物以及GLP-1RA等糖尿病药物的MACE进行了全面的评估。可以大致分为： 3P‐MACE (3-point major adverse cardiovascular events) 为由心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性缺血 性卒中组成的复合终点； 4P‐MACE(4-point major adverse cardiovascular events)为由心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性缺血性 卒中或因不稳定性心绞痛住院组成的复合终点。 诺华制药的英克司兰这款降脂药物，作为全球首款，也是目前唯一一款用于降低LDL-C的小核素药物，在2021年是 通过ORION-9/-10/-11三项全球III期临床试验的成功，获得上市批准。

但该药未来的市场拓展并未止步于此，我们看到诺华目前依然在进行3个患者数在14000-17000的大型三期研究。

更重要的是：诺华目前正在推进评估英克司兰在心血管一级和二级预防中的潜在用途。 ORION-4 ：对大约 15 000 例接 受了英克司兰治疗的 ASCVD 患者的临床结果进行评估，项目包括：冠心病死 亡、心肌梗死、致命性或非致命性缺血性中风或紧急冠状动脉血运重建术的发生概率、冠心病死亡或心肌梗死 和心血管死亡的首次发生时间等，目前 ORION-4 正在正在英国和美国的 180 个中心进行。计划中位研究时间约 为 5 年。主要终点为复合终点，包括冠心病死亡、非致死性心肌梗死、致死或非致死性缺血性卒中或紧急冠脉 血运重建手术。 VICTORION-2P 是二级预防，有望分别在 2026 年和 2027 年获得最新数据。 VICTORION-1P 是美国心脏病学会(ACC)和美国心脏协会(AHA)指南定义的高危一级预防人群中唯一一项非他汀 类降脂疗法的研究。

我们预测PCSK9类药物有望超过100亿美元

我们认为该靶点未来核心驱动为诺华英克司兰以及默沙东后续的口服环肽分子。

长期预防市场的扩容：哈佛医学院心血管泰斗Eugene Braunwald 教授建议， 如果普通人能够在 30 岁时每年注 射一次 300 mg 英克司兰，LDL-C 可以得到有效的控制，长期维持在较低的水平，心血管事件发病阈值的时间也 会推迟 30 年。此外，发病阈值的推迟时间还取决于使用 Inclisiran 的初始年龄，即越早越好。这就是未来这款 突破性小核酸药物在心血管疾病长期预防上的治疗理念突破。Leqvio的ORION-4和V2P研究的结果分别有望在 2026年和2027年获得数据。

便捷性：Leqvio出现前，血脂管理长期面临“依从性困境”。对需终身治疗的患者而言，每日服用他汀类药物的 繁琐流程导致约50%患者无法坚持规律用药，而PCSK9 单抗类药物虽疗效更强，仍需每2-4周注射一次。 Leqvio 的 "半年一针" 模式彻底改变这一现状。在接受最大耐受剂量他汀治疗仍不达标的患者中，该药能持续17 个月稳定降低 LDL-C 水平。目前安进PCSK9单抗药物Repatha依然在高速成长仍未达峰，这也对Leqvio的长期 空间提升了天花板。

口服类PCSK9小分子和基因治疗药物的进展

Enlicitide (MK-0616) 是由默沙东研发的一款口服剂型的PCSK9抑制剂，是一种可通过消化道吸收的合成小分子环状 肽类，可阻断PCSK9和LDL-R的结合。

临床二期试验结果显示，4个剂量组(6mg、12mg、18mg、30mg)治疗8周后LDL-C的降低幅度从41.2%至60.9%，且 临床耐受性表现良好。默沙东已经于去年下半年启动III期临床的关键研究，目前一共有三个三期临床在进行当中。有 两个是用于探究MK-0616能否在24周时间内有效降低LDL-C的水平。此外还有一个针对CVOT（心血管结局获益）的 试验，大致需要耗时5年时间。

Enlicitide(MK-0616)的IIb期临床试验数据显示：与安慰剂相比，所有剂量的MK-0616在第8周时都能显著降低患者的 LDL-C，其中6mg剂量组下降41.2%，12mg组为55.7%，18mg为59.1%，30mg为60.9%。安全性方面，MK-0616在 试验中表现出良好的安全性和耐受性。单从LDL-C下降数据来看，Laroprovstat和Enlicitide两款药物中，Enlicitide的 降脂效果似乎更好。不过Laroprovstat 有小分子结构的差异化优势,成本更低、生产流程更简化。

阿斯利康Laroprovstat(AZD0780)

阿斯利康小分子抑制剂AZD0780具有后来居上的潜力，相比与MK-0616环肽在口服生物利用度更有优势。AZD0780 能够实现饭后或空腹给药上灵活调整，而默克MK-0616在中期试验中，建议患者在服药前至少禁食8小时（避免食物 摄入降低药物的生物利用度）。

已公布的Laroprovstat(AZD0780)的IIb期临床试验PURSUIT数据显示：在标准他汀治疗基础上，每日一次30mg的 AZD0780治疗12周后，患者LDL-C水平较安慰剂组降低50.7%(p<0.001)。而且，无论患者基线时使用中等或高强度 他汀，疗效均保持一致。此外，84%用药组患者达到指南推荐的LDL-C目标值(<70mg/dL)，而安慰剂组为13%。安全 性方面，AZD0780总体耐受性良好，AZD0780治疗组与安慰剂组的不良事件(AEs)发生率相当(38.2% Vs 32.6%)。

罗氏CVI-LM001

CVI-LM001是全球首个进入II期临床的口服小分子PCSK9抑制剂。已完成的研究结果显示：CVI-LM001具有优异的安 全性、耐受性和良好的药代动力学特征。而且，在高血脂受试者中开展的Ib期药效探索研究显示：与安慰剂组相比， 高血脂受试者口服CVI-LM001导致血液LDL-C水平显著降低。

基因治疗：礼来VERVE-102

2025年4月，Verve Therapeutics宣布VERVE-102的Ib期临床试验取得积极结果：VERVE-102耐受性良好，未观察到 与治疗相关的严重不良事件，也未观察到临床上显著的实验室异常。单次输注VERVE-102导致血液PCSK9和血液 LDL-C呈剂量依赖性降低，其中0.6mg/kg剂量队列中观察到血液LDL-C平均降低53%，最大降低69%。

中国PCSK9小核酸进展： 目前中国有石药集团的SYH-2053、天广实的MIL-86、诺和诺德的NNC0385-0434、西威埃的CVI-LM001等处于II期 临床。悦康药业的YKYY-105、圣因生物的SGB-3403、瑞博生物的RBD7022处于I期临床。这三款药物均属于siRNA， 其中瑞博生物RBD7022在大中华区(中国大陆、香港及澳门)的开发、生产和商业化权利于2023年12月授权许可给齐 鲁制药。

Lp(a)：降LDL-C以外的首要致病风险因素，先攻降血脂，看好诺华礼来两大龙头的布局

根据瑞博生物招股书，2023年全球血脂异常患病人数达到31亿，预计2033年将增至36亿。根据“中国居民心血管病及 其危险因素监测”项目于2020-2022年在31个省市共262个监测点对 275,961人进行的调查，结果显示，18岁及以上居 民血脂异常患病率为38.1%，男性（46.1%）高于女性（29.6%），城市（38.9%）高于农村（37.4%）。 在血脂异常的各种表现形式中，高LDL-C导致全球死亡和伤残寿命损失已经位列2019年的第8位。LDL-C作为最重要 的血脂指标及ASCVD的致病性危险因素已为人所知。最新研究发现了心血管中尚存在新的血脂指标与剩余风险相关， 比如含有ApoB的脂蛋白，包括富含甘油三酯的脂蛋白（TRL），以及Lp(a)也参与ASCVD的病理生理过程。根据沙利 文的数据，全球约有18-35%的人口存在Lp(a)的升高。研究证实，即使有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平， Lp(a) 仍会增加未来 ASCVD 的风险。 脂质紊乱主要根据血浆中升高或降低的脂质类型进行分类，包括仅胆固醇升高（孤立性高胆固醇血症）、仅甘油三酯 升高（单纯性高甘油三酯血症）以及胆固醇和甘油三酯都升高（混合性高脂血症），以上均会促使动脉粥样硬化的形 成。病因上，可以分为原发性（遗传因素）和继发性。已知部分原发性高脂血症是由于先天性基因缺陷所致，例如 LDL受体基因缺陷引起家族性高胆固醇血症等；而另一部分原发性高脂血症的病因目前还不清楚。随着治疗理念成熟， 降血脂不再是主要目的，关注ASCVD的风险成为大部分多国血脂指南对降脂药物的首要终点。 血脂是血清中的胆固醇、甘油三酯和类脂的总称。临床上检测血脂的项目较多，血脂的基本检测项目为TC (总胆固 醇)、TG (甘油三酯)、高密度脂蛋白胆固醇(high density Lipoprotein-cholesterol，HDL-C)和低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)。

Lp(a) 水平由遗传基因决定，在人群中呈偏态分布，且有地域和种族差异，但目前不同地区检测标准存在差距。 Lp(a) 水平是由遗传决定的，很少受环境或生活方式因素的影响，成人水平在儿童时期就已达到，通常在5岁左右。 他汀类药物和PCSK9抗体类药物对这一指标的降低也相对有限。2018年美国国立健康研究所（NHLBI）工作组指出， 全球范围内超过 14 亿人Lp(a) 水平高于 50 mg/dl。 美国大型流行病学调查研究共纳入531,144 例门诊患者，Lp(a) 数据采集自全科医生对一般门诊患者的 CVD 风险筛 查。结果显示，Lp(a) 水平呈偏态分布，均值为34.0±40.0 mg/dl，中位数为17 mg/dl， 其中Lp(a) >30 mg/dl的比例为 35%，Lp(a) >50 mg/dl 为24%。

虽然越来越多研究证据表明，Lp(a)是ASCVD的独立风险因素，但目前缺乏 Lp(a) 实验室检测的标准化，使得 Lp(a) 与 CVD 的相关性缺乏准确的评估。在中国，其他血脂检测项目如ApoA I、ApoB、Lp(a)等仍属于研究项目，仅在部 分有条件的医疗机构展开，不在临床基本检测项目之列。 降血脂的定义正随着更精准的诊断而细化： 检测是一个健康经济问题：虽然Lp(a)已经越多被纳入到常规实验室检测，但它是由基因水平决定，并且单次检 测不够，而重复的检测从成本角度来看可能是比较浪费的。 欧洲的一些国家将对新生儿筛查作为一种潜在的解决方案，此外，还鼓励进行级联筛查，即对高Lp(a)患者的一 级亲属进行检测，有助于扩大检测和诊断范围  Lp(a)检测方法缺乏标准化，目前有几种Lp(a)商业免疫测定法，但是敏感度不同；以nmol/L为单位的新标准检测 方式，有助于提高检测准确性和结果统一性 由于存在检测技术和手段的区别，在看待不同Lp(a)类药物的临床结果时，需严谨的分析其检测方式。

Lp(a)分子包括三大致病成分：LDL颗粒，ApoA以及脂蛋白相关氧化磷脂（OxPL）。Lp(a)的形成分两个步骤：1）第 一步，载脂蛋白(a)通过Kringle IV (KIV) 7和8结构域结合到LDL上的载脂蛋白B-100 (apoB-100)的赖氨酸残基上；2） 第二步，载脂蛋白(a)与apoB-100之间形成二硫键，将两个蛋白共价连接起来，生成Lp(a)。Lp(a)浓度主要由载脂蛋 白Apo(a)决定，由于Apo(a) 的多态性，导致 Lp(a) 血浆水平存在一定的种族和地域性差异。一项研究比较中国人、白 种人和非裔美国人的 Lp(a) 水平，结果显示，中国人、白种人和非裔美国人血浆 Lp(a) 水平的中位数分别为 8.0 mg/dl、 9.0 mg/dl 和 33 mg/dl。中国人和白种人血浆 Lp(a) 水平的总体分布仅存在细微的统计学差异，但均与非裔美国人存 在显著差异。

Apo(a)由LPA基因编码，该基因是灵长类动物等少数物种所特有，由于KIV-2区域的拷贝数多态性存在，LPA基因也是 人类最为复杂的基因之一。LPA基因起源于纤溶酶原基因（Plasminogen，PLG），Plasminogen由多个kringle结构域 和蛋白酶结构域组成，现在的LPA基因通过基因复制、KI-KIII丢失、KIV扩增、引入KIV-2拷贝数变化并保留KV和蛋白 酶结构域（突变失活）形成。

Lp(a)：竞争在诺华FIC Pelacarsen和礼来的潜在BIC Lepodisiran展开

诺华的Pelacarsen是从Ionis引进，之前代号为IONIS-APO(a)-LRx，这是一款GalNAc偶联的ASO药物，通过与apo(a) mRNA 互补结合，从而介导其降解。这也是针对Lp(a)的全球FIC药物。 该药在2020年启动了一项3期试验（HORIZON），涉及8,325多名心血管疾病患者，评估Pelacarsen通过降低Lp(a)水 平是否可以降低心血管事件的风险。诺华预计该三期预计将于2026年上半年拿到初步数据，之后申报FDA审批。每4 周注射一次，80mg剂量。

安进Olpasiran（AMG-890）： 一期结果：安进的Olpasiran是一种针对LPA mRNA的siRNA，可单次给药每12周一次。临床一期研究显示，对于剂 量 范 围 为20mg至75mg的 受 试 者 ， 血 浆Lp(a)水 平 降 低 了71-97%。来自 临 床 二 期 OCEAN-DOSE研 究 （NCT04270760）的数据已于2022年11月在《新英格兰医学杂志》上发表，报告了重复治疗36周后Lp(a)的降低情 况，并显示经安慰剂调整后的平均百分比变化为：10mg剂量为−70.5%，75mg剂量为−97.4%，每12周给予225mg剂 量为−101.1%，每24周给予225mg剂量为−100.5%（所有与基线相比的P值均<0.001）。 二期结果：2023年8月，安进在ESC'23上展示了临床二期olpasiran的最新突破性数据，整体显示在最后一次给药近 一年后，Lp(a)水平持续下降（研究人群/队列类似于OCEAN(a)-Outcomes试验的主要入组标准，例如特别是Lp(a)水 平超过200nmol/L）。停药延长期的结果显示，之前接受≥75 mg olpasiran的患者在最后一次给药近一年后，Lp(a)经安 慰剂调整后的下降百分比仍维持在约40-50%。在停药延长期未发现新的安全性问题。此外，该数据集还包含了关于 OxPL-apoB（载脂蛋白B上的氧化磷脂）下降的详细信息，该指标被认为是预测心血管疾病和心血管事件的生物标志 物，因为apoB100脂蛋白在氧化状态下可能更具致动脉粥样硬化性。 三期进展：该数据更新对正在进行的P3 OCEAN-outcomes研究（NCT05581303）可能具有重要意义，该研究预计 于2026年12月完成。

礼来深度布局Lp(a)， Lepodisiran和最快的口服小分子Muvalaplin都进入临床三期

LLY 的 Lepodisiran（LY3819469）是一种 N-乙酰半乳糖胺偶联的短干扰 RNA，具有持久降低脂蛋白(a)浓度的潜力。 该药物早年由Dicerna开发，2018年礼来引进。 临床二期数据：ALPACA 是一项 临床二期研究，探索 Lepodisiran降低 254 名高 Lp(a) 参与者的 Lp(a) 水平的能力。 2025年3月，礼来公布了Lepodisiran的II期ALPACA研究取得积极结果。在最高剂量（400mg）下，使Lp(a)水平在治 疗后60至180天期间平均降低93.9%，达到主要终点，其中一些患者的降低时间持续近1.5年。接受16mg和96mg剂量 治疗的受试者，同期Lp(a)水平分别降低40.8%和75.2%。 Lepodisiran还达成多项次要终点，在为期近18个月的研究中，所有评估时间点均显示三个测试剂量（16mg、96mg、 400mg）在单次或两次给药后均能降低Lp(a)水平。研究设计为在基线和第180天各给药一次，另有一组在基线给予 400mg、第180天给予安慰剂。额外剂量的效果仍待确定。这些数据在2025年第74届美国心脏病学会 (ACC)年会上公 布，并同时发表在《新英格兰医学》杂志上。

Muvalaplin 是唯一口服 Lp(a) 降低药物。Olpasiran 已显示出接近 95-100% 的 Lp(a) 降幅，而 pelacarsen 的降幅接 近 70%（即类似于 muvalaplin）。需注意的是，反义寡核苷酸/siRNA方法与 muvalaplin 通过物理结合 apo(a) 从而阻 止其与 apoB100 结合的机制不同，我们可以假设，如果 诺华Pelacarsen 的三期HORIZON 试验结果为阳性， Muvalaplin 在类似的 Lp(a) 降幅水平以及其他竞争产品均可能受益。如果 HORIZON 试验不成功，可能会有争论认为 心血管结局受益需要超过 70% 的 Lp(a) 降幅和/或更长时间，而 HORIZON 失败可能对 Muvalaplin 的影响比对其他竞 争产品（AMGN/SLNC）更负面。此外，礼来小分子口服QD 给药方案是否具有竞争力仍有待观察，相比之下，诺华 Pelacarsen 为一月一针(QM)，安进Olpasiran 为三月一针(Q12W)，而Slience设计的另一款siRNA药物Zerlasiran 为 Q16W 或 Q24W 皮下注射。 Muvalaplin临床二期数据显示：KRAKEN研究对象为血液Lp(a)水平超过175 nmol/L且患有动脉粥样硬化性心血管疾 病、2型糖尿病或家族性高胆固醇血症的患者。每日口服剂量为10mg、60mg或240mg，持续12周，对照组为每日安 慰剂。12周后，结果显示，muvalaplin治疗可将Lp(a)通过传统血液检测测得降低至最多70%，通过新的完整Lp(a)颗 粒检测测得可降低至最多85.5%。在muvalaplin组中，约97%的参与者通过完整Lp(a)颗粒检测达到Lp(a)低于125 nmol/L，传统血液检测测得则约为82%（*请注意，测量Lp(a)的方法（即完整颗粒检测与传统血液检测）在不同研究 中可能有所不同，因此在不同临床研究，肩对肩比较数据时需谨慎。）

靶向APOC3：Plozasiran即将获批，全球第8款小核酸新药，中国研发紧密跟随

2025年11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals公司研发的Plozasiran (ARO-APOC3) 小核酸将迎来FDA针对治疗家 族性乳糜微粒血症(FCS)的审批结论，这将是小干扰核酸 (siRNA) 领域第8款上市的药物。此外，该药针对严重高甘 油三酯血症(sHTG)的三期临床也在积极进展中，有望进一步开启30亿美金的成长曲线。

载脂蛋白介绍： 载脂蛋白（Apolipoprotein，简称Apo）是一类结合并携带脂类（如胆固醇、磷脂和甘油三酯）在血液中运输的蛋白 质。它们不仅维持脂蛋白颗粒的结构稳定性，还作为酶的辅因子、受体的配体，调控脂质代谢途径。 载脂蛋白B（ApoB）由于氨基酸组成的差异，可分为以下亚类：ApoB48和ApoB100。ApoB48是乳糜微粒（CM）的 载脂蛋白之一；ApoB100是极低密度脂蛋白（VLDL）和低密度脂蛋白（LDL）的载脂蛋白之一。 载脂蛋白C：

载脂蛋白CⅡ（ApoCⅡ）是冠状动脉粥样硬化性心脏病的保护因子。ApoCⅡ作为LPL的辅助因子，可激活多种 来源的LPL，维持脂蛋白的稳定性，保护血管内皮细胞。可见，ApoC Ⅱ可保护LDH诱导损伤的内皮细胞，在阻 止动脉粥样硬化的形成方面发挥重要的作用。ApoCⅡ过度表达或缺失均可导致高脂血症。

载脂蛋白CⅢ（ApoC3）是一种水溶性低相对分子质量的蛋白质，主要由肝合成，仅小部分在小肠合成，是载脂 蛋白C族中含量最丰富的一类。ApoCⅢ参与调节LCAT和CETP的活性：卵磷脂胆固醇酰基转移酶（lecithin cholesterol acyl transferase，LCAT）是参与血浆脂蛋白代谢的关键酶之一，在血浆CH及其酯水平的调节中起 重要作用。ApoC Ⅲ能抑制LCAT的活性。另外ApoCⅢ是脂蛋白脂酶（LPL）和HL的天然抑制剂，其还能抑制肝 对TRL及其残粒的摄取。

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 是一种罕见的常染色体隐性遗传病，且是一种危及生命安全的疾病。其特征是血浆中乳糜微粒和极低密度脂蛋 白（VLDL）的清除受损，导致严重的高甘油三酯血症（TG水平通常高于880mg/dL）。这种状况显著增加了患者 发生急性胰腺炎（Acute Pancreatitis，AP）的风险，且可能导致胰腺内分泌和外分泌功能不足等严重并发症。 目前批准的降低甘油三酯的药物（如他汀类药物、纤维酸衍生物和鱼油）对这类患者效果甚微，且没有证据表 明这些治疗能够降低AP的风险。 FCS又被称为1型原发性高脂蛋白血症，是一种遗传性脂质代谢障碍，主要特征是血液中乳糜微粒的持续高水平。全球首个针对该遗传性血脂异常的ASO，是由Ionis研发APOC3靶向Olezarsen。

Plozasiran在FCS适应症的NDA提交，依据主要包括在3期PALISADE(NCT05089084)研究中获得的积极结果，以及2 期SUMMIT项目所提供的支持性验证数据。在PALISADE研究中，75名患有持续性乳糜微粒血症的患者，被随机分配 接受每三个月一次皮下注射25mg(n=26)或50mg(n=24)的plozasiran或安慰剂(n=25)共12个月。基线时，患者的中位 TG水平为2044mg/dL。44例患者(59%)经遗传学检测确认患有FCS，31例患者(41%)经确诊患有持续性乳糜微粒血症， 可能患有FCS。完成随机期的参与者有资格继续参加两部分延长期，在此期间所有参与者均会接受plozasiran治疗。 该研究的主要终点是第10个月空腹甘油三酸酯与安慰剂相比相对于基线的百分比变化。 家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的PALISADE第3期研究、针对严重高甘油三酯血症(SHTG)患者的SHASTA研 究以及针对混合性高脂血症患者的MUIR和CAPITAN研究。

Plozasiran还达到了所有关键性次要终点，包括第10个月和第12个月（平均）空腹甘油三酯从基线的百分比变化；第 10个月空腹APOC3从基线的百分比变化；第12个月空腹APOC3从基线的百分比变化；在随机对照研究期间急性胰腺 炎事件的发生率。 维亚臻生物拥有plozasiran大中华地区权益，目前该产品在中国正开展针对中国成人FCS患者的III期临床试验，并已 于2024年初完成全部患者入组，预计于2025年一季度完成该临床试验。Plozasiran已获中国国家药品监督管理局突 破性治疗药物认定，将加速该产品在中国的临床开发和注册上市路径。 瑞博生物RBD5044： 瑞博生物近期在欧洲心血管年会ESC上展示了其ApoC3沉默RBD5044项目一期临床试验的结果，该试验包括单次和 多次递增剂量研究（n=72例健康受试者）。一次注射就能显著降低ApoC3，多达84%，同时甘油三酯（TG）可下降 最多70%，在随访6个月时仍低于基线50%。此外，参与者的整体血脂谱有所改善，包括残余胆固醇显著下降（最多 70%）和ApoB下降（最多20%），同时高密度脂蛋白（HDL）显著增加（最多40%）。该药物耐受性良好，在最高剂 量测试中未观察到剂量依赖性不良事件或肝酶升高。综合来看，这些安全性和疗效数据使该ApoC3 siRNA具备成为 潜在最佳同类药物的条件。

Severe Hypertriglyceridemia (sHTG)疾病介绍和主要流行病学：

60-80%的慢性肾病患者被诊断为sHTG，由此产生的血脂异常会进一步加剧肾脏损伤。当慢性肾病患者的甘油 三酯水平超过200mg/dL时，肾功能衰退的风险会增加2.3倍。 重度高甘油三酯血症（severe hypertriglyceridemia，SHTG）合并妊娠可导致急性胰腺炎、早产、流产甚至母 婴死亡等严重并发症的发生。 Olezarsen针对sHTG的三期研究显示，该ASO不仅能降低甘油三酯，还能减少急性胰腺炎事件。

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