和元生物研究报告：全平台一体化CGT CDMO稀缺龙头

1.专注于基因治疗的 CDMO 企业，打造全方位的基因治疗 CRO/CDMO 综合服务平台

和元生物成立于 2013 年，是国内首家科创板上市的 CGT CDMO 标的。公司核 心业务包括细胞基因治疗的 CDMO 服务，以及载体研究、基因功能学研究的 CRO 服务。公司 2013 年-2015 年主要提供基因治疗的科研服务，2016-2019 年为公司 CGT CDMO 业务的核心准备期，2020 年以来，尤其是 IPO 上市之后产能和技术平 台进一步强化后，已经成为覆盖细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等一体化全平台的 CGT CDMO 供应商。

常态化股权激励计划为未来业绩增长奠定基础：公司实际控制人为董事长潘讴 东，其通过直接持股方式控制 19.15%的股权以及通过一致行动人王富杰、殷珊、杨 兴林、夏清梅、额日贺、上海讴创、上海讴立间接控制的 8.04%，合计控制公司 27.20%的股权。公司 2016 年、2018 年、2020 年、2021 年已实施 4 次员工股权激 励，其中 2016 年和 2018 年通过上海讴立累计对 34 名员工实现员工持股、2020 年 通过上海讴创对徐鲁媛、贾国栋两名高管实施员工持股、以及 2021 年通过股票期权 对包括贾国栋、徐鲁媛、由庆睿、韦厚良、杨佳丽 5 名管理层以及另外 86 名核心员工进行股权激励，常态化的股权激励计划，实现公司利益、股东利益与员工利益的一 致性，为未来公司业绩增长奠定基础。

公司董事长为潘讴东先生，在 1989 年至 2012 年期间，先后任职于第二军医大 学基础部新药中试中心、上海讴博医学、华源集团上海医药分公司、上海生博医学， 自 2013 起至今担任公司董事长一职，在生物工程领域具有丰富的从业和管理经验。 公司核心技术人员贾国栋、杨兴林、由庆睿、韦厚良、杨佳丽均具有较高的专业背景， 且在行业内深耕多年，具有较高的行业经验，并产出较多的科研成果和项目。

持续强化 CGT CDMO 平台能力建设：公司持续推动生产平台建设，目前拥有 1000 平方米的基因治疗产品中试平台，近 7,000 平方米的基因治疗产品 GMP 生产 平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库 生产线 3 条、灌装线 1 条，可完成质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多种产 品的共线生产。公司依据基因治疗 CDMO 市场需求，在上海自由贸易试验区临港新 片区启动建设 77,000 平方米的精准医疗产业基地，设计 GMP 生产线 33 条，反应器规模最大可达 2,000L，其中一期 11 条生产线计划于 2023 年初投产， 二期 22 条生 产线计划于 2025 年初投产，新产能的 投产将能显著提高公司 CGT CDMO 的服务能 力、为国内外核心客户持续赋能。

2015 年以来，随着全球基因治疗产业发展速度加快，基因治疗 CRO/CDMO 外 包需求大幅上升，与此同时，和元生物开始积极打造 CDMO 工艺团队和建设 GMP 产能。随着平台建设不断完善、服务能力不断提升，和元生物 CDMO 订单量迅速增 加, 2020 年以来收入增长迅速：营业收入由 2014 年的 0.08 亿元增长至 2020 年的 1.43 亿元，复合增长率为 61.70%，并在 2020 年实现首次正利润，即 2020 年归母 净利润为 0.94 亿元。公司在 2020 年高速增长的基础上，公司 2021 年实现营业收入 2.55 亿元，同比增长 78.57%，归母净利润 0.54 亿元，扣非后归母净利润 0.41 亿元， 同比增长 53.69%，延续超高速增长的趋势。

分产品来看，基因治疗 CDMO 产品收入增速最快，由 2018 年的 0.13 亿元增长 至 2021 年的 1.93 亿元，复合增长率达 146.24%，基因治疗 CRO 产品增长较为缓 慢，由 2018 年的 0.29 亿元增长至 2020 年的 0.55 亿元。从业务机构来看，基因治 疗 CDMO 业务已成为公司核心业务，2021 年占收入比重达到 75.61%，另外基因治 疗 CRO 业务和生物试剂业务分别占比为 21.66%和 2.73%。

整体毛利率水平呈现相对稳健：公司毛利率水平整体较为稳定，2021 年毛利率 为 51.34%，净利率为 21.28%。分业务来看，CRO 业务相对成熟，毛利率水平稳定 在 60%以上。公司在 2018 年和 2019 年刚进入 CDMO 行业，毛利率水平较低，随 着 CDMO 业务工艺水平提高和规模效应显现，毛利率水平开始提升。2020 年开始 CDMO 业务开始成为公司主要的毛利来源， 2021 年 CDMO 业务毛利占比达到 69%， 随着 CDMO 业务的进一步发展，有望带动公司整体毛利率水平的提高。

公司期间费用率持续下降。随着公司收入规模的持续扩大，而公司的销售费用和 管理费用等支出相对稳定，因此期间费用率持续下降。（报告来源：未来智库）

2.基因治疗 CDMO 行业：高速增长的黄金赛道

2.1.基因治疗行业：新一代治疗技术，行业处于高速增长中

基因治疗，也称为细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，不包括未经基因 修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转 导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。 其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的 或经过改造的基因。从临床应用上来看，可分为体外基因治疗和体内基因治疗。

基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定 功能的溶瘤病毒产品。

在基因治疗相关药物持续获批上市的带动下，行业融资不断升温：2015 年以来， 全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、 IPO 十分 活跃。特别在 2017 年以后，随着腺相关病毒药物 Luxturna 和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和 Yescarta 的上市， 基因治疗行业迅猛发展， 行业融资总额从 2017 年的 约 75 亿美元大幅增长至 2020 年的 199 亿美元，融资并购的交易金额由 2015 年的 39 亿美元增长至 2019 年的 1562 亿美元，行业呈现出加快整合和强劲发展的态势。

临床在研产品管线数量众多，基因治疗药物增长动能充足。基因治疗临床在研 的产品管线在近年来增长较快，根据 ASGCT 数据，截至 2021 年底，全球基因治疗 在研管线数量达到 1941 个，其中处于临床前阶段的项目数量为 1412 个，占比达到 72.75%，随着在研产品管线数量的稳定增长，预计基因治疗药物的获批数量也会不 断增加。

从在研项目的适应症来看，基因治疗针对的适应症主要集中在肿瘤和罕见病两 大领域。新药申请前阶段中，肿瘤和罕见病领域的在研项目数量分别为 1048 和 998 个，临床阶段中，肿瘤和罕见病领域的在研项目数量分别为 354 和 364 个，远远超 过其它适应症的在研项目数量。

基因治疗药物获批数量持续增加。截至 2021 年底，全球范围内共有 19 款基因 治疗药物获批，其中 FDA 累计批准 8 款基因治疗产品，EMA 累计批准 11 款基因治 疗产品，中国累计批准的 4 款基因治疗产品中，来自复星凯特的阿基仑赛注射液以 及药明巨诺的瑞基仑赛注射液均在 2021 年获批。从疗法分类来看，CAR-T 疗法的产 品最多，其次分别是病毒载体疗法、溶瘤病毒疗法，产品占比分别为 42.11%、 26.32%、15.79%。此外，基因治疗药物获批进程也在不断加快，根据 FDA 在 2019 年的声明，预计到 2025 年，FDA 每年将会批准 10-20 个基因治疗产品。

基因治疗重磅产品上市后销售额快速增长。2021 年 Yescarta、Kymriah 和 Zolgensma 销售额分别达到 6.95、5.87 和 13.51 亿美元， 其它新上市的 CGT 药物 在逐步完成市场导入期后，销售额预计也将实现快速增长。

在多方因素推动下，基因治疗行业规模不断扩大。根据弗若斯特沙利文数据， 全球基因治疗市场规模由 2016 年的 5040 万美元增长到 2020 年的 20.8 亿美元，复 合增长率达 153%，预计到 2025 年市场规模达到 305.4 亿美元。中国基因治疗市场规模预计由 2016 年的 1500 万元增长到 2020 年的 2380 万元，复合增长率为 12.23%，随着基因治疗产品陆续获批上市及政策的扶持，预计到 2025 年国内市场 规模将达到 178.9 亿元。

2.2.CGT CDMO：研发外包需求大，基因治疗 CDMO 市场空间 广阔

基因治疗 CRO 和 CDMO 服务贯穿整个药物研发、生产的全流程。其中基因治 疗 CRO 服务阶段覆盖基础研究、药物发现、临床前研究和临床等阶段，主要为制药 企业、科研院校等主体从事新药研发或先导基础研究提供外包服务，CDMO 服务主 要为新药研发提供工艺开发、放大及验证、IND 申报、临床 I-III 期及商业化生产服务。

基因治疗 CDMO 产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下游主要为 基因治疗新药研发公司，受益于下游基因治疗行业的高速增长，基因治疗 CDMO 行 业迎来快速发展时机。

2.2.1.基因治疗企业外包意愿强，推动 CDMO 服务蓬勃发展

a) CGT 药企前期研发投入大：与传统药物相比，基因治疗药物从研发到生产往 往需要较长的周期，且难度较大，因此需要更高的成本投入，在药物发现和 临床前阶段中研发投入约需要 9-11 亿美元，在临床阶段的研发投入约需要 8- 12 亿美元。而基因治疗药企独立研发则需要面临在工艺、技术等方面的较高 的资本投入，CDMO 企业在工艺开发和 GMP 生产经验上具有比较优势，可 以提供由临床前研究到商业化生产的全流程服务，显著降低新药研发企业的 成本，在行业精细化和专业化分工的趋势下，CDMO 服务成为基因治疗药企 的选择。

根据 CRB 发布的报告，选择部分或完全 CDMO 服务的占样本企业的 77%，仅 有 23%的企业选择完全自主生产。进一步调查基因治疗药企选择 CDMO 服务的原因 发现，排在前三的因素分别为 GMP 生产能力有限、资本投入成本限制和产能限制， 其占比分别为 54%、18%和 12%。

b) 基因治疗生产工艺壁垒，药企难以独立完成。基因治疗生产工艺涉及到大肠 杆菌发酵、质粒纯化、细胞培养、重组病毒载体纯化多个流程，以及在生产 中保证工艺一致性、稳定性、安全性等质量检测的多个方面。以 CAR-T 疗法 生产为例，可以拆分为质粒、病毒、细胞治疗三个生产环节，不同环节都涉 及多道生产工艺，因此铸就了基因治疗生产工艺的较高壁垒。而基因治疗药 企多为中小型企业，难以独立完成生产工艺，因此具有较高的 CDMO 服务 需求。根据 Roots Analysis 数据，中小型企业的研发管线数量占比达到 91%， 而大型和超大型企业的研发管线占比仅为 9%，随着基因治疗行业的企业数 量的进一步增加，预计 CDMO 服务的渗透率将持续提高。

c) CDMO 企业可提供多样化的工艺选择及优化服务：基因治疗药物在研发上对 工艺的要求更高，且个性化特征明显，因此往往要求药企具有较为全面的技 术平台及较高的 GMP 生产能力，但是基因治疗新药企业大多为新创企业， 在工艺开发和优化上缺乏相关经验。CDMO 企业可以为新药企业提供 NonIND、IND-CMC 及临床用产品的生产及商业化 GMP 生产服务，协助新药企 业开展工艺研究、质量检测、药学研究等，能够为新药企业提供更为多样化 的选择。

2.2.2.基因治疗 CDMO 行业国内竞争格局尚未稳定

受益于下游基因治疗行业的高速增长，基因治疗 CDMO 行业市场规模不断扩大。 根据弗若斯特沙利文数据，2016 年至 2020 年，全球基因治疗 CDMO 市场规模从 7.7 亿美元增长到 17.2 亿美元，预计到 2025 年将达到 78.6 亿美元，2020-2015 年 复合增长率将为 35.5%。2018-2020 年中国基因治疗 CDMO 市场规模则从 8.7 亿元 增长到 32.6 亿元，预计到 2027 年将增长至 197.4 亿元，2020-2027 年复合增长率 将高达 43.3%。

全球范围内，欧美发达地区的基因治疗 CDMO 行业发展相对更为成熟，头部企 业占据了较高的市场份额，2020 年全球基因治疗 CDMO 企业 CR 5 市场份额接近 80%。目前国内从事基因治疗 CDMO 业务的企业共有 16 家，国内基因治疗 CDMO 行业处于发展初期，行业竞争格局尚未稳定，主要参与者有无锡生基医药、金斯瑞生 物科技、博腾生物、和元生物等企业，随着市场规模的进一步扩大，国内基因治疗 CDMO 具有进一步的整合空间。（报告来源：未来智库）

3.全平台一体化布局的 CGT CDMO 稀缺龙头，展望未来三年业绩将持续高速增长

3.1.核心竞争优势 1：细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等全平台 一体化的布局

公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、 SPF 级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研 究平台在内的全面的技术平台，为公司从事多元化的 CRO、CDMO 服务提供了重要 的技术研发支撑。

此外，公司从基因治疗载体的基础底层技术和大规模生产工艺层面通过持续的研 发创新，形成了基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心 技术集群。在解决基因疗法开发的关键技术瓶颈的同时，与 GMP 平台和质量控制体 系有效协同，帮助公司完成多种基因药物定制化开发。

在全面的技术平台和核心技术集群的协同下，公司积累了超过 30000 种病毒载 体库、超过 500 种人类肿瘤及细胞系、超过 15000 种人类基因 cDNA 文库，并且能 够完成细胞株、菌株、病毒株的高效建库，大规模发酵及细胞培养，病毒载体转染及 纯化，实现腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒、质粒等多产品的共线生产。

基因治疗研发生产主要包括三个环节，即质粒、病毒载体和细胞的生产。其中质 粒的生产工艺较为成熟，标准化程度较高。而病毒载体是目前基因治疗中最常用的载 体，病毒载体的优化升级提高病毒载体感染的效率和安全性，带动着基因治疗行业的 发展。目前在基因治疗领域广泛使用的病毒载体分别是慢病毒（LV）、逆转录病毒 （RV）、腺病毒（ADV）和腺相关病毒载体（AAV）。不同病毒载体具有不同的应用 场景，其中 LV 和 AAV 的安全性更好。

公司针对病毒载体结构进行优化改造，增强载体的靶向性、感染效率，通过对大 容量、低免疫原性腺病毒的改造提升基因治疗载体包装容量，公司放行的多批次慢病 毒可实现对 T 细胞等免疫细胞的高效感染，其感染 MOI为 0.5-2，而行业普遍水平为 0.5-10，在降低临床基因载体的使用量和提高安全性具有重大意义。

带有病毒载体的细胞培养方式主要有贴壁细胞培养和悬浮细胞培养，悬浮培养可 以实现更高密度的细胞生长，更适合大规模生产。此外，无血清细胞培养技术避免 了血清对细胞的毒性作用和血清源性污染，提高了临床应用的安全性，逐渐成为新 的发展方向。

公司在细胞培养工艺上布局较为全面，拥有多种行业主流的细胞培养工艺，够 满足基因治疗领域大部分产品的上游细胞生产工艺开发需求。并且公司具有行业主 流的多种细胞培养能力，如 293 生产细胞株、Vero 生产细胞株、Hela 细胞株等，满 足客户的多样化需求。目前公司超过 30%的基因治疗载体生产采用无血清细胞培养 工艺，腺病毒和腺相关病毒生产均采用无血清悬浮细胞培养工艺技术。此外公司生产 的 GMP 级病毒样品在浓缩纯化前的产量均达到高水平，其中慢病毒载体产量达 1E7 TU/mL，腺病毒产量达 1E11 vp/mL，多种腺相关病毒均达 1E11 vg/mL，驯化的多 种 HEK293 细胞系产量均比常规生产细胞系提升产量超 30%。

公司研发投入高度聚焦于载体开发技术、生产工艺和质控技术的优化创新， 2018-2020 年研发投入占营收比重分别为 45.84%、37.83%、15.4%，2021H1 研发 投入占比为 8.52%。研发投入占比因收入规模的快速增长有所下降，但整体仍处于较高水平。截至 2021 年 H1，公司研发人员为 79 人，占总员工人数比例为 21.18%。 从学历构成来看，公司硕士及以上学历的员工人数为 79 人，占比 21.18%。

公司的研发产出效率较高，截至 2021 年 H1，取得 15 项专利，其中 12 项为发 明专利，并在核心期刊上发表多篇文献，具有较高的影响力。此外，公司在载体的结 构研发和工艺研发上的在研项目有 18 项，且取得了突破性进展，为公司构建了坚实 的技术储备。

3.2.核心竞争优势 2：客户覆盖广度高，且具有丰富的项目服务经验

在公司积极布局技术研究、工艺团队搭建、GMP 平台建设下，公司积聚了包括 深圳亦诺微、上海复诺健、康华生物等知名基因治疗新药企业，以及中国科学院、复 旦大学、浙江大学、中山大学等知名院校在内的一批优质客户。公司前五大客户的销 售占比逐年提高，2021H1 提升至 51.85%

公司 CRO 业务客户主要为科研院所，加强了公司对基础科学、基因治疗先导研 究发展趋势的追踪，并在继续将服务客户基础上由科研院所拓展至医药企业，扩大 CRO 服务场景。CDMO 业务以国内客户为主，覆盖了多个国内知名基因治疗新药企 业，主要客户的经营范围包含了肿瘤免疫、疫苗研发、中成药、化药生产等多个领域， 客户覆盖范围较为广泛。

从公司主要客户的销售情况来看，溶瘤病毒和基因治疗产品的销售收入增长迅速， 且溶瘤病毒逐渐成为公司 CDMO 业务的主要收入来源。

公司累计合作的 CDMO 项目超过 90 个，正在执行的 CDMO 项目超过 50 个， 为多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T 产品的 Pre-IND、Post-IND 等研发阶段提 供多元化、个性化的技术服务。2020 年 5 月，公司帮助客户的溶瘤病毒项目成功在 美国获得临床试验批件，并进一步提供样品用于其中、美、澳临床试验的开展。该项 目是首个由中国团队研发并获得美国 IND 许可，以及首个在中、美、澳三地同期开 展临床试验的溶瘤病毒药物，系国内基因治疗行业发展的重要里程碑之一。

公司在手订单充足，保障后续业绩增长的可持续性。公司在手项目数量为 42 个， 合同金额为 3.13 亿元。其中溶瘤病毒项目数量最多，其次分别为细胞治疗、AAV 基 因治疗。

3.3.核心竞争优势 3：IPO 产能在快速投放中，支撑未来 3~5 年 的超高速增长

从全球的基因治疗 CDMO 相关企业的动态来看，在现有产能无法满足下游基因 治疗企业对 CDMO 相关产品的需求下，基因治疗 CDMO 相关企业产能扩张成为未 来主要的解题方式。药企与 CDMO 企业也都加快了产能建设的步伐，根据 L.E.K 统 计，超 20 家企业将投资建设新建及产能扩张，投产时间集中在在未来 2-3 年内，以 满足基因治疗相关产品的规模化生产。

公司拥有近 1,000 平方米的基因治疗产品中试平台，近 7,000 平方米的基因治疗 产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生 产线 2 条、建库生产线 3 条、灌装线 1 条，GMP 产能规模已达国外同类企业水平。 上海精准医疗产业基地建设完成后，CMP 产能规模和生产线数量将进一步扩大。

3.4.全平台一体化 CGT CDMO稀缺龙头，展望未来三年业绩将 持续高速增长

公司核心业务包括基因治疗 CRO 服务和基因治疗 CDMO 服务：公司主要为基 因治疗相关产品的研发提供载体构建、靶点及药效研究及商业化 GMP 生产服务，是 全方位的基因治疗 CRO/CDMO 综合服务平台。公司提供的服务覆盖由新药发现到 商业化的全流周期，包括临床前阶段的 CRO 服务，以及临床前和临床试验阶段的 CDMO 服务。公司通过搭建并扩大 GMP 生产平台，不断提升产业化服务能力，高 效完成基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T 的工艺开发及大规模 GMP 生产，为基因 治疗新药企业提供满足中、美、澳多国临床申报、国际多中心临床样品生产的综合 CDMO 服务。公司累计合作的 CDMO 项目超过 90 个，正在执行 CDMO 项目超过 50 个，在项目管理上具有丰富的经验。

公司 2015 年以来持续构建技术平台，目前已经成为国内覆盖细胞治疗、基因治 疗和溶瘤病毒的一体化 CGT CDMO 服务平台。公司 2021 年实现营业收入 2.55 亿 元，同比增长 78.57%，其中业务结构上基因治疗 CDMO 业务占比 75.61%、基因治 疗 CRO 业务占比 21.66%、其他业务占比 2.73%，展望未来 3~5 年，伴随公司在服 务的 50 多个管线的持续推进，基因治疗 CDMO 业务和基因治疗 CRO 业务有望继续 实现高速增长。

4.盈利预测

4.1.盈利预测

核心假设如下：

（1） 基因治疗 CDMO 业务：考虑到产能的持续释放以及公司在服务管线数量的增 长及延续，我们预期 2022-2024 年 营 业 收 入 增 长 分 别 为 51.43%/55.84%/52.96%；毛利率保持相对稳健，预期 2022-2024 年整体毛利 率分别为 48%/48%/49%。

（2） 基因治疗 CRO 业务：考虑到国内细胞治疗行业仍然处于行业高增长，我们预 期 2022-2024 年营业收入增长分别为 30%/28%/25%；毛利率保持相对稳健， 预期 2022-2024 年整体毛利率分别为 64%/64%/64%。

（3） 生物制剂、试剂及其他：我们预期 2022-2024 年营业收入增长分别为 20%/20%/20%，预期 2022-2024 年整体毛利率分别为 70%/70%/70%。

4.2.投资分析

公司是国内覆盖细胞治疗、基因治疗和溶瘤病毒的一体化 CGT CDMO 服务平台， 考虑到公司 CGT CDMO 经验丰富和产能在陆续提升中，我们判断公司未来 3~5 年 业绩将实现高速增长。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）