瑞博生物_B公司研究报告：抢滩小核酸慢病蓝海，自研+BD双轮驱动.pdf

瑞博生物_B公司研究报告：抢滩小核酸慢病蓝海，自研+BD双轮驱动。siRNA 小核酸开拓者之一，自研+BD 双轮驱动。公司成立于 2007 年，基于核 心技术平台已创建全球最大的 siRNA 药物管线之一，处于临床阶段自研药物涉 及心血管、代谢类、肾脏、肝脏疾病的 7种适应症，其中 4款处于二期临床试验。 公司对外合作合计交易价值超 60 亿美元，包括基于核心技术平台分别与 BI、 Madrigal 达成合作共同开发 MASH 小核酸创新疗法，及就 RBD7022 与齐鲁制 药展开合作。

siRNA 药物占小核酸市场近半份额，递送技术为研发关键。全球小核酸药物市 场从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元(CAGR 16.2%)，其中siRNA 药物占比由 2019 年约 7%增长至 2024 年的 44%，有望持续增长。小核酸药物 研发平台优势明显，公司首创肝靶向 RiboGalSTAR™平台接连与 BI、Madrigal 达成两项合作，合计交易价值超 60亿美元，预计未来有能力每年提交 2-4个 IND； 公司前沿布局肝外递送技术，已在肾脏、CNS 等多领域展现疗法优势。

核心品种 RBD4059有望成为全球首款获批治疗血栓性疾病药物。全球每年约 1/4 的人死于血栓栓塞引发的疾病，2024 年全球抗血栓药物市场 593 亿美元，其中 约 55%-60%可能成为 FXI siRNA 疗法目标市场。RBD4059于 si-RNA 赛道进度 最快，用于血栓性疾病的 2a 期试验目前处于安全性随访期，计划 26 年启动 2b 期试验拓展适应症。临床 1期数据显示，600mg剂量组的 FXI 活性下降 91.6%， 药效可持续观察至终点的第 169 天。

抢滩小核酸慢病蓝海，管线布局具备潜力。1）RBD5044(APOC3 siRNA)：2024 年全球调脂药物市场 240亿美元，HTG 适应症进度最快的为普乐司兰（3期）， 其次为瑞博生物 RBD5044，正在瑞典开展用于混合型血脂异常的 2 期试验，且 已获 NMPA 2 期临床默示许可。2）RBD1016(HBV-X siRNA)：2024 年全球抗 HBV 药物市场 209 亿美元，现有研究显示 siRNA 药物针对 CHB 表现出更优的 功能性治愈，RBD1016 用于乙肝的 2 期全球 MRCT 已于 2025 年 10 月完成， 用于丁肝的 2 期于瑞典进行中。3）此外公司还在肾病领域布局了 C5、C3 靶点 的临床早期管线。