瑞博生物:siRNA小核酸领域龙头,潜力FIC大单品FXI siRNA目标百亿美金市场.pdf

  • 上传者:风****
  • 时间:2026/01/13
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瑞博生物:siRNA小核酸领域龙头,潜力FIC大单品FXI siRNA目标百亿美金市场。中国小核酸领域龙头企业,自研技术具备全球竞争力:公司成立于 2007 年,专注 于 siRNA 新药研发,聚焦多个患者众多的慢性疾病领域,是全球为数不多拥有自主 知识产权的、且经过临床验证的 GalNac 递送技术的企业,其 RiboGalSTAR™技术 平台已与勃林格殷格翰建立战略合作伙伴关系,有望获得最高 23.6 亿欧元的里程碑 付 款 ; 肝外递送技术 的 拓 展 大 幅 提 升 了 公司的 天 花 板 上 限 。 公司拥有 RiboOncoSTAR™和 RiboPepSTAR™两大肝外技术平台,处于全球小核酸药物开发 头部企业的前沿。

小核酸药物技术突破,慢病领域潜力无限:小核酸药物主要优势为靶标可及性广、 靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长,在精准靶向的同时,显著提升慢病患 者依从性,打开潜在临床需求。根据弗若斯特沙利文,2024 年全球小核酸药物市场 规模 57 亿美元,至 2033 年预计将达 549 亿美元,2024-2034 年 CAGR 为 21%-29%, 进入发展快车道。公司作为国内龙头小核酸领域,将技术壁垒兑现为商业化价值。

核心 FIC 潜力品种 FXI siRNA 有望打开百亿美金市场空间:2026 年全球血栓性疾 病影响约 26.7 百万人,抗血栓药物市场约 700 亿美金。针对现有药物临床痛点,公 司管线靶向 FXI,从机理上有效规避出血风险,且 siRNA 具备长效和安全性优势。 竞争格局方面,公司管线具备 FIC 潜力,已经率先进入 2 期临床,目前处于治疗冠 状动脉疾病的 2a 期临床试验中,公司预计将在年内开展 2b 期临床试验。根据 1 期 临床数据,公司产品展现出较为优异的抗凝效果,且安全性强,未观察到药物相关 的严重不良事件,我们判断产品峰值潜力达百亿美金规模。

兼备广度与进度的小核酸管线布局:①2026 年血脂异常影响全球 30 亿人,其中高 甘油三酯血症的全球患者约 8.6 亿人,公司 APOC3 siRNA 已启动欧盟 2 期临床, 进度位居全球 TOP2。②2026 年高胆固醇血症全球患者约 940 万人,公司 PCSK9 siRNA 在大中华区的独家权利已经授权给国内知名药企齐鲁制药,实现全球价值最 大化。③2026 年全球乙肝病毒(HBV)感染者约 2.8 亿人,抗 HBV 药物市场规模 约 25 亿美金;公司管线 HBV siRNA 具有实现 HBsAg 清除的潜力,向功能性治愈 迈出了关键一步,并且已经进入 2 期全球 MRCT 临床,目标解决临床亟需。④2026 年 IgAN 全球患者约 980 万人,药物市场规模约 88 亿美金,公司多款相关管线即将 进入临床阶段。

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