2026年瑞博生物_B公司研究报告：抢滩小核酸慢病蓝海，自研+BD双轮驱动

公司概况：siRNA 小核酸开拓者之一，聚焦多个慢病大病种

siRNA 小核酸领域的开拓者之一，布局血栓、高血脂、乙肝、肾病等多种慢性病。公司 成立于 2007 年，是 siRNA 小核酸领域的开拓者之一。基于核心技术平台，公司已经创建全 球最大的 siRNA 药物管线之一，有多款自研药物资产处于临床试验，涉及心血管、代谢类、 肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于 2 期临床试验中，包括核心产品 RBD4059、 重要产品 RBD5044 和 RBD1016，此外还布局了 20 余个临床前项目。 积极拓展外部合作，交易价值合计超过 60 亿美元。2023 年 12 月，公司与勃林格殷格 翰达成合作，基于公司拥有自主知识产权且已通过临床验证的 GalNAc 递送技术的 RiboGalSTAR™ 平 台 ， 共 同 开 发 治 疗 非 酒 精 性 或 代 谢 功 能 障 碍 相 关 脂 肪 性 肝 炎 （NASH/MASH）的小核酸创新疗法，总交易价值超 20 亿美元（首付款 2500 万欧元）。同 月，瑞博生物与齐鲁制药达成合作，授权后者在中国内地、香港及澳门开展 RBD7022（治 疗高胆固醇血症）的开发、生产和商业化权利，合作总额超 7 亿元人民币。2026 年 2 月公 司再次基于 RiboGalSTAR™平台与 Madrigal 达成 44亿美元全球独家许可协议（首付款 6000 万美元），携手开发六款针对 MASH 创新 siRNA 疗法。

1.1 前瞻布局 siRNA，肝内外递送平台构建护城河

小核酸市场星光正盛，siRNA 药物占比近半。全球小核酸药物市场从 2019 年的 27 亿 美元增长到 2024 年的 57 亿美元，CAGR 16.2%。在技术持续进步、上市批准及临床验证不 断增加的推动下，预计全球小核酸药物市场将加速增长，于 2029 年及 2034 年将分别达到 206 亿美元及 549 亿美元，2024-2029 年 CAGR 为 29.4%，2029-2034 年 CAGR 为 21.6%。 siRNA 药物占比由 2019 年约 7%增长至 2024 年的 44%，有望在未来十年占据更大市场份 额。

以 siRNA 为代表的小核酸药物兼具长效性与低耐药性，且研发成功率相对较高、研发 平台优势明显。 1）从作用机制看，小核酸药物作用于基因表达上游，通过干预 mRNA 翻译效率，特 异性沉默疾病基因表达，不易产生耐药性，且疗效持久，可实现半年以上给药频次，显著提 升患者依从性； 2）从研发路径看，针对已知基因设计药物比解析复杂蛋白质结构更具确定性，目前已 获批小核酸药物临床试验周期多为 5-6 年，短于传统药物研发周期，且成功率相对更高。此 外小核酸药物研发效率高度依赖技术平台，例如 Alnylam 凭借其高效平台，从临床 1 期到 3 期研发成功率（POS）达 66.7%，远超创新药整体 5.7%的平均水平。

公司已形成以递送技术为核心、修饰技术协同的全技术链研发平台。靶向递送与化学修 饰技术是 siRNA 药物成功的最关键技术，肝脏递送技术是目前主流递送方式，而肝外递送代 表小核酸疗法的下一个前沿领域。公司已建立自主研发的技术平台，涵盖从药物递送、化学 修饰、多靶点药物设计到模型引导的药物开发与生产。具体来看： 1） 首创肝靶向 RiboGalSTAR™平台，预计有能力每年提交 2-4 个 IND：公司拥有自 主知识产权且已通过临床验证的 GalNAc 递送技术的 RiboGalSTAR™平台，成功突 破了国外 GalNac 偶联技术的专利壁垒，使其成为全球最有效率的 GalNAc 递送技 术之一。该平台已将 7 个项目推进至临床阶段，预计 2027 年底前将有 3-4 款药物 IND，未来有能力每年提交 2-4 个 IND。该平台已在包括中国、欧洲和美国在内的主 要司法管辖区获得专利授权，与勃林格殷格翰合作亦使其成为唯一一个中国开发并 已向 MNC 对外许可的 RNAi 技术平台。 2） 前沿布局肝外递送技术，多领域展现优于现有疗法的显著药效：公司正在开发一系 列靶向实体瘤、肾脏、CNS 和脂肪细胞及肌肉等代谢组织的肝外递送技术。包括利 用缀合递送技术的肿瘤靶向平台 RiboOncoSTAR™（目前拥有一款临床前神经胶质 瘤候选药物），以及靶向其他关键组织和器官的 RiboPepSTAR™平台，目前已在肾 脏、中枢神经系统递送应用上在多种疾病模型观察到优于现有疗法的药效。 化学修饰方面，公司自主研发的 RSC（瑞博稳定化修饰平台）平台是一项基于对 siRNA 降解机制、序列活性、脱靶规律及长效性的系统研究的迭代式 siRNA 化学修饰技术平台，已 在美国、加拿大、澳大利亚等主要市场受专利保护。RSC 平台与 RiboGalSTARTM 递送技 术协同作用，已通过 RBD4059 及其它临床阶段管线展现出良好的安全性和持久的疗效。

1.2 股权结构清晰，管理团队实力雄厚

梁子才博士通过关联一致行动人实现实际控制，股权结构清晰。公司上市前经历了 5 轮 融资，融资总金额超 15 亿元，包括君联资本、磐霖资本、中金资本系、高瓴资本系等专业 投资机构。截至 2026 年 1 月，公司董事长、执行董事兼总裁梁子才博士持股 9.00%，梁博 士及其关联的一致行动人合计持股 24.82%，为公司最大控制股东，公司前十大股东包括先进制造基金（7.07%）、磐霖（5.55%）、智魄（5.39%）、昆山投资（5.24%）、Ionis（4.72%）、 深圳翼龙（3.89%）等。

涵盖核酸研发与转化全流程的高技术研发与管理团队。公司董事长、首席执行官梁子才 博士曾任北京大学分子医学研究所长聘教授，瑞典卡罗琳斯卡医学院研究室主任、副教授， 深耕小核酸研究领域 20 余年，曾牵头国家高技术发展计划下的中国首个重大 siRNA 研究项 目，为多个国家级研究计划做出贡献。联席首席执行官、全球研发总裁、首席医学官甘黎明 博士曾任阿斯利康心血管、肾脏以及代谢类疾病的全球临床开发负责人及全球副总裁，主导 阿斯利康核酸药物领域的多项重大合作，拥有阿斯利康 20 年的研发、运营及管理背景。此 外，公司还拥有来自中国、美国、瑞典、法国、荷兰的七位心血管、肝脏和肾脏疾病领域的 世界级专家组成的强大的科学顾问委员会。

1.3 持续研发投入，融资充沛现金流较稳定

公司暂无商业化产品，主要收入来自与齐鲁制药及勃林格殷格翰的合作首付款及里程碑 付款。得益于许可及合作协议，公司 2024 年和 2025H1 营收分别为人民币 1.43 亿元和 1.04 亿元，截至 2026 年 1 月累计收到来自齐鲁制药关于 RBD7022 的首付款及里程碑收入 7000 万元、来自勃林格殷格翰的合作协议首付款及里程碑付款共计 3500 万欧元。2025H1 公司 扣非归母净利润-8811.8 万元，同比减亏 35.9%，主要由于与勃林格殷格翰的合作实现临床 前里程碑。

公司持续研发投入，授权收入及外部融资提供现金流。2023 年至 2024 年，研发费用分 别为 31,576 万元、28,037 万元，2025H1 研发费用 12,914 万元，同比-4%。现金流方面， 目前主要依赖外部融资及授权收入提供现金流，2025 年上半年融资活动现金流净流入 4.72 亿元。

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