2025年医药生物之干细胞疗法行业分析：政策扶持，研发提速，产业迎来发展机遇

干细胞疗法：从临床逐渐走向商业化

干细胞疗法方兴未艾：干细胞凭借其多向分化潜能和自我更新能力，在再生医学、疾病治疗等领域展现一定治疗潜力，为免疫性 疾病、心脑血管疾病、神经退行性疾病等难治性疾病提供了新的治疗希望，成为生物医药领域的重要发展方向。 Market.US预计 全球市场规模将从2025年的170亿美元增长至2030年的330亿美元（CAGR 14%），前瞻产业研究院预计中国市场规模2026年 达325亿元。

中美相继迎来干细胞药品商业化元年：2025年中美进入干细胞疗法商业化关键阶段，2024年底美国FDA批准首款MSCs药物 （Mesoblast RYONCIL）用于治疗SR-aGVHD，中国于2025年初附条件批准首款干细胞药物艾米迈托赛注射液。随着国内干细 胞产业扶持政策的逐步推进及监管政策日趋完善，海南博鳌等多地开展干细胞疗法的先行先试，为干细胞疗法的商业化探索多元 化可能。

国内企业研发活跃，逐步进入收获期：医药魔方显示，中国MSCs研发管线占全球的30%，铂生卓越的艾米迈托赛注射液于25年 1月获批，在研管线中克罗恩病（江苏拓弘康恒、江苏得康）、膝骨关节炎（上海爱萨尔、无锡赛比曼）、GVHD（天津麦迪 森）、肝衰竭（天津昂赛）进入III期， II期进展较快的有牙周炎适应症（北京三有利和泽）、肺泡蛋白沉积症（九芝堂美科）、 膝骨关节炎（贵州中观生物）、溃疡性结肠炎（青岛奥克生物）等。

干细胞：多向分化及自我更新潜能赋予治疗想象力

细胞治疗产品是指经过适当的体外操作（如分离、培养、扩增、 基因修饰等）而制备的人源活细胞产品；包括经过或未经过基因 修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞等；

干细胞具备多向分化潜能。干细胞是人体内一类特殊的细胞，是 处于细胞系起源顶端的最原始细胞，具有多向分化潜能、自我更 新能力，在一定条件下能够分化产生特定组织类型的细胞，具备 可移植性，给免疫性疾病、心脑血管疾病、糖尿病、神经退行性 疾病等疾病治疗提供希望； 按照分化潜能，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干 细胞；按照发育阶段，可分为胚胎干细胞、成体干细胞、诱导多 能干细胞（人工体外诱导）。

间充质干细胞（MSCs）：干细胞疗法的理想种子细胞

全能干细胞中，胚胎干细胞因伦理争议及免疫排斥等较少用于转化研究；人诱导多能干细胞处于研发阶段，展现了一定临床潜力； 多能干细胞中，造血干细胞主要用于血液系统疾病的治疗；间充质干细胞（MSCs）由于其自我更新、调节免疫、分泌营养因子和诱导间 充质细胞系的能力等再生特性，并具有调节免疫系统、影响受损组织周围微环境，以及增强组织修复的归巢和营养特性，成为干细胞疗法 的主要种子细胞来源之一。  MSCs存在于身体多处器官和组织，如肝脏、骨髓、牙髓、脐带等，能够分化成成骨、软骨、脂肪细胞等。临床转化研究中主要采用骨髓、 脐带、脂肪来源的MSC。

间充质干细胞的作用机理：免疫调节与组织修复

不同于小分子化药或大分子生物药，干细胞作为一种活性“药物”，其作用机制并不完全明确。自上世纪科学家分离得到干细胞并开展临 床探索后，发现MSCs可能通过免疫调节和促进受损组织再生发挥治疗作用。  免疫调节：根据炎症环境的变化，MSCs具有双向免疫调节作用（可能通过调节免疫细胞增殖、改善细胞因子分泌等）； 组织修复：MSCs具有归巢效应，迁移到受损组织处，可能通过其多向分化潜能替代受损细胞。同时MSCs具有强大旁分泌作用，通 过分泌一些列生长因子、细胞因子等来调节微环境，促进组织再生。

市场规模：应用潜力大，前景广阔

基于免疫调节和组织修复的功能，干细胞疗法的下游应用场景广阔，包括但不限于严肃医疗场景、消费医疗场景； 据Market.US统计及预测，2025年全球干细胞疗法市场规模~170亿美元，预计至2030年将达到~330亿美金（CAGR 14%）；据前瞻产业研究院统计及预测，2025年国内干细胞医疗产业市场规模~298亿元，预计至2026年增长至325亿元。

全球监管政策：按照药品监管是一种通行模式

从监管与审批角度看，全球细胞治疗产品与临床应用主要分为两种路径：1）由药品监管部门按照药品进行监管，如美国和欧盟；2）采用 “双轨制”，医疗技术由卫生部门进行监管，在医院直接进行临床应用，而上市产品则按照药品进行管理，如日本、中国。对于以上市为目的的细胞治疗产品，国际上通行管理模式是按照药品进行监管。

中国监管政策：明确按药品管理，产业方向已经明晰

监管始于2015年，中国大陆细胞疗法产品已经明确按照药品监管，产业发展方向指向新药申报： 2015年前，国内干细胞治疗长期处于监管模糊地带，2015年颁布《干细胞临床研究管理办法（试行）》使行业开始得以监管； 2015~2020：行业明确按照双轨制管理，一是作为药品管理的注册制（由国家药监局根据《药品注册管理办法》进行监管，适用于由企 业主导研发的产品，按新药申报注册上市）；二是作为医疗技术的备案制（由卫健委根据《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见 稿）》进行管理，适用于由医疗机构主导，在医疗机构内开展的临床研究和转化应用，但临床研究不得向患者收费）。魏则西事件后，卫 健委对于院内细胞疗法的医疗技术管理较为严格，商业化路径并不明确。  2020年后，以药品作为主要管理思路的政策方向正在明确。

FDA批准首个MSCs药品：成药道路曲折的Mesoblast RYONCIL

Mesoblast RYONCIL是美国FDA获批的首款干细胞药品，适应症为SR-aGVHD（类固醇难治性急性移植物抗宿主病）。RYONCIL的成药 历程曲折，Mesoblast曾于2019、2023、2024三次提交BLA申请，前两次被FDA要求补充更多临床数据表明疗效、并提供更多效力测定 数据。Mesoblast通过两次数据补充最终于24年12月获得FDA批准。 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗多种血液系统疾病的有效方法。GVHD指由异基因供者细胞与受者组织发生反应导致的临床 综合征，是造血干细胞移植后合并症和死亡的主要原因，异基因造血干细胞移植后中度和重度急性GVHD发生率为13%～47%。GVHD的一线疗法为糖皮质激素单药或联用MTX或JAK抑制剂等，若糖皮质激素耐药或无效，启用二线疗法（加用芦可替尼等），间充质 干细胞输注可作为急性GVHD二线或三线治疗选择（潜在机制：MSCs通过增殖来抑制T细胞的活化以及促炎细胞因子的分泌调节炎症）。

海外临床数据-脑卒中

脑卒中的疾病负担较高。据《中国脑卒中防治报告(2024) 》，我国每年新发脑卒中病例超过250万例（缺血性卒中占比约70%， 出血性卒中约占30%），75%的患者遗留不同程度的功能障碍。包括行动、思维、言语，部分人会丧失生活能力，治疗和康复负 担沉重。脑卒中后遗症在临床上缺少安全有效的治疗方法。

Stemedica的人骨髓间充质干细胞（itMSCs）在美国开展恢复期脑卒中I/IIa期临床数据发表于《Stroke》杂志，试验为剂量爬坡 的单臂试验，纳入标准为脑卒中临床诊断6个月以上，NIHSS评分6-20，入组前两个月无显著改善。入组36人，无严重不良反应 事件发生。治疗6个月后患者巴氏日常生活自理指数（BI）、简易精神状态检查量表（MMSE）、美国国立卫生研究院卒中量表 （NIHSS）、老年抑郁量表（GDS）的评分均有所改善。

海外临床数据-膝骨关节炎

据世界卫生组织公布的数据，全球骨关节炎患者超过了5亿。 国家卫生健康委的数据显示，我国骨关节炎总患病率达15%， 保守估计患者超过1亿人。传统治疗方法很难根治骨关节炎， 中重度患者仅能应用镇痛治疗或者关节置换术。

间充质干细胞可能通过直接组织生长、分化为特定软骨细胞 和促进组织修复等来治疗膝骨关节炎，并通过抗炎和免疫调 节、旁分泌为关节修复创造了最佳环境。发表于《Stem Cells Translational Medicine》的I/II 期随机对照试验评了估 单次或重复脐带间充质干细胞（UC-MSCs）膝关节腔内注射 治疗膝关节骨关节炎 (OA) 的安全性和有效性。该研究最终入 组29名患者，12个月时，重复间充质干细胞给药的患者疼痛 减轻86%，残疾减轻89%，而对照组分别为38%和50%。单 次间充质干细胞给药（MSC-1组）在前9个月持续改善，在第 12个月时达到与对照组相似的症状水平。

干细胞疗法迭代方向：诱导多能干细胞

诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）是将多个逆转录诱导因子导入到成熟体细胞中，诱导其重编程为具有类似胚 胎干细胞特征的一种多能干细胞。 2007年，在Yamanaka发现小鼠iPSC后的一年，人类iPSC成功被诱导。与胚胎干细胞相比，iPSCs由体细胞诱导，规避了伦理风险；与MSCs相比， iPSCs可分化成三个胚层的细胞，增殖能力强，在体外易接受 多轮基因工程优化改造。其劣势在于潜在的安全性问题及高昂的制备成本。

国内MSCs研发进展：附条件批准首款药物

2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越的MSC疗法艾米迈托赛注射液。适应症为治疗14岁以上消化道受累 为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，为我国首款上市的MSCs疗法药物。 II期随机、双盲、安慰剂对照（联用芦可替尼）临床显示，艾米迈托赛MSC组第28天的ORR显著高于对照组（71.9% vs 46.7%; P =0.043），MSC组第28天的CR率为56.3%，对照组为33.3%（P =0.07）。

国内商业化进展—批准首款药物，对未上市品种探索先行先试

铂生卓越获批开启干细胞产业化元年，顶层支持态度明确。25年1月药监局批准国内首款干细胞药品（艾米迈托赛注射液），在今年的 两会上，全国政协委员丁列明提交的提案《关于大力推进干细胞产业和基因治疗药物研发的提案》，重点围绕干细胞治疗、基因疗法 等前沿领域提出建议。该提案被正式立案，并国家药监局、工信部、卫健委、商务部等多部委联合办理。

对于临床阶段品种，海南博鳌开展先行先试并公开定价：2025年3月22日海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区召开第二届博鳌乐城干细 胞大会，博鳌乐城官方表示基于保护患者、风险可控、技术安全、信息监管的原则进行干细胞疗法的先行先试，通过《生物医学新技 术促进规定》明确方向、《转化应用实施办法》细化流程、《项目申报指南》指明申报路径；首次公布三个审批通过的干细胞治疗项 目，分别覆盖膝骨关节炎、慢性阻塞性肺病、心力衰竭适应症，定价分别3.6/15/6万每次。广州、天津等地亦批准先行先试。

中源协和：慢性牙周炎适应症有望于2H25读出数据

公司业务分为三个板块：1）精准预防（脐带血造血干细胞等存储）：公司是国内最早运营脐带血造血干细胞库的上市公司，目前国家批 准设置并获得执业验收的脐血库仅 7家；2）精准诊断：主要为病理诊断试剂；3）细胞治疗：公司全资子公司光谷中源药业干细胞管线 VUM02已获得8个临床批件；公司参股公司北京三有利和泽治疗慢性牙周炎的人牙髓间充质干细胞管线已进入II期；2023 年 11 月公司参 股的合源生物的纳基奥仑赛注射液 CNCT19正式获得 NMPA 批准上市，用于治疗成人复发或难治B细胞急性淋巴细胞白血病。

临床进展：1） VUM02治疗特发性肺纤维化（IPF）已完成全部受试者入组；2）北京三有利治疗慢性牙周炎的II期临床已于24年完成入组， 观察期为6个月，数据有望于2H25读出。

九芝堂：国资入主夯实经营，干细胞管线即将进入收获期

国资入主夯实经营，公司经营恢复正轨：2024年11月辰能创投受让原实控人李振国6.25%股权、每股7.19元，交易完成后辰能创投成为 公司控股股东，黑龙江国资委成为实控人，且双方签订业绩承诺（业绩承诺期3年合计扣非净利润不低于9亿元）。2024年年报内控审计 报告恢复无保留意见，公司股票解除其他风险警示。

干细胞管线逐步进入收获期：1）公司于2017年起逐步通过增资控股美国Stemedica公司、布局干细胞赛道，并逐渐将Stemedica技术引 进至国内平台九芝堂美科，近年维持较高研发投入；2）公司全资子公司九芝堂美科的人骨髓间充质干细胞管线开展3个临床试验，分别是 肺泡蛋白沉积症（II期、已完成患者入组进入随访）、缺血性脑卒中（I/IIa期、年内有望入组完成）、孤独症（IND获批）。

天士力：现代中药领军者，与三九持续融合

三九入主后有望双向赋能。2025年3月，华润三九正式成为天士力的控股股东，天士力有望补齐三九创新中药版图，华润三九作为国内 OTC龙头亦有望赋能天士力院外发展。 公司拥有2个干细胞管线：1）B2278注射液：2022年8月公司与东方医院签署《技术转让（合作）合同》、受让B2278注射液的相关技术 及成果。临床前研究表明B2278可通过旁分泌作用调控心肌组织微环境，促进血管再生，减少心肌凋亡。B2278于24年1月获批临床；2） 同种异体脂肪间充质基质细胞注射液：于2025年3月获批开展急性缺血性脑卒中临床。

报告节选：

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