瑞博生物：FXI siRNA进度全球领先，静待肝外递送平台突破

小核酸先驱企业，国际化研发平台构建核心壁垒

瑞博生物成立于2007年，是全球较早布局小核酸领域的开拓者之一。公司已建立自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，构建了全球一体化的小核酸药物开发体系。依托国际化研发平台，公司实现了从药物递送、化学修饰到多靶点药物研发及药学开发生产的全周期技术覆盖。其中，自主研发的肝靶向递送技术RiboGalSTAR已推动多款产品进入临床II期，其有效性和安全性得到很好的临床验证。

公司核心团队具备丰富的跨国药企（MNC）任职履历。创始人/CEO梁子才博士深耕小核酸研究领域20余年；联席CEO甘黎明博士曾长期担任阿斯利康全球临床开发负责人；执行副总裁童成博士曾在辉瑞任职15年。这种高素质的研发团队为公司技术迭代和国际化拓展提供了坚实保障。

FXI抗凝赛道潜力巨大，Vortosiran进度全球居首

全球血栓性疾病存量患者数庞大，房颤（AF）和静脉血栓栓塞症（VTE）相关适应症的抗凝需求已构建起超300亿美元的庞大市场。FXI作为新型抗凝靶点，通过阻断内源性凝血通路上游，有望在降低血栓形成风险的同时维持正常止血功能，从而具备低出血风险的优势。

相较于小分子抑制剂和抗体药物，FXI siRNA药物具备给药频次低、无ADA效应等优势。目前，拜耳的Asundexian在缺血性卒中适应症取得突破，BMS/强生的Milvexian即将读出III期数据，诺华和再生元的抗体药物也处于III期阶段，靶点成药性已初步明确。

在此背景下，瑞博生物的Vortosiran展现出显著的进度优势。作为全球首款且临床开发进度最快的针对FXI靶点的siRNA药物，Vortosiran已于2026年4月递交用于AF的IIb期试验申请，并于2026年5月向EMA递交用于VTE的IIb期试验CTA，全球进度居首。I期试验数据显示，Vortosiran能有效降低FXI活性且未发现增加出血风险的迹象，有望于2027年下半年进入III期阶段。

心血管管线国产领先，肝外递送平台蓄势待发

除FXI外，公司在心血管代谢领域布局完善。靶向ApoC3的RBD5044于2026年2月启动国内II期试验，未来有望通过替代终点加快上市进程；PCSK9 siRNA药物RBD7022已授权齐鲁制药，国内III期试验已启动，进度处于国产第一梯队。

在肝外递送方面，公司稳步推进多器官靶向技术。RiboPepSTAR和RiboColorSTAR平台在肾脏、心脏及脂肪组织靶向方面展示出优异潜力，动物试验数据显示敲低效率显著。这些技术储备有望在近年陆续实现IND突破，进一步拓宽siRNA药物的应用边界。

海外BD持续突破，商业化前景可期

公司在国际化合作方面取得重大进展。继2023年与拜耳（BI）达成战略合作后，2026年公司再次迎来突破，以6000万美元首付、潜在最高44亿美元里程碑及未来销售分成，将6款MASH领域siRNA药物全球权益授权给Madrigal。这一合作不仅为公司带来持续现金流，也标志着其siRNA技术平台得到了海外头部药企的背书。

尽管公司目前仍处于创新药研发投入阶段，预计短期净利润承压，但凭借全球领先的在研管线进度、强大的国际化研发平台以及持续突破的海外BD能力，公司长期成长逻辑清晰，具备较高的投资价值。