2025年产业深度：医疗科技跨年展望暨近期热点综述

2025-2026 医疗科技跨年回顾&展望

JAMA 2025 年度研究

2025 年 12 月，《美国医学会杂志》（JAMA）首次推出“年度研究”汇总评选。JAMA 邀请期刊顶尖编辑提名过去一年（2024 年 10 月至 2025 年 9 月）发表在 JAMA 上 的最具影响力和创新性的研究。此次入选的 9 项研究和临床试验涵盖从心脏病、 痴呆症到 AI 多个医疗健康领域，既聚焦当前研究热点，也涉及对患者、临床医生 和公共卫生界至关重要的临床病症，同时展现了研究人员用于解答重要问题的多 样化方法。

节选如下：

（1）GLP-1 药物降低心力衰竭死亡率

射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）是最常见的心力衰竭类型，与全球肥胖和 2 型 糖尿病高发相关，且缺乏有效治疗手段。一项基于美国医保数据的研究发现，合 并 2 型糖尿病的肥胖相关 HFpEF 患者，使用 GLP-1 药物司美格鲁肽或替尔泊肽 后，心衰住院或全因死亡风险较使用西格列汀的患者降低 40%以上。两种 GLP-1 药物在降低心衰风险上效果相当，虽替尔泊肽此前在减重中更具优势，但本研究 未体现其在心衰治疗中的额外益处。该研究印证了 GLP-1 药物除减重外，对医疗 实践和公共卫生的深远影响，为数百万 HFpEF 患者提供了新的治疗方向，也展现 了真实世界证据对随机试验结果的补充作用。

（2）带状疱疹疫苗的额外益处

一项涉及澳大利亚 10 万余人的观察性研究为带状疱疹疫苗可降低痴呆风险提供 了支持。由于“健康接种者偏倚”可能干扰结果，研究利用澳大利亚疫苗接种政策 自然随机化：1936 年 11 月 2 日及以后出生者可免费接种，此前出生者不可。随 访约 7 年发现，符合接种条件人群的痴呆新诊断概率比不符合条件者低近 2 个百 分点，且疫苗对其他疾病无保护关联。研究表明带状疱疹疫苗是低成本、高回报 的痴呆预防干预手段，为疫苗接种增添了新的重要理由，尤其在疫苗怀疑论抬头 的背景下具有重要意义。

（3）医疗人工智能工具评估存在不足

近年来医学领域大型语言模型（LLM）应用研究激增，但一项系统评价发现，医 疗环境中 LLM 的评估存在碎片化、不充分的问题，仅 5%的研究使用真实患者数 据。多数研究聚焦医学知识评估，如执照考试答题和临床诊断，却忽视处方书写、 账单编码等易导致医生倦怠的行政任务测试；评估多侧重准确性，对部署可行性、 公平性、偏见等关键特征关注不足，且多依赖模拟数据。研究指出需建立基于共 识的评估方法，建议未来优先使用真实患者数据、量化偏见、聚焦高价值行政任 务，为医疗 LLM 的规范化测试提供指导。

（4）新生儿基因组测序更接近临床应用

美国标准新生儿筛查仅能检测约 60 种疾病，而基因组测序可识别数百种遗传疾 病，尤其适用于缺乏血液生物标志物的病变。“新生儿罕见病基因组统一筛查研究” （GUARDIAN）的早期结果显示，靶向基因组测序筛查可行且有效。该研究纳入 不同种族和族裔的新生儿，筛查接受度较高，近 4%的参与者获得阳性结果，其中92%的确诊疾病未被标准筛查覆盖，包括多种可治疗疾病，部分患者通过早期诊 断获得了有效治疗。随着测序成本下降和家长接受度提高，新生儿基因组测序已 接近临床应用，研究计划未来招募 10 万名新生儿进一步验证。

（5） 针对痴呆风险人群的生活方式干预

美国 POINTER 试验与芬兰 FINGER 试验类似，评估了生活方式干预对痴呆高风 险老年人认知的益处。约 2100 名参与者被随机分为两组，均被鼓励改善生活方 式，但一组仅接受少量同伴会议和教育材料，另一组接受更密集的结构化干预和 更高水平的问责。两年后，两组认知功能均有改善，但结构化干预组提升更显著； 初始认知水平较低者获益更多，且阿尔茨海默病遗传风险因子 APOEε4 携带者与 非携带者获益一致。该试验证实了结构化多领域生活方式干预对美国高风险老年 人群的益处，涵盖了此前代表性不足的种族和族裔群体。

（6） 明确脑损伤患者的输血阈值

急性脑损伤患者常伴贫血，红细胞输血虽可能缓解但也存在并发症风险，此前最 佳输血血红蛋白阈值不明确。TRAIN 随机临床试验纳入约 800 名患者，对比宽松 输血策略（血红蛋白＜9g/dL 时输血）与限制性策略（＜7g/dL 时输血）。6 个月 后，宽松策略组不良神经结局发生率和脑缺血事件率均低于限制性组。结果表明， 急性脑损伤患者在血红蛋白 9g/dL 时启动输血，长期不良结局可能性更低，该研 究有望改变临床实践。

（7）避免低危乳腺癌患者接受手术治疗

导管原位癌（DCIS）存在过度治疗问题，部分病变不会进展为浸润性癌症却常接 受手术等治疗。COMET 试验纳入近 1000 名低危 DCIS 女性，对比主动监测与标 准治疗。两年后，主动监测组同侧浸润性癌发生率与标准治疗组相比达到非劣效 性标准，且两组肿瘤特征无显著差异。标准治疗组乳房切除术率远高于主动监测 组，研究证实部分低危 DCIS 女性可选择主动监测，避免不必要的手术和医疗治 疗。

（8） 适用于 HIV 感染者的更优乙肝疫苗

HIV 等免疫功能低下人群对传统乙肝疫苗可能无足够免疫应答，而乙肝病毒是全 球主要肝相关死亡原因。BEe-HIVe 试验纳入近 600 名对传统乙肝疫苗无应答的 HIV 感染者，对比含新型佐剂的乙肝疫苗（HepB-CpG）与传统疫苗。结果显示， 2 剂或 3 剂 HepB-CpG 疫苗的血清保护率显著高于传统疫苗，且免疫应答更快。 该研究为 HIV 感染者提供了更有效的乙肝防护方案，也为其他免疫功能低下人群 的乙肝疫苗优化提供了参考。

（9） 难治性高血压的新希望

全球数百万高血压患者即便联用多种药物，血压仍难以控制。洛伦佐司他作为首 类醛固酮合酶抑制剂，通过抑制醛固酮生成发挥作用，与传统药物作用机制不同。 Launch-HTN 试验纳入 1000 余名难治性高血压患者，在原有药物基础上添加洛伦 佐司他或安慰剂。6 周时，洛伦佐司他组收缩压降低幅度显著优于安慰剂组，且药 物耐受性良好，不良反应停药率不足 1%。该药物为约 40%的难治性高血压患者 提供了新的治疗方向，满足了传统治疗方案无效患者的需求。

2026 年将重塑医学领域的 11 项临床试验

节选如下：

（1）测试抗艾滋病病毒的长效抗体： Sarah Fidler（英国伦敦帝国理工学院艾滋病医学与传染病教授）：RIO 试验正在 测试一种新型艾滋病治疗方案，即采用长效抗体替代每日口服药物。招募的受试 者均在感染艾滋病病毒后尽早启动了治疗，因此他们的免疫系统仍相对强健。受 试者接受单次安慰剂或长效抗体输注，后者在体内的作用时间约为 6 个月。试验 结果显示：5 个月后，75%接受抗体治疗的受试者仍无需重启艾滋病药物，而安慰 剂组这一比例仅为 11%，部分受试者甚至成功停药近两年。目前来看，该抗体的 安全性良好。我们正在开展后续研究，探索其与疫苗或其他疗法联合使用是否能 进一步提升疗效。我们的最大期望是，最终能让患者长期摆脱每日服药的负担— —甚至帮助他们的免疫系统自主实现病毒的持久控制。

（2）三种“希腊众神”级疗法攻克心脏病： Paul Ridker（美国马萨诸塞州波士顿市哈佛大学和马萨诸塞州总医院布莱根健康 中心的心血管流行病学家和生物医学研究员）：抑制炎症是动脉粥样硬化治疗的 一个重要新靶点。我们团队早期研究表明，阻断 IL-1 可显著降低心脏病发作和中 风风险，这证明炎症独立于胆固醇之外，是心血管疾病的驱动因素。但我们发现， IL-1 抑制疗法的最大获益人群，正是其下游 IL-6 水平下降最显著的人群。因此， 下一个合理步骤是直接靶向 IL-6——齐利替尼单抗（一种针对 IL-6 的全人源单克 隆抗体）便应运而生。目前全球正在开展三项大型齐利替尼单抗试验。第一项是 ZEUS 试验，旨在评估 IL-6 抑制对动脉粥样硬化、慢性肾病及存在残余炎症风险 （定义为高敏 C 反应蛋白 hsCRP 水平升高）患者的心血管事件发生率的影响。 ZEUS 试验已完成全球约 6300 名患者的招募，预计于 2026 年末结束。第二项是 HERMES2 试验，测试 IL-6 抑制在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效——该 人群中，残余炎症风险也是疾病进展的已知驱动因素。第三项齐利替尼单抗试验 是 ARTEMIS 试验，在急性心脏病发作患者入院时立即启动治疗，旨在探索即时 阻断炎症是否能改善急性冠脉综合征患者的康复效果并减少未来不良事件。医生 不会治疗他们无法监测的疾病。正如美国心脏病学会 2025 年科学声明中所述，我 们需要在筛查低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的同时，对炎症生物标志物 hsCRP 进行普遍筛查。兼具降脂和抗炎作用的联合疗法已迎来时代契机，二者具有协同 效应，我们必须摆脱“仅需降脂”的单一认知。

（3）阻断胰腺癌的“致病开关”： Brian Wolpin（美国马萨诸塞州波士顿市丹娜-法伯癌症研究所和哈佛医学院黑尔 家族胰腺癌研究中心的肿瘤内科医生及主任）：胰腺癌是最棘手的癌症之一—— 治疗选择有限、侵袭性极强，且患者生存期短得令人痛心。目前，转移性胰腺癌 的标准治疗方案是多药化疗，虽可能有效，但毒性显著，且疗效往往有限。重大 突破在于：近 95%的胰腺癌由单一基因突变驱动——即 KRAS 基因突变，这是科 学家们 40 年来一直试图靶向的目标。这项新的全球试验正在测试一种广谱 RAS 抑制剂，名为 RMC-6236（达拉克索拉西布）。与早期仅对罕见 G12C 突变有效的 KRAS 药物不同，该药物可针对最常见的突变类型（G12D、G12R 和 G12V），覆 盖几乎所有胰腺癌患者。它是一种口服每日一次的治疗药物，比静脉化疗更易给 药。试验在全球招募 460 名患者，随机分为两组，分别接受化疗或 RAS 抑制剂治 疗，主要终点为无进展生存期和总生存期，预计 2026 年获得结果。目前观察到的 副作用可控——主要包括皮疹、口腔炎症、恶心和腹泻，通常比化疗的副作用更 轻微。该药物的作用机制也十分有趣：它是一种“分子胶水”。并非直接阻断 KRAS， 而是结合一种名为亲环蛋白 A 的辅助蛋白，并将其与 KRAS“黏合”，从而阻断 癌症的生长信号。若试验成功，它将最终为几乎所有晚期胰腺癌患者带来靶向治 疗方案。

（4）利用 mRNA 技术靶向重症肌无力： James Howard（美国北卡罗来纳州教堂山市北卡罗来纳大学教堂山分校重症肌无 力临床试验与转化研究项目主任）：重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，会 干扰神经与肌肉间的信号传递，导致肌肉无力和疲劳。数十年来，其治疗方案借 鉴自移植医学——使用广谱免疫抑制剂，这类药物起效需数月，且会产生严重副 作用，尤其是类固醇相关副作用。2017 年，我们终于迎来了突破性进展：免疫疗 法起效快、副作用更温和，但需持续给药以控制症状。由笛卡尔治疗公司主导的 Descartes-08 试验采用了全新思路——mRNA 嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法。 与癌症 CAR-T 细胞的 DNA 编辑不同，该方法对细胞进行暂时性编程，降低了细 胞因子释放综合征等长期风险。早期研究显示出良好前景，目前正在进行的Ⅲ期 试验旨在验证这一结果。治疗过程包括六周短期每周输注，部分患者在治疗后已 实现一年以上的症状缓解。在Ⅱb 期试验中，约 57%的患者在第 6 个月达到“最 小症状表现”（即基本无疾病症状），并持续至第 12 个月。与传统疗法相比，这 一疗效持久性令人瞩目。该疗法靶向表达 B 细胞成熟抗原（BCMA）的浆细胞— —这一特定细胞群是产生有害抗体的元凶。由于靶向性极强，它避免了导致副作 用的广谱免疫抑制。若成本降低，该疗法甚至可能成为门诊一线治疗方案。其意 义不仅限于重症肌无力，这种 mRNA CAR-T 细胞疗法未来可能扩展至其他自身 免疫性疾病，如狼疮或类风湿关节炎。这是长效精准免疫疗法的真正下一步突破。

（5）转移性乳腺癌的免疫疗法： Sara Hurvitz（美国华盛顿州西雅图市弗雷德・哈钦森癌症中心史密斯家族妇女健 康捐赠主席）：BRIA-ABC 试验是一项令人振奋的研究，聚焦于转移性乳腺癌患 者。尽管癌症治疗已取得长足进步，但转移性乳腺癌仍难以治愈，仅有少数患者 能从当前的免疫疗法或靶向治疗中获得长期获益。因此，该试验旨在探索一种名 为 Bria-IMT 的新型细胞免疫疗法，能否为经多线治疗后的患者改善预后。目前试 验正在全球约 40 个研究中心开放招募受试者。主要目标是评估 Bria-IMT 联合免 疫检查点抑制剂，相比医生通常选择的标准化疗，是否能延长患者总生存期。研 究人员还在追踪其他关键结局指标，包括无进展生存期、缓解率、安全性、生活 质量，甚至患者脑或脊柱无转移的持续时间。此外，研究团队还在探索可能预测 疗效的生物标志物及其他信号。转移性乳腺癌患者迫切需要新型治疗方案。BRIAABC 试验的独特之处在于其包容性：接受所有乳腺癌亚型患者，包括无法工作但 能自理的患者、合并脑转移的患者，以及经多线治疗（包括抗体药物偶联物或检 查点抑制剂）的患者。此外，试验采用真实世界对照组，使结果对日常临床实践 更具参考意义。

（6）吸入式干细胞疗法改善脑功能： Jeffrey Weiss（美国佛罗里达州帕克兰市 Micron Ophthalmic 公司的创始人兼首席 执行官）：NEST 试验（神经干细胞治疗研究）是一项人体临床试验，探索从患者 自身骨髓中提取的干细胞能否改善神经功能。干细胞经分离后，通过血液和鼻腔 通道重新注入体内，有望抵达大脑并促进修复。截至目前，我们已治疗了来自全 球各地的约 200 名患者。整个治疗过程耗时不到 1 小时，采用清醒镇静。从患者 髋部抽取骨髓，经处理后通过静脉和鼻腔重新注入体内，干细胞可能通过鼻腔迁 移至大脑。许多患者在数周内（有时甚至次日）便报告症状改善。尽管该疗法并 非治愈性的，但对于肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病、中风、帕金森病、创伤 性脑损伤和慢性多发性硬化症等疾病，其疗效令人瞩目——为这些此前缺乏有效 治疗手段的疾病带来了希望，同时改善了患者的生活质量。该团队目前正在美国 和迪拜继续开展相关研究。

（7）新型胆固醇靶点为心脏病患者带来希望：Stephen Nicholls（澳大利亚维多利亚州墨尔本市莫纳什大学维多利亚心脏研究所 所长）：Lp(a)HORIZON 试验是一项大型全球研究，聚焦于脂蛋白（a）[Lp(a)]— —这是一种携带载脂蛋白（a）的胆固醇颗粒。基因学和流行病学研究表明，高水 平的 Lp(a)与动脉粥样硬化、心脏病发作和中风相关。但迄今为止，我们尚未有能 真正靶向并显著降低 Lp(a)的治疗方法。这项研究正是为解决这一问题而开展。它 是首个测试 pelacarsen（一种专门用于降低 Lp(a)的新型疗法）的大型心血管结局 试验，旨在验证降低 Lp(a)水平是否能切实减少心脏病发作、中风和死亡风险。试 验已完成全球约 7000 名受试者的招募，由国际团队主导，预计 2026 年获得结果。 主要终点包括心脏病死亡、心肌梗死、中风和冠状动脉血运重建等主要心血管事 件。研究人员还将评估全因死亡率，并通过详细的生化分析探索 Lp(a)水平变化与 结局的关联——例如，基线水平最高的人群是否能获得最大获益。安全性和耐受 性也是关键指标。 pelacarsen 通常可使 Lp(a)降低约 80%，而大多数健康人本就具 有低水平的 Lp(a)，因此预计该药物耐受性良好。若试验成功，这项研究将为心脏 病预防开辟全新领域。

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