AI重构创新药研发底座：从药物发现到临床验证

技术颠覆成本，AI重构制药底座

中国创新药产业崛起的底层逻辑在于“快”与“省”，其根基是人才红利和成本优势。在制药领域，人工智能技术已从早期的辅助工具演进为覆盖研发全链条的端到端体系，并逐步从小分子扩展至更多新兴模态，成为中美竞争焦点。若国内AI制药率先完成产业闭环，中国创新药产业将迎来真正的“DeepSeek”时刻，过去人力驱动的“快与省”将升级为AI牵引的“快与省”。依托海量数据、高频迭代和真实世界证据回流形成的正向飞轮，国产创新药将从中国高端制造变为全球创新高地。

当前，我国临床阶段创新药分子占比已在多个疾病领域和新兴模态中超越美国。分阶段来看，国内药物发现成本仅为美国的20%-30%，临床前开发费用和单患者入组临床成本降幅超过50%；药物发现、临床前开发和临床入组耗时，分别缩短50%-70%、70%以上。然而，受国内支付环境承压影响，出海已成必选项，海外临床成为出海价值跃迁的必经环节。但在新药研发链条中，临床开发成本占比最高，且国内成本优势无法发挥，本土药企普遍缺乏海外临床运营与商业化能力，这已成为创新药出海价值兑现的核心障碍。AI正在颠覆成本，有望重构制药底座，解决长周期、高成本、高风险的行业难题。

药物发现先行，全新靶点涌现

目前，AI在医药行业的规模化落地集中在药物发现阶段。靶点发现是药物发现的核心难题，人类基因组约含2万个蛋白编码基因，其中约4500个具备潜在成药性，但截至目前，已获批药物所作用的独立靶点仅716个。AI可整合多种数据类型，包括基因组、转录组、蛋白组、代谢组、表观组、单细胞数据、细胞成像、临床表型、知识图谱、文献、专利和监管数据等，将它们转化为统一的疾病网络或特征空间，从而更系统地识别潜在靶点。

以PandaOmics平台为例，其所有模型平均靶点富集倍数是随机排序的15倍，成功筛选出MMP、KDR等已知靶点，以及HCK、TNIK等全新靶点，其中TNIK已推进至Ⅲ期临床。大语言模型全面赋能靶点发现，基于AI的大语言模型发展，已在文本信息挖掘、基因组学、转录组、蛋白质组学和单细胞组学等方面取得显著进展。例如，BioGPT和ChatPandaGPT等Transformer架构模型能够高效整合文献数据资源，甚至从语义层面推断疾病机制。化合物设计过去是药物研发最依赖经验的环节，但已被生成式模型颠覆。近五年，RNN、VAE、GAN、Diffusion、AAE等深度生成模型快速迭代，将化合物搜索从已有分子库的组合扩展至无限广阔的化学空间。根据英矽智能披露数据，其AI平台已发现29条管线，平均仅用12~18个月便完成从立项到候选分子确定全过程，研发周期缩短50%-70%，研发成本从数千万美元降至百万美元级，降幅达80%-90%。

临床前正替代，新方法学加速

4月以来，中美官方机构相继出台政策，标志着NAMs（New Approach Methodologies）已形成全球监管共识。NAMs技术分为三大类：干细胞是基础，类器官是核心，AI是关键加速器。AI计算模型通过多组学数据挖掘药物敏感性的潜在决定因素，再通过类器官进行实验验证与迭代优化，可将类器官从单纯的功能检测实验，升级为链接患者生物学与预测性推理的决策支持平台。在当前的临床前领域，AI小分子ADMET预测已较为成熟，国内企业在晶型预测、递送优化等前沿方向已形成落地应用，有望加速药物向临床转化。

除NAMs之外，AI还在晶型预测领域展现出巨大潜力。药物结晶在决定药物固体形态中扮演核心角色，形态直接影响药物的溶解度、稳定性和生物利用度。晶态科技的Xtalgazer®平台通过AI驱动实验设计，利用计算化学提高筛选完备性，并结合自动化实验平台7×24小时执行，实现在更短的开发周期内，使用更少的活性药物成分进行更完备的结晶研究。递送优化是另一前沿方向，AI加速药物向临床转化。剂泰科技NanoForge是全球首个AI驱动纳米递送平台，拥有全球最大规模千万级LNP脂质库，可实现从分子生成、特性预测、实验迭代、脂质处方设计与优化到最终确定剂型的闭环流程。

临床开启验证，行业迎来变革

I-III期临床试验通常消耗总研发成本的60%-70%，耗时6-7年，是失败率最高、最昂贵、最值得被AI重构的环节。当前AI在临床试验的作用更偏向于数据整合和患者管理，真正价值被限制。值得注意的是，2026年4月，FDA宣布两项重大举措，作为推进实时临床试验（RTCT）实施计划的一部分，并计划在今年夏天推出更广泛的AI优化早期临床试验试点，标志着沿用60年的临床试验模式开始迎来变革。AI可将高度分散、复杂、异构的全球数据转化为证据，交由专家与监管做出最终判断，提高早期决策质量，减少后期失败的隐性成本和沉没成本。专家与AI协同，将真正提升新药研发的成功率并缩短周期。