2025年医药行业AI制药系列1：创新切入，赛道几何看全球AI制药寻宝图

时点：AI 应用从构想到现实，首个 AI 重磅药破壳在即

时间到：从构想到现实，Alphafold 到诺贝尔化学奖，AI 制药未来已来来

从 1950 年艾伦·图灵的论文《计算机器与智能》提出能够表现出智能行为的“通 用机器”的概念，再到 2016 年 DeepMind 开发的 AlphaGo 击败了世界围棋冠军 李世石、2024 年 Hassabis 与 Jumper 因精准预测蛋白质结构的 AlphaFold2 获得 2024年诺贝尔化学奖，AI对全球所有的行业的发展轨迹都发生着颠覆性的影响。 医药行业亦是如此。一边是颠覆性科技在新药研发与临床推进上快速发展，一边 是全球制药巨头面临上一代重磅药的专利悬崖到来，AI 应用在全球创新药唯快不 破的大格局下，必将扮演重要角色。

海外医药监管 AI 相关变化：根据美国 NIH（美国国立健康研究院)发文，人工 智能 (AI) 和机器学习 (ML) 代表着计算领域的重大进步，它们建立在人类 数百万年来发展的技术之上——从算盘到量子计算机。这些工具的发展已到 达关键时刻。仅在 2021 年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 就收到了 100 多份产品注册申请，这些申请严重依赖 AI/ML 来实现诸如监控和提升人类编 制档案效率等应用。为了确保 AI/ML 在药物研发和生产中的安全有效使用， FDA 和许多其他美国联邦机构发布了持续更新的严格指南；其首要目标是加 快药物研发，增强现有药物的安全性，引入新的治疗模式，并提高生产的合 规性和稳健性。

AI 行业新爆点不断：在 2025 Hot Chips 会议前夕，英伟达正式推出 SpectrumXGS 以太网技术。这一基于网络优化算法的创新方案，通过引入“跨域扩展 （scale-across）”能力，突破了单数据中心的电力、空间物理限制，可将分 布在不同城市、国家的多个数据中心连接成一个统一的“AI 超级工厂”，为 更大规模的 AI 工作负载，尤其是智能体 AI（agentic AI）提供底层基础设施 支撑。

质变在即：颠覆级量变，创新药超摩尔定律时代开启

根据全球 Ark Invest 发布《Big Ideas 2025》，这份长达 148 页的报告显示，AI、机器人技术、能源存储、公共区块链和多组学测序将推动世界经济指数级增 长；其中，生物医药相关的多组学占据 18 页内容，成为篇幅最多的细分领域。

根据智药局发文，“木头姐”（Cathie Wood）创立的 Ark Invest，是专注于 投资颠覆性技术的知名机构，资产管理规模达 302 亿美元，其每年发布的“Big Ideas”报告已成为全球投资者了解前沿科技和市场趋势的重要文件。

报告指出，利用 AI 来处理数据将颠覆诊断、药物发现和治疗，到 2030 年， 整个行业的表现将提升几个数量级。

具体来看，AI 将彻底改变多组学工具、药物研发、分子诊断，并显著改善 药物的经济回报，如：AI 将使 DNA 等生物信息的读取和写入成本分别降 低 100 倍和 1000 倍；AI 将使药物开发成本降低 4 倍，并将研发投入的回 报提高 5 倍；AI 将使癌症筛查的效率提高 20 倍，并且将市场规模扩大 10 倍；AI 药物的商业价值将比标准药物高 20 倍，比同类最佳的精准药物高2.4 倍。 根据智药局发文，木头姐在后来接受采访时进一步表示，AI 赋能医疗 保健的潜力被大大低估，从长远来看，医疗保健将成为 AI 最为深远的 应用领域。进入 2025 年，已有甲骨文 CEO 拉里·埃里森、DeepMind CEO 德米斯·哈萨比斯等多位科技界大佬公开看好 AI 在生物学的前景， 医疗健康领域正在经历一场前所未有的变革。

Ark Invest 将生物信息分为三个层次：序列—结构—系统。对第一层基因序 列的解读，以 Illumina、Oxford Nanopore 等企业对 DNA/蛋白质测序领先。 对第二层蛋白质结构的分析，目前 AI 相关的应用以 DeepMind 及其拆分成立 的 Isomorphic Lab 等领先。对第三层生物系统的理解，则是 10X Genomics、 Akoya、Scalebio 及 Vizgen 等单细胞测序龙头领先。

报告显示，35 年来，DNA 测序成本下降了 100 亿倍、DNA 合成成本下 降了 10 万倍，比摩尔定律还要快得多。对人类基因组的计算时间已经从 2001 年的 180 天缩短到现在的 10 分钟，当时分析单个基因组所花 费的成本如今可以分析 14 亿个基因组。

例如，全球最大的公开基因组数据库——英国生物数据库，储存着 50 万名患者的信息，这个数据量是 Meta 开发的开源大语言模型 LLaMA 3.1 405B 的 27 倍。

随着测序技术的大规模应用，Ark Invest 预计，未来生物数据量将激 增 1000 倍甚至更多。

问题已解：AI 模型，黑箱已破；英矽智能，不同靶点 3 次复现成功推进

任何科学研究，包括创新药研发在内，不论是体外还是人体临床试验的可复制、 可验证性都是极为重要的。根据医药速览发文，随着 2025 年到来，AI 制药领域 将迎来关键转折点。一方面，AI 技术在药物研发中的应用已经从概念验证阶段迈 向了实质性突破。例如，英矽智能 Insilico Medicine 通过迁移到 Amazon SageMaker 平台，将新模型的迭代和部署时间从 50 天缩短至 3 天，加速比超过 16 倍。另一方面，监管环境的变化，特别是欧盟《人工智能法案》针对“不可接 受风险”AI 系统的禁令于 2025 年 2 月 2 日正式适用，意味着那些依赖黑箱模型、 缺乏可解释性的 AI 药物发现系统，可能被迫退出欧洲市场，为 AI 制药的发展带 来了新的挑战和机遇。

根据英矽智能招股书披露，公司通过其一体化生成式 AI 平台 Pharma.AI 针对 小分子及生物药实现端到端的靶点发现、分子生成以及临床试验的优化。这 个平台主要有 Biology42 、Chemistry 42、Medicine 42 以及 Science42 组 成。

Biology42 平台，由多个应用程序组成，包括 PandaOmics、Generative Biologics 等。PandaOmics 是专为发现治疗靶点及生物标志物而设计的强 大生成式 AI，包括 20 多个模型，结合生成式 AI 技术及人类专家验证。

Chemistry42 平台，由 Generative Chemistry、Golden Cubes、ADMET（吸 收、分布、代谢、排泄和毒性）Profiling 等组成，用于优化生成的分子结构特性，有 40 多个 AI 模型通过广泛的深度学习过程构建。公司已经开 放超过 300 个 AI 模型，并通过测试和验证将模型数量缩窄至仅超过 40 个 已验证的 AI 模型供 Generative Chemistry 使用。

Medicine42 平台，则是由 inClinico 应用程序组成。inClinico 是一款多 引擎、生成式 AI 临床试验分析应用程序，旨在预测 II 期向 III 期临床试 验转换的结果。inClinico 的预测准确性已经通过前瞻性研究验证。 

Science42 平台，是一个新引进的平台，具有 DORA（研究撰写助手）功能， 是一种简化起草学术论文和其他相关文件的过程的 AI 驱动工具。DORA 通 过利用 AI 带来协助文献综述、假设产生和数据解释以增强研究能力，最 终加快科学发现的步伐。

公司分别于 2024 年和 2025 年在 Nature 杂志公开发表了 TNIK、ENPP1 和 PHD 等靶点药物的 AI 研发过程。

壁垒：算力云端接入，数据量质局限皆获破围，模型随时间 增厚壁垒

算力：亚马逊、谷歌、微软、阿里等，云端供给充裕

AI 制药的推进，算力是基础；不但因为云算力的普及而不构成瓶颈，还由于 英伟达等硬件巨头的飞速创新而将获得更高效进展。

AI 制药所需算力充足：云算力，是 AI 制药行业的主流选择。根据位于硅 谷的直觉实验室，在 2025 年 4 月最新发布，目前制药公司正在转向云端 算力，以利用数据和人工智能、加速流程、控制成本、促进协作、持续创 新并增强韧性。这些驱动因素与行业更广泛的数字化转型目标相一致—— 云计算是制药公司实现数据驱动和以患者为中心的战略的基础。正如德勤 所指出的，云计算的最大价值不仅来自于 IT 成本优化，还来自于实现业 务创新和敏捷性。那些有效利用这些驱动因素的公司——不仅仅是简单地 迁移服务器，而是在云端重塑工作流程——正在研发效率、节省时间和解 锁新功能方面获得巨大收益。以下是制药行业云迁移趋势背后的一些关键 驱动因素：

1、数据量激增，高级分析需求激增：现代制药企业需要处理海量数 据，包括来自研究的组学数据、高分辨率成像、电子健康记录、真实 世界证据、来自制造设备的物联网传感器数据等等。传统的本地部署 难以高效地存储和分析此类大数据。云平台提供几乎无限的存储空间 和可扩展的计算集群，可用于进行分析。这对于基因组学（每次实验 可产生数 TB 的数据）和药物警戒（从大型数据库中挖掘安全信号）等活动至关重要。此外，人工智能 (AI) 和机器学习在药物研发和个 性化医疗领域的兴起，也是云计算的巨大驱动力：训练机器学习模型 需要强大的计算能力，而云 GPU/TPU 实例可以按需提供这些计算能 力。预计到 2025 年，全球数据生成量将飙升至 180 ZB——制药业对 这股数据洪流贡献了巨大的力量，而基于云的数据湖和分析工具正日 益成为从这些海量数据集中获取洞察的唯一实用方法。能够在云端运 行复杂的分析和人工智能工作负载，并在需要时快速扩展，无疑是制 药业采用云技术的最大技术驱动力。

2、速度、敏捷性和上市时间：在制药行业，研发和产品发布的时间表 至关重要。云计算可以显著提高 IT 运营速度，进而加快研究和决策速 度。例如，为项目设置新的本地服务器可能需要数周的采购和安装时 间，而在云中，只需几分钟即可配置新的环境。这种敏捷性意味着研 究人员和项目团队无需等待 IT 基础设施——他们可以更快地进行原型 设计和迭代。Moderna 在云支持下快速开发 COVID-19 疫苗的案例（过 去需要数月，现在只需数周即可完成）说明了云如何缩短关键项目的 上市时间。药企高管们将云计算视为一种获得竞争优势的方式，通过 改进协作和简化流程，更快地将疗法推向市场。

3、成本效益和可扩展性： 成本是制药公司云决策中一个微妙的驱动 因素。一方面，制药公司拥有庞大的资本预算和现有的数据中心，因 此成本并非迁移到云的唯一初衷（尤其是在制药行业利润率较高的情 况下）。然而，云计算将 IT 支出从资本支出（购买硬件）转变为运营支出（按需付费），这对于管理预算和根据实际需求调整成本具有吸 引力。许多公司发现，对于不断变化的工作负载，云更经济实惠—— 无需为闲置服务器付费，并且可以在高峰使用后缩减环境规模。据埃 森哲估计，在某些情况下，迁移到公共云可将总拥有成本降低高达 40%。此外，云提供商受益于规模经济，通常使商用计算和存储成本低 于本地解决方案。需要注意的是，成本并不总是较低——如果云管理 不善，成本可能会飙升——但总体而言，高效扩展的保障（需求增加 时横向扩展，纵向扩展以避免浪费）是一个重要的驱动因素。云还减 少了“以防万一”而维持过剩容量的需要——使 IT 团队无需不断升 级硬件。实际上，许多制药公司正在将云计算相关的节省资金重新投 资于新的数字化项目，从而形成良性循环，推动云计算的进一步应 用。

4、协作和全球访问：制药研发和业务运营是全球性的，涉及研究站 点、临床研究人员、制造站点和商业团队之间的跨境协作。云计算提 供了一个可从任何地方访问的统一平台，从而大大增强了协作。来自 不同国家的研究人员可以在共享的云工作区中协同工作，访问相同的 数据和工具，而无需在同一个公司网络上。在监管提交期间，全球团 队可以同时处理基于云的系统中的文件。随着行业越来越重视外部合 作（与生物技术初创公司、学术实验室、合同研究组织等），云已成 为一个集成层，允许与外部合作伙伴安全地共享数据，而无需开放内 部防火墙。

5、创新与新技术（人工智能/机器学习、物联网、GenAI）：云环境是 快速创新的沃土，因为它们提供了快速获取新技术的途径。主要的云 提供商不断推出尖端服务（例如，托管机器学习平台、物联网框架、 区块链即服务，以及最近的生成式人工智能服务）。制药公司正在采 用云技术，以便能够利用这些创新，而无需从头开始构建。例如，如 果一家公司想要尝试生成式人工智能（探索 GenAI 概念验证）进行分 子设计或医学写作，他们可以利用云提供商的 GPU 集群和大型语言模 型 API，而不必采购昂贵的硬件并自行构建模型。事实上，调查显 示，利用人工智能的能力如今已成为企业增加云投资的主要原因之 一。在制药行业，这意味着利用人工智能进行药物研发（如前所 述），或使用高级分析进行个性化营销——所有这些都由云托管的人 工智能服务实现。简而言之，云是通往快速创新的大门——制药公司 将其视为一个平台，使其能够更快地部署下一代解决方案（人工智 能、数据科学、数字健康应用程序），并跟上技术变革的步伐。

6、可靠性、灾难恢复和安全态势提升：尽管安全曾被视为云计算的障 碍，但如今许多公司意识到，领先的云提供商在安全性和可靠性方面 投入巨资，通常比单家公司单打独斗的投入还要多。（1）制药业务 （无论是研发系统还是生产基地的 IT 系统）的宕机成本可能非常高 昂。云基础设施分布在多个数据中心，并具备冗余功能，与单个本地 数据中心相比，可以提供更长的正常运行时间和更快的灾难恢复速 度。（2）从安全角度来看，顶级云提供商拥有大批安全专家、先进的 威胁检测和合规性认证（HIPAA、GxP 等），可以帮助制药公司满足监管安全要求。许多公司发现，相比更新旧的本地系统，迁移到云端可 以更有效地实现安全现代化（零信任架构、更完善的身份管理、静态 和传输加密）。由于看到证据表明云可以减少停机时间和安全事故， 高管们越来越信任将关键任务系统迁移到云端。

7、监管灵活性和可扩展性：制药行业监管严格，这导致企业过去不愿 频繁更改 IT 系统。

AI 制药所需算力，提供商成熟：根据 Clinked.com 等网站发布，2025 年 全球 6 大云提供商为亚马逊网络服务（AWS）、微软 Azure、谷歌云、IBM 云、甲骨文和阿里云。

亚马逊目前是全球领先者，占据着全球约 30%的市场份额，并且在可 预见的未来仍将保持领先地位，因为目前还没有人能够超越它。与许 多在各自行业中处于世界领先地位的公司一样，亚马逊公司是第一个 利用其亚马逊网络服务（AWS）产品抓住云计算机遇的公司。这使得它 成为大型和小型公司从数据中心迁移到云计算时的首选。

AI 制药的算力，还有更高效空间可以提升：2025 年 8 月 22 日英伟达官网 发布，公司推出 NVIDIA® Spectrum-XGS 以太网，这是一项跨规模技术， 用于将分布式数据中心组合成统一的千兆级 AI 超级工厂。

随着人工智能需求的激增，单个数据中心的功率和容量已达到极限。 为了实现扩展，数据中心必须扩展到任何一栋建筑之外，而这受限于 现成的以太网网络基础设施，这些基础设施具有高延迟、抖动和不可预测的性能。

Spectrum-XGS 以太网是 NVIDIA Spectrum-X ™ 以太网平台的突破性 产品，通过引入跨平台扩展的基础架构，打破了这些界限。它是 AI 计算超越纵向扩展和横向扩展的第三大支柱，旨在扩展 Spectrum-X 以太网的极致性能和规模，以连接多个分布式数据中心，形成具有千 兆级智能能力的海量 AI 超级工厂。

Spectrum-XGS 以太网完全集成到 Spectrum-X 平台中，其特点是采用 可动态调整网络以适应数据中心设施之间距离的算法。Spectrum-XGS 以太网具备先进的自动调整距离拥塞控制、精确延迟管理和端到端遥 测功能，几乎使 NVIDIA 集体通信库 (Collective Communications Library)的性能提升了一倍，从而加速了多 GPU 和多节点通信，从而 在地理分布的 AI 集群中提供可预测的性能。因此，多个数据中心可 以作为单个 AI 超级工厂运行，并针对长距离连接进行了全面优化。

采用新基础设施的超大规模领先企业，包括 CoreWeave，它将率先将 其数据中心与 Spectrum-XGS 以太网连接起来。CoreWeave 联合创始 人兼首席技术官 Peter Salanki 表示：“CoreWeave 的使命是为世界 各地的创新者提供最强大的 AI 基础架构。借助 NVIDIA SpectrumXGS，我们可以将数据中心连接到一台统一的超级计算机，让我们的客 户能够访问千兆级 AI，从而加速各行各业的突破。”

Spectrum-X 以太网网络平台为多租户、超大规模 AI 工厂（包括全球 最大的 AI 超级计算机）提供比现成以太网更高的带宽密度。它由NVIDIA Spectrum-X 交换机和 NVIDIA ConnectX ® -8 超级网卡组 成，为构建 AI 未来的企业提供无缝的可扩展性、超低延迟和突破性 的性能。

此次公告是在 NVIDIA 宣布一系列网络创新之后发布的，其中包括 NVIDIA Spectrum-X 和 NVIDIA Quantum-X 硅光子网络交换机，这些 交换机使 AI 工厂能够跨站点连接数百万个 GPU，同时降低能耗和运 营成本。

数据：从 DL（深度学习）到 FL（联邦学习）数据茧房被冲破

问题：数据不足与数据茧房。数据，是 AI 制药研发的基础资源，而 AI 在科 学研究中面临的一个主要挑战是确保获得充足的高质量数据，以开发有效的 模型。尽管公共数据丰富，但最有价值的知识往往仍隐藏在企业机密的数据 孤岛中。尽管各行各业越来越愿意分享非竞争性见解，但这种合作往往受到 底层数据机密性的制约。

根据 Nature 杂志 2025 年 3 月的报道，Alphafold 正面临药物数据短缺的 问题。这是一款用于预测蛋白质结构的革命性诺贝尔奖获奖工具，但它存 在一个问题：数据不足。

最新版本的 AlphaFold 3 被誉为药物发现的游戏规则改变者，因为它 可以模拟蛋白质与其他分子（包括药物）的相互作用。但科学家表 示， AlphaFold 的基础数据（数十万种公开的蛋白质结构）中缺乏这 些相互作用的例子，这阻碍了该工具在此类应用的推进。

AlphaFold 能够根据蛋白质序列预测其 3D 形状，这依赖于 PDB（蛋 白质数据库） 中海量的蛋白质结构图谱的获取，这些结构图谱是通过 X 射线晶体学等实验方法绘制的。

解决 1：FL（联邦学习）算法创新，既保护数据隐私安全，又共享更多高质量 数据；国际药企巨头强强联合，提效 AI 药物研发。

AI 解决科学问题方面的主要力量在于它能够通过从实验观察中挖掘因果模 式来从数据中提取知识。这种形式的数字知识用于构建强大的预测模型， 并已成为现代科学工具包的核心组成部分。例如，通过分析大量医学肺部 图像，AI 算法就能确定了照片特征与患者被诊断出患有癌症的概率之间的 因果关系。

由于企业或个人的保密要求，数据的私有性已成为利用新人工智能工具的 主要瓶颈，并限制了其效益。解锁嵌入在私有数据中的知识将显著增强人 工智能的影响力，并为新一代具有更高性能和更广泛适用领域的预测模型 开辟道路。这一观点引发了 FL（联邦学习）领域的深入研究。

2016 年，谷歌推出了 FL，此后在人工智能领域引起了广泛关注。这 项研究工作旨在建立更好的模型，并由多个方面驱动，包括在一组设 备之间分散学习过程的好处（跨设备 FL） 、访问广泛分布的知识 （跨孤岛 FL）以及保护本地数据的隐私。目前，采用最多的 FL 方法 是模型驱动。它基于一个在非本地站点进行训练的中央模型。通过本 地模型训练在每个站点提取知识，并通过安全网络通信将参数更新联 合到中央模型中。中央模型成为联合知识的接收者，参数更新将知识从本地站点传递到中央模型。由于只共享模型参数，因此 该方法提供了良好的隐私保护。 MD-FL（模型驱动 FL），中心模型使用本地私有数据以非本地化的 方式进行训练；知识通过本地权重更新来传达。权重更新在中心模 型中聚合。 DD-FL （数据驱动 FL），依赖于中心公共数据集；知识通过本地 私有模型预测的标签来传达。每个公共实例的标签集合都整合到中 心数据集中。

解决 2：产业链内跨领域合作，Apheris 等整合跨界协作以突破 AI 驱动的药 物发现的局限。

根据 PWC 普华永道 2024 年关于数据驱动未来研发的报告，如果没有协 作，AI 和数据驱动的转型几乎不可能成功。

以个性化精准医疗为例：一个健康人的基因组和其他生物学特征（例 如蛋白质组和代谢组）会被数字化测序和存储。然后，她的医生可以 访问这些数据，将其作为预防保健或疾病诊断的一部分。

如果确定了风险因素，就会为该人量身定制一种活性成分。但关键问 题是：活性成分的生产商，即制药公司，如何获取个人特征和风险因 素，从而开发新的活性成分。

在一个全面的“健康化身”中集中记录和存储这些特征似乎很有意 义，因为它可以简化上述许多流程。然而，也存在一些挑战，包括隐 私问题。个人医疗数据是一项非常值得保护的资产。其他障碍包括极 高的数据存储量和成本。

例如，750 MB 可能足以存储单个基因组，但存储单个人的 XOmics 数据已占用数 TB 级空间。如果加上现实世界数据的存储， 则达到 PB 级，而按世界人口计算，则达到 EB 级。因此，此类数 据存储需要投入巨大的精力和成本。此外，制药公司现在有时与大 型科技公司竞争，后者正在与医院和卫生组织建立合作伙伴关系。 然而，尽管面临这些重大挑战，系统地收集和分析个人医疗数据以 开发新的活性物质和治疗方法的必要性是毋庸置疑的。公司可以迈 出第一步，开放和共享部分自身数据。他们还可以与数据聚合器和 服务提供商合作；通过研究和联合研究中心与医院合作；与诊断公司合作；以及与自行收集健康和患者数据的科技公司合作。此外， 跨公司健康数据交换联盟正在建立。分子测序数据由商业和非商业 工具提供。

诸如 Apheris 等全球领先的的联合生命科学数据网络提供商，正在着 手解决这个问题。随着 FL（联邦学习）相关探索的上升，制药产业链 内的跨领域合作正在推进。

解决 3：政府主导数据整合，英国政府推出 OpenBind 开放数据集；我们预 判，这只是各国政府推动 AI 制药进步的一个开始。

根据英国政府官网 2025 年 6 月 9 日的新闻发布，英国“OpenBind”联盟 当日宣布，将利用突破性实验技术，生成全球最大的药物与蛋白质（人体 的组成部分）相互作用数据集合。

新的 OpenBind 联盟将使英国成为人工智能驱动的药物发现领域的领导者 ——将药物发现和开发的成本削减高达 1000 亿英镑。

OpenBind 将创建史上最大的、经过实验验证的药物-蛋白质相互作用 开放数据集。这将弥补医药研发领域长期存在的一个空白：缺乏将小 分子与其结合的蛋白质关联起来的高质量、大规模数据集。这些数据 集对于训练用于早期药物设计的 高质量 AI 模型至关重要。

OpenBind 将部署自动化化学和高通量 X 射线晶体学技术，最终在 5 年内生成超过 50 万个蛋白质-配体复合物结构和亲和力测量数据。这 将使过去半个世纪以来所有公共数据的数量增加 20 倍，填补数据生 态系统中阻碍现代生成模型开发和评估的关键空白。

OpenBind 提供了一个基础数据集，将支撑多个技术领域的进步，包括 结构预测、生成式分子设计、分子对接和主动学习工作流程。它旨在 与其他新兴方法协同工作，以帮助减少反复试验，为候选化合物的选 择提供参考，并支持更系统地探索化学空间。

模型：生成式 AI 药企，构建随时间增长的领先模型壁垒

综上所述，AI 制药三要素中的数据与算力，目前并不构成相关药企的太大掣 肘；那么，模型开发迭代进化的效率与训练经验积累的先机，就将成为目前 领先企业的护城河。

根据美国 NIH 数据库 2025 年 2 月报告显示，虽然从头设计尚未得到证 实，但截至 2023 年 12 月，已完成 I 期试验的 21 种 AI 开发药物的 成功率为 80% 至 90%，显著高于传统方法的 40% 左右。我们持续看到 使用 AI 开发的候选药物进入临床阶段的数量呈指数级增长，从 2016 年的 3 种增加到 2020 年的 17 种，再到 2023 年的 67 种。

跨生命科学模式（例如成像、多组学和超大型蛋白质组）的高质量数据 访问，与大型深度学习模型在扩展和架构方面的最新进展之间的交汇， 推动了医疗保健领域人工智能应用的爆炸式增长。而该领域的龙头企业 中，有望随着模型数据不断交互进化的过程，而构建模型先机优势。

而模型优势的验证，也是投资者更关注的，就是全球首个 AI 研发的药物 花落谁家。我们认为，会发生在目前自研或合作临床开发管线较多的英 矽智能、Recursion、晶泰控股这类 AI 药企/CRO 或全球 Top10 的国际巨 头之中。

格局：科技巨头入局，产业链企业加速配置

科技巨头：英伟达，广投 AI 药企；谷歌，并购 DeepMind 拆分 Isophormic

随着 AI 在医药领域应用的推进，科技巨头也正日益深入地融入到 AI 制药领域。AWS、英伟达、甲骨文等公司不再仅仅是基础设施提供商，它们正在积极 塑造制药公司构建、购买和扩展人工智能解决方案的方式。

英伟达，不但投资了十数家 AI 制药企业，还在通过扩展的 AI 模型库和 灵活的部署选项，将生成式 AI 的力量赋能更多制药和生物科技公司，助 力其药物研发。目前，已有 100 多家公司正在使用该公司的生物分子 BioNeMo 平台来加速疗法的开发。

英伟达 BioNeMo 框架是用于计算药物发现的编程工具、库和模型的集 合。它通过提供特定领域的优化模型和工具，加速构建和调整生物分 子 AI 中最耗时且成本最高的阶段，这些模型和工具可以轻松集成到 任何基于 GPU 的计算环境中。

2024 年 3 月，BioNeMo 在 NVIDIA GTC 大会上宣布了最新功能，其 中包括用于关键任务的全新基础模型，例如分析 DNA 序列、预测 蛋白质结构以及基于 RNA 数据确定细胞功能。这些模型现已通过 NVIDIA NIM（NVIDIA 推理微服务）以易于部署的微服务形式提 供。NVIDIA NIM 是一组云原生微服务，旨在简化生成式 AI 模型在 生产环境中的部署。NIM 支持使用行业标准 API 将 AI 流程集成到 应用程序中，同时简化 AI 模型开发的复杂性。 BioNeMo 框架代码库采用子项目结构设计，方便用户贡献代码并集 中精力。整个代码库可以作为一个整体安装，也可以被拆分成可独 立安装的组件，这些组件被称为子项目，并根据其特定的用途和范 围进行组织。这种模块化架构增强了可扩展性，允许新的贡献以两 种形式进行：创建新的子项目（广泛贡献）或扩展现有子项目（深 度贡献）。

BioNeMo 的核心是 bionemo-core,它提供了基于 PyTorch 和 Lightning 框架构建的基本接口、通用数据处理和模型构建块。该 核心依赖项支持框架内的所有其他子项目。例如，bionemo-llm 子 包基于 NVIDIA 的 NeMo 和 Megatron 库构建，提供针对生物的定 制功能和基础模型架构。bionemo-geometric 子包正在开发利用 PyTorch Geometric 的图神经网络(GNN)支持，这凸显了 BioNeMo 生态系统中创新的广度。 特定的模型和数据加载器被封装在其子包中，使用户能够选择性地 仅添加与其特定用例相关的组件。这种模块化设计不仅简化了定 制，还增强了可用性。 为了方便集成到私人项目中，BioNeMo 子项目被设计托管在 Python 包索引上（PyPI）。Docker 镜像支持快速开发，允许用户 快速搭建完整的开发环境。仓库中的内置工具进一步帮助用户创建 自己的 Python 项目并将其集成到工作流程中，从而简化开发流 程。 BioNeMo 框架目前支持通过 NVIDIA NeMo Megatron 构建基于 BERT 的大规模的模型。NVIDIA NeMo Megatron 是一个可扩展的框架， 用于开发自定义 LLM、多模态和语音 AI。BioNeMo 框架使用 NeMo Megatron 构建生物分子 BERT 模型支持。

2025 年 7 月 16 日，英伟达又联合加拿大魁北克人工智能研究所 Mila，推出了一款全新 AI+蛋白质基础生成模型 La-Proteina ，能够生成全原子级别的蛋白质结构和序列。

互联网巨头谷歌，在 AI 制药领域最引人关注的，是他的英国子公司 Deepmind 旗下，于 2021 年拆分出来的 AI 制药公司 Isomorphic Labs。该 公司 AI 新药临床在即。根据 2025 年 7 月 7 日英国健康科技世界官网报 道，Isomorpic Labs 的总裁兼 Google DeepMind 首席商务官科林·默多克 (Colin Murdoch) 表示，经过多年的开发，临床试验已经“非常接近” 了。

2024 年，即发布 AlphaFold 3 的同一年，Isomorphic Labs 与制药 公司诺华和礼来签署了重要研究合作协议。它支持现有的药物项目， 并在肿瘤学和免疫学等领域开发自己的内部候选药物，目的是最终在 早期试验后获得许可。我们认为，其与药企巨头的合作，能在执行项 目的过程中，不断反馈实验数据，反哺模型精度，形成数据整合壁 垒，构成“数据-模型”飞轮效应。

2025 年 4 月，该公司在由风险投资公司 Thrive Capital 领投的首轮外部融资中筹集了 6 亿美元。公司表示，他们正在通过将机器学习 研究人员与制药行业资深人士结合起来，打造一个“世界级的药物设 计引擎”，以更快、更经济高效、更高成功率地设计新药。

产业链：泓博医药推 DiOrion，英矽智能从靶点到临床全贯通

在中国，制药产业链上下游也在纷纷引入 AI 应用。

上游：CRO（研发外包服务）公司泓博医药于 2025 年 1 月在上海举行了 DiOrion 平台发布会。深度智耀，则在 2025 年 4 月美国 FDA 新一代电子 递交网关 ESG NextGen 将正式启用后，早在 2024 年 5 月，深度智耀 DEEPPV 系统即率先实现 FDA E2B R3 区域标准兼容，并基于自研的 AI 医学翻译 引擎，构建了从原始数据提取、术语智能匹配到双语报告生成的端到端解 决方案。

中游：AI 制药企业英矽智能，凭借自建的 Pharma.AI 平台实现了端到端全 流程的 AI 应用，并有 20 多种临床候选化合物，其中 10 种已经获批 IND （新药临床研究）。2023 年 6 月，公司的 TNIK 候选药物完成了临床 IIa 期的首例患者给药。2025 年 7 月，该候选药物的 2 期临床数据在 Nature 杂志发表，实现了 AI 制药行业首个临床概念验证案例。

下游：2025 年 2 月 6 日，AI 医疗公司智云健康宣布将 DeepSeek-R1 模型 接入公司自研医疗人工智能系统"智云大脑"。这一举措将增强智云医疗大 脑的数据挖掘能力，提高数字化慢病管理效率，进一步提升医疗 AI 新质 生产力。

制药巨头：全球 Top 10 跨国药企，数百亿美元布局 AI 制药相关公司

制药巨头理念转变中。2025 年 7 月，风投公司 Define Venture 发布了制药巨 头高管对 AI 观点的调研报告。该报告基于对 40 多位制药和技术领导者（包 括前 20 家制药公司中的 16 家，以及亚马逊网络服务、英伟达和甲骨文等 大型科技公司）的采访和调查显示，AI 已从孤立的试点转变为一项战略要 务，在成本上升、利润率收紧和法规不断变化的情况下，其紧迫性日益增 强。

约 85%的受访企业领导者表示，他们正在加大对人工智能的投资，其中 70%的企业将其视为当务之急。在排名前 20 的公司中，这一数字跃升至 85%。

报告指出，制药行业在自主研发而非购买方面的思维模式发生了重大转 变。尽管该行业历来倾向于自主研发 AI 工具，但目前只有 30%的公司打算 继续沿用这种方式，另有 40%的公司倾向于混合战略，还有 30%的公司现 在优先考虑外部优先的解决方案。

AI 制药相关 BD 爆发。insight 数据库统计的相关交易量来看，近 8 年 发生了近百起（94 起）。医药魔方统计的全球 AIDD（AI 药物研发）相 关交易首付额和总额 Top 20 的项目来看，重大交易集中发生在近 5 年内，总 额超过 500 亿美元。

布局策略

策略 1：AI 新药破局在即，首选管线丰富、兑现力强者

综上所述，从 AI 药企的角度，随着 AI 制药行业奇点来临，首个重要时点， 必然是人类首个 AI 驱动研发的药物的获批上市；换言之，不论模型还是数据 更优，首个验证的重磅药才将是焦点。因此，我们认为，主流药企与市场资 本在近期的首个突破点，将集中在如何布局与飞速推进潜在的人类首个成功 商业化的 AI 制药单品上。

策略 2：制药与跨界企业入局者众，优选壁垒随时间增厚者

同时，因为 AI 制药本身是科技跨界的崭新赛道，未来的首个破局者，即可能 是 AI 药企，也可能是传统仿创龙头在 AI 领域前瞻深耕者，还可能是非药领 域的新进科技公司。因此，我们建议关注行业企业与资本多维度跨学科前瞻布局 AI 相关的各类科技能力或平台建设。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）