2025年百济神州研究报告：创新药龙头进入新阶段，向全球MNC迈进

百济新征程，向全球MNC迈进

全球化与研发效率双轮驱动，2025年经营利润有望转正

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作， 公司不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。

2024年，百济神州BCL2抑制剂sonrotoclax和BTK CDAC BGB-16673已推进至关键性项目阶段；第四季度推动6款新分子实体（NME）进入 临床开发阶段，全年共有13款；预计2025年上半年将有多个创新性实体瘤项目进行数据读出。

多元化、国际化股权架构，助力其全球化布局

作为一家全球性生物科技公司，百济神州股权分布高度国际化、机构化。  截至2025年中报，安进持股为17.24%，Baker Brothers Life Sciences,L.P.及其联属实体持股为8.10%，Capital Research and Management Company及其联属实体持股为5.88%；

全球化的能力，一体化，全流程：on CHINA，for GLOBAL，高效的临床

百济神州在全球六大洲建立起了一支约3,700人的规模性全球临床团队，能在基本无需依赖CRO的情况下开展临床试验。摆脱传统CRO模式的 束缚，能让百济神州以更具成本效益的方式开展开发活动，并缩短临床概念验证时间。同时，这也使其能够扩大临床研究中心的覆盖范围， 支持多样化的患者参与，并在所有患者群体中收集可靠的数据。百济神州展示出了完成大规模、多区域临床试验的能力，这是重要战略竞 争优势，能够解决制药行业面临的巨大挑战。

百济神州在37个国家和地区拥有临床监察团队（CRA）。在早期开发阶段，CDK4 1期试验约18个月入组超过300例患者,在11个国家/地区开 设67个研究中心；BTK CDAC的试验过去3年入组超过600例患者，从确定扩展期推荐剂量至启动潜在关键性2期研究仅用时4周，从递交FDA 2 期推荐剂量简报至开展关键性3期研究仅用时2个月。

百济神州在全球临床开发中展现出的显著成本优势和运营效率。通过不同地区的患者人均临床研究费用和临床试验入组率，可以看出百济 神州在中国的临床开发成本相对较低，同时入组率却远高于行业平均水平；百济神州通过优化临床试验设计和研究中心选择，实现了快速 且高质量的患者入组，内部模型应用AI及自动化技术，进一步提升效能，从而在全球临床开发中占据了速度和成本的双重优势。

BTK等核心产品放量显著，营收大幅增长

百济神州2024年全年总收入为38亿美元，上年同期为25亿美元，同比增长55%。2025年第二季度总营收达13.15亿美元，同比增长42%。上半 年总营收为 24.33亿美元，同比增长45%。产品收入增长主要得益于百悦泽®的销售额增长。百悦泽（泽布替尼）2024年全年销售额首次突 破二十亿美元大关，达到26亿美元，同比增长105%。百泽安（替雷利珠单抗）2024年销售额为6.21亿美元，同比增长16%。除百悦泽®收入 增长之外，从安进公司获得授权许可的产品和替雷利珠单抗的销售也对产品收入产生了积极影响；

公司GAAP经营亏损持续收窄，公司2025年全年收入指引为50亿至53亿美元，同时重申预计GAAP经营利润为正且经营活动产生现金流为正。

血液瘤：BTK领跑，BCL-2+BTK CDAC 全线布局

百济神州的血液瘤蓝图

百济神州作为全球血液肿瘤领域的领军企业，已构建起覆盖靶向治疗、联合疗法、耐药性解决方案的多元化产品矩阵，并在全球市场实现 突破性进展。 泽布替尼凭借卓越的临床数据（ALPINE研究显示其优于伊布替尼的PFS和安全性）已成为美国市场领导者，CLL新开处方份额达50%。 BCL-2抑制剂Sonrotoclax（索托克拉）作为潜在“同类最佳”药物，单药及联合泽布替尼在CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）中显 示高缓解率（如联合治疗缓解率97%）。 BTK降解剂BGB-16673（CDAC技术）针对BTK抑制剂耐药性问题，通过泛素化降解BTK蛋白，在R/R CLL/SLL患者中展现可耐受安全性及 有效性，计划2025年启动与阿可替尼的头对头III期试验。 公司正通过"BRUKINSA + BCL-2抑制剂sonrotoclax + BTK降解剂BGB-16673"的组合打造全方位治疗方案。公司已构建了难以复制的产品组 合和商业化优势，在未来将持续保持血液瘤领域的领先地位。

泽布替尼——BTK抑制剂，解决传统疗法对B细胞恶性肿瘤疗效有限的临床痛点

布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）是一种B细胞受体（BCR）信号通路中的关键激酶，B细胞受体（BCR）是在获得性免疫中起着关键作用的信号通 路，抗原与BCR结合，将触发信号级联反应，促使B淋巴细胞的增殖与分化。在CLL、套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等B 细胞淋巴瘤及自身免疫性疾病中，BCR信号通路常呈现失调状态。而BTK是参与该通路的核心分子。BTK可由Lck/Yes相关新型蛋白酪氨酸 激酶（LYN）和脾酪氨酸激酶（SYK）磷酸化激活，进而启动下游底物的活化。 传统化疗和放疗对B细胞恶性肿瘤（如CLL、MCL）疗效有限，且存在高毒性、耐药性等问题。部分患者对传统治疗不敏感或耐药，急需更 精准、安全的靶向药物。伊布替尼是2013年FDA批准的首个BTKi，其问世改变了边缘区淋巴瘤（MZL）、MCL、WM及CLL的治疗格局。 作为第二代BTK抑制剂，泽布替尼具有具有高效、高生物利用度和高激酶选择性高的设计，减少脱靶毒性，同时保持对BTK持续的高抑制。

sonrotoclax——潜在“同类最优”，疗效、选择性均优于维奈克拉

在BCL2抑制剂领域，目前仅有维奈克拉获批上市。sonrotoclax在作 为新一代国产BCL2抑制剂进度领先，或将成为国内首款获批的国产 BCL2抑制剂。 同时，临床前实验表明，与维奈克拉相比，sonrotoclax更强效且选 择性更高，潜在可实现更深度靶点抑制/更高有效性和更少脱靶效应， 且半衰期更短，带来更好的安全性，并有克服维奈克拉的获得性耐 药的潜力。 目前，包含维奈克拉的治疗方案约占CLL新增患者的25%，然而绝大 多数使用于学术治疗，下一代BCL2抑制剂药物sonrotoclax有巨大的 机会释放这一类药物的全部潜力。

Bcl-2抑制剂sonrotoclax——与泽布替尼联用治疗表现出深度且持久的缓解

除了sonrotoclax单药治疗的探索，百济神州重点布局了索托克拉联用泽布替尼的联合治疗相关临床研究，包括两项分别用于治疗华氏巨球 蛋白血症（WM）、未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（TN CLL）的2期临床试验和两项分别用于治疗TN CLL、复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）的3期临床试验。其中，索托克拉联合泽布替尼作为固定周期治疗方案，在3期CELESTIAL试验中用于CLL患者的一线治疗，有望进一步 推动CLL从长期治疗转变为有限周期治疗。

sonrotoclax的1/1b期研究显示，其与泽布替尼联用可产生深度、持久的缓解，且安全性良好，在初治CLL/SLL患者中未报告发生肿瘤溶解综 合征（TLS）病例。中位随访时间为19.4个月（0.4–33.3个月）时，联合方案总缓解率（ORR）达到99%；治疗24周时，未检测到微小残留病 （uMRD）发生率高且出现较早，缓解程度也随着时间的推移不断加深至48周。92%的患者（n=112）达到最佳uMRD率。

sonrotoclax联合泽布替尼治疗R/R CLL患者同样展现出高uMRD率，2期推荐剂量下（320 mg）uMRD达到80%；迄今为止，在研究所有剂量水平 下仅发生2例PFS事件，40 mg剂量组1例，320 mg剂量组1例。

实体瘤： 百泽安出海启航，ADC\PROTAC 新机制药物广泛布局

实体瘤布局加速，技术平台驱动长期增长

作为百济神州未来增长的关键布局，实体瘤业务聚焦乳腺癌、肺癌和胃肠道癌等高发领域。CDK4抑制剂即将启动一线和二线HR+乳腺癌的 III期试验，B7-H4 ADC（BG-C9074）和CDK2抑制剂等早期资产已显示初步抗肿瘤活性。CDK4抑制剂BGB-43395针对乳腺癌，其销售峰值预 计有望突破50亿美元；泛KRAS抑制剂、B7-H4 ADC等等早期资产，均已进入临床阶段，广泛覆盖肺癌、乳腺癌等高发癌种，展现出强大的 研发实力和市场潜力。

其中，在技术平台方面，目前，40%的临床前管线为小分子药物，25%为ADC，20%为CDAC。预计在2025-2026年，将有超过10款分子公布概 念验证数据，为未来的研发和市场拓展提供坚实基础。

替雷利珠单抗——IgG4抗PD-1单克隆抗体，实体瘤产品基石药物

百泽安®（替雷利珠单抗）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，其设计目的是最大限度地阻断PD-1与PD-L1的结合，同时减少PD-1抗体与 巨噬细胞中的FcγR结合。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会启动抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的 抗肿瘤活性，而百泽安通过减少这种结合，能够更好地发挥抗肿瘤作用。

作为百济神州实体瘤产品组合的基石药物，百泽安®已在多种肿瘤类型和疾病中展现出潜力。在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上， 百济神州展示了替雷利珠单抗联合其他治疗方案在多项临床试验中的研究成果。这些试验覆盖了多个疾病领域以及不同治疗线数，充分体 现了替雷利珠单抗作为百济神州多样化管线基石产品的潜力与价值。

乳腺癌—患者基数大，ER+占所有乳腺癌的70%

乳腺癌是威胁女性健康常见的恶性肿瘤，在全球范围内，乳腺癌是第二大常见癌症，也是癌症死亡第四大原因和女性因癌症死亡主要原因。 乳腺癌占全球女性癌症病例近四分之一和癌症死亡病例六分之一。2022年，全球有超过230万例患者被诊断出患有乳腺癌，死亡病例超过 666,000例。从区域分布来看，美国作为乳腺癌高发国家，2024年美国癌症统计年报显示其年度新增病例数和死亡病例高达31.35万例与4.3 万例。2022年我国女性乳腺癌新发病例达35.7万例，死亡病例7.5万例。

乳腺癌根据雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人上皮生长因子受体（HER2/ERBB2）的表达在临床上分为三大临床组：ER+（激素受体 阳性乳腺癌）、HER2+和三阴性乳腺癌。ER+癌症约占所有乳腺癌的70%；HER2+肿瘤可以进一步细分为HER2+ER+（∼70%）和HER2+ER-（∼30%） 亚组，HER2+肿瘤约占乳腺癌的15%；三阴性乳腺癌则占比10~15%。

报告节选：

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