2022年基因治疗行业发展现状及市场规模分析 基因治疗为CRO和CDMO业务创造了机遇

1.政策支持和监管优化使基因治疗行业迈入快速发展阶段

作为一个与人体健康息息相关的领域，基因治疗行业得到了多方面的政策支持。基因治疗是国家重点 发展的创新生物医药前沿领域，近年来受到一系列国家、地方政策支持，如近期出台的《十四五医药工业 发展规划》明确指出“重点开发细胞治疗和基因治疗等新型生物药的产业化制备技术”。这些支持政策为基 因治疗、细胞治疗等高端生物制药及 CMO、CDMO 行业的发展创造了良好契机。

行业监管与产业发展的协同度不断提升，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”。尽管中国基因治疗 行业起步晚于美国，但行业监管历史与美国相似，均历经了自由发展阶段、调整阶段和规范化发展阶段。 随着行业成熟度不断提高，我国行业监管逐步向体系化、规范化发展，并且行业监管与产业发展的协同度 不断提升：2019 年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优 势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展；2020 年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业 园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1+5+X”生物医药 产业空间布局……预计我国基因治疗行业的整体创新能力和前沿领域影响力将会快速提升，实现“弯道超 车”指日可待。

2. 基因治疗行业迅速发展为 CRO 和 CDMO 业务创造了机遇

基因治疗，也称为细胞和基因治疗，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通 过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。基因治疗的作用方式一般包括：① 用正常基因替代致病基因；②使致病基因失活；③导入新的或经过改造的基因。目前已上市和临床试验阶 段的基因治疗产品主要靶向肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症，治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因 修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品，其中：基

因治疗载体产品，系通过基因治疗载体向 患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控；细胞产品主要基于 T 细胞、NK 细胞、 干细胞等类别的改造；溶瘤病毒产品，系基于对具有肿瘤杀伤力的溶瘤病毒改造所得，原理为利用其对肿 瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤。基于上述机 制和药物产品，形成了体外治疗和体内治疗两种基因治疗策略。

基因治疗行业为新兴行业，市场潜力较大。基因治疗与分子生物学、基因组学、基因编辑技术等基础 科学的发展关联十分密切。自 1953 年 DNA 双螺旋结构模型提出后，相关理论研究和技术取得了巨大进步， 为基因的研究及应用奠定了基础。近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行 业的发展逐步达到新的临界点，以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分 子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。2017 年至今，已有 Yescarta、Tecartus、 Breyanzi、Abecm 等多款药物获批上市。但由于发展时间较短，基因治疗行业企业规模偏小、市场竞争者较 少，市场潜力较大。

得益于良好的发展前景和巨大的市场潜力，基因治疗行业备受全球资本市场青睐，行业整合速度明显 加快。2015 年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO 十分活 跃。尤其是在 2017 年腺相关病毒药物 Luxturna 和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和 Yescarta 上市后，基因治疗行业迅猛发展，行业投融资总额由 2017 年的 75 亿美元大幅增长至 2020 年的 199 亿美元。在强劲发展的同 时，基因治疗行业整合速度也明显加快，2019 年基因治疗行业并购规模和并购次数分别为 1562 亿美元、19 次，同比增长分别为 591.15%、111.11%。

基因治疗行业快速升温，产品上市节奏明显加快。在技术、资本和政策的驱动下，基因治疗行业快速 升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，基因治疗产品上市节奏明显加快。ASGCT（American Society of Gene+Cell Therapy）公布的数据显示，全球新增基因治疗临床试验数量和在研基因治疗临床试验数量分 别自 2013 年和 2015 年起呈现爆发增长态势，2020 年底分别超过 200 项和 1300 项。

3.基因治疗市场规模逐年上升，且国内增速有望赶超全球增速

从历史数据来看，全球基因治疗市场 规模增长迅速，2016-2020 年基因治疗市场规模的 CAGR 高达 153.3%；而中国基因治疗市场规模增长较为 缓慢，2016-2020 年基因治疗市场规模的 CAGR 仅为 12.2%。考虑到基因治疗临床试验大量开展、基因治疗 产品陆续获批上市、相关利好产业政策支持等因素，预计未来全球及国内基因治疗市场规模仍将继续扩大， 并且国内基因治疗市场规模的增长潜力或将凸显。

基因治疗行业外包需求持续增强带动 CRO 和 CDMO 业务快速发展。据 J.P.Morgan 统计，基因治疗外 包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%，究其原因：

一方面，基因治疗行业的现状决定了 CDMO 依旧是不可或缺的外包模式。具体而言：①基因治疗药物 多处于早期开发阶段。由于基因治疗生产过程复杂、涉及多个环节的工艺开发和质控方法开发、容错率低、 对于过程控制的要求非常严苛、整体难度较大，因而早期开发阶段药企更倾向于选择 CDMO 进行合作。② 全球病毒载体产能不足，CDMO 供不应求。Oxford Biomedica 公布的全球病毒载体市场规模预测数据显示， 2020-2026 年全球病毒载体市场规模将由 12 亿美元增长到 28 亿美元，2020-2026 年 CAGR 为 15.17%。弗若 斯特沙利文分析数据显示，2025 年全球基因治疗市场规模就将超过 300 亿，而正在开发的基因疗法中 88% 利用病毒载体进行传递，病毒载体的供应量是远远不够的。

另一方面，基因治疗参与主体的固有问题决定了其对 CRO 和 CDMO 的依赖短期内无法解除。具体而 言：①制药经验不足的科研单位重度参与基因治疗，使得基因外包领域对外包服务的依赖性更强。根据 JAMA 杂志 2020 年 3 月刊，在纳入统计的 341 项美国基因治疗临床试验中，接近 50%的临床 I 期与 II 期试验项目 获得过来自学术界的资助，表明基因治疗药物研发具有较强的基础研究临床转化特点。②基因治疗领域初 创公司占比较大，由于受到工艺开发能力、GMP 生产经验、临床申报相关法规知识的限制，这些初创企业 更多依赖专业的 CRO 和 CDMO 服务。

随着基因治疗行业的快速发展，基因治疗 CRO 市场规模将持续稳步增长。基因治疗 CRO 服务覆盖药 物发现、临床前研究、临床研究阶段。其中，药物发现阶段，主要提供基因靶点筛选和确证、基因功能研 究、载体开发、包装及测试等服务（横跨药物发现、临床前研究阶段）；临床前研究阶段，主要提供目的基 因动物模型构建（疾病靶点等）、药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究等；临床研究阶段，主要 提供 I-III 期临床试验、临床试验现场管理、数据管理与生物统计等服务。

与传统药物 CRO 相比，基因治疗 CRO 除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括： ①目的基因的筛选、确认与功能研究；②针对目的基因的模型构建；③载体选择和构建。2016-2020 年基因 治疗 CRO 市场规模稳步增长，全球和中国 CAGR 分别为 15.5%和 15.1%。预计未来基因治疗 CRO 市场规 模还将持续稳步增长，2025 年全球和中国市场规模或将分别增至 17.4 亿美元和 12.0 亿元。

在基因治疗行业快速发展的情况下，基因治疗 CDMO 市场规模仍将维持快速增长。基因治疗 CDMO 提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。其中，临床前研究阶 段主要包括生产用材料研究、制备工艺开发与过程控制、稳定性研究、质量研究与控制等服务；临床研究 阶段主要包括临床级样品的 GMP 生产服务；商业化生产阶段主要包括大规模 GMP 生产服务。

此外， CDMO 还提供 CMC 材料撰写服务。相较于新药企业自主研发、生产基因治疗产品，外包至专业化且具有 丰富的工艺开发和 GMP 生产经验的 CDMO 企业具有诸多优势，包括：①降低研发成本，加快研发进程； ②提供多样化的工艺选择及优化服务。近年来基因治疗 CDMO 市场规模快速增长，2016-2020 年全球 CDMO 市场规模 CAGR 为 22.4%，2018-2020 年中国 CDMO 市场规模 CAGR 为 39.3%。预计未来基因治疗 CDMO 市场规模还将维持快速增长态势，2025 年全球和中国市场规模或将分别增至 78.6 亿美元和 106.5 亿元。

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