必贝特：双靶抑制剂获批，肝外siRNA平台拓展CNS与肾病赛道

小分子创新药商业化加速，BEBT-908确立市场地位

必贝特作为专注于创新靶点小分子与新一代siRNA技术的生物医药企业，其核心小分子产品BEBT-908已正式进入商业化兑现阶段。BEBT-908是全球首个获批上市的HDAC/PI3Kα双靶点小分子抑制剂，针对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）三线及以上治疗适应症，于2025年6月获得批准。该药物通过同时抑制磷脂酰肌醇3激酶（PI3Kα）和组蛋白脱乙酰酶（HDAC），协同破坏肿瘤细胞的信使网络，克服单靶点抑制剂的耐药性。

在关键IIb研究中，BEBT-908在排除疫情扰动后的客观缓解率（ORR）达到54.6%，中位无进展生存期（mPFS）为4.1个月，中位总生存期（mOS）达12.7个月。此外，在二线联合利妥昔单抗治疗中，ORR提升至76.2%，完全缓解率（CR）为47.6%。相较于CAR-T疗法及双抗药物，BEBT-908作为小分子口服制剂，在药物可及性、支付优势及安全性方面具备显著竞争力，有望快速切入复发难治DLBCL市场，为公司贡献中短期业绩确定性。

肝脏靶向siRNA突破，双靶策略提升商业化天花板

公司在小核酸领域布局全球首创的PCSK9/AGT双靶GalNAc-siRNA药物BEBT-701。该药物基于GDOC平台研发，将两个siRNA连接到同一个三触角GalNAc配体上，同步实现降脂与降压效果，旨在治疗高血压合并高血脂患者。临床前数据显示，BEBT-701在食蟹猴中单次给药后，降压降脂效果持续超过12周，疗效优于单靶药物联用方案。

目前，BEBT-701已完成国内I/II期首例给药，并获得FDA IND批准，进入中美双报阶段。参考全球已上市单靶PCSK9抑制剂及siRNA药物的销售表现，双靶产品凭借覆盖更广泛人群及解决残余风险的能力，具备更高的商业化天花板和市场潜力。

肝外递送平台拓展，剑指CNS与肾病蓝海市场

必贝特在肝外siRNA递送领域建立了差异化技术平台，重点布局中枢神经系统（CNS）和肾脏疾病治疗。在CNS领域，公司开发的POC-Neuron平台利用多肽-siRNA偶联技术，实现分子在中枢神经系统内的特异性富集。在非人灵长类模型中，该平台分子在关键脑区的递送效率高于C16修饰siRNA，基因沉默效果持续超过30周，展现出一年一次给药的潜力。目前，针对帕金森病（BEBT-758）和阿尔茨海默病（BEBT-756）的管线正在推进中。

在肾脏领域，公司构建了基于LRP2（Megalin）介导的siRNA肾脏递送平台。该平台通过高亲和力LRP2多肽配体，将siRNA特异性递送至肾脏近端小管上皮细胞，全身脱靶极低。在非人灵长类模型中，单次皮下注射即可实现SGLT2 mRNA的高效敲低。基于此平台，公司布局了高尿酸血症（BEBT-730）、肾性贫血（BEBT-733）及糖尿病肾病（BEBT-738）三条在研管线，有望为难以治愈的肾脏疾病提供长效治疗方案。

研发投入持续加大，BD合作预期驱动价值重估

公司正处于从研发主导向商业化加速的成长阶段。随着BEBT-908的销售放量，预计公司营收将实现显著增长。同时，公司持续加大在肝外递送平台上的研发投入，预计未来几年研发费用将保持较高增速。鉴于小核酸肝外递送技术的稀缺性及临床前数据的优异表现，公司小核酸平台存在较强的对外授权（BD）预期，海外BD合作有望成为驱动公司价值重估的重要动力。