2025年和黄医药研究报告：小分子药物研发领军者，创新驱动全球化

一、公司成立 20 余年，专注肿瘤及免疫领域生物医药研发。

和黄医药成立于2000年，注册于开曼群岛，是一家专注于肿瘤及免疫疾病靶向疗法和免疫疗法的全球化生物医药企业。公司以自主研发为核心，构建了从药物发现到临床开发、生产及商业化的全产业链能力。2018 年9 月首个创新肿瘤药物呋喹替尼在中国获批，标志着公司在新药研发上取得重大突破，进入商业化新阶段，目前已有四款药物在中国获批上市，其中呋喹替尼成功实现出海获批。

公司股权架构稳定清晰，现金状况良好。截至2024 年6 月，HutchisonCapital Holdings Limited 为和黄医药最大股东，共持有公司38.16%的股权。公司股东持股比例等相对稳定，股权架构清晰。截至2024 年12月31日，公司现金及现金等价物为 1.54 亿美元，短期投资（包括超过3个月到期的银行存款）为 6.82 亿美元，未动用银行信贷额度为6055 万美元，现金状况强劲，将支撑推动公司业务发展。

公司管理团队经验丰富，团队职责明确。和黄医药管理团队经验丰富，均深耕医药行业多年，管理层人员履历覆盖生物制药公司研发、财务等岗位。公司首席执行官兼首席科学官苏慰国博士在上海复旦大学取得化学理学学士学位，后在哈佛大学深造师从诺贝尔奖得主E.J.Corey 教授。自2005年加入公司以来，带领进行所有的药物发现及研究，包括作为肿瘤/免疫业务的关键领头人策划科学策略，亦负责发掘本公司管线中的每一种小分子候选药物。郑泽锋先生于 2008 年加入公司并担任首席财务官，曾任BMS中国的财务副总裁，具有丰富的财务管理、资金筹划、融资及资本运作经验。药物科学与生产执行副总裁吴振平先生于 2008 年加入和黄医药，在香港大学取得博士学位，在加利福利亚大学欧文分校取得工商管理硕士学位。曾任中美生物技术与制药协会前主席及理事会会长，在药物发现及开发领域拥有逾29 年经验。执行副总裁、研发负责人兼首席医学官石明先生于2022加入和黄医药，负责带领本公司的药物发现和临床开发战略与执行。曾任创胜集团的全球研发负责人兼首席医学官，在中国和美国建立了一个强大的全球执行团队；曾于诺华工作超 15 年，担任多个高管职位，具有丰富的临床开发经验。

公司营收持续增长，海外收入不断发力，连续两年实现盈利。2019年以来随着几款创新药产品的不断上市和商业化推广，其他收入占比相对较高但占比呈下降趋势，肿瘤/免疫业务稳定增长至 2023 年成为公司收入的主要来源，预计未来该业务占比会持续升高，公司收入渠道较为稳定。2024年营业收入同比有所下降主要由于 2023 年新增了与武田达成交易后的授权收入，营业收入中肿瘤产品收入仍维持高速同比增长（+65%），主要动力来自于四款上市产品呋喹替尼、索凡替尼、赛沃替尼和他泽司他的国内销售的持续发力以及呋喹替尼海外销售的超预期增长贡献，同时公司聚焦重点管线，费用端进行了优化，研发费用及销售费用均同比降低，也带来了盈利能力的明显改善，公司预计将持续实现盈利。

公司优势领域商业体系完善，积累多年推广经验。和黄医药在中国复杂且不断发展的的医疗系统中拥有约 20 年的运营经验，组建了自有的肿瘤专科商业化团队，覆盖中国中国商业化团队:覆盖中国超过 3000 家肿瘤医院的肿瘤专科商业化团队，2023 年中国商业化团队900人。此外，公司的合资企业共同组成了大规模、高效的药物营销及经销平台，拥有约2300名销售人员，这一大型、高效的药物市场营销及分销平台为创新药物研发提供了重要的资金来源，并在中国积累了大量运营及营销医药产品的基础及专业知识，预计营销平台将持续赋能公司药品商业化推广。 公司不断拓展产能，保障国内外商业化运营。公司在苏州设有药品生产工厂，为呋喹替尼及索凡替尼提供临床及商业用药，位于上海的新药品生产工厂预计将使我们的创新药产能提高五倍以上。公司所有的临床供药已完成技术转移，目前由上海工厂生产，商业供药亦已逐步转移至新工厂，大大节省了生产成本。以往需依赖第三方生产的赛沃替尼已于2024年年底在上海工厂完成了首个商业供药批次生产，这也是上海工厂首次获得商业生产批准并交付产品。公司计划于 2025 年下半年完成索凡替尼和呋喹替尼的生产场地申请及其提交，为这些商业化产品在上海工厂的商业化生产铺平道路。海外方面，公司已为包括美国、欧盟及日本在内的全球市场建立了 FRUZAQLA®的供应链，两个负责向美国市场供应呋喹替尼的药品生产基地已取得资格：即苏州的药品生产工厂和位于瑞士的另一生产基地。于2024年，两个基地均已成功交付商业供药批次，以供该产品在多个欧盟国家、英国及瑞士上市。战略性出售上海和黄药业股权，实现股东价值最大化&变现优质资产。上海和黄药业是由和黄医药和上海医药于 2001 年以 50：50 的比例成立的合资企业，主要负责在中国生产、销售及分销其自有品牌处方药物，其主要产品为心血管疾病药物麝香保心丸等。公司利润可观，过去20 年累计为和黄医药带来超过3.7亿美元的股息，2023年和黄医药应占净收益达0.474亿美元，和黄医药不合并上海和黄药业的收入。2025 年 1 月，公司以6.08 亿美元出售上海和黄药业 45%股权，交易完成后保留 5%股权，预计确认出售收益4.77 亿美元，实现优质资产变现，所得的款项将用于进一步开发内部产品管线，并推动核心业务战略发展。

二、核心业务及管线产品：价值出众、出海潜力

公司在研管线丰富，重点聚焦肿瘤/免疫小分子药物研发。公司研发管线不断拓展，一方面开发新的靶点药物分子，另一方面探索已上市药品的适应症拓展。截至 2025 年初，公司七个创新药物的多个注册/潜在注册研究不断推进，试验地区从国内拓展至全球范围，预计未来2 年内提交多个新药/新适应症上市申请，贡献产品收入，持续提升公司的营收能力。

1. 呋喹替尼：全球首款国产结直肠癌靶向药，公司首个出海创新产品。

呋喹替尼（fruquintinib，爱优特®）是一种强效的选择性的VEGFR（血管内皮生长因子受体）口服抑制剂。呋喹替尼对VEGFR1/2/3的选择性使其几乎没有脱靶毒性， 有潜力成为全球同类最佳的能够治疗多种实体瘤的VEGFR 抑制剂。

后线结直肠癌治疗存在大量的未满足的临床需求。根据国际卫生组织统计数据，结直肠癌是全球第四大常见癌症，每年新发病例约114 万例，死亡病例约 54 万人。转移性结直肠癌的治疗结果及治疗方案有限，当一、二线治疗失败后，mCRC 三线可选方案有限且有效率低，呋喹替尼上市前，曲氟尿苷替匹嘧啶（TAS-102），瑞戈非尼是晚期结直肠癌的标准三线治疗药物，但这些标准药物三线治疗的生存获益有限。因此，晚期mCRC传统治疗方案尚待突破，存在大量未被满足的临床需求。

2018 年国内上市，与礼来共同完成商业化推进。和黄医药在2013年与全球知名的医药公司礼来签署了合作协议，共同推进呋喹替尼的药物开发、审批及其商业化进程。2018 年 9 月 4 日，呋喹替尼正式被国家药品监督管理局批准上市，用于既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗、抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS 野生型）的转移性结直肠癌（mCRC）患者，于 2018 年 11 月底由礼来开展市场推广。

医保加持，产品销售亮眼。呋喹替尼上市首年销售数据亮眼，2019年全年销售额达到 1760 万美元。在 2020 年 10 月，和黄医药修订了与礼来的合作协议，改为由和黄医药自有的肿瘤商业化团队负责呋喹替尼的所有市场活动，并将获得 70-80%的销售额。自 2020 年1 月呋喹替尼获纳入国家医保药品目录后，销售增量明显，2020 年至 2024 年呋喹替尼的销售额分别达到约 0.34、0.71、0.94、1.08 和 1.15 亿美元。同时在市场上继续保持领先地位，截至 2024 年上半年市占率达 47%。经与中国国家医保局进行谈判后，爱优特®继续获纳入国家医保药品目录，并在自2024 年1 月开始的新的两年期协议内维持与 2023 年医保药品目录相同的条款。

国内研究疗效及安全性数据优异，获指南认可。FRESCO研究是一项在中国展开的多中心、随机对照Ⅲ期临床试验，旨在评估呋喹替尼对于曾接受至少二线治疗失败且未接受 VEGFR 靶向药治疗的转移性结直肠癌患者的疗效与安全性。最终，该研究达到预设终点，实验组中位OS较安慰剂组延长2.7 个月（9.3 个月 vs. 6.6 个月）。实验组的中位PFS（3.7 个月vs. 1.8个月 ）、 客 观 缓 解 率 （ ORR ）（ 4.7% vs. 0%）和疾病控制率（DCR）（62.2% vs. 12.3%）也明显高于对照组。呋喹替尼常见的药物不良反应有高血压、手足综合征和蛋白尿等，易于控制和逆转，具有良好的安全性。由此得出，转移性结直肠癌患者接受呋喹替尼三线治疗可实现生存获益。2024年上半年持续保持在三线结直肠癌市场的领先地位。获纳入中国临床肿瘤学会（CSCO）、中国抗癌协会（CACA）结直肠癌诊疗指南、泛亚洲转移性结直肠癌临床实践指南。2018 年 9 月 4 日，呋喹替尼正式被国家药品监督管理局批准上市，用于既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗、抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS 野生型）的转移性结直肠癌（mCRC）患者。

国际临床持续验证产品价值，为产品出海提供坚实基础。FRESCO-2研究是一项探索呋喹替尼用于治疗难治性 mCRC 疗效和安全性的国际大型多中心 III 期临床研究，研究纳入了来自美国、日本、欧洲等14 个国家和地区150 个临床研究中心的 691 名晚期 CRC 患者。结果显示呋喹替尼组中位OS 相较于安慰剂组显著延长了 2.6 个月（7.4 个月vs. 4.8 个月，HR=0.66，P＜0.001），且进一步亚组分析结果显示呋喹替尼均有OS获益趋势；呋喹替尼组中位 PFS 相较于安慰剂组显著延长了1.9 个月（3.7 个月vs.1.8个月，HR=0.32，P＜0.001），且所有亚组中呋喹替尼均有PFS获益趋势。安全性方面，呋喹替尼组≥3 级 TRAE 36%，相较于其他的TKI 显示出良好的耐受性和安全性，与前期的研究数据是完全一致的。整体而言再现了我国FRESCO 研究的结果。FRESCO-2 研究结果证实：在全球范围内呋喹替尼将成为经过标准治疗失败的难治性 mCRC 新的治疗选择，从而满足该群体的治疗需求。

成功走向全球市场，海外销售收入有望持续超预期。2023年1月，和黄医药和武田达成合作，武田拥有在中国内地、香港和澳门以外进一步开发、商业化和生产呋喹替尼的全球独家许可。和黄医药获得总额可高达 11.3 亿美元的付款，其中包括 4 亿美元首付款，以及潜在的监管注册、开发和商业销售里程碑付款，并外加基于净销售额的特许权使用费。2023 年 11 月，呋喹替尼成功登陆美国市场，获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗经治转移性结直肠癌，获批后48小时即在美国市场开出首张处方（商品名：FRUZAQLA®）。获批后一周，呋喹替尼进入世界最权威的恶性肿瘤临床实践指南（NCCN 指南）。武田公布的数据显示，2024 年第一季度，呋喹替尼在美国市场的销售额超过5000 万美元；2024年全年销售额达 438 亿日元（约 2.9 亿美元），超出武田的预期。美国市场需求显著，4L+治疗中成为常用疗法之一(市占率29%)，3L 治疗中市场份额持续增长(市占率 10%)，放量迅猛。自批准以来，不到1 年获得美国、日本等全球多国家 12 项监管批准，预计产品将持续放量覆盖全球市场。

在研管线不断推进，持续拓展子宫内膜癌等多适应症。除已上市的结直肠癌适应症外，呋喹替尼持续拓展多个肿瘤适应症。2024 年12 月，信迪利单抗与呋喹替尼的联合疗法上市申请已获得批准，适应症为既往系统性抗肿瘤治疗后疾病进展且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期错配修复完整（pMMR）或非微卫星高度不稳定（非MSI-H）的子宫内膜癌。FRUSICA-1 研究结果显示患者客观缓解率（ORR）达到35.6%，疾病控制率（DCR）为 88.5%，中位无进展生存期（PFS）为9.5 个月，中位总生存期（OS）为 21.3 个月。不良事件与同类免疫联合抗血管生成治疗的报道一致，结果表明，无论患者既往是否接受过贝伐珠单抗治疗，该联合疗法均展现出具有意义的疗效改善及可控的毒性特征，支持呋喹替尼联合信迪利单抗作为子宫内膜癌患者的一种新的治疗选择，尤其是对于那些在含铂双药化疗后疾病复发、进展或出现不可耐受毒性的患者。此外呋喹替尼联合信迪利单抗用于治疗晚期肾细胞癌的 FRUSICA-2 中国II/III 期研究达到PFS主要终点，胃癌等适应症已进入注册临床阶段，消化道肿瘤、肺癌、宫颈癌等适应症不断探索概念验证，预计后续产品上市适应症将不断扩大最大化产品价值。

2. 赛沃替尼：MET 靶向小分子，下一款出海上市潜力药物。

赛沃替尼 (沃瑞沙®，AZD6094/HMPL-504)是和黄医药自主研发的间充质-上皮转化因子受体（c-MET）酪氨酸激酶抑制剂。MET 基因位于人类7号染色体上，具有约 125kb 的 DNA 长度，是由21 个外显子与20个内含子共同组成的一种原癌基因，其编码的蛋白为c-Met。MET 蛋白亦被称为肝细胞生长因子受体（HGFR），属于跨膜受体酪氨酸激酶。当HGF与c-Met结合后，会诱导 c-Met 发生二聚化，导致自身磷酸化并激活下游信号通路，如 MAPK、PI3K/Akt 和 STAT3 等，进而调控细胞的增殖、迁移、侵袭和血管生成。在多种癌症类型中，MET 基因的异常改变可能引发癌细胞的异常增殖并显著增强癌细胞的侵袭性。特别是在NSCLC中，MET是一个非常重要的驱动基因。肺癌是最高发的癌症类型，每年全球约有248万新发肺癌患者，死亡人数超 181 万人，MET 异常可导致肿瘤生长以及癌细胞的转移进展，且是 EGFR 突变的转移性非小细胞肺癌患者对EGFRTKI 治疗产生获得性耐药的主要机制之一，患者人群数量可观。

赛沃替尼 MET exon14 患者临床数据优异，2021 年获附条件批准上市，2025 年 1 月获批转为常规批准，涵盖初治、经治患者。中国人群的METexon14 跳跃突变的发生率为 0.9%-2.0%，在肺腺癌患者中的发生率较高，约为 3%，在肺鳞癌患者中发生率为1%-2%。METexon14跳跃突变患者的肿瘤细胞具有高度侵袭性，往往在抗肿瘤治疗过程中出现耐药性且预后不良，无论是一线化疗还是免疫治疗的疗效均不太理想。赛沃替尼早前已于 2021 年 6 月基于II 期临床结果在中国获附条件批准，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子 14 跳变的非小细胞肺癌患者，是中国首个获批的选择性MET抑制剂，并自 2023 年 3 月起纳入国家医保药品目录。2024 年欧洲肺癌大会（ELCC）公布一项赛沃替尼治疗 MET ex14 跳突NSCLC患者的Ⅲb 期确证性研究结果，截至 2023 年10 月20 日，初治、经治患者的 ORR 分别为 62.1% 和 39.2%，DCR 分别为92.0%和92.4%；此外，初治患者的 mPFS 为 13.7 个月，mOS 尚未达到；经治患者的mPFS为 11.0 个月，mOS 未成熟。基于该数据的公布，赛沃替尼是国内目前唯一有 IIIb 期确证性研究数据的 MET 抑制剂，临床结果获国家卫健委、中国临床肿瘤学会、中国抗癌协会、中华医学会、中国胸部肿瘤研究协作组等多机构指南认可。2025 年 1 月，赛沃替尼用于治疗MET 外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的新适应症上市申请已取得中国国家药品监督管理局 ("国家药监局") 批准，早前沃瑞沙®在经治患者中的附条件批准转为常规批准，沃瑞沙®在中国的新适应症将扩展至同时涵盖初治和经治患者。

产品价值获 MNC 认可，与阿斯利康达成全球许可协议。2011年，和黄医药与阿斯利康达成一项全球许可协议，旨在共同开发沃瑞沙®并促进其商业化。沃瑞沙®的合作临床开发在中国由和黄医药主导，在海外则由阿斯利康主导。此外，和黄医药负责沃瑞沙®在中国的上市许可、生产和供应，而阿斯利康则负责实现沃瑞沙®在中国乃至全球范围内的商业化。沃瑞沙®的销售收入将由阿斯利康确认。

赛沃替尼市场占有率超 70%，随管线拓展推进国内商业化有望加速。公司业绩公告显示，2024 年赛沃替尼市场销售额已达0.461 亿美元。尽管面对严峻的市场竞争，包括两款药物已纳入国家医保药品目录，赛沃替尼2024年上半年在 TKI 市场占有率仍达 71%。同时，赛沃替尼仍在NSCLC等适应症领域持续拓展适应症及目标人群，不断推进国内和全球范围内的临床研究进程，多管线进入注册研究阶段，2025 年有望拓展适应症至MET外显子14 非小细胞肺癌一线治疗，前线适应症拓展将有望推动产品商业化加速。

瞄准奥希替尼耐药人群的更广阔市场，赛沃替尼联用疗法开展国内外临床，国内研究达主要终点已提交上市申请并纳入优先审评，具出海潜力。奥希替尼是一种不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)，在治疗非小细胞肺癌患者中有确证的临床活性，在全球获批的各种适应症已治疗了近 80 万名患者，2024 年全球销售额达65.8亿美元。2025 年 1 月，赛沃替尼和奥希替尼的联合疗法用于治疗伴有MET 扩增的接受一线 EGFR 抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局 ("国家药监局") 受理并予以优先审评，此次受理也将触发一项来自阿斯利康的里程碑付款。多中心、开放标签、随机对照的SACHI III 期研究的数据支持了此项新药上市申请，该研究评估了泰瑞沙®与沃瑞沙®联合疗法对比当前此类疾病的标准疗法铂类双药化疗(培美曲塞加顺铂或卡铂) 的疗效及安全性。SACHI 研究的独立数据监察委员会(IDMC) 在预设的中期分析中认定该研究已达到预设的主要终点PFS，该研究的患者入组已停止，研究结果将提交于即将召开的学术会议发表。

此外，全球范围内与合作伙伴继续推动联合疗法在奥希替尼耐药人群的适应症拓展，2024 年 10 月，公司公告 SAVANNAH II 期研究取得积极的概要结果，奥希替尼和沃瑞沙® (赛沃替尼) 的联合疗法在既往接受泰瑞沙®治疗后疾病进展、伴有 MET 过表达和/或扩增的EGFR 突变的非小细胞肺癌患者中显示出高、具有临床意义且持久的客观缓解率("ORR") 改善。2025年3月，ELCC 大会上摘要公布赛沃替尼联合泰瑞沙® 研究者评估的ORR分别为 56%，中位缓解持续时间（DoR） 为 7.1 个月，及PFS为7.4个月，安全性结果以及因不良事件导致的停药率与各药物已知的特征一致，没有报告新的安全问题。在所有接受赛沃替尼（300 毫克每日两次）联合泰瑞沙®治疗的患者中，57%出现 3 级或以上不良事件，32%出现3 级或以上治疗相关不良事件。药物数据结果积极，且为无需化疗的口服疗法，患者依从性强。预计公司将持续推进 SAVANNAH 和 SAFFRON 研究，提交联用疗法的上市申请，赛沃替尼有望获批成为呋喹替尼后公司第二个出海产品，持续拓展海外市场。

3. 索凡替尼：神经内分泌瘤领域靶向药物，市占率不断提升。

索凡替尼（surufatinib）是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。索凡替尼可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子 1 受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。索凡替尼独特的双重机制能产生协同抗肿瘤活性，使其成为与其他免疫疗法的联合使用的理想选择。SANET-p是一项在中国开展的 3 期关键性研究，入组人群为低级别或中级别晚期胰腺神经内分泌瘤患者，这些患者目前尚无有效的治疗方法。2020 年1月，该研究中期分析成功达到无进展生存期（PFS）这一预设主要疗效终点并提前终止研究。该研究的积极结果于 2020 年 9 月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上以口头报告的形式公布，并同步于《柳叶刀·肿瘤学》上发表。索凡替尼治疗组患者的中位 PFS 为 10.9 个月，安慰剂组患者则为3.7个月（HR0.491），在大多数主要亚组的胰腺神经内分泌瘤患者中均观察到获益，并展示出可控的安全性，与过往研究中的观察结果一致。大多数患者对治疗的耐受性良好，索凡替尼组因治疗期间不良事件而导致治疗中断的比例为10.6%，而安慰剂组为 6.8%。基于成功的 SANET-p 临床研究数据，2020年12月，索凡替尼首次在中国获批上市，用于无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期非功能性、分化良好的非胰腺来源的神经内分泌瘤，成为继呋喹替尼之后，和黄医药第二个在中国获批上市的创新肿瘤药，并成功进入国家医保目录，公司拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利。

索凡替尼 2024 年上半年处方量显著提升，市场占有率排名第二。神经内分泌瘤全球范围内发病率呈上升趋势，2024 年估计新增约4 万名神经内分泌瘤/神经内分泌肿瘤患者，患者存在用药难题。产品纳入医保后，患者可及性不断提高，且患者治疗时间较长，2024 年上半年销售额达0.254亿美元。产品获中国临床肿瘤学会、中国抗癌协会神经内分泌肿瘤诊疗指南、中国胃肠胰神经内分泌肿瘤专家共识以及中华医学会胰腺神经内分泌肿瘤规范化诊治共识等多权威认可。自 2022 年第三季度起，在神经内分泌瘤市场的占有率排名第二，超过了索坦®和飞尼妥®，截至2023 年第四季度市场占有率已超 20%，预计保持强劲的市场占有率和销售额增速。此外，产品在小细胞肺癌、胆管癌、胰腺癌等领域拓展管线，2024 年5 月已启动胰腺导管癌的 II/III 期研究，后续有望持续拓展适应症和目标人群。

4. 索乐匹尼布：新一代 Syk 抑制剂，预计成为公司下一款国内商业化产品。

索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk 是Fc 受体和B细胞受体信号传导通路的关键组成部分。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。索乐匹尼布可以抑制酪氨酸激酶依赖性Fcγ受体介导的巨噬细胞吞噬作用进而减少血小板的吞噬破坏，同时还可以减少B细胞产生抗血小板抗体，两者共同协调，最终达到血小板破坏减低的效果，从而提升血小板数量。

ITP 患者人群广阔，现有疗效存在提升空间。根据IQVIA 统计，中国潜在ITP成人患者数量超 25 万。全球市场患病人数达52 万，ITP患者因疲劳、活动受限和焦虑，生活质量受到严重影响。部分患者对现有方案中激素和TPO/TPO-RA 等治疗应答不佳或者容易复发，而福他替尼作为唯一获FDA批准的 Syk 抑制剂，持续应答率仅为 18%，ITP 患者人群存在未满足的临床需求。

索乐匹尼布在经治 ITP 患者中显示出高应答率，国内已申请上市，预计成为公司下一款商业化产品。2023 年 8 月，公司公告Syk 抑制剂索乐匹尼布探索用于治疗成人原发免疫性血小板减少症（ITP）的中国关键性3期研究ESLIM-01 已达到持续应答率这一主要终点以及所有的次要终点。2024年1月，索乐匹尼布申报上市，适应症为既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人慢性原发免疫性血小板减少症（ITP），并纳入优先审评。2024 年 6 月，ESLIM-01 中国3 期研究结果于《柳叶刀·血液病学》(The Lancet Haematology）发表，研究结果显示，索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，具有可耐受的安全性特征，并改善了患者的生活质量。研究的主要终点已达到，索乐匹尼布组的持续应答率（DRR）为48.4%(61/126)，而安慰剂组则为零，且在大部分预设的分组中保持一致。此外，索乐匹尼布组在 0-12 周时的整体应答率（ORR）为 68.3%，在0-24 周时的整体应答率为 70.6%，而安慰剂组的整体应答率则分别为14.5%和16.1%。接受索乐匹尼布治疗的患者出现应答的中位时间为8 天，而安慰剂组则为30天。该研究进一步的事后亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA 治疗情况（包括 TPO/TPO-RA 治疗类型或治疗方案的数量）如何，索乐匹尼布在免疫性血小板减少症患者中均带来一致的临床获益。研究中大部分患者既往都接受过大量治疗，中位既往免疫性血小板减少症治疗线数为四线。在既往接受过四线或以上治疗的患者中，索乐匹尼布组的持续应答率为 47.7%，而安慰剂组则为 0%。安全性方面与既往临床研究保持一致。大多数治疗期间不良事件（TEAE）的程度为轻度或中度（1级或2级）。在接受索乐匹尼布治疗的患者中，25.4%出现3 级或以上TEAE，而安慰剂组则为 24.2%。索乐匹尼布亦显着改善了患者躯体功能和精力/疲劳方面的生活质量。总体来说，索乐匹尼布长期治疗可有效提升并维持血小板计数且耐受性良好。

已启动美国/欧洲剂量优化研究，有望实现出海。和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了免疫性血小板减少症外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤的研究亦在进行中。2024 年 3 月，和黄医药已在中国启动索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）成人患者的2/3 期研究。同时，海外的霍奇金淋巴瘤、CLL 适应症的剂量优化研究已经开展，后续持续推进临床有望实现 BD 出海或海外获批。

5. 他泽司他：EZH2 抑制剂，2025 年 3 月获国家药监局批准上市。

他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司 Epizyme 开发的EZH2甲基转移酶抑制剂。EZH2 是组蛋白甲基转移酶，也是一种表观遗传学调节因子，对多种癌症的发生和发展起着重要作用，抑制 EZH2 的活性可以使靶基因得到适当表达，抑制肿瘤的生长。

2025 年 3 月获国家药监局附条件批准用于治疗滤泡性淋巴瘤，持续拓展目标人群市场。他泽司他已于 2020 年 1 月和6 月获美国FDA加速批准用于治疗上皮样肉瘤患者和滤泡性淋巴瘤的患者。2021 年公司与Epizyme达成合作，共同推进他泽司他在大中华区的药物开发、审批及其商业化进程。2022 年 5 月，他泽司他作为临床急需进口药品申请获批，于海南先行区使用，后续 2023 年 3 月在中国澳门获批上市。全球研究结果显示，EZH2突变/野生型患者中，他泽司他的 ORR 分别为69%/35%，突变患者中临床疗效显著。2024 年 7 月，他泽司他片于国家药监局申报上市，纳入优先审评，2025 年 3 月已实现获批，用于 EZH2 突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。逐渐扩大市场人群。

6. 其他产品：下一代自研 ADC 平台 ATTC 及其他靶向药物。

公司聚焦研发投入，建立下一代自研的 ADC 平台ATTC。和黄医药计进一步开发其内部产品管线，并推动发展其核心业务战略。该产品管线和战略包括其新一代的抗体偶联药物 ("ADC") 平台，该平台依托和黄医药在探索肿瘤通路方面积累的广泛知识以及在小分子靶向治疗领域经已验证的专长而建立。透过将抗体与靶向药物(而非细胞毒素) 相结合，这些抗体靶向偶联药物 ("ATTC") 通过双重机制作用于治疗靶点。在临床前研究中，仅单次给药就在肿瘤模型中展现出强大的抗肿瘤活性和持久的缓解，且与单独使用抗体及靶向药物相比具有更强的抗肿瘤活性，并从体重稳定角度可以看出提高了靶向药物相关的耐受性。和黄医药计划首个ATTC 候选药物将于2025年下半年进入临床试验，持续拓展公司临床管线。

持续拓展早研产品管线，布局多潜力靶点，实体瘤、血液瘤均有布局，形成肿瘤/免疫研发矩阵。除已上市/申请上市药物分子外，公司仍持续丰富早研分子布局，并推进管线进展。其中 HMPL-453（靶向FGFR）和HMPL-306（靶向 IDH1/2）已进入注册临床阶段，分别针对肝内胆管癌和急性髓系白血病（AML）适应症进行开发；此外，BTK、ERK/MARK通路、CSF-1R、CD47、SHP-2 等多靶点靶向药物也进入剂量探索/安全性试筛阶段，临床管线持续推进，有望形成/肿瘤免疫产品矩阵。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）