2022年科济药业研究报告 实体瘤CAR-T引领者，研发管线丰富

1 科济药业：研发管线丰富，实体瘤 CAR-T 引领者

1.1 研发管线厚积薄发，技术平台全球引领

创新管线厚积薄发，多款 CAR-T 品种蓄势待发。科济药业是一家在中国及美国开展业 务的生物制药公司，主要专注于治疗血液瘤和实体瘤的创新 CAR-T 细胞疗法公司的产品包 括升级版的全人源靶向 BCMA CAR-T，全球首个率先进入临床Ⅱ期的 Claudin 18.2 CAR-T， 以及全球潜在同类首创的 GPC3 CAR-T。对于 CAR-T疗法，公司已在中国、美国和加拿大 获得一共 8 个 IND 批件，是目前中国 CAR-T公司中最多的。

技术平台优势明显，自体异体 CAR-T 全方位布局。公司深耕 CAR-T 领域，已构建 CycloCAR、THANK-uCAR、LADAR-CAR 等多个 CAR-T 平台。CycloCAR 技术通过设计 表达细胞因子 IL-7（白介素-7）和趋化因子 CCL21，有望显著增强针对实体瘤 CAR-T 细胞 的疗效；THANK-uCAR 技术通过将识别 NK 细胞表面蛋白-NKG2A 的 CAR 装载至同种异体 CAR-T 细胞中，减少宿主 NK 细胞对异体 CAR-T 的攻击；LADAR-CAR 可以降低靶脱瘤毒 性并扩大靶向可用性，有望应用于细胞因子和其他治疗介质的精准输送。

1.2 管理团队视野广阔，行业经验丰富

公司管理层视野广阔，在 CAR-T 研发上积累深厚。公司联合创始人、首席执行官、首 席科学官李宗海博士致力于癌症创新疗法的研发，发表了全球第一篇针对 GPC3、 Claudin18.2 和 EGFR/EGFRvⅢ的 CAR-T细胞疗法论文，在实体肿瘤 CAR-T细胞疗法研究 方面拥有领先地位。联合创始人、首席运营官王华茂博士先后就职于浙江省医学科学院、上 海锐劲生物、上海益杰生物，自 2014 年 10 月起担任科济生物的董事兼首席运营官、自 2017 年 11 月起担任科济制药的总经理，行业经验丰富。

1.3 CMC 能力全球领先，稳健供应降本增效

CMC 能力卓越，稳健供应降本增效。公司是中国首个从国家药品监督管理局获得 CAR-T 细胞药品生产许可证的细胞治疗公司，在上海已经建立了两个先进的生产设施，目前上海徐 汇的中试基地每年可支持 200 名患者的 CAR-T 治疗，位于上海金山的商业化厂房预计每年 可支持多达 2000 名患者的 CAR-T治疗。位于美国北卡罗来纳州三角研究园（RTP）的 cGMP 生产工厂已开始了自体 CAR-T 细胞产品的 GMP 生产，具备每年为 700 名患者生产产品的 能力。

2 CT053（BCMA CAR-T）：NDA 获受理，疗效及安全性数据惊艳

2.1 多发性骨髓瘤发病人数多，尚存在巨大未满足的临床需求

我国多发性骨髓瘤患者人数持续增长，到 2024 年有望达到 16.7 万人。多发性骨髓瘤 （MM）是一种血液恶性肿瘤，会导致广泛的骨骼破坏，并伴有溶骨性病变、骨质减少及病 理性骨折。尽管全新的治疗方法可延长患者的生存期，但几乎所有患者最终都会复发，具有 高危细胞遗传学特征或患有难治性疾病患者的生存结果更差。据统计，全球 MM 患病人数由 2016 年的 41.2 万人增长至 44.1 万人，复合年增长率为 2.1%。预计患病人数至 2024 年将 增加至 52.7 万人，至 2030 年增加至 66.3 万人。由于中国老龄人口的快速增加，我国 MM 患者人数呈快速增长的趋势，MM 患病人数由 2016 年的 6.9 万人增长至 2019 年的 10.2 万 人，预计到 2024 年 MM 患者人数将达到 16.7 万人，到 2030 年进一步增至 26.6 万人。

多发性骨髓瘤仍存在巨大未满足的临床需求。目前 MM 的靶向治疗可分为三类：免疫调 节药物、蛋白酶体抑制剂以及 CD38 单抗。尽管免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂以及 CD38 单抗已广泛应用于前线治疗，但后线治疗的疗效十分有限。在四线治疗场景下，达雷妥尤单 抗（CD38）作为单药治疗 R/R MM 的中位 PFS 仅 3.7m。总的来看，多发性骨髓瘤仍存在 巨大未满足的临床需求。

2.2 CT053NDA 获受理，疗效及安全性数据惊艳

Zevor-cel（CT053）是公司旗下一款用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体 BCMA CAR-T细胞候选产品，可特异性识别 BCMA，令 CAR-T细胞能够有效靶向及去除在 细胞表面携带 BCMA 的多发性骨髓瘤细胞。2022 年 10 月 18 日，CT053 新药上市申请获国 家药监局受理；此外，CT053 在北美正开展Ⅰb/Ⅱ期临床试验（LUMMICAR STUDY 2），预 计 2023 年递交 BLA。

（1）复发/难治性多发性骨髓瘤（中国）

CT053 治疗多发性骨髓瘤兼具卓越的疗效和安全性。在 2021 ASH 年会上，科济药业披 露了 CT053 在中国开展的Ⅰ/Ⅱ期研究（LUMMICAR-1）的持续有效性和安全性结果。 有效性：截至 2021 年 7 月，14 名既往经多种治疗的 R/R MM 患者接受了 CT053 输注， 中位随访时间 13.6 个月时，ORR 达 100%，其中，78.6%的患者达到严格意义的完全缓解， 92.9%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）及以上。中位 DoR 及中位 PFS 尚未达到， 12 个月 PFS 率达 85.7%。 安全性：CT053 耐受性良好，最常见的≥3 级不良事件（AE）为血液学毒性，未发生 剂量限制性毒性（DLT）或剂量相关的死亡，没有≥3 级细胞因子释放综合征（CRS）或神 经毒性。

（2）复发/难治多发性骨髓瘤（美国）

2022 年 9 月，在马萨诸塞州波士顿举行的第七届 CAR-TCR 年度峰会上，科济药业口 头介绍了泽沃基奥仑赛注射液（CT053）北美 2 期临床试验。该项多中心、开放标签的 1b/2 期试验（NCT03915184）正在进行，以评估在北美复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患 者中的安全性和有效性。 截至 2022 年 8 月 31 日，17 名复发/难治多发性骨髓瘤患者在 2 期临床试验中接受 zevor-cel 输注，中位随访时间 113 天。在这 17 名患者中，5（29.4%）名患者伴随髓外病变 （EMD；≥1 个浆细胞瘤），以及 9（52.9%）名患者具有高危细胞遗传学特征。患者既往接 受过多线治疗，中位治疗线数为 6（范围：4 到 17）。所有患者在接受过他们的最后一线治 疗后均无效。在接受 zevor-cel 输注前，患者接受的清淋方案为连续 3 天的氟达拉滨 30mg/m2 和连续 2 天的环磷酰胺 500mg/m2。

有效性：在 11 名至少 8 周随访的可评估的患者中，4 例患者伴随 EMD，11 例患者客观 缓解率为 100% （非常好的部分缓解、完全缓解或严格完全缓解），并在更长时间的随访观 察到更深的缓解。由于所有的缓解都在进行中，中位无进展生存期、中位生存期和中位缓解 持续时间尚未达到，并且完全缓解/严格完全缓解率尚未成熟。 安全性：没有出现死亡，以及没有患者经历过 3 级或者更高的细胞因子释放综合征。在 10/17（59%）名患者中观察到细胞因子释放综合征，均为 1 级或者 2 级。有一例短暂的 3 级免疫效应细胞相关神经毒性综合征被报导且该病人已完全恢复；没有神经毒性且没有观察 到具有帕金森特征。

2.3 CT053 空间测算

Zevor-cel（CT053）是公司旗下一款用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体 BCMA CAR-T细胞候选产品，可特异性识别 BCMA，令 CAR-T细胞能够有效靶向及去除在 细胞表面携带 BCMA 的多发性骨髓瘤细胞。CT053 目前在中国已完成关键Ⅱ期患者入组， 预计 2022 年第三季度在中国递交 NDA；在北美正开展Ⅰb/Ⅱ期临床试验（LUMMICAR STUDY 2），预计 2023 年递交 BLA。

CT053 关键假设： 假设 1：适应症及获批年份：CT053 的中国多发性骨髓瘤适应症有望于 2023 年上市， 美国多发性骨髓瘤适应症有望于 2024 年上市。假设 2：患者人数：适应症参考弗若斯特沙利文报告及国家癌症中心发布的《2022 年全 国癌症报告》，中国多发性骨髓瘤新发患者 2020 年人数为 11.4 万人，到 2024 年有望达到 16.7 万人，到 2030 年有望达到 26.6 万人，2020-2024 年复合年增长率有望达 10.4%， 2024-2030 年复合增长率有望达 8.1%。 假设 3：价格及年治疗费用：中国参考国产 CAR-T 的定价，如药明巨诺的瑞基奥仑赛 注射液的价格为 129 万元，复星凯特公司的阿基伦赛注射液的价格为 120 万元；美国参考海 外 CAR-T 的定价，BMS 的 Abecma 价格为 41.9 万美元（约合 286 万元人民币），强生/传 奇生物的西达基奥仑赛价格为 46.5 万美元/针(约合人民币 293 万元)。

假设 4：CT053 渗透率及市占率： （1）中国的渗透率及市占率：我们认为 BCMA CAR-T的中国渗透率将略低于美国渗透 率，因为美国居民人均医疗支出显著高于中国居民人均医疗支出，且 CAR-T 药物定价较为 昂贵。因此，我们假设 2023 年 CAR-T 药物渗透率为 0.62%，略低于 Abecma 的实际渗透 率。随着医生认知度的提升以及企业的推广，CAR-T药物渗透率有望逐步提升。对于市占率， 考虑到信达的 BCMA CAR-T已于 6 月递交 NDA，市场上或出现分庭抗礼的局面，因此，我 们假设 CT053 2023 年在 BCMA CAR-T赛道市占率为 30%。随着 CT053 销售的推进，市 占率有望逐步提升。 （2）美国的渗透率及市占率：考虑到美国市场，已有两款 CAR-T药物获批上市，医生 及患者的知晓率更高，我们假设 2024 年美国市场 CAR-T药物渗透率为 2.4%。市占率方面， 我们假设 CT053 上市后将面临竞品的冲击，2024 年市占率约 8%，随着销售的推进，市占 率有望逐步提升。

3 CT041（CLDN18.2 ADC）：数据良好，有望率先突破 实体瘤 CAR-T

3.1 胃癌、胰腺癌存在巨大未满足的临床需求，CLDN 18.2 占比超 50%

我国胃癌新发人数增长迅速且生存率较低，存在巨大的治疗需求。胃癌影响着世界各地 的大量人口，自 2015 年至 2019 年，全球新诊断胃癌病例由 100 万例增长至 110 万例，预 计到 2030 年，全球新诊断胃癌病例将达到 140 万例，复合年增长率达 2.1%。中国新诊断 胃癌病例由 2019 年 45.48 万例增长至 2024 年的 52.58 万例，到 2030 年将进一步增长至 61.38 万例，复合年增长率达 2.3%。同时，晚期或转移期胃癌 5 年生存率仅 5%-20%，中位 无进展生存时间（PFS）为 4-6 个月，中位总生存时间（OS）不足一年。因此，考虑到胃癌 新发人数的快速提升以及较低的生存率，晚期胃癌患者仍存在巨大的治疗需求。

我国胰腺癌发病人数持续提升，于 2030 年有望增长至 15.2万人。胰腺癌是全球最致命 的癌症类型之一，导致胰腺癌高致死率的关键因素是获得性免疫特权，主要是由于免疫抑制 性肿瘤微环境及不良的 T 细胞浸润进入肿瘤块所致。2019 年，全球胰腺癌发病人数约 47.2 万人，预计到 2024 年将增至 54.2 万人，并进一步增至 2030 年的 63.9 万人。中国胰腺癌的 发病人数于 2019 年达 10.8 万人，于 2024 年将增至 12.7 万人，并有望进一步增至 2030 年 的 15.2 万人，2024 年至 2030 年的复合年增长率约 3%。

Claudin 18.2 在 70%-80%的胃癌患者及 60%胰腺癌患者的癌组织中表达。Claudins 为 蛋白质家族成员之一，构成紧密细胞连接的重要成分。Claudin18.2 是一种高度选择性的细 胞谱系标记物，其在正常组织中的表达严格限于胃黏膜分化的上皮细胞。Claudin 18.2 可在 正常组织的恶性转化中保留，从而使其在极大比例的原发性转移性胃癌细胞中表达。除胃癌 组织外，Claudin18.2 在其他类型实体瘤（如胰腺癌、非小细胞肺癌）中表达。总体而言， Claudin18.2 在 70%至 80%胃癌患者及约 60%胰腺癌患者的癌组织中普遍表达。

3.2 CT041 临床进展顺利，疗效和安全性数据良好

CT041 临床进展顺利，计划于 2024 年上半年递交上市申请。CT041 是公司旗下一款潜 在全球同类首创的、靶向 CLDN 18.2 的自体 CAR-T候选产品，正在开发以用于 CLDN18.2 阳性实体瘤如胃癌/胃食管结合部癌以及胰腺癌的临床治疗。CT041 的胃癌适应症正在中国 进行确认性Ⅱ期临床试验，计划于 2024 年上半年，提交 NDA；CT041 胃癌适应症在北美正 在进行Ⅰb 期临床试验，计划于 2022 年下半年启动Ⅱ期试验，计划于 2024 年向 FDA 提交 BLA。

（1）3L Claudin18.2 阳性胃癌（中国）

在 2022ASCO 上，科济药业展示了 CT041 在中国进行的Ⅰb/Ⅱ期试验，旨在评估中国 患者/食管癌结合部腺癌患者的安全性和有效性。在Ⅰb 期，使用 3+3 设计研究了 CT041 2.5 ×108和 3.75×108细胞的剂量水平。截至 2021 年 12 月 22 日，14 例符合条件的胃癌/食管 胃结合部腺癌患者纳入 Ib 期研究。其中 57.1% 的患者转移器官数目≥3 个，92.9%存在腹 膜转移。大多数患者（85.7%）之前接受过二线治疗或包含氟尿嘧啶、奥沙利铂和紫杉醇的 三联疗法治疗。35.7%的患者曾接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗。

有效性：13 例患者可评估，1 例患者在进行肿瘤评估之前退出研究。14 例患者中有 8 例（57.1%）在 CT041 首次输注后的首次肿瘤评估即达到部分缓解，基于研究者评估 ORR 和 DCR 分别为 57.1%和 78.6%。中位随访时间为 8.8 个月，mPFS 和中位总生存期（mOS） 分别为 5.6 个月和 10.8 个月。至数据截止日期，有 7 例患者仍然存活。 安全性：未发生剂量限制性毒性或治疗相关死亡。13 例患者发生 2 级 CRS，仅有 1 例 患者发生 4 级 CRS，与患者自身的疾病负担相关，且在使用糖皮质激素治疗后完全恢复。 未发生 ICANS 或胃肠道黏膜损伤。

（2）3L Claudin18.2 阳性胃癌/胰腺癌（美国）

在 2022ASCO 上，科济药业展示了 CT041 在美国进行的针对晚期胃癌和胰腺癌患者的 多中心Ⅰb 期试验的结果，研究纳入 14 名患者（5 例患有胃癌/胃食管结合部腺癌，9 例患有 胰腺癌），既往中位治疗线术为 3 线，14 例患者按三个剂量水平给药，包括 DL1 为 2.5-3.0 ×108细胞（n=6），DL2 为 3.75-4×108细胞（n=6）和 DL3 为 6×108细胞（n=2）。 有效性：在胃癌/食管胃结合部腺癌患者的分组中，客观缓解率（ORR）为 60%，其中 1 例患者实现了完全缓解（CR）。此外，在 80%（4/5）的疾病稳定（4 例胰腺癌患者）患者 中观察到了肿瘤的缩小。中位缓解持续时间（mDOR）和中位无进展生存期（mPFS）尚未 达到。接受 DL3 的两例患者在数据截止日期前尚未进行肿瘤疗效评估。在 DL1 和 DL2 中观 察到剂量依赖性反应。在 DL1 中观察到的 ORR 为 16.7%，疾病控制率（DCR）为 50%。 在 DL2 中观察到的 ORR 为 33.3%以及 DCR 为 83.3%。 安全性：未观察到剂量限制性毒性或治疗相关死亡。未观察到≥3 级的 CRS 或 ICANS。 未发生胃肠道出血或急性胃粘膜损伤。在出现 CRS 的 13 例患者中，11 例为 1 级 CRS，2 例为 2 级 CRS。有 1 例患者未发生 CRS。

3.3 CT041 空间测算

CT041是公司旗下一款潜在全球同类首创的、靶向 CLDN 18.2的自体 CAR-T候选产品， 正在开发以用于 CLDN18.2 阳性实体瘤如胃癌/胃食管结合部癌以及胰腺癌的临床治疗。 CT041的胃癌适应症正在中国进行确认性Ⅱ期临床试验，计划于 2024年上半年，提交 NDA； CT041 胃癌适应症在北美正在进行Ⅰb 期临床试验，计划于 2022 年下半年启动Ⅱ期试验， 计划于 2024 年向 FDA 提交 BLA。

CT041 关键假设： 假设 1：适应症及获批年份：CT041 的胃癌适应症正在中国进行确认性Ⅱ期临床试验， 计划于 2024 年上半年，提交 NDA；CT041 胃癌适应症在北美正在进行Ⅰb 期临床试验，计 划于 2022 年下半年启动Ⅱ期试验，计划于 2024 年向 FDA 提交 BLA。 假设 2：患者人数：适应症参考弗若斯特沙利文报告及国家癌症中心发布的《2022 年全 国癌症报告》，以胃癌为例，胃癌 2020 年新发病例达 108.9 万，2024 年新发病例有望达 121.2 万人。 假设 3：价格及治疗费用：中国参考国产 CAR-T 的定价，如药明巨诺的瑞基奥仑赛注 射液的价格为 129 万元，复星凯特公司的阿基伦赛注射液的价格为 120 万元；美国参考海外 CAR-T的定价，BMS 的 Abecma 价格为 41.9 万美元（约合 286 万元人民币），强生/传奇生 物的西达基奥仑赛价格为 46.5 万美元/针(约合人民币 293 万元)。 假设 4：CT041渗透率及市占率：考虑到 CT041有望成为首个获批上市的实体瘤 CAR-T， 我们认为市场对于实体瘤 CAR-T药物需要一定的接受时间，因此假设 2025 年实体瘤 CAR-T 药物渗透率略低于 BCMA CAR-T，为 0.35%，随着医生认知度的提升以及企业的推广，实 体瘤 CAR-T药物渗透率将逐步提升。对于市占率，考虑到 CT041 有望成为市场首个 Claudin 18.2 CAR-T，因此，我们假设 CT041 上市后在 Claudin18.2 CAR-T赛道市占率为 100%。 随着竞品的陆续上市，CT041 市占率将不断下滑。

4 CT011（GPC3 CAR-T）：全球首个靶向 GPC3的 CAR-T 疗法，发展前景广阔

4.1 中国是肝细胞癌的高发国家，整体 5 年生存率仅 12%

中国是肝细胞癌的高发国家，占比接近 50%。肝癌在所有癌症中发病率第四高，是 2019 年中国第二大癌症致死的病因。肝细胞癌（HCC）约占所有肝癌的 90%，全世界报告的所 有 HCC 病例中有超过 45%来自中国。2019 年全球 HCC 发病人数达 77.6 万人，预计于 2024 年将增加至 87.7 万人。中国 HCC 发病人数于 2019 年达到 36.9 万人，预计于 2024 年将增 加至 41.7 万人，预计到 2030 年将进一步增加至 47.3 万人，2024 年至 2030 年的复合增长 率为 2.2%。

中国 HCC 患者的整体五年生存率仅 12%，仍存在巨大未满足的临床需求。当前，HCC 治疗依然存在巨大为满足的临床需求，亟需开发新的治疗方案。HCC 患者的总体生存率相 对较低，这归因于 HCC 的迅速进展。超过半数的患者在症状首次出现时被确诊为患有晚期 疾病。对于无法切除或晚期 HCC 的患者而言，仅约 13%的患者在确诊后可存活五年。对于 已接受肝切除术的患者而言，切除后的五年复发率及转移率约 40%-70%。整体而言，尽管 TKI 疗法在 HCC 中显示出生存益处，但中国 HCC 患者的整体五年生存率仅 12.1%，美国约 18.1%，中国主要治疗方法的中位 PFS 短于 10 个月，美国约 7.3 个月，HCC 仍存在巨大未 满足的临床需求。

GPC3 在 70%-80%的 HCC 患者的癌组织中表达。磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）是 附着在细胞表面的硫酸乙酰肝素蛋白聚糖的磷脂酰肌醇蛋白聚糖成员。GPC3 在细胞生长、 分化和迁移中起到重要作用，其倾向于在 HCC 中表达，但在正常组织中很少表达。GPC3 在中国及全球将近 70%-80%的 HCC 患者的癌组织中有表达。

4.2 CT011 联用方案前景广阔，已实现 HCC 的完全缓解

CT011 是公司旗下一款潜在全球同类首创的 CAR-T 细胞候选产品（人源化 GPC3 CAR-T），目前肝细胞癌适应症处于临床Ⅰ期。

（1）CT011 治疗 GPC3 阳性的 HCC 患者

CT011 首次人体Ⅰ期研究发表于《临床癌症研究》，研究纳入了 13 名 GPC3 阳性的 HCC 患者。有效性方面，CT011 的客观缓解率达 20%，mOS 为 9.3m，治疗 6 个月、1 年和 3 年的总生存率为 50.3%、42%和 10.5%。安全性方面，CT011 的 3 级或以上 CRS 为 7.7%， 无 3 级或以上神经毒性。

（2）CT011 联合索拉非尼治疗晚期肝细胞癌实现完全缓解

CT011 联合索拉非尼治疗晚期肝细胞癌成功实现完全缓解。2022 年 8 月 18 日，科济 药业宣布，《Frontiers in Immunology》杂志上发表了关于其自主研发的靶向 GPC3 的 CAR-T 细胞候选产品 CT011 治疗晚期肝细胞癌的长期生存案例报告。 一名出现疾病进展的肝细胞癌患者接受单采制备 GPC3 CAR-T 细胞，在单采后 7 天， 患者开始服用索拉非尼，400mg/次，2次/d。患者接受了 4个周期的 GPC3 CAR-T细胞（CT011） 治疗，每个周期分为两次输注。在接受 CT011 治疗的每个周期之前，进行清淋化疗预处理。 共输注 4×109 个 GPC3 CAR-T细胞。有效性方面，CT011 联合索拉非尼治疗耐受性良好。 患者从第 3 个月开始达到部分缓解（PR），并在第一个 CT011 输注周期后的第 12 个月达 到完全缓解。肿瘤超过 36 个月没有进展，在第一次输注后保持完全缓解状态超过 24 个月。 总的来看，GPC3 CAR-T 细胞与索拉非尼的联合治疗，可能成为治疗 GPC3 表达阳性的晚 期肝细胞癌患者的一种有前景的疗法。

4.3 CT011 空间测算

CT011 是公司旗下一款潜在全球同类首创的 CAR-T 细胞候选产品（人源化 GPC3 CAR-T），目前肝细胞癌适应症处于临床Ⅰ期。

CT011 关键假设： 假设 1：适应症及获批年份：CT011 的肝细胞癌适应症正处于临床Ⅰ期，假设于 2026 年获批上市。 假设 2：患者人数：适应症参考弗若斯特沙利文报告及国家癌症中心发布的《2022 年全 国癌症报告》，预计肝细胞癌 2025 年新发病例达 42.6 万人，复合年增长率约 2.2%。 假设 3：价格及治疗费用：中国参考国产 CAR-T 的定价，如药明巨诺的瑞基奥仑赛注 射液的价格为 129 万元，复星凯特公司的阿基伦赛注射液的价格为 120 万元；美国参考海外 CAR-T的定价，BMS 的 Abecma 价格为 41.9 万美元（约合 286 万元人民币），强生/传奇生 物的西达基奥仑赛价格为 46.5 万美元/针(约合人民币 293 万元)。 假设 4：CT011 渗透率及市占率：考虑到 CT011 属于全新的靶点，市场需要一定时间 的宣传，因此假设 CT011 上市后渗透率为 0.2%，随着医生认知度的提升以及企业的推广， CT011 的渗透率将逐步提升。对于市占率，考虑到 CT011 有望成为首个 GPC3 CAR-T，因 此，我们假设 CT011 上市后在 GPC3 CAR-T赛道市占率为 100%。随着竞品的陆续上市， CT011 市占率将不断下滑。

5 盈利预测

关键假设： 假设 1：Zevor-cel（CT053）是公司旗下一款用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗 自体 BCMA CAR-T细胞候选产品，可特异性识别 BCMA，令 CAR-T细胞能够有效靶向及去 除在细胞表面携带 BCMA 的多发性骨髓瘤细胞。假设 CT053 于 2023 年在中国获批上市， 2024 年在美国获批上市，2023-2025 年 BCMA CAR-T渗透率分别为 0.75%、1.5%和 2.1%， CT053 市占率 35%、38%和 40%，对应收入为 0.9、5 和 8.8 亿元。 假设 2：CT041 是公司旗下一款潜在全球同类首创的、靶向 CLDN 18.2 的自体 CAR-T 候选产品，正在开发以用于 CLDN18.2 阳性实体瘤如胃癌/胃食管结合部癌以及胰腺癌的临 床治疗。假设 CT041 的胃癌适应症于 2025 年，胰腺癌适应症于 2026 年在中国获批上市； 胃癌适应症于 2026 年在美国获批上市，2025-2027 年 CLDN 18.2 CAR-T 渗透率分别为 0.35%、0.65%和 1.2%，CT041 市占率 100%、90%和 85%，对应 2025-2027E 销售额分 别为 4.9、10.8 和 22.7 亿元。 假设 3：CT011是公司旗下一款潜在全球同类首创的 CAR-T细胞候选产品（人源化 GPC3 CAR-T），假设 CT011 用于 GPC3 阳性肝细胞癌适应症于 2026 年获批上市，GPC3 CAR-T 2026-2028 年渗透率 0.2%、0.4%和 0.8%，市占率达 100%、90%和 85%，对于 2026-2028E 销售额为 1.1、2.4 和 5.4 亿元。

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