科济药业（B-2171.HK）研究报告：专注细胞疗法赛道，实体瘤CAR~T未来可期.pdf

科济药业（B-2171.HK）研究报告：专注细胞疗法赛道，实体瘤CAR~T未来可期。CAR-T细胞治疗技术因其治疗潜力大、活细胞疗效久、适应性好等优势 而受到越来越多的关注，不断有新的公司加入CAR-T研究的赛道中。目前 全球共有8款CAR-T产品获批上市，其中有2款在中国上市。预计全球 CAR-T细胞疗法市场的销售价值在2039年将达到218亿美元，中国CAR-T 细胞疗法市场规模将有望增长至2030年的人民币289亿元。当前中国有10 家企业的CAR-T产品处于临床研发阶段，其中科济药业以4个在研CAR-T 产品居于第一位。

具全球权益的研发管线，实体瘤 CAR-T 全球领先

CT053用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，已有临床试验数据显示CT053 在有效性和安全性方面具有极大的竞争优势（总体ORR达92.1%，无3级 或以上CRS和治疗相关死亡）。CT041用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤，主 要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌，目前尚无治疗实体瘤的CAR-T 获批，公司针对CT041开展的临床试验进展处于全球领先地位，并且在正 在进行的IIT试验中展现了良好的疗效及安全性（61.1%ORR，无3级或以 上CRS和治疗相关死亡）。CT011是一种潜在全球同类首创的CAR-T细胞 候选产品（人源化GPC3 CAR-T），具有治疗肝细胞癌（HCC）的概念验 证临床数据，目前已在中国完成I期试验患者入组。公司联合创始人李宗 海博士领导了全球首次成功识别、验证和报告GPC3作为开发CAR-T细胞 疗法用于治疗HCC的肿瘤相关靶点的工作。CT032是一种靶向CD19的人 源化自体CAR-T细胞候选产品，被开发用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤， 目前正在中国进行I/II期临床试验。公司还与HK inno.N Corporation订立 许可协议，在韩国市场开发及商业化分别靶向CD19及BCMA的候选产品 CT032和CT053，用于各种癌症的潜在治疗。

创新技术不断革新，端对端生产能力就位

公司制定了 4 个研发战略方向并开发相应的创新技术以解决 CAR-T 治 疗领域面临的主要挑战，如 CycloCAR 技术、THANK-uCAR 技术和 LADAR 技术，这些技术为公司开发下一代产品奠定了良好基础。同时 公司还建立了一个综合研发平台，涵盖整个 CAR-T 开发周期。目前公 司拥有在上海徐汇区的临床生产工厂、在上海金山区的商业化规模生产 工厂以及位于北卡罗来纳州达勒姆的科济 RTP 生产工厂，可以自主生 产慢病毒载体及 CAR-T 细胞，大大降低了 CAR-T 的生产成本。