医药行业CAR_T细胞治疗专题报告：商业化验证与技术迭代并行，产业价值逐步兑现

临床价值持续拓展与多元支付体系构建

CAR-T细胞疗法已在复发/难治性血液肿瘤中实现较高缓解率和缓解深度，并逐步向实体瘤及自身免疫病延伸。在多种免疫细胞治疗路线中，CAR-T通过人工构建的嵌合抗原受体直接识别肿瘤表面抗原，具备MHC非依赖优势，不依赖MHC分子即可发挥作用。难治性DLBCL传统挽救治疗的客观缓解率（ORR）仅约26%、完全缓解率（CR）约7%，而CD19 CAR-T可将ORR提升至约80%–90%、CR率提升至约40%–60%，部分患者获得长期缓解。

临床应用边界正由早期HIV感染和实体瘤探索，逐步拓展至B细胞血液瘤、多发性骨髓瘤、实体瘤及自身免疫病。在实体瘤领域，satri-cel将晚期胃癌患者ORR由4%提升至22%，中位无进展生存期（PFS）由1.77个月延长至3.25个月；在自身免疫病领域，CD19 CAR-T在难治性系统性红斑狼疮（SLE）等疾病中展现停用免疫抑制剂后持续缓解的潜力，治疗目标由“控制疾病”向“免疫重置”升级。

截至2026年8月，国内已有9款CAR-T产品获批，已披露商品定价约为89.9万—129万元/人份，目前尚无CAR-T产品正式纳入国家基本医保目录。针对百万元级定价制约患者可及性的问题，目前已基本形成以商业医疗保险为主体、特病特药保险为补充、金融分期及各类救助方案为辅的多元支付格局。灼识咨询预计，在居民支付能力提升、商业保险覆盖率提高等因素驱动下，国内需三线治疗的r/r DLBCL患者中，CAR-T渗透率预计将由2021年的0.15%提升至2030年的16.46%，对应接受CAR-T治疗患者数由大约百人增至约1.03万人。

技术路径演进：自体、通用型与in vivo CAR-T并行发展

CAR-T细胞治疗可按生产与工程化方式分为体外自体、体外异体（通用型）及in vivo CAR-T三类路径。自体CAR-T仍是当前商业化主流，新一代自体CAR-T正通过双靶点设计扩大抗原覆盖范围，降低因抗原下调或丧失导致的疾病复发风险，并通过引入功能增强型修饰元件提升CAR-T细胞抵抗肿瘤免疫抑制因素的能力。例如，药明巨诺JWCAR201采用CD19/CD20双靶点结合快速制造，早期IIT数据显示最佳ORR达100%、CRR 85.7%；科济药业CT071采用CARcelerate快速制造工艺，生产周期缩短至约30小时。

通用型CAR-T以健康供者T细胞为起始材料，经基因改造和规模化扩增后制备为现货型产品，可减少患者自身T细胞数量和质量差异的影响，实现单批次覆盖多名患者并缩短治疗等待时间。然而，供者T细胞可能引发排异反应，限制其体内扩增和疗效持久性。如何在降低免疫排斥的同时维持细胞持久性，并建立稳定、可复制的规模化生产体系，是通用型CAR-T实现商业化的关键瓶颈。科济药业CT0596、传奇生物LUCAR-G39D等管线已在早期临床中初步验证可行性。

in vivo CAR-T通过靶向递送系统直接在体内完成T细胞CAR工程化，有望省去患者特异性的体外细胞制造流程。相较传统个体化细胞制备，in vivo CAR可采用标准化递送载体进行批量生产和按需给药，推动CAR-T向标准化、规模化生产模式转变。在递送路线上，靶向慢病毒载体可实现稳定、持久的CAR表达，但需关注脱靶转导及长期安全性；mRNA-LNP载体在胞质内直接翻译并形成瞬时CAR表达，不整合宿主基因组，安全可控性较高，但靶向递送效率及重复给药效果仍待优化。2024年以来，全球代表性in vivo CAR-T交易潜在总额超180亿美元，平台稀缺性得到印证。

商业化现状：海外进入高速放量阶段，中国仍处早期爬坡

截至2026年7月，美国FDA累计批准7款产品上市，中国NMPA累计批准9款产品上市。中国在获批数量上已超越美国，靶点布局从CD19、BCMA向实体瘤延伸，诞生了全球首款实体瘤CAR-T产品恺力美。但从上市时间线来看，中国首款产品上市时间较美国晚了近4年，获批高峰集中在2023年之后，多数产品上市时间不足3年，商业化经验积累与治疗中心覆盖仍有较大提升空间。

海外CAR-T市场已进入高速放量阶段。2025年头部三款产品贡献约八成销售额，合计47.4亿美元，头部产品集中度进一步提升。其中Carvykti自上市后销售额快速增长，2025年以18.87亿美元位居全球首位，显著领先同靶点竞品；CD19领域中Yescarta保持较大销售规模，Breyanzi增长较快，成熟产品间的增长表现逐步分化。2020年至2025年，海外6款主要CAR-T产品合计销售额复合增速达40.37%。

国内CAR-T市场仍呈现较高的头部集中度。2025年复星医药披露奕凯达销售规模处于5–10亿元区间，为目前公开披露销售规模最大的国内CAR-T产品；药明巨诺倍诺达同期销售收入2.19亿元，科济药业赛恺泽相关收入约1.26亿元。按公开财报口径，奕凯达商业化规模明显领先。对标海外经验，国内目前更接近海外早期商业化爬坡阶段，后续放量取决于适应症拓展、支付改善、治疗中心覆盖及生产交付能力。

相关企业差异化布局加速推进

在商业化与技术迭代并行的背景下，国内企业正由单一自体CAR-T逐步向双靶点、通用型和in vivo CAR-T等新技术平台拓展。金斯瑞生物科技依托联营公司传奇生物分享CARVYKTI商业化价值，旗下蓬勃生物CGT CRDMO平台已形成质粒、mRNA、病毒载体等生产能力，2026年上半年新签订单同比增长54%，in vivo CAR-T业务快速增长。

传奇生物核心产品CARVYKTI 2026年第二季度全球净销售额达6.57亿美元，同比增长50%，已进入19个市场、348个治疗中心；同时LB2501已取得首次临床概念验证数据，ORR达100%。科济药业赛恺泽与恺力美双产品进入商业化，CT0596、CT1190B获NMPA IND许可拟启动注册临床，CD19/CD20双靶in vivo CAR-T KJ-C2529进入IIT阶段。石药集团SYS6055于2026年1月获NMPA临床许可，成为国内首款获批进入注册临床的in vivo CAR-T产品，并形成慢病毒in vivo CAR-T与mRNA-LNP CAR-T双平台布局。云顶新耀依托自主AI+mRNA及靶向LNP递送平台开发EVM18，已完成临床前概念验证并启动人体临床研究，计划围绕多项自免适应症开展IIT。安科生物参股博生吉，锁定CD7 CAR-T商业化权益，PA3-17成人适应症已进入关键性II期临床，UTAA09切入通用现货型CAR-Vδ1T，LV009已完成IIT首例给药。