2024年全球临床试验十年分析：中国创新药研发格局的深刻变革

2015年至2024年是全球医药创新格局持续演进的关键时期，也是中国临床试验体系加速发展与结构性转型的重要阶段。这十年间，中国创新药临床试验生态经历了从药品审评积压、创新药研发动力不足等结构性矛盾突出，到临床试验数量跃居全球第一的历史性跨越。中国在制度供给、能力建设等方面持续发力，临床试验正逐步从数量增长迈向质量跃升，体系承载能力与国际影响力不断增强。

本文基于清华大学药品监管科学研究院与医药魔方联合发布的研究报告，深入分析全球临床试验的十年趋势，特别聚焦中国创新药研发的能力演进、结构分化与战略机遇，为行业参与者提供全面的数据支持和趋势判断。

一、全球临床试验格局重构：中国成为临床试验数量第一大国

全球创新药临床试验数量在过去十年呈现稳步增长态势。数据显示，每年企业发起的创新药临床试验数量从2015年的3788项增长至2024年的4678项，增幅达23.5%。其中，I期试验占比从2015年的39%增长至2024年的47%，成为临床试验的主力军。这一变化反映了全球医药创新活力的持续释放，以及早期研发投入的不断加强。

从地区分布看，全球临床试验格局发生了显著变化。2015年，在中国内地开展的创新药临床试验数量明显低于美国和欧洲，但此后中国内地的试验数量增长迅猛，2021年超过欧洲，2023年超过美国，成为全球开展临床试验数量最多的地区。2024年，中国内地新开展创新药临床试验数量达2069项，占全球新开临床试验总数量的44%。这一数据充分证明了中国在全球医药创新生态中地位的显著提升。

疾病领域分布方面，肿瘤领域始终占据主导地位。2015-2024年，全球创新药临床试验中肿瘤试验占比从27%上升至最高36%，后略有回落至32%。实体瘤临床试验数量显著高于血液肿瘤，且占比持续上升，2024年实体瘤临床试验占全部肿瘤试验的82%。非肿瘤领域中，免疫、内分泌与代谢、消化、皮肤等疾病领域临床试验活跃度较高，其中免疫、内分泌与代谢、皮肤、眼科、精神领域临床试验数量上升明显，而感染领域试验数量明显下降。

药物类型创新呈现多元化趋势。小分子药物临床试验数量保持稳定，平均每年约2265项，但占比有所下降；抗体类药物试验数量明显上升。特别值得注意的是，以细胞疗法、基因疗法、核酸、放射性药物、抗体偶联药物（ADC）、双/多抗等为代表的新型药物临床试验数量增长显著，展示了医药创新的技术前沿不断拓展。

国际多中心临床试验（MRCT）作为医药全球化的重要标志，其发展态势值得关注。MRCT占全部试验数量比例呈现下降趋势，由2015年的31%下降至2024年的17%左右。从绝对数量看，全球MRCT临床试验数量呈现"先缓慢上升、后显著下降"的趋势：年公示数量自2015年的1177项逐渐升高，在2021年达到顶峰1350项，后明显下滑，2024年全球新开MRCT仅786项，较2021年下降42%。这一变化与全球地缘政治、监管政策调整以及疫情等因素密切相关。

从地域分布看，美国、欧洲仍然是全球MRCT的首选地区，但2021年后美欧两地的MRCT数量明显下滑，其中欧洲更为明显。相比之下，中国地区的MRCT数量在十年内明显上升，由2015年的86项持续上升至2024年242项，十年间增长181%。不过，MRCT在中国内地开展临床试验中占比仍处于较低水平，2024年仅为11.7%，远低于美国的42.0%和欧洲的68.9%，显示中国在全球多中心临床试验体系中的参与度仍有提升空间。

关键临床试验（pivotal trial，PT）作为支持药品上市申请的核心环节，其发展态势同样值得关注。2015年以来，全球每年新开展的关键临床试验基本维持在450-666项之间，2024年达到666项的阶段性高点。其中，Ⅲ期试验始终占据80%-90%的绝对份额。中国内地关键临床试验数量增长迅速，2020年超过欧洲，2023年超过美国跃居全球首位。2024年，中国内地新开展关键临床试验数量达387项，占当年全球新开展关键临床试验总数量的58%，彰显了中国在新药临床开发中的重要地位。

在试验设计方面，精准医学的发展推动关键临床试验研究人群进一步细化。2018年以来，多个具有突破意义的新细分人群陆续涌现，推动了以生物标志物为核心的靶向药物开发与上市进程。其中，KRAS突变相关肿瘤、CLDN18.2阳性胃/胃食管交界处癌等领域成为新热点，催生了阿达格拉西、佐妥昔单抗等里程碑式的新药上市。精准医学的发展已成为驱动肿瘤新药上市的重要引擎，也重新定义了临床诊疗策略。

二、中外药企研发策略分化：中国药企临床试验数量大幅增长366%

过去十年间，中外药企在创新药临床试验策略上呈现出明显差异。中国药企发起的临床试验数量增长迅猛，从2015年的405项跃升至2024年的1887项，增幅高达366%，各临床分期占比相对稳定。相比之下，国外药企发起的临床试验数量稳定在3000项左右，近两年略有下降。这一数据对比充分反映了中国医药创新活力的爆发式增长。

在国际多中心临床试验布局方面，中国药企开展MRCT数量明显增长，由2015年的仅7项增长至2021年的77项。尽管中国药企MRCT数量增长显著，但其绝对规模与国外药企相比依旧存在明显差距。十年间中国药企开展的MRCT数量仅占其所有创新药临床试验的4.5%，远小于国外药企MRCT占比36.4%。这一差距反映了中国药企在全球临床运营能力方面仍需提升。

从MRCT的试验分期分布来看，中国药企的MRCT主要集中在I期及I/II期（超过60%），表明中国药企在临床早期探索阶段即开始布局MRCT及出海。相比之下，国外药企的MRCT以II期和III期为主（约70%），更聚焦后期关键临床试验在全球的申报转化。这种差异体现了中外药企不同的国际化策略和研发阶段侧重。

疾病领域布局方面，中外药企展现出明显不同的偏好。中国药企在肿瘤领域的试验占比自2016年以来始终高于国外药企，部分年份突破50%；而国外药企肿瘤试验占比基本保持在三分之一左右。这一差异可能源于中国癌症新发病例和死亡病例数居全球首位存在的巨大未满足临床需求，以及肿瘤领域已有较多验证过的热门靶点带来的研发确定性。

具体到肿瘤亚型，十年间中外药企在实体瘤与血液肿瘤开展的临床试验比例分别约为4:1和3:1。国外药企对血液肿瘤试验热度略高于中国药企，可能源于国外药企对癌症生物学、免疫学、基因组学等的基础研究投入早、积累深厚，以及血液肿瘤疾病经济负担较重，在市场支付环境方面的差异。

从临床试验聚焦的瘤种来看，中外药企开展的肿瘤临床试验TOP10瘤种中有8个瘤种重合，集中于消化系统肿瘤、血液肿瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌以及前列腺癌等五大类。差异在于：中国药企开展试验中，肝癌和食管癌热度较高，而国外药企对卵巢癌和黑色素瘤等更加关注。这种差异与疾病在国内外发病率差异相吻合，体现了基于地区疾病负担的差异化布局策略。

非肿瘤疾病领域，中外药企的布局同样存在差异。中外药企非肿临床试验数量TOP10中有6个疾病重合，2型糖尿病是中外药企共同最关注的非肿疾病。中国药企对乙肝、高尿酸血症、类风湿性关节炎和缺血性卒中等本土高发疾病的研究热度更高，国外药企则在阿尔茨海默病、抑郁症、HIV-1感染和溃疡性结肠炎等疾病领域开展更多临床研究。

靶点布局方面，2015-2024年中外药企开展临床试验的药品靶点TOP10中有6个靶点相重合。中国药企在肿瘤靶点的研发热度明显更高，TOP10靶点中肿瘤占8个，国外药企TOP10靶点中肿瘤靶点仅为4个。国外药企更关注神经精神类靶点，显示中国药企在非肿瘤领域的靶点布局上仍有拓展空间。

值得注意的是，中国药企靶点集中度较高，肿瘤TOP10靶点集中度达46%，显著高于国外药企的30%。不过，这种"靶点扎堆"现象已有改善迹象，从2015年的68%降至2024年的38%。相比之下，国外药企十年间肿瘤TOP10靶点集中度基本稳定，显示其靶点布局更为多元化。

药物技术平台方面，全球药企对细胞疗法、双/多抗、偶联药物等新型药物的临床研发热度一路上升，中国药企增势尤其明显。双/多抗以及偶联药物试验数量自2020年起迅速增加，目前均已超越国外药企开展的试验数量，显示中国在新型药物研发领域正在实现弯道超车。

三、临床试验效率与资源分布：中国招募周期显著短于全球平均水平

临床试验运营效率是衡量一个国家医药创新体系竞争力的重要指标。在试验启动效率方面，中国取得了显著进步。2018年国家药监局发布《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》，打破"先获批、后伦理"的传统流程，有效压缩了临床试验启动周期。数据显示，肿瘤领域从获得临床批件到首个试验首例入组的周期从349天降至144天，非肿瘤从500天降至249天。

招募效率是临床试验运营的核心环节。通过分析已完成或招募完成的临床试验项目，中国各期临床试验招募周期均短于全球，尤其I期非肿瘤试验差距显著（57天对比153天）。这一优势得益于中国庞大的人口基数、集中化的医疗体系以及成熟的CRO/SMO服务体系。肿瘤领域招募周期普遍长于非肿瘤，主要源于其入排标准的复杂性和患者筛选的高要求。

进一步分析招募效率指标（实际入组人数÷中心数量÷招募周期），中国内地招募效率普遍高于全球平均水平。本土企业在早期临床（I期和I/II期）优势更明显，主要得益于与研究中心的紧密合作、对本地患者分布的熟悉以及快速响应能力。值得注意的是，在PD-(L)1单抗治疗晚期非小细胞肺癌一线适应症的关键注册试验中，中国试验以1.8倍的招募效率实现了342天的时间优势，凸显了中国在患者招募方面的显著效率。

临床试验资源分布是支撑研发活动的基础。2019年12月1日，《药物临床试验机构管理规定》正式施行，我国药物临床试验机构由资质认定改为备案管理，显著提升了临床试验资源的可及性。截至2024年底，中国临床试验机构备案总数达到1669家，其中744家为制度改革后新增的试验机构。近年来新增临床试验机构数量在二三线城市占比持续上升，近3年三线以下城市机构备案占比持续超50%，体现了临床试验资源的地理扩散趋势。

从区域分布看，备案机构主要聚集在广东、山东、江苏和浙江等沿海经济发达省份，这些区域凭借经济水平、医疗资源及人才优势，构成我国临床试验机构体系的核心支撑。与此同时，研究者队伍持续扩大，截至2024年底，中国内地备案研究者总数达32778名，主任医师研究者占比超过六成，为高质量临床试验实施提供了人才保障。

临床试验资源分布呈现明显的"头部效应"。承接试验数量前100家机构仅占总机构数量约7%，但其承接的临床试验数量接近全国总量的一半，其中牵头临床试验数量占比达70%。TOP5省份（北京、广东、江苏、浙江和上海）承接了全国三分之一的试验，TOP10省份承担的牵头试验占比高达82.9%，反映了临床试验资源的高度集中性。

不过，这种集中趋势近年来有所缓解。头部机构所占比重呈现小幅下降趋势，表明更多新备案机构开始参与试验实施。2024年七成以上的机构年均承接试验数量在1-50项左右，显示中小机构正在广泛参与临床试验体系。一线城市承接试验中23%承担着牵头角色，且早期临床试验占比更大，而二三线及以下城市所承接的试验数量占比正在逐年上升，表明临床试验资源持续向更广泛地区扩散。

研究者层面的"头部效应"同样存在但趋于缓解。承接试验数量TOP1000的研究者（约占总研究者的5%）承接了全国约30%的试验项目，但这一比例呈现逐年小幅下降趋势。约50%的研究者年均参与不足1项试验，表明大多数研究者参与程度有限，高水平研究者梯队建设仍需加强。

中国临床试验成果的国际影响力也在不断提升。2015-2025年，中国药企作为试验申办方主导的创新药临床试验共发表期刊文献1354篇，其中92%于2020年以来发表，高水平期刊（影响因子≥5）文献共计760篇。越来越多国产创新药在ASCO、ESMO、AACR等国际学术会议上首发研究结果，共计1673篇相关研究摘要，显示中国临床研发数据的国际认可度不断提高。

合同研究组织（CRO）作为临床试验体系的重要参与者，其发展态势同样值得关注。中国CRO行业自2013年起快速发展，每年承接的新临床试验数量及其占比逐年升高。在国内承接临床试验数量排名前50的CRO企业中，有10家为跨国公司，40家为中国本土公司。员工规模超过1000人的企业主要集中在头部公司，而多数中国本土CRO公司员工规模普遍低于1000人，显示CRO行业仍处于集中化发展阶段。

四、国际化进程加速：从技术引进到能力输出的战略转型

中国创新药国际化进程在過去十年间取得了显著进展。国外药企在中国临床试验布局持续增加，超过其全球试验总数的10%。2015-2024年，国外药企在中国开展的临床试验共计2617项，以III期试验为主，但早期临床试验占比有所提升，体现中国纳入全球同步研发体系的程度加深。

在国外药企在中国开展的临床试验中，11%由国外药企和中国药企合作开展。TOP20跨国药企绝大多数情况单独作为申办方在中国开展试验；非TOP20跨国药企则倾向于选择与中国药企合作开展临床试验，这种合作模式为本土企业提供了宝贵的学习机会。

国外药品在中国研发策略发生重要转变。2015-2024年，共有817款国外药品首次进入中国开展临床试验，引入药品数量在2021年达到高峰。国外药品在中国首次开展临床试验的阶段呈现出明显早期化趋势：I期占比逐渐提升，III期占比逐渐下降。自2022年起，开展I期试验的数量首次超过III期，显示国外药企逐渐将中国纳入早期临床开发的重要布局地。

国外药品中外研发阶段的结构性差距正在逐步收窄。先在海外获批然后再启动中国临床试验的药品占比持续下降，越来越多药品在全球首次上市前即开展中国临床试验。自2017年起个别国外药品优先推进在中国的临床研发进度，尤其是细胞疗法药物在中国率先开展临床试验案例增多，显示中国在全球研发体系中地位提升。

引进药品中国获批数量明显增长，国内外首次获批时间差逐渐缩短。十年间引进中国的药品中总计共有421款已在国外获批，其中246款海外引进药品在中国获批上市。国内外首次获批时间差平均值由2010年的8.3年减少至2019年的4.0年，国外首次获批后3年内在国内首次获批的药物占比明显提升。

中国原研药品出海开展临床试验数量显著增加，MRCT占比提升。十年间开展出海试验的药品数量达到586款，I期临床试验约占59%左右；国际多中心临床试验占比逐渐提升，2024年已超过出海临床试验的一半。美国和澳大利亚是出海试验的两大首选地区，III期试验多为包含美欧在内的MRCT。

截至2025年7月，分别有10款、10款和7款中国原研药品在美国、欧洲、日本获批上市，其中4款药品已在美欧日均获批上市。这些药品中11款是与国外药企共同合作开发，有3款药品在海外先于国内首发上市，显示中国创新药国际化能力不断提升。

中国药企国际化策略正在经历重要转型。随着国内外MRCT相关指导政策与监管法规的完善、企业MRCT运营能力上升，越来越多的中国药企在药品早期研发阶段即在中国与海外地区同步开展MRCT，加速全球同步开发。这种从"单一国家"转向"全球布局"的策略转变，标志着中国药企国际化进入新阶段。

从具体案例看，中国药企在国际化路径上呈现出多样化特征。泽布替尼实现中国药企首次在美国获批上市，西达基奥仑赛成为中国首个获得FDA批准的细胞疗法产品，本维莫德成为首个在美国获批的中国本土研发新药。这些成功案例为中国药企国际化提供了重要经验借鉴。

以上就是关于全球临床试验十年发展趋势与中国创新药研发格局变革的全面分析。过去十年间，中国临床试验体系实现了从追赶到并跑的历史性跨越，临床试验数量跃居全球第一，质量不断提升，国际化程度显著加深。在全球医药创新格局深度重构的背景下，中国正逐步从"跟随者"向"建设者"转变。

面向未来，中国临床试验体系仍面临资源配置不均衡、高质量产出相对集中、国际合作规则协同等挑战。需要在提升区域能力与资源配置效率、强化临床研究人才与机构治理能力建设、深化国际规则协同与跨境临床研究机制建设等方面持续发力，推动中国创新药临床研发从"多起来"走向"强起来"，为全球医药创新贡献中国力量。

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