各药物类型临床试验分析

从临床试验数量上看，呈逐年递增趋势，2023 年 共登记 119 项，较 2022 年增加了 42.9%（68 项）。

一、中化生新药临床试验概况

按照不同药物类型分别对 2023 年度 2323 项新药临床试 验所涉及的品种（按临床试验许可文件药品名称）数量进行 统计。 中药：2023 年共登记 76 项临床试验，与近年来中药品 种临床试验进展情况基本一致。2023 年获批开展临床试验并 完成临床试验信息登记有 7 个品种的 9 项临床试验。开展 2 项以上临床试验的品种包括苏黄止咳颗粒（3 项）、泽泻降脂 胶囊（2 项）、紫辛鼻鼽颗粒（2 项）和通利肠溶胶囊（2 项）。 化学药品：2023 年化学药品临床试验数量前 10 位品种 共登记 95 项试验，占化学药品总体 7.3%（95/1294），以阿兹夫定片开展的试验数量最多，达 21 项。从适应症领域分 析，前 10 位品种中抗感染药物和抗肿瘤药物试验共 59 项， 涉及 9 个品种。

生物制品：2023 年生物制品开展临床试验数量前 10 位 品种共登记 88 项试验，占生物制品总体 9.2%（88/953），以 治疗用生物制品为主，共涉及 10 个品种 78 项试验（88.6%）； 预防用生物制品涉及 2 个品种 10 项试验（11.4%）。抗肿瘤 药物试验有 36 项（40.9%，36/88），涉及 4 个品种。 从单一品种临床试验数量分析，注射用 BL-B01D1 开展 临床试验数量最多，为 11 项。

二、1 类创新药临床试验

根据注册分类对以受理号登记的临床试验进行统计， 2023 年度注册分类为 1 类（含原注册分类，下同）的药物共 登记 1606 项试验，占总体的 69.1%（1606/2323）,其中化学 药品占比最大，为 53.7%（862/1606）。

根据试验分期分析，Ⅰ期临床试验占比最高，为 47.1%， Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比分别为 21.3%和 15.8%。与 2022 年数 据对比分析，Ⅰ期临床试验占比出现小幅下降，Ⅱ、Ⅲ期临 床试验占比均呈现小幅增加。

从适应症分析，1 类创新药临床试验以抗肿瘤药物为主， 占 1 类创新药总体的 40.6%（652/1606），化学药品和生物制 品抗肿瘤药物占比差异不大，分别为 48.0%（313/652）和 51.8% （338/652）。结合试验分期分析，2023 年 1 类抗肿瘤创新药 Ⅰ期和Ⅲ期临床试验占比较 2022 年均出现小幅增长，分别 为 50.9%和 12.9%。

三、儿童用药及其临床试验

2023 年药物临床试验中，含儿童受试者的临床试验为 205 项，在以受理号登记的新药临床试验中占比为 8.8%（205 vs. 2323）。按药物类型分析，生物制品登记数量最多，为 124 项，其次为化学药品和中药。按适应症分析，生物制品主要 为预防性疫苗和血液系统疾病药物，化学药品主要为皮肤及 五官科药物和抗肿瘤药物，中药主要为呼吸类药物。 仅在儿童人群中开展的临床试验共登记 104 项，在新药 临床试验中占比为 4.5%（104 vs. 2323）。按试验范围分析， 国际多中心试验有 17 项。按药物类型分析，生物制品登记数 量最多，为 55 项，其次为化学药品和中药，分别为 36 项和 13 项。按适应症分析，生物制品主要为预防性疫苗，占生物 制品总体的 50.9%；化学药品主要以皮肤及五官科适应症为 主；中药主要以呼吸适应症为主。

从试验分期分析，在 104 项儿童试验中，Ⅲ期临床试验 占比最高，达 34.6%（36 vs. 104）；在 36 项Ⅲ期临床试验 中，位于前两位的适应症分别为预防性疫苗和皮肤及五官科 药物。

针对仅在儿童人群中开展的临床试验组长单位分布情 况进行分析，104 项儿童临床试验的组长单位分布于 17 个 省、区、市，其中北京市临床试验机构作为组长单位的试验 最多，达 28 项，其他省份均不足北京市的一半，整体趋势与 2022 年度基本一致。

从参加单位分析，104 项儿童临床试验的参加单位分布 于 32 个省、区、市，共计 1064 次（如 1 个临床试验单位同 时作为多项临床试验的参加单位，则按其参加临床试验的次 数分别统计一次），其中广东省参加机构参与儿童试验的次 数最多，达 92 次以上。

四、罕见疾病药物及其临床试验

以罕见疾病中文名称为关键字对罕见病药物临床试验 进行分析。从临床试验数量上看，呈逐年递增趋势，2023 年 共登记 119 项，较 2022 年增加了 42.9%（68 项）。按药物类 型分析，治疗罕见疾病的药物主要为化学药品和生物制品， 分别登记了 56 项和 63 项。按适应症分析，主要以抗肿瘤药 物、血液系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病及抗过敏 药物和风湿性疾病及免疫药物为主，占年度罕见病临床试验 总量的 75.6%，其中抗肿瘤药物临床试验数量明显增加，达 25 项，占年度罕见病临床试验总量的 21.0%。

五、细胞和基因治疗品种及其临床试验

2023年共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验（以 CTR 计），较 2022 年增长近 1 倍（46 项）。上述 81 项试验共 涉及 70 个品种（以药品名称计），试验范围以国内临床试验 为主（76 项，93.8%），适应症以抗肿瘤药物为主（42 项， 51.9%）。从试验分期分析，以Ⅰ期临床试验为主（33 项， 40.7%），Ⅲ期临床试验占比仅为 4.9%（4/81）。

六、医学影像学和放射性药物及其临床试验

2023 年以受理号登记的医学影像学和放射性药物临床 试验共 14 项，涉及 12 个品种（按药物名称计），以国内临床 试验为主，国际多中心临床试验仅有 3 项。Ⅰ期临床试验最 多，共 7 项。对比近年来数据，总量较少，但呈现逐年增加 趋势，2019 年至 2022 年分别为 0 项、5 项、8 项和 11 项。

七、老年人群药物临床试验

2023 年药物临床试验中，含老年人受试者的临床试验为 1660 项，在以受理号登记的新药临床试验中占比为 71.5% （1660 vs. 2323）；仅在老年人群中开展的临床试验为 5 项， 占比仅为 0.2%，较 2022 年增加了 4 项。