CGT CDMO的增长主要受到了哪些方面影响？

如果你对该问题感兴趣的话，推荐你看看《医药行业细胞基因治疗CDMO深度报告：厚积薄发，搭乘新世代药物发展浪潮》这篇报告，下面是部分摘录的内容，具体请以原报告为准。

1、 外部影响：CGT 行业快速发展推动 CDMO 增长

1.1、CGT 商业化产能需求大 CGT 商业化启航，CGT 产能需求提升

CGT 药物商业化的推进，对 CGT 产能需 求冲击最大，也是直接推动 CDMO 扩充产能的一大因素。随着 CGT 药物从临床 进入商业化阶段，所需供应的病患数呈几何级增长。通常 CGT 产品临床阶段供 应量在几十至一百人左右，但进入商业化阶段其需求量可增加数十倍，对药企的 生产能力造成压力。如 BMS 的 CAR-T 产品 Abecma 在上市四个月后即遇到产 能瓶颈，诺华的 CAR-T 产品 Kymriah 则因为上市初仅在美国有生产基地，导致 欧洲客户交货困难。由于 CGT 产品生产复杂、制造周期长，企业需要及时交货 以满足迅速增长的需求，对 CDMO 的需求快速扩大。

世界制药原料展 2020 年度报告（CPhI annual report 2020）指出，未来几年欧 美地区 CGT 产品上市步伐加快，产能短缺将较为严重，CGT CDMO 有望迎来快 速发展。面对日益增长的需求，药企与 CDMO 企业正在加快 CGT 产能扩建的步 伐，在过去几年进行了大量投资：如，诺华在 2019 年投资 5 亿美金扩建基因治 疗产能；Center for Breakthrough Medicines 投资 11 亿美金，以打造全球顶 尖的细胞基因治疗 CDMO 服务。CDMO 巨头 Lonza 则在休斯顿打造了全球最大 的 CGT CDMO 生产基地，并于 2021 年正式获批允许 CGT 商业化生产。国内公 司如药明康德、博腾股份、康龙化成、金斯瑞等公司也纷纷布局 CGT CDMO 领 域，并已经产生销售收入。据 L.E.K 统计，有超过 20 家制药企业及 CDMO 公司 将在 2020-2023 年间建成工厂投产使用以满足 CGT 市场的高速发展。这些现象 也从侧面验证了市场对 CGT CDMO 的巨大需求。

1.2、CGT 研发旺盛

学术与产业研发需求旺盛，助力 CDMO 发展。CGT 相关研发的持续投入也支撑 了对 CDMO 的巨大需求。根据美国化学协会报告，1988 年以来 CGT 领域的学 术论文及专利数量均快速增长，反映学术界与工业界对 CGT 关注高、研发大。 2013 年后专利数量增速超过论文数量增速，则体现 CGT 研发从学术为重转向产 业应用。CGT 研发中的质粒、病毒、细胞等产品，均依赖 CDMO 公司进行供应， 工业研发需求的旺盛进一步推升对 CDMO 的需求。

CGT 相关临床数量稳步上升也催化 CDMO 的发展。据 ARM 年报统计，2016-2020 年，全球由产业界赞助的 CGT 临床阶段管线从 425 个增长至 842 个。其中，临 床 II 期占比最大，达到 50%左右。临床 III 期管线由 2016 的 31 个增长至 2020 年的 97 个，4 年增长超过 2 倍。至 2026 年，CGT 临床管线有望较 2020 年翻 2 倍，达到近 3500 个（包含干细胞疗法），其中 355 个将处于 III 期临床试验阶 段。由于临床管线多，2021 年接受在研 CGT 药物人数大于接受商业化 CGT 药 物人数，且该现象将持续数年，表明 CGT 临床试验对 CGT CDMO 发展也起了巨 大的推动作用。

2、 内部影响：CGT 研发生产高度依赖外包

2.1、CGT 生产壁垒高

CGT 生产复杂，药企难以独立完成。与传统药物相比，CGT 生产涉及更多对象、 纯化及测试分析，因此生产周期更长、步骤更多、成本更高，CGT 药企往往不 具备全面的生产能力。 以 CAR-T 生产为例，其具体过程涉及生产质粒、病毒、细胞： 1) 质粒生产一般需要 2 周时间。作为基因的载体，在 CGT 中常作为基因 表达、基因编辑工具（如 CRISPR-Cas 系列）、病毒生产的基础平台； 2) 病毒生产一般需要 2-3 周时间。作为 CGT 常用的基因传递工具，它既可 以作为基因治疗的最终产品，直接用于在体治疗，也可以作为中间载体 将目的基因递送至体外培养的细胞。 3) 细胞扩张培养一般需要 2 周时间。作为细胞治疗的最终产品，通常是从 人体细胞分离后，经过基因改造、扩增而得到。

生产涉及的三个不同对象，其培养、纯化、测试等工艺均不尽相同，CGT 企业 常缺乏完备的团队及设施完成全部步骤。首先培养对象不同，质粒生产需要培养 大肠杆菌，病毒生产需要培养生产细胞，最后培养 CAR-T 细胞，各步骤的培养 设备及优化条件有区别。其次缺乏有效的大规模稳定生产能力，各步骤对工艺有 较高要求，尤其以病毒生产壁垒较高，面临缺乏有效转染方法及生产不稳定等问 题。对于质粒与病毒的纯化步骤也名类繁多，如质粒纯化中需要去除宿主组分（细 菌蛋白、DNA、RNA）、开环质粒、内毒素等，病毒纯化需去除生产细胞碎片、 质粒等，同时保持病毒完整性。CDMO 公司可以为 CGT 企业提供质粒、病毒的 生产及测试等工业化生产较成熟的步骤，帮助企业加快研发及生产。

2.2、Biotech 外包意愿强

Biotech 领军研发，多重原因利好外包。CGT 技术前沿多样，Biotech 如雨后春 笋般成立，引领 CGT 开发潮流。我们认为 CGT 行业外包率高，与 Biotech 占研 发主导地位也有强相关性。根据 Roots Analysis 报告，大型及超大型公司研发 管线仅占 CGT 研发药物不到 10%，超过 90%的管线由中小公司把控。而弗若斯 特沙利文的数据显示，小型药企对外包服务需求远超大型药企。