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医药行业专题研究：细胞基因治疗CDMO未来可期。基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源——异常 DNA，是一种根本性的 治疗策略。细胞基因治疗适应症以单基因遗传病（罕见病）为主，这类疾 病的致病基因明确，同时缺乏有效的治疗手段，面临巨大的未满足临床需 求。如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治 疗连续多年被评为《Nature》年度具有重大影响的生物技术，预计将引领 生物医药的第三次产业变革。截至 2021 年底，全球累计在研 CGT 临床试 验超过 1700 项，国内也有数十项临床试验取得登记备案（按登记号计）， 并呈现增长趋势。

政策加持资本青睐，中国细胞基因治疗有望弯道超车

基因治疗赛道最受资本青睐，据中国 CGT 领域融资交易情况显示，2020 年度 CGT 领域融资总金额约为 126 亿美元，2016 年至 2020 年复合年增长 率达到 59.3%，2020 年 IPO 和私募基金金额显著增加。预计未来 CGT 领 域的资本投入仍会增加，资本注入也将推动 CGT 产业发展。政策方面，随 着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”、“十四五” 的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其 CRO/CDMO 行业进行支 持。国内基因治疗市场规模将快速扩大，预计到 2025 年将达到 178.9 亿元， 而细胞基因治疗 CDMO 预计到 2027 年市场规模将增长至 197.4 亿元，2022 年至 2027 年的预期年复合增长率将高达 43.3%。中国 CGT 临床试验数量 爆发式增长，数量仅次于美国，有望弯道超车。

CGT 生产与小分子差异大较多依赖 CDMO 产业化服务

基因治疗的生物学基础和治疗机制技术具有较强的前沿性和探索性，导致 药物研发存在一定差异。相比小分子和大分子制药，基因治疗由于复杂的 技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限 的产业化经验、差异化的适应症药物用量，更加依赖于 CDMO 服务；新药 企业若自建生产线，将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题，且工 艺的转移、验证将带来较高成本，故客观上大幅提升了 CDMO 业务的稳定 性和持续性。CGT CDMO 公司可以为 CGT 新药公司节省生产设备和生产 团队投入，使其关注与 CGT 药物研发。据 J.P.Morgan 统计，基因治疗外包 渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%。