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哪些因素推动罕见病诊疗发展？
- 提问时间：2023/03/09
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- 提问者：匿名用户
[1个回答]政府主导、社会多方协同推动罕见病诊疗。（1）政府：发布《第一批罕见病目录》，为国家制定罕见病相关政策提供重要依据。2018年5月，国家卫健委、科技部、工业与信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局五部门联合发布《第一批罕见病目录》，涵盖了121种罕见病。罕见病目录的出台具有里程碑意义，这是中国政府首次以目录的形式界定罕见病，为国家制定罕见病相关政策提供重要依据。2019年2月，国家卫健委发布《罕见病诊疗指南(2019年版)》，对纳入罕见病管理的121种疾病逐一明确诊疗方案，并依托行业组织开展医务人员培训，提高罕见病规范化诊疗能力。随着国家持续推进罕见病相关工作，未来可能会出台第二批、第三...
标签： 罕见病 诊疗 -
罕见病类特医食品可及性挑战是什么？
- 提问时间：2023/03/09
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[1个回答]罕见病患者面临特医食品可及性的挑战，依次体现在可知晓、可购买、可负担三方面。1.可知晓：来自诊疗的挑战罕见病是误诊比较严重的一类疾病，比较幸运的是，需特医食品的遗传代谢类罕见病，如苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症等可通过新生儿筛查做到早筛查早确诊。确诊后，患者需及时使用特医食品，未及时使用特医食品会带来不可逆的损伤。根据《2023年罕见病类特殊医学用途配方食品可及性报告》，新生儿筛查与患者及时使用特医食品呈正相关，医生给予清晰指引与患者及时使用特医食品呈正相关。然而，目前部分患者表示确诊时无法从医生处获得清晰的特医食品使用方案和购买方法。曾有甲基丙二酸血症患者根据医生的模糊信息到线上购物网站搜索疾病...
标签： 罕见病 特医食品 -
中国罕见病诊断及治疗现状分析
- 提问时间：2023/03/09
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[1个回答]罕见病临床诊断的准确性和时效性存在挑战，患者异地就诊现象普遍。1.中国罕见病诊断现状罕见病多与基因有关，可累及多器官、多系统，需要多学科、跨专业的临床专家及遗传专家协作才能精准诊断。罕见病发病率极低，病种繁多且病状复杂，大多医务人员缺乏罕见病相关的医学知识和诊断能力，导致罕见病难以确诊、漏诊误诊率高、诊断周期长。 根据《2020中国罕见病综合社会调研》，在38,634名医务工作者中有近70%的医务工作者认为自己并不了解罕见病[6]。 根据中国罕见病联盟对33种罕见病、共20,804名患者的调研，42%的患者曾被误诊，从第一次看病到确诊所需的平均时间为0.9年，如果不包括当年...
标签： 罕见病 -
罕见病在业务治疗方面面临哪些困境？
- 提问时间：2023/03/09
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[1个回答]由于诊疗不便，药物获得存在困难等原因，罕见病治疗比例低。1.治疗药物未在国内上市面对罕见病“境外有药，境内无药”的困局，2018年11月至今，国家药监局先后发布三批临床急需境外新药名单，列入名单的品种可直接提出上市申请，CDE建立专门通道加快审评。三批临床急需境外新药名单共计81个品种，其中罕见病治疗药物超过一半，目录内的罕见病药物有37种。截至目前，已有25种目录内罕见病药物上市，涉及15种罕见病。罕见病药物上市进程加快，“境外有药，境内无药”这一困境正在逐步改善，但仍有大量罕见病药物未在国内上市。患者需要用这部分药只能通过国外代购的方式来获得...
标签： 罕见病 -
如何理解罕见病的定义？患者群体现状如何？
- 提问时间：2023/03/09
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- 提问者：匿名用户
[1个回答]罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称。1.世界各国对罕见病的定义各不相同罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称。罕见病的流行病学数据在世界范围内差异较大，世界各国对罕见病的定义各不相同。美国将患病总人数低于20万的疾病定义为罕见病；欧盟将患病率低于50/100,000的慢性、渐进性且危及生命的疾病定义为罕见病；日本将患者总数不超过5万人或患病率低于40/100,000的疾病定义为罕见病。我国罕见病管理工作处于起步阶段，罕见病流行病学数据(见图1)相对缺乏，对罕见病以目录清单形式进行管理。2018年5月，国家卫健委、国家科学技术部、国家工信部、国家药监局与国家中医药管理局五...
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如何加强我国罕见病用药保障？
- 提问时间：2022/12/01
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- 提问者：匿名用户
[1个回答]以下是关于如何加强我国罕见病用药保障的介绍，如果有兴趣了解更多相关的内容，请下载原报告阅读。1.完善国家医保的顶层设计推进更多孤儿药进入国家谈判，由上而下、以药带病2017年的国家高价药谈判中，罕见病用药得到了突破性的关注，包括重组人凝血因子VIIa和重组人干扰素β1b在内的孤儿药进入到了国家医保目录中。国家医保局未来将建立常态化、动态化的医保用药准入机制，作为临床急需药重点对象的罕见病用药，有望优先纳入药品招标采购范围之内。从抗癌药的发展经验来看，地方医保普遍纳入的特效药，一般是国家医保纳入的优先考虑对象。另一方面，国家药物与卫生技术综合评价中心的正式建立，也有望推动孤儿药准入评估...
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中国台湾地区罕见病综合保障体系从哪些方面对患者进行保障？
- 提问时间：2022/12/01
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- 提问者：匿名用户
[1个回答]我知道该保障体系主要从以下四个方面对我国台湾地区的罕见病患者进行保障。1.法律支持2000年，中国台湾地区颁布了《罕见疾病防治及药物法》。该法案是针对罕见病及罕见病用药管理的单独法，共有37项具体条款。法案的主要内容涵盖了罕见病定义，罕见病及罕见病用药审议委员会的设立，罕见病登记制度，罕见病预防、诊断和治疗，病人照护，药物及特殊营养食品的进口、管理，以及孤儿药研发人员培养和研发奖励等问题。在此基础上，我国台湾地区还制定了一系列具体细则和办法，以确保该法案的落地实施。2.疾病支持和社会支持中国台湾地区建立了全生命周期的罕见病预防、检验、登记和治疗制度。基于罕见病多遗传性的特点，中国台湾地区设置了...
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我国罕见病用药可及性现状如何？
- 提问时间：2022/12/01
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- 提问者：匿名用户
[1个回答]我国罕见病用药可及性较低。尽管罕见病发病率低，但因我国人口基数大，罕见病在中国其实并不“罕见”。大量的罕见病患者群体需要及时的诊疗和社会救助，尤其是特效药的使用，但由于无力负担高昂药费以及部分罕见病用药缺乏，很多患者面临着弃疗、不规范治疗的困境。罕见病专用的相关药品被称为“孤儿药”，是用于预防、治疗罕见病的药物。这一称谓被赋予了一定比喻意义，因为跟常见病相比，开发罕见病用药的企业和上市药物品种相对较少。很多孤儿药疗效显著，罕见病患者在经过持续合规治疗之后，可以有效提高生活质量、回归正常社会生活。但另一方面，根据医药数据和咨询公司IQVIA的研究，...
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罕见病定义及其特点有哪些？
- 提问时间：2022/12/01
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- 提问者：匿名用户
[1个回答]我来简单介绍一下罕见病定义及其特点。“罕见病”的概念最早出现在美国上世纪60年代对相关药品法案讨论中，其中提及到罕见病用药问题。目前罕见病在全球并无统一定义，各国一般以低于某个阈值的患病人数或患病率进行界定，另外会附加“缺乏有效治疗手段”等限定。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数小于总人口0.65‰-1‰的疾病，美国将罕见病定义为患病人口小于20万或患病人数占总人口比例小于1/1,500的疾病，而欧盟则将罕见病定义为患病率低于1/2,000的疾病。罕见病种类繁多，欧美国家目前发现有7,000多种，其疾病谱分散于各个疾病...
标签： 罕见病
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