如何加强我国罕见病用药保障？

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1.完善国家医保的顶层设计

推进更多孤儿药进入国家谈判，由上而下、以药带病

2017 年的国家高价药谈判中，罕见病用药得到了突破性的关注，包 括重组人凝血因子 VIIa 和重组人干扰素 β1b 在内的孤儿药进入到了国家 医保目录中。国家医保局未来将建立常态化、动态化的医保用药准入机 制，作为临床急需药重点对象的罕见病用药，有望优先纳入药品招标采 购范围之内。从抗癌药的发展经验来看，地方医保普遍纳入的特效药， 一般是国家医保纳入的优先考虑对象。另一方面，国家药物与卫生技术 综合评价中心的正式建立，也有望推动孤儿药准入评估机制的建立和应 用，为国家高值药的谈判和准入提供指导。

推动国家层面建立罕见病的筹资和救助体系

由于地方经济发展的不均衡，以及部分罕见病的地域性差异，许多 地方政府面临罕见病保障体系是否能够可持续发展的问题。而中央政府 不同部委和职能部门已经针对与罕见病直接或间接相关的医保和救助问 题做出了一定的努力，例如国家医保的药品纳入、卫健委妇幼司 “ 出生 缺陷（遗传代谢病）救助项目 ” 和中华慈善总会罕见病救助公益基金等。 伴随国家机构改革落地和职能部门关系理顺，专家建议推动国家层面资 源整合、建立独立的罕见病筹资和救助体系，由国家财政划拨部分资金， 慈善机构、协会等社会组织筹集部分资金，并适当降低基本医保筹资， 增加到罕见病筹资，从源头上解决制度独立性的问题。

制定罕见病国家计划，推动罕见病立法

不同专家和地方医保官员都曾提出，由于地方发展水平不均衡，地 方性医保制度有一定局限性，罕见病保障的全面展开更应从国家层面突 破。从其它国家和地区的经验来看，一般是通过建立罕见病国家计划和 推动立法来提供制度保障，构建国家层面的罕见病药物制度和医疗保障 体系。随着党和国家领导人对罕见病的关注度的不断提升，我国有望在 中长期实现罕见病国家计划的制定，明确罕见病保障的总体规划和阶段 性任务，整合罕见病管理体系，协调多部门合作，夯实制度基础，推动 药物可及性的提高。

2.推动地方医保先行先试

推动前期调研与工作部署

针对地方医保对罕见病及其保障体系欠缺深入了解的问题，各利益 相关方应积极推动：（1）地方政府对罕见病的重视和相关前期调研， 包括罕见病基础医学研究、病例注册登记和罕见病流行病学数据调研、 患者诉求和罕见病保障的社会意义研究、其它地区的制度设计及费用测 算的学习借鉴等，确保后期决策的科学严谨；（2）相关工作部署，包 括财政、医保、卫健、民政等部门之间在罕见病议题上的沟通合作机制， 政府部门与患者组织、保险公司、制药企业、慈善组织等利益相关方的 积极对话，诊疗中心和转诊体系的建设等。

推动地方医保纳入罕见病用药

在前期充分调研的基础上，各利益相关方应积极推动更多地方医保 纳入罕见病用药，完善各地的罕见病医疗保障体系。国内的部分省市地 区先行先试，从经济发达的浙江省和青岛市到发展水平相对落后的河南 省和宁夏回族自治区等，各自建立了各有特色的罕见病医疗保障制度。 这些先行省市地区的地域特点、制度设计和运作经验有助于其它类似地 区甄选基础数据较为成熟、社会呼声较高的病种，并将对应孤儿药纳入 当地医保覆盖范围，完善自身的罕见病保障体系。

探索创新筹资与风险共担模式

企业（商业保险公司、制药企业等）和民间组织（患者组织、慈善 机构等）应积极寻求政府支持，探索商业保险和专项基金等医保之外的 筹资模式的落地，形成对医保资金的有效补充。以商保为例，随着罕见 病流行病学调研的继续推动以及新药的陆续上市，罕见病商保产品的数 据基础和设计思路将逐步完善。在此基础上，商保公司可考虑为罕见病 设计单独的保险产品，将流行病学数据基础较为充分、可诊可疗的病种 纳入保障范围，并结合试点省市的罕见病报销政策，设计医保基础之上 的商业补充保险。而由于罕见病知晓率较低且患者较为分散，罕见病商 保产品的落地和长期发展需要政府的积极参与，以提高目标人群的参保 意识和参保率。

在商保公司设计重疾产品、政府参与推动参保的案例方面，深圳于 2015 年与平安合作推出了重特大疾病补充医疗保险产品，并鼓励市民通 过个账资金购买。此项目经过几年运营得到了良好的社会反响，为其它 地区提供了制度设计方面的有益参考。随着更多地方医保探索个账活化 的模式，商业保险与政府部门的合作将进一步加强，罕见病商保产品或 有望得到一定推动。

3.完善诊疗等相关支持体系

继续推动基础研究和诊疗能力建设

罕见病的前期流行病学调研、病例登记和基础研究以及诊疗能力的 提高都直接影响到罕见病用药可及性的提高。在卫健委和有关专家的推 动下，这些工作已经在过去几年有了较为良好的发展势头。以卫健委为主的有关部门将继续推动相关工作，包括罕见病目录的持续更新、罕 见病的注册登记和检测、诊疗中心和转诊制度的建设等。

支持患者组织发展、建立社会支持体系

罕见病患者组织是推动罕见病研究和保障体系中的重要参与者。患 者组织通过了解患者现状和需求，可以向社会传达患者的利益诉求，增 加民众对罕见病的了解，推动社会对罕见病保障体系建设的支持。另一 方面，罕见病患者需要大量的社会支持，政府机构或可借助社会力量， 以购买社会服务的形式支持患者组织的发展，并使其承担为患者提供社 会支持服务的重任。