医药行业行业研究和政策建议：加强中国罕见病患者用药保障.pdf

上传者：王**
时间：2022/11/28
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医药行业行业研究和政策建议：加强中国罕见病患者用药保障。在 2018 年 5 月我国《第一批罕见病目录》正式发布之前，社会对罕见病的印象可能仅仅停留在霍金教授和冰桶挑战等公众人物或事件上。罕见病相对于常见病而言，在我国的社会认知度和关注度较低。但实际上，由于我国人口基数大，罕见病在中国其实并不“罕见 ”。大量的罕见病患者需要及时的诊疗和社会救助，但由于无力负担高昂药费或无药可用，很多患者面临着弃疗、不规范治疗的困境。很多坚持治疗的家庭也因长期负担高额治疗费用致贫返贫。“ 孤儿药 ” 作为防治罕见病的专用药，其用药可及性在上市种类、医保覆盖以及整体支出等关键指标上均有较大提升空间。习近平总书记等党和国家领导人对罕见病的关注度也不断提高，在不同场合下提出应把罕见病作为重点，提高药品供应保障能力。

近几年国家医保积极开展高值药物的谈判和纳入，并首次于 2017 年通过国家谈判把两种孤儿药纳入医保目录，在孤儿药的准入路径上实现了一定突破。在地方层面，包括青岛市、浙江省在内的很多省市地区先行先试，对罕见病用药的保障体系进行了多方面的探索。但另一方面，我们可以看到，由于患者人群少而分散、疾病数据匮乏以及治疗费用昂贵等特点，医保部门对如何建立罕见病用药保障体系、并确保其公平性和长期可持续发展等问题，一直存在着疑虑。因此孤儿药医保准入的顶层设计亟待建立，以指导医保和相关部门在多元筹资、准入评估、控费管理等方面开展罕见病的用药保障体系建设。另外，面对罕见病长期用药、治疗费用较高的情况，还需要鼓励政府医保之外的更多筹资渠道和支付方的参与（例如商业保险），形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。