-
罕见病药物研发与综合支持体系行动展望分析
- 提问时间：2025/03/17
- 浏览量：85
- 提问者：匿名用户
[1个回答]构建精准高效的罕见病诊疗体系完善罕见病诊疗体系需依托国家级诊疗中心，推动分级诊疗模式，提高基层医疗机构的早筛早诊能力。1.罕见病药物研发情况分析全球罕见病药物上市申请阶段药物分析近年来，全球罕见病药物研发呈现出更加多元化和创新化的趋势。一方面，跨国制药企业纷纷加大对罕见病领域的投入，通过并购、合作等方式加速布局。另一方面，各国政府和监管机构纷纷出台政策，设置加速审评通道，进一步缩短研发周期，协助罕见病新药更快进入市场。罕见病药物研发的未来将更加注重技术创新、精准治疗和患者体验，同时政策支持和跨领域合作也将为这一领域的发展提供强大动力。2024年，全球罕见病药物临床研发管线持续扩容，共计有152...
标签： 罕见病 -
罕见病诊疗发展推动力在哪？
- 提问时间：2025/03/17
- 浏览量：134
- 提问者：匿名用户
[1个回答]政府主导、社会多方协同推动罕见病诊疗。1.政府：政策进一步加码，推动罕见病诊疗进展2024年3月5日，李强总理代表国务院在十四届全国人民代表大会第二次会议上作《政府工作报告》，报告第十条提出要“加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障”，为进一步推动我国罕见病研究及诊疗事业发展提供了政策指引。6月6日，国务院办公厅印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》。将深化药品领域改革创新，加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗器械、疫情防控药械审评审批列为重点任务，表明了我国推进罕见病事业发展的坚定决心[22]。国家卫健委进一步落实《关于进一步完善医疗卫生服务...
标签： 罕见病 -
罕见病治疗面临哪些困境？
- 提问时间：2025/03/17
- 浏览量：1450
- 提问者：匿名用户
[1个回答]由于诊疗不便，药物获得存在困难等原因，罕见病治疗比例低。大多数罕见病只能对症治疗，不能从根本上解决患者的病痛。1.困境1：无有效治疗药物，患者通常只能进行对症治疗以减缓病情恶化作为一类疾病，罕见病患者群体数量庞大，但是在单一细分罕见病领域，很多疾病往往并没有得到大众的充分认识，缺乏药企的关注。有些罕见病被公众知晓，但药物研发难度大，周期长，目前还没有特效药上市。这些情况导致很多罕见病目前无有效治疗药物，往往只能通过一些支持治疗来减轻患者的痛苦，延缓疾病进展。案例：山东德州的23岁小吴与12岁的双胞胎弟弟患有X-连锁无丙种球蛋白血症(XLA)，需终身输注丙球，每人每年花费6-8万元。然而，当地医...
标签： 罕见病 -
中国罕见病群体、临床诊断与药物进展如何？
- 提问时间：2025/03/17
- 浏览量：69
- 提问者：匿名用户
[1个回答]罕见病患者群体“缺少药物、保障不足”的局面逐步改善。“诊疗难”和“保障难”是横亘罕见病患者治疗之路的两座大山。从全球来看，目前仅有约5%的罕见病存在有效治疗方法[8]，即使已存在治疗方法的罕见病，部分药物价格也十分昂贵，一般患者很难负担。罕见病治疗难题无疑给患者和家庭带来巨大的心理和经济压力。罕见病诊疗仍是国际难题，我国罕见病患者面临的诊疗挑战尤甚，包括：疾病难以诊断、疾病诊断后尚无特效治疗手段、治疗药物未在国内上市、治疗药物已在国内上市但未注册罕见病适应症、治疗药物已在国内上市但缺乏医保支付、治疗药物患者难以负担用药人数...
标签： 罕见病 -
罕见病定义、目录亮点、重要性及挑战分析
- 提问时间：2025/03/17
- 浏览量：109
- 提问者：匿名用户
[1个回答]罕见病尽管单一病种发病率低，但是病种多，全球受罕见病影响患者人数达到2.6亿~4.5亿。 罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称。尽管单一罕见病患者人数少，但作为一类疾病，影响人数巨大。全球目前已知的罕见病超过7,000种。在在以患病率来定义的5,304种罕见病中，有84.5%的疾病患病率低于百万分之一。据保守的循证数据估计，罕见病在人群中的患病率约为3.5%~5.9%，全球受罕见病影响的人数有2.6~4.5亿[1]。根据全球最大的罕见病数据库Orphanet在2019年对6,172种罕见病统计后发现，71.9%的罕见病与基因有关[1]，69.9%的罕见病在儿童期发病[4]...
标签： 罕见病 -
如何理解罕见病用药保障体系与模式？
- 提问时间：2025/03/17
- 浏览量：69
- 提问者：匿名用户
[1个回答]地方政府积极探索罕见病用药保障机制，着重针对未纳入目录的罕见病高值创新药进行保障，一定程度上缓解了部分需要用罕见病患者的经济负担。1.中国罕见病用药保障体系背景2020年2月，党中央、国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，对我国的多层次医疗保障体系做了进一步的阐明：“以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系”，同时提出要“探索罕见病用药保障机制”。罕见病患者的用药保障问题进入新一轮的政策探索期。2021年1月，国家医保局、财政部出台《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》...
标签： 罕见病 -
罕见病领域商业健康险与医药协同创新发展趋势与建议有哪些？
- 提问时间：2024/03/19
- 浏览量：114
- 提问者：匿名用户
[1个回答]当前专属罕见病产品的销量惨淡，使我们必须瞄准更大销量的产品，去提供罕见病保障，实现商业健康险罕见病的广覆盖。1.罕见病领域商业健康险与医药协同创新趋势展望(一)将罕见病责任纳入传统产品中，扩大罕见病责任的销售和覆盖面对于上述重疾险中的罕见病责任、医疗险中的罕见病医疗金这种附加在其他产品上的罕见病责任，从产品角度来看，因为附加在传统大销售量的产品上，能够大幅提高销售量和覆盖面，但从保障成本来看，现阶段仍旧属于边缘责任。由于罕见病健康体的发病率低，在重疾责任中，保费占比不足百分之一；医疗责任中，不论是罕见病保险金还是特药责任，每单成本均不超过5元甚至更低。但这也是罕见病的低发生率的本质所决定，只有...
标签： 商业健康险 罕见病 医药 -
罕见病领域商业健康险与医药协同创新发展挑战？
- 提问时间：2024/03/19
- 浏览量：162
- 提问者：匿名用户
[1个回答]以下介绍的是罕见病领域商业健康险与医药协同创新面临的挑战。 一、重疾产品对于罕见病的保障相当有限，与医药缺乏协同1.包含罕见病病种的普通重疾存量较大，但罕见病被忽视对包含罕见病责任的普通重疾保险而言，罕见病常被消费者忽视，往往与其他疾病一同考虑。从保险公司角度看，罕见病在其中被当成普通重疾进行处理。然而，这类产品在重疾险市场占有主导地位。据原银保监会数据，普通重疾保险销售保单数量高达3亿，涵盖人数达2亿，其覆盖范围相当广泛。但由于已经实现上述的覆盖面，使得重疾保险成为存量市场，新单销售显著下降，自2009年的千亿级新单保费规模减少至每年约100亿的新单保费规模。2.专属罕见病产品销售...
标签： 商业健康险 罕见病 -
罕见病药物研发进度及优势在哪？
- 提问时间：2024/03/14
- 浏览量：182
- 提问者：匿名用户
[1个回答]罕见病药物研发正蓬勃发展，研发成本低、耗时短。1.罕见病药物研发正蓬勃发展，基因治疗等前沿疗法备受关注新药研发热度不断上升，上市数量逐年增加且增速稳定。国内罕见病领域创新药IND获批数从2018年增长至2021年78个，NDA获批数从2018年13个增长至2021年达17个，从IND数量的增长来看，未来罕见病新药上市数量仍将持续走高。国内外新药研发均集中在CAR-T、双抗、ADC、基因疗法四个方向，占比总和约为17-18%，其中CAR-T细胞均为占比第一。对比其他领域，肿瘤和血液病领域的创新药研发遥遥领先，罕见病创新药的研发依然有上升空间。目前III期临床阶段为35个，预计22年将有多个药物申...
标签： 药物 罕见病 -
中国罕见病药物政策、市场规模、需求及支持因素分析
- 提问时间：2024/03/14
- 浏览量：278
- 提问者：匿名用户
[1个回答]中国罕见病药物支持政策持续完善，罕见病群体存在大量未被满足的临床需求。1.国内罕见病药物政策支持持续完善罕见病通常指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。世界各国根据各自实际情况，在罕见病的定义上略有不同。美国将罕见病定义为患者少于20万人/年或其治疗药物销售额预期难以收回研发成本的疾病；欧盟将患病率小于0.5‰、能导致衰弱或威胁生命的疾病定义为罕见病；日本将患者少于5万/年或患病率小于0.5‰作为罕见病定义标准。我国对于罕见病的定义。2010年，中华医学会医学遗传学分会公布的“患病率小于1/50万或新生儿发病率小于1/万&rdquo...
标签： 药物 罕见病 -
如何建立我国罕见病多元保障模式？
- 提问时间：2023/11/17
- 浏览量：154
- 提问者：匿名用户
[1个回答]对于建立我国罕见病多元保障模式，研究人员有如下政策建议：第一条，进一步加强国家基本医保的基石作用，承担起罕见病医疗保障的主要责任。我国的基本医保是全民医疗保障的基石，对于罕见病患者的医疗保障也负有不可推卸的责任。虽然基于“保基本”的政策定位，基本医保将非常昂贵的罕见病医药技术全部纳入有困难，但也还是应该尽可能将罕见病医疗费用纳入报销。目前医保通过谈判准入不断纳入罕见病医药技术，这是非常好的形势，未来希望管理部门能制定更具弹性的政策，在不干扰“保基本”原则的前提下适当提高罕见病药品定价准入的“宽松度”，包括对罕见病医药纳入谈...
标签： 罕见病 -
中国罕见病综合服务体系行动方面有何展望？
- 提问时间：2023/03/09
- 浏览量：154
- 提问者：匿名用户
[1个回答]关于中国罕见病综合服务体系行动展望，在《2023中国罕见病行业趋势观察报告》中有提及，更多内容可以查找原报告了解。更多内容前往原报告进行下载查看。1.构建罕见病相关政策保障体系加快推进我国罕见病纲领性法律的制定工作，明确定义我国罕见病、孤儿药等相关概念，加快推进第二批罕见病目录的制定，并以此作为我国罕见病药品研发、社会保障、医疗救助等一系列相关后续政策的制定基础。持续完善罕见病药品研发、引进生产、供应、保障、市场监督等政策文件，构建“纲领法律为核心，多维度政策全面覆盖”的罕见病政策保障体系。2.优化升级罕见病体系协同机制体系化制度建设的不同版块间需要紧密联结并协同，各个...
标签： 罕见病 -
罕见病行业发展趋势有哪些？
- 提问时间：2023/03/09
- 浏览量：271
- 提问者：匿名用户
[1个回答]以下是关于罕见病行业发展趋势的介绍，如果有兴趣了解更多相关的内容，请下载原报告阅读。1.国内药企兴起，参与罕见病药物的引进、研发与仿制。罕见病药物的引进与研发巨大的未满足的临床需求、利好的监管政策、逐渐完善的多方支付体系等成为药企加码布局罕见病领域的动力。过去罕见病药物市场由跨国药企主导，2018-2022年，27种罕见病药物(除新增适应症)上市，其中仅有4种药物为国内企业引进或仿制。现在越来越多国内药企布局罕见病领域，截至2023年2月，81种罕见病药物(除化学仿制药和生物类似药)处于临床试验及上市申请阶段，其中67%药物由国内药企自主研发或参与引进。罕见病药物的仿制对已上市罕见病药物进行仿...
标签： 罕见病 -
罕见病未来支付保障新趋势分析
- 提问时间：2023/03/09
- 浏览量：244
- 提问者：匿名用户
[1个回答]我来简单分析一下罕见病未来支付保障新趋势。1.风险分担协议为解决部分罕见病高值药的支付保障难题，地方医保部门和药品企业共同探索通过风险分担协议(risk-sharingagreements，RSAs)来控制支付总额。罕见病领域目前RSAs主要的应用场景在普惠险中罕见病特药支付报销过程。承保单位在设计专门的罕见病保险责任，或是特药责任中的罕见病药品清单时，主要通过“约定使用人数”或“约定分担比例”进行风险共担。2.按照疗效结果付费按照疗效结果付费(Outcome-basedandPerformance-based)是一种创新型市场准入协议。在我国，...
标签： 罕见病 支付 -
中国罕见病用药保障体系背景如何？
- 提问时间：2023/03/09
- 浏览量：242
- 提问者：匿名用户
[2个回答]我将从以下三个层面出发分析中国罕见病用药保障体系背景。1.国家层面—基本医保为基础国家医保局自2018年成立以来，医保目录实行动态调整机制，原则上一年一调，新药纳入医保目录的时间大大缩短，保障了广大群众用药需求。部分罕见病孤儿药正在通过谈判纳入医保目录。2019年到2022年，《第一批罕见病目录》的121种罕见病当中，分别有6种罕见病9种药品、6种罕见病6种药品、7种罕见病7种药品，6种罕见病的7种药品，合计16种罕见病29种罕见病药品通过谈判纳入医保。在2022年国家医保谈判新增的7种罕见病药品中，首个视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的创新药品伊奈利珠单抗注射液谈判纳入医保，脊...
标签： 罕见病
快速提问
海量报告支持，行业专家解读
海量文库支持，行业专家解答
-
1
沃巴查芒
68次解答 -
2
每日新报
61次解答 -
3
StartYourFinance
57次解答 -
4
999感冒灵
55次解答 -
5
王中王
1次解答
