中国罕见病综合服务体系行动方面有何展望？

关于中国罕见病综合服务体系行动展望，在《2023中国罕见病行业趋势观察报告》中有提及，更多内容可以查找原报告了解。更多内容前往原报告进行下载查看。

1.构建罕见病相关政策保障体系

加快推进我国罕见病纲领性法律的制定工作，明 确定义我国罕见病、孤儿药等相关概念，加快推 进第二批罕见病目录的制定，并以此作为我国罕 见病药品研发、社会保障、医疗救助等一系列相 关后续政策的制定基础。持续完善罕见病药品研 发、引进生产、供应、保障、市场监督等政策文 件，构建“纲领法律为核心，多维度政策全面覆 盖”的罕见病政策保障体系。

2.优化升级罕见病体系协同机制

体系化制度建设的不同版块间需要紧密联结并协 同，各个版块应当包括基本机制和对应的实施细 则。体系中应包含：(1)为罕见病人提供的良好、 有效、可及和可负担的预防和医疗服务机制和体 系；(2)良好运行的罕见病药物研发、生产、流通 和使用的机制和体系；(3)良好的支付和社会保障 机制和体系；(4)罕见病医药研究创新机制和培训 体系；(5)有效的治疗和康复体系；(6)统一、有 效的协作和管理机制和体系。

3.建立罕见病筛查-诊治-康复-管理全生命周期医疗服务体系

基于我国现有三级医疗卫生服务体系，将罕见病 融入其中，构建一个公平、可及、可负担的罕见 病筛查-诊治-康复-管理医疗服务体系，解决当前 罕见病确诊难、就医难、康复难困境。借助现有 罕见病诊疗协作网，充分发挥优质医院的示范引 领作用，借助远程会诊、绿色转诊、多学科会诊 等协作诊疗模式，提升基层诊疗能力，减轻患者 就医难和异地就诊压力。创新罕见病医疗服务模 式，链接患者与医疗服务方，满足罕见病患者康 复、护理、辅具、心理支持等多样化的需求。

4.推动国家罕见病专项保障基金建立

重视专项基金对罕见病治疗的重要保障作用。建 议国家医疗保障部门通过新增部分财政投入，或 通过调整医保基金存量结构，设立罕见病专项医 疗保障基金，推动实现罕见病的国家统筹保障。 罕见病患者目前保障分散在基本医保、大病医保 和医疗救助等制度中，造成各层次保障之间权责 不清，费用不明。可借鉴浙江、江苏罕见病保障 模式，搭建罕见病专项基金，在财政支持下适当 引入个人缴费，切实解决罕见病患者的用药保障。

5.探索高值临床急需罕见病药物多元创新付费策略

建议国家医疗保障部门探索采用基于基金风险或 疗效风险的风险共担协议等创新型支付协议，将 更多罕见病药物纳入我国基本医疗保障体系中。 在创新型支付协议执行过程中，建议充分发挥中 国国家罕见病注册登记系统的综合优势与联动作 用，依托该系统对支付协议持续开展执行效果评 价，以提升该项措施的可行性。在医保未能覆盖 部分罕见病孤儿药的情况下，更充分的发挥商业 健康险、相互保险等在罕见病群体中的保障功能。

6.建立罕见病药物及服务综合价值评价体系

临床急需罕见病孤儿药应当突破常见药的卫生技 术评估的标准方法，建立具有罕见病药物特色并 涵盖药物经济学、医学、保障学、社会学等多学 科的综合价值评估体系，且考虑罕见病患者用药 急迫性。根据综合价值评估体系的测算结果，为 我国罕见病孤儿药的医保准入等提供参考依据。

7.特殊医学用途配方食品注册审批给予政策支持

针对罕见病类特殊医学用途配方食品的注册审批 给予政策支持，对于特殊医学用途配方食品的供 应，短期内可优惠批准引入国外产品，并积极引 导培育国内企业去研发生产。对于特殊医学用途 配方食品的保障，国家可统一谈判、统一购买、 纳入医保保障范围。此外，积极鼓励慈善组织、 爱心企业、个人分别承担一定费用，保障患者实 现特殊医学用途配方食品的充足供应。应尽快起 草属于我国自己的食品级氨基酸原料国家标准。 降低特殊医学用途配方食品注册证书审批难度， 注册费降低，监管力度生产规范要求不降低，注 册时间缩短，生产规范要求提高，鼓励更多有实 力的企业解决特殊医学用途配方食品荒的难题。