罕见病行业发展趋势有哪些？

以下是关于罕见病行业发展趋势的介绍，如果有兴趣了解更多相关的内容，请下载原报告阅读。

1.国内药企兴起，参与罕见病药物的引进、研发与仿制。

罕见病药物的引进与研发

巨大的未满足的临床需求、利好的监管政策、逐 渐完善的多方支付体系等成为药企加码布局罕见 病领域的动力。过去罕见病药物市场由跨国药企 主导，2018-2022年，27种罕见病药物(除新增适 应症)上市，其中仅有4种药物为国内企业引进或仿制。现在越来越多国内药企布局罕见病领域， 截至2023年2月，81种罕见病药物(除化学仿制药 和生物类似药)处于临床试验及上市申请阶段， 其中67%药物由国内药企自主研发或参与引进 。

罕见病药物的仿制

对已上市罕见病药物进行仿制是提高患者药物可 及性的重要手段。2019年10月，国家卫健委联 合科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家 知识产权局等部门组织专家对国内专利到期和专 利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺 以及企业主动申报的药品进行遴选论证，发布了 《第一批鼓励仿制药品目录》，又于2021年2月 发布了《第二批鼓励仿制药品目录》，纳入鼓励 仿制药品目录的药品，可在临床试验、一致性评 价、优先审评审批等方面获得支持。两批鼓励仿 制药目录共计49种药物(按通用名)，其中6种药 物为《第一批罕见病目录》中的治疗药物。

近年来，国内药企除引进或自主研发罕见病药物， 还积极对已上市罕见病药物进行仿制。《鼓励仿 制药品目录》中的6种罕见病药物，其中4个品种 的仿制药已在近1-2年内上市(见图21)。此外，国 家还对罕见病仿制药给予利好政策，在2022国家 医保药品目录调整中，医保目录外药品申报条件 增加了纳入国家鼓励仿制药品目录。兆科药业仿 制的用于特发性肺动脉高压治疗药物曲前列尼尔 在《鼓励仿制药品目录》中，于2022年3月获批 上市，受益于利好政策，于2023年1月纳入医保 目录。

2.全球罕见病领域成为热门投资赛道

跨国药企积极通过并购或研发合作布局罕见病领域

产品专利到期会给药企造成营收损失，为更好地 应对这些损失并维持增长，大型跨国药企需要扩 充产品管线，除内部加快创新步伐，还可通过外 部并购或研发合作的方式。近年来，大型跨国药 企在罕见病领域交易活跃。

 并购：2022年全球医药并购项目，罕见病是资 金投入最多的领域[15]。

研发合作：在并购成本上涨，全球经济大环 境趋冷的背景之下，市场面临众多不确定性， 大型跨国药企对并购热情有所下降，倾向于 研发合作模式[16]。2022年，辉瑞、武田等跨 国药企加强了在罕见病领域的研发合作。

3.科技力量投入罕见病服务

多方寻求罕见病药物以外的解决方案

罕见病患者的需求不仅仅局限于药物治疗，根据 病痛挑战基金会对超过20个病种的患者调研， 100%的患者表示对诊断、监测、康复、营养、心 理支持有需求，且有药、无药的患者之间不存在 差异。这就意味着，罕见病领域的未被满足需求 是巨大且精细的。

全球范围内的科技公司已在罕见病领域布局药物 以外的解决方案，包括数据公司、诊断公司、可 穿戴设备公司、食品公司等。关注药物以外的解 决方案，不仅是在回应患者的真实需求，也是在 为针对罕见病的药械研发打下基础。更有效率的 患者发现、更创新的康复工具、更实时的监测设 备、更适合的动物模型，这些元素的出现和发展 是高价值创新生态中的必备元素。

中国罕见病科技创新的生态较松散、割裂。在结 合已有的创新实践经验和行业研究后，病痛挑战 基金会发现罕见病领域的创新需要满足3个条件： 患者的高效参与、有序地跨界合作和关注患者及家庭整体生活质量的提升。基于以上3点，病痛 挑战基金会指导了2021年"为罕而创 Inno4Rare" 罕见病科技创新加速平台的全盘设计，整个设计 以“多方共创”为核心，包含了“患者真实世界 需求挖掘、科技企业与高校对接、方案甄选、概 念验证、进展评估 ”5大大步骤。过程模糊了 “商业”和“公益”的概念，更加追求项目的转 化和可持续性；同时，过程强调“罕见”与“常 见”之间的相关性，更加强调罕见病领域的研究 对常见病研究的启示。在需求挖掘层面，将病种 按照：心血管、内分泌、神经肌肉、风湿免疫等 治疗领域进行分类，集成性地挖掘相对精准、通 用的需求，最终呈现出了14个需求，并将之释放 到具有科技转化需求的高校和有潜在应用的创业 公司。该模式下，罕见病患者的需求、科技创业 团队的技术、潜在的合作契合点均能清晰地体现， 多方合作共创的机制初步成型，最终10个项目进 行了方案呈现。以下2个案例，将分别从高校协 作、初创企业协作来看Inno4Rare的设计特点。