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医药行业专题报告：眼科疗法超长效时代即将来临。年龄相关性黄斑变性（Age-Related Macular Degeneration，AMD）是视网膜中 心的黄斑区域发生进展性病变，可导致患者视物变形、中心视力下降甚至丧失。 据《柳叶刀》预测，2020年全球AMD患者规模约1.9亿例。《中国年龄相关 性黄斑变性临床诊疗指南（2023年）》指出，2015年国内约有2665万例AMD 患者。AMD是老年人群低视力乃至失明的主要原因，2020年，全球50岁及 以上人群因AMD致盲人数约为180万，导致中度及重度视力损伤的人数约为 620万。患者规模庞大，疾病负担沉重。

自雷珠单抗上市以来，靶向VEGF的药物实现了对AMD患者BCVA评分的 改善，取得积极的疗效，市场规模已近140亿美元。然而单靶点抗VEGF药物 半衰期短，为达到治疗目的或维持视力需多次进行玻璃体腔注射，每1-2个月 就需要进行复查和注射。患者依从性差，真实世界疗效不佳，存在巨大的未满 足临床需求。随后上市的VEGF/Ang2双抗法瑞西单抗及高剂量阿柏西普延长 了给药间隔，能够以每16周一次的频次给药，患者每年最少仅需注射3次， 显著降低了患者治疗负担。凭借这项重要优势，法瑞西单抗上市次年销售额就 达到了26亿美元。

利用新型递送系统，抗VEGF药物的给药频次有望进一步降低，其中通过长效 缓释植入物递送小分子VEGFR抑制剂已成为重要的研发方向之一。EYP-1901 和AXPAXLI在与阿柏西普头对头的临床研究中达到了疗效的非劣性终点，同 时将给药间隔进一步延长至6个月以上。接受治疗的患者抗VEGF疗法年化 注射频次降低89%，60-65%的患者在6-12个月内无需进行挽救注射。其中进 度最快的AXPAXLI已启动第一项临床III期研究，EYP-1901也将于2024年 底启动临床III期研究。国内贝达药业通将伏罗尼布授权给Eyepoint公司作为 EYP-1901的活性成分，同时引进EYP-1901国内权益，已启动多项临床研究。

基因疗法通过病毒载体将编码抗VEGF药物的基因片段递送至眼球，使视网 膜上皮细胞获得表达抗VEGF药物的能力，有望达到更长久的治疗效果。RGX 314头对头雷珠单抗、4D-150头对头阿柏西普均取得非劣效结果，将抗VEGF 疗法年化注射频次降低80%以上，50%以上的患者在单次注射后无需进行挽救 注射。基因疗法初步展现出单次注射、长期治愈的潜力，有望颠覆眼科治疗领 域。当前进度最快的基因疗法ABBV-RGX-314已进入临床III期阶段，预计将 于2025年末至2026年上半年递交上市申请，4D-150将于2025年第一季度启 动临床III期研究。国内康弘药业的两项眼科基因疗法在中美两地获批临床， 正在推进临床研究。