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诺思兰德（430047）研究报告：基因治疗十年一剑，百亿重磅单品破局在即。重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（NL003）是公司目前最 有望率先实现商业化的百亿级重磅大单品，预计于 2023 年上 市申报。NL003 为基因治疗新药，通过向缺血部位注射肝细 胞因子诱导新的血管生成，用于治疗严重下肢缺血疾病 （CLI）。进展早期的 CLI 患者行动能力大幅下降，后期则面 临截肢或死亡。CLI 的 5 年死亡率超过大多数癌症，且发病 率随老年化逐渐增长，是威胁我国群众生活健康的重大问 题。目前主流治疗手段包括药物和血运重建手术，无法实现 彻底治愈，且存在诸多局限，因此大量医疗需求未被满足， 目前我国外周动脉疾病（PAD）患者超 5000 万人、CLI 患者 超 500 万人,潜在治疗市场空间超过千亿。根据我们的测算， 基于目前药品的开发情况，NL003 的销售峰值有望超过百 亿。

NL003 有望实现 Best in Class，同时具有巨大 开发潜力

NL003 目前已经进入 III 期临床阶段，II 期临床结果展现出 了优秀的有效性和安全性。我们认为 NL003 有望实现 Best in Class 潜力，并具备巨大的开发价值。1）相对传统药物 治疗，NL003 在疗效和持久性上具有明显优势；2）NL003 含 有内含子序列，在高表达量的同时可表达 HGF723 和 HGF728 两个异构体，理论效果更优；3）NL003 的 III 期临床试验纳 入患者人群更广泛（包含糖尿病患者），且入组人数为同类 最多，充分的临床证据将支持后续医生的临床使用；4） NL003 采取肌肉注射，医护人员经过简单培训即可在门诊完 成所有给药流程，对于 PAD、CLI 这类基础性疾病提供了广泛 治疗渗透的基础；5）PAD 是一种进展性疾病，传统治疗方法 通常只能维持一定时间，一大部分患者将进一步发展至 CLI 阶段，如果在早期帮助患者血管再生，恢复血液循环，理论 上对于患者预后效果将有重要提升。因此，NL003 同样具备 PAD 早期阶段的治疗潜力，针对间接性跛行的适应症已经进 入 I 期临床试验，如若获批，则受众治疗人群将提升 10 倍以 上；6）NL003 采用局部肌肉注射，仅在给药部位局部表达 HGF，不影响其他组织细胞，安全性高，理论上亦可以用作身 体其他部位，如心肌处注射，用来治疗相关疾病，具备巨大 挖掘价值。