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诺思兰德（430047）研究报告：深耕基因治疗领域的创新型生物制药企业。公司是一家深耕基因治疗领域的创新型生物制药企业。公司成立于2004 年6月，2021年11月在北京证券交易所首批上市。公司建立了基因载体 构建、工程菌构建、微生物表达、哺乳动物细胞表达、生物制剂生产工 艺及其规模化生产技术以及滴眼剂药物开发等核心技术平台，为持续开 发项目提供了保障。公司坚持以临床需求为导向，依托自主核心技术平 台，主要致力于心血管疾病、代谢性疾病、罕见病和眼科疾病等领域生 物工程新药的研发和产业化。

基因治疗概念热度渐起，行业加速发展。基因治疗是一种利用基因治疗 载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译， 改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。2016年-2020年，国内基因 治疗市场规模从1500万元增长到2380万元，增长幅度尚不明显。国家和 各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗CDMO及基因治疗整体产 业的发展。随着基因治疗临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预 期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将 快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。

公司重点在研产品NL003未来有望成为重磅产品。NL003主要开发适应症 为严重下肢缺血性疾病（Critical limb ischemia，CLI），包括静息 痛、溃疡患者、间歇性跛行的下肢缺血性疾病适应症。我国严重下肢缺 血性疾病的患病人数不断增加，针对CLI患者现有的治疗手段未满足医 疗需求，急需新的治疗手段。NL003治疗CLI的临床II期试验结果显示， 对CLI的疼痛和溃疡具有良好改善作用，首次给药第60天至180天，所有 NL003给药组对比安慰剂组均能显著缓解疼痛，第180天后在不服用镇痛 药物前提下静息痛完全消失率可达56.25%，溃疡完全愈合率可达 66.67%，均显著高于安慰剂组。NL003和其他治疗CLI手段相比，具有多 项优势，有望从基因层面治疗CLI。