创新药行业专题：In vivo CAR_T浪潮已至，行远自迩.pdf

本报告深入分析了体内CAR-T（In Vivo CAR-T）作为下一代细胞治疗技术的发展现状、机制创新、临床疗效及投资逻辑。报告指出，受制于传统CAR-T的可及性瓶颈，体内CAR-T因无需离体改造、成本更低、制备周期短等优势，成为全球研发热点，全球在研管线超1500条。

在递送机制方面，报告对比了慢病毒载体与脂质体递送两大主流路径。慢病毒载体通过基因整合实现长期表达，适合血液瘤和实体瘤，但存在插入突变风险和制造成本高企的问题；脂质体递送（mRNA）无基因整合风险，安全性高且可标准化生产，但表达时间短，需重复给药，更适用于自身免疫疾病等需要“免疫重置”的场景。

临床初步数据显示，体内CAR-T展现出可靠的缓解能力，如ESO-T01的CR达50%，KLN-1010的MRD阴性率达100%，但不同产品毒性谱差异明显，需更多数据支持。研发格局上，国内外交易频繁，靶点集中在血液肿瘤和自免疾病，实体瘤管线尚处早期。

投资逻辑方面，建议从研发数据披露、商业化替代潜力及出海License out三个维度把握机会。报告同时提示了研发不确定性、商业化进展不及预期及政策风险。