前沿生物研究报告：小核酸创新转型.pdf

前沿生物研究报告：小核酸创新转型。前沿生物致力于研发、生产和销售针对未满足重大临床需求的新药：公 司坚守“以患者为中心，创新解决方案，促进人类健康”的核心价值观，经过 多年的发展，已组建具有国际竞争力的研发、生产、医学推广、市场开拓的专 业团队，旨在成为全球领先的生物制药企业。公司主营业务主要包括长效抗 HIV 产品、新技术小核酸产品和高端仿制药产品三部分。

IgA 肾病存在较大未被满足临床需求：传统的 IgAN 治疗以支持性治疗为 主，患者对于可长期使用的非甾体药物需求巨大。临床研究表明，阻断肾素血管紧张素系统是最佳的支持治疗，但是大量患者仍残留蛋白尿，并且仍处于 疾病进展的高风险中；而皮质类固醇免疫抑制剂的应用虽然对于肾脏有暂时的 保护作用，但是不良事件会限制其在患者中的长期应用。随着对补体在 IgAN 发病机制中认识的加深，靶向补体的 IgAN 药物受到越来越多的关注。结合小 核酸药物等开发技术的兴起与发展，近年来 IgAN 特异性的补体系统药物管线 数量显著增加。

公司在 IgA 肾病领域小核酸药物有较深布局：公司结合对于补体系统的 认知和小核酸平台技术的积累在 IgAN 领域布局了三款小核酸药物 FB7011， FB7013 和 FB7014，所选靶点具有同类首创（First-in-Class）或同类最优 （Best-in-Class）的潜力。