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siRNA药物行业深度报告：小核酸，大时代，靶向治疗新纪元。技术升级和产品获批推动平台成熟，siRNA 药物已从“罕见病”过 渡到“常见病”。小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三浪，具 有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特 性。小核酸药物的种类多样，其中 siRNA 药物的安全性和长效性更 好，已成为国内药企的开发重点。自 2016 年起，随着 GalNac 递送 系统的升级和完全修饰的应用，siRNA 药物进入快速发展期，在罕 见病领域验证其价值，目前逐步进入了常见病的研发兑现阶段，在 心血管疾病、慢乙肝、减重、抗凝、自免等大适应症均可能会有“大 药”的诞生。

MNC 在小核酸领域的交易火热，我们认为该领域的 BD 交易会持 续发生，中国企业或将大放异彩。海外 MNC 结合自身在适应症方 面的理解，通过授权引进管线和或者合作技术平台等方式布局小核 酸领域。我们认为，这个领域的授权交易仍会持续发生，一方面， 肝内递送系统已经成熟，小核酸药物技术上的优势和商业化的价值 已被验证；另一方面，大量药企面临专利悬崖困境，需要新产品弥 补管线组合潜在风险，从深耕小核酸技术平台的公司购买管线是比 较快速的“补强”方式。进一步地，我们预计交易卖家会更多来自 于中国，因为小核酸药物的研发具有较强的平台属性，可充分发挥 中国药企的工程师红利，特别的是化学合成方面的优势，中国企业 可在龙头的技术基础上快速迭代，在敲降效果、给药周期、注射方 式等多方面取得差异化优势。

平台化特点显著，关注适应症的卡位和肝外递送的突破。当前的 siRNA 药物的产业化进程在于靶点和生物学机制清晰的常见病的商 业化，虽然 siRNA 药物在搭建好底层技术平台后分子 PCC 的速度 非常快，但基于其长效化特性，我们认为该机制的药物仍然具有先 发优势（临床时间长），率先卡位的企业仍然能获得较好的商业化收 益或者对外合作的可能性。因 GalNac 递送系统的效率和特异性高， 且专利有突破空间，我们认为这个机制的药物在致病基因或机制明 确的疾病和肝内靶点的内卷程度会非常高，未来的破局或在于对新 疾病领域，特别是过去难以成药的靶点的探索，以及肝外递送系统 的突破。