医药生物行业疾病专题报告：帕金森，帕金森领域出现新进展.pdf

医药生物行业疾病专题报告：帕金森，帕金森领域出现新进展。帕金森病是一种神经退行性疾病：帕金森病（Parkinson′s disease）是 一种常见的中老年神经系统退行性疾病，帕金森病常于 50～79 岁发病，主 要以黑质多巴胺能神经元进行性退变，纹状体区多巴胺递质降低导致多巴胺 与乙酰胆碱递质失去平衡，引发震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍的运 动症状和睡眠障碍、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等非运动 症状。世界卫生组织（WHO）报告称，2019 年帕金森病导致了 580 万伤残 调整寿命年（DALYs），较 2000 年激增 81%；并造成约 329,000 例死亡， 自 2000 年以来剧增 100%以上。

帕金森病目前无法根治，且随着步入老龄化社会，市场规模持续增长： 随着全球预期寿命的提高,由于帕金森氏症的年龄相关性很强，帕金森病的流 行程度也将会上升，这一趋势在北美和欧洲以及亚太地区一些国家尤为突出。 全球帕金森疾病治疗市场在 2024 年的价值为 62 亿美元,Global Market Insights 预计到 2034 年将达到 133 亿美元,2025 年至 2034 年 CAGR 为 8.1%。目前左旋多巴胺药物在全球市场占主导地位,2024 年的价值为 30 亿 美元。

帕金森病现有治疗方法有需求未满足，新疗法以基因疗法、干细胞疗 法为主：帕金森病患者在长期（尤其是左旋多巴）药物治疗后，会出现常见 的运动并发症，主要包括“疗效减退现象（即‘剂末现象’）”和“开关现象”， 导致后续治疗效果显著下降。为解决该问题，新型疗法包括利用腺病毒（AAV） 递送抑制性神经递质限速酶基因（GAD）、腺病毒（AAV）递送多巴胺转化 酶（AADC）、腺病毒（AAV）递送神经细胞生长因子、腺病毒（AAV）递 送溶酶体酶基因（GBA1）、干细胞靶向位置移植、LIFUS 无创刺激基底神 经节。

可能限制帕金森病领域发展的因素：创新疗法中帕金森基因疗法，干细胞 疗法和 LIFUS 无创刺激基底神经节仍处于 I/II 期临床阶段，缺乏大样本下临 床实验证明其有效性。基因疗法和干细胞疗法皆为侵入式疗法，治疗门槛较 高。干细胞疗法需使用免疫抑制剂，存在潜在伦理风险。