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舒泰神研究报告：FXa波米泰酶α为FIC、1002领先C5a大靶点。伴抑制物血友病全球市场约 277 亿元，国内用药结构落后亟需新疗法： 血友病是一种遗传性出血性罕见病，全国存量血友病患者人群大约为 14 万人， 抑制物发生比例约 18%。目前伴抑制物血友病患者国际主流用药为重组 VIIa、 PCC（凝血酶原复合物）和艾美赛珠单抗，2024 年全球销售额分别为 82.7 亿 元（仅为 Novoseven 的数据，Sevenfact 数据未知）、128.1 亿元（2023 年数据） 和 366.8 亿元（其中伴抑制物适应症预计约 66.0 亿元），合计市场约 277 亿元。 受到药物供应和主流药物可及性影响，国内伴抑制物市场仍以 PCC 为主。

FXa 波米泰酶α为 FIC，我们预计仅国内市场销售峰值 20 亿元以上： 波米泰酶α是 FX 激活剂，与诺和诺德的 FVIIa Novoseven（诺其）相比，前 者具有更优的止血率，且起效更快；用药次数少，止血所需中位给药次数为 1.9 次（Novoseven 为 3.2 次）；用药量极少（波米泰酶α为百纳克级，而诺其为几 毫克级），安全性可比；与 PCC 相比，表现出了显著更优的止血率和安全性。

BDB-001/STSA-1002 的靶点是 C5a，是一个多适应症的大靶点：1002 是公司自主研发的全新分子，与 001 表位不同，具有全球权益。两者开发的适 应症包括 AAV、ARDS 和 HS 等。ARDS 住院病死率高达 35%~45%，全球每 年近 300 万人患 ARDS，尚无确切有效的治疗药物；期待 1002 临床 II 期数 据。AAV 是一种自免罕见病，全球首个 AAV 药物 Tavneos（靶点为 C5aR1） 于 4Q2021 获 FDA 批准上市，与标准疗法联合治疗 AAV。安进公司于 2022 年 以 37 亿美元收购 ChemoCentryx，而获得 Tavneos，001/1002 有望切入该市场。