医药行业专题报告：关注罕见病孤儿药投资机会.pdf

上传者：J****
时间：2023/04/06
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医药行业专题报告：关注罕见病孤儿药投资机会。国内罕见病药物研发支持政策持续完善，加速审评审批和研发进程，降低研发成本，助力商业化。我国罕见病的支持政策主要有加速审评审批、减免临床试验申请、加长市场独占期和税费优惠四个方向，支持政策正在持续完善，带动国内罕见病药物研发蓬勃发展。国内罕见病药物研发热度稍滞后于国外。国内罕见病领域创新药 IND获批数从 2018 年 34个增长至 2021年 78个，NDA 获批数从 2018年 8个增长至 2021年 17个，从 IND数量的增长来看，未来罕见病新药上市数量仍将持续走高。罕见病受政策支持，有审评审批优势。临床实验方面由于入组患者少、注册临床多数为Ⅱ期单臂、患者入组意愿高等因素，一般用时较短、成本较低。

罕见病群体存在大量未被满足的临床需求。根据欧盟、美国对罕见病的定义，欧盟中大概有 3000万罕见病患者，美国大概有 2500-3000万罕见病患者，中国罕见病患者可达数千万。据 BCG 测算，2020 年全球罕见病市场规模约为 4100 亿元，中国市场约 30-50 亿元，成长潜力巨大。全球已知 7000多种罕见病中，仅有不到 5%存在有效治疗方法。《第一批罕见病目录》的 121种罕见病中，仅有 60%有药可治，存在大量未被满足的需求。

罕见病用药也有望成为百亿大品种，罕见病适应症可助力泛适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。以 2021年全球畅销药品 TOP100为例，其中 26款都是罕见病用药或有罕见病适应症，年销售额均超 18亿美元，其中专用于囊性纤维化的 Trikafta2021 年全球销售 57 亿美元。罕见病既有望凭借自身市场成为百亿品种，也可助力泛适应症药物拓展市场空间、加速研发和商业化放量进程。

大市值罕见病药企并不罕见，关注罕见病药企的投资机会。从国外案例的罕见病企业发展历程来看，专注于罕见病的 Biotech也可以成长为百亿美金市值的上市公司。MNC常以收购方式布局罕见病，罕见病用药已成为部分 MNC业绩增长的重要力量。根据 Evaluate统计显示，截至 2022年 2月，百时美施贵宝在罕见病药物领域取得 220亿美元的销售额，占公司总销售额的 48%。诺华，强生，罗氏在罕见病领域也取得百亿美元销售额的佳绩，占公司总销售额的 20%以上。