医药行业小核酸风口之上系列：小核酸临床与商业双兑现，MNC持续加码.pdf

上传者：K********
时间：2026/06/08
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本报告深入分析了小核酸药物在临床与商业领域的双重兑现情况，重点阐述了跨国药企（MNC）在心血管、慢性乙肝及神经系统疾病领域的布局进展。在心血管领域，诺华英克司兰凭借长效降脂优势实现商业放量，验证了PCSK9抑制剂的临床价值；同时，小核酸技术正向Lp(a)、高血压、肾病及甘油三酯等多维风险管理领域延伸，罗氏、礼来等企业的在研管线展现出明确疗效。在慢性乙肝领域，GSK的Bepirovirsen通过“靶向降解+免疫激活”机制，在功能性治愈方面取得显著进展，有望改变现有治疗格局。在神经系统疾病领域，针对血脑屏障穿透难题，MNC加速布局抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）技术，通过偶联抗体实现小核酸向中枢神经系统的精准递送，为阿尔兹海默症和帕金森病等治疗提供新希望。报告认为，国内小核酸产业已具备完整能力，有望在全球竞逐中成为重要领航者，建议关注相关领先企业，同时提示政策及临床进度风险。