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医药行业小核酸药物专题报告：历经低谷，迎来快速发展.pdf
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- 2023/03/20
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- 中信建投证券
医药行业小核酸药物专题报告：历经低谷，迎来快速发展。核心观点一：小核酸药物有望成为第三类药物，迎来快速发展。核心观点二：小核酸已获批药品以罕见病为主，应用场景向肿瘤，CNS/眼科疾病等常见病以及高血脂、高血压、糖尿病等慢性病领域。国内目前开展的小核酸药物项目共35项，所有项目中占比最多的是心血管系统疾病，占所有项目的39.0%。核心观点三：欧美公司领先，国内企业加速推进临床项目。核心观点四：小核酸药物发展仍需解决递送系统升级、大规模生产优化等问题。
标签： 医药 核酸药物 小核酸药物 核酸 药物 -
小核酸药物行业分析：现代新药研发第三次浪潮.pdf
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- 2022/09/27
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- 申万宏源研究
小核酸药物行业分析：现代新药研发第三次浪潮。小核酸药物将引领新药研发的第三次浪潮。小核酸药物主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的mRNA，通过调控蛋白质的表达，实现治疗疾病的目的，传统的小分子化药和抗体类药物主要作用于蛋白质，成药靶点受限，小核酸药物靶向mRNA的机制，为新药研发提供了大量丰富的候选靶点。小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功率较高、不易产生耐药性和治疗领域广等优点。预计未来在新药研发技术路径上，可能会出现三足鼎立的局面，小分子、抗体、小核酸药物分别占三分之一，小核酸药物将引发第三次浪潮。序列设计、合成与修饰、递送系统构筑小核酸药物研发高壁垒。小核酸药物研发涉及3个关键...
标签： 小核酸药物 核酸药物 新药研发 药物 -
曙光初现： 中国正加速迈入小核酸药物的大时代.pdf
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- 2022/06/02
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- 其他
小核酸药物为分子量较小的单链或双链RNA，其组成一般小于100个核苷酸。可以治疗因蛋白水平异常而引起的各类疾病，其作用机制为下调或上调基因表达，比如与靶标mRNA结合从而阻止其翻译，下调基因表达；参与mRNA剪接，上调目标基因表达等。其优势主要有：可针对难以成药蛋白，极大丰富药物靶点；可通过碱基互补配对设计，降低筛选成本；目前研发成功率比小分子和蛋白类药物高等。
标签： 小核酸药物 核酸药物 药物 -
医药行业深度研究：千亿级核酸药物市场即将开启.pdf
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- 2021/12/30
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- 光大证券
跨越时代，核酸药物打破传统药物三大困境。传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身分子结构的制约而“难以成药”；受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA（核糖核酸）是连接基因与蛋白质的重要桥梁，因此核酸药物不仅不受自身结构制约，能够打破“难以成药性”；还能大幅度扩展靶点范围，打破“不可成药性”；此外，对比传统药物，其药效更加强劲持久，有望克服现有疗法“效力不足”等问题。目前mRNA疫苗、小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）为临床中核酸药开发的主要形式，随着基因测序、化学修饰及递送系统的革新，核酸药物即将迎来收获期，有望成为新一代的迭代式治疗方案。
标签： 核酸药物 疫苗 肿瘤 糖尿病 医药
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