曙光初现： 中国正加速迈入小核酸药物的大时代.pdf
- 上传者：相忘于江湖1324
- 时间：2022/06/02
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小核酸药物为分子量较小的单链或双链 RNA，其组成一般小于 100个核苷酸。可以治疗因蛋白水平异常而引起的各类疾病，其作用机制为下调或上调基因表达，比如与靶标 mRNA 结合从而阻止其翻译，下调基因表达；参与mRNA 剪接，上调目标基因表达等。其优势主要有：可针对难以成药蛋白，极大丰富药物靶点 ； 可通过碱基互补配对设计，降低筛选成本；目前研发成功率比小分子和蛋白类药物高等。
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