医药行业深度研究：千亿级核酸药物市场即将开启.pdf
- 上传者：M*****
- 时间：2021/12/30
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跨越时代，核酸药物打破传统药物三大困境。传统的小分子和大分子药物在研发 过程中常常受自身分子结构的制约而“难以成药”；受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA（核糖核酸）是连接基因与蛋白质的重要桥梁，因此核酸药物不仅不受自身结构制约，能够打破“难以成药性”；还能大幅度扩展靶点范围，打破“不可成药性”；此外，对比传统药物，其药效更加强劲持久，有望克服现有疗法“效力不足”等问题。目前 mRNA 疫苗、小干扰 RNA（siRNA） 、反义寡核苷酸（ASO）为临床中核酸药开发的主要形式，随着基因测序、化学修饰及递送系统的革新，核酸药物即将迎来收获期，有望成为新一代的迭代式治疗方案。
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