小核酸药物行业分析：现代新药研发第三次浪潮.pdf

上传者：新加坡
时间：2022/09/27
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小核酸药物行业分析：现代新药研发第三次浪潮。小核酸药物将引领新药研发的第三次浪潮。小核酸药物主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的mRNA，通过调控蛋白质的表达，实现治疗疾病的目的，传统的小分子化药和抗体类药物主要作用于蛋白质，成药靶点受限，小核酸药物靶向mRNA的机制，为新药研发提供了大量丰富的候选靶点。小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功率较高、不易产生耐药性和治疗领域广等优点。预计未来在新药研发技术路径上，可能会出现三足鼎立的局面，小分子、抗体、小核酸药物分别占三分之一，小核酸药物将引发第三次浪潮。

序列设计、合成与修饰、递送系统构筑小核酸药物研发高壁垒。小核酸药物研发涉及3个关键环节，分别是序列设计、合成与修饰以及递送系统，国外行业头部公司在上述3个环节均有多年的研发经验，构筑了层层专利壁垒，行业具有先发者优势，由于国内小核酸药物行业处于起步阶段，一方面为国内从事小核酸药物的企业设置了研发壁垒，但也意味着该领域进入壁垒比小分子药和抗体药更高，突破关键技术得企业能够形成自身的护城河。

小核酸药物市场处于快速发展阶段。2021年小核酸药物全球市场规模达到32.5亿美金，过去4年行业复合增速33%，预计2024年将达到86亿美金市场。主要驱动力来自于：新的递送技术的突破，尤其是肝外靶向递送技术；新的治疗常见病的小核酸药物的上市和放量；新的小核酸药物类型的研发突破。